HELIOS-B: um estudo para avaliar o Vutrisiran em pacientes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia
18 de dezembro de 2025 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Vutrisiran em pacientes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR amiloidose com cardiomiopatia)
Este estudo avaliará a eficácia e segurança de vutrisiran 25 mg administrado por via subcutânea (SC) uma vez a cada 3 meses (q3M) em comparação com placebo em pacientes com amiloidose ATTR com cardiomiopatia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
655
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45122
- Clinical Trial Site
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Göttingen, Alemanha, 37075
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Clinical Trial Site
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Münster, Alemanha, 48149
- Clinical Trial Site
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Würzburg, Alemanha, 97078
- Clinical Trial Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60313
- Clinical Trial Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Clinical Trial Site
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Ciudad Autónoma de BuenosAires
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Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
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Pilar
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Buenos Aires, Pilar, Argentina, B1629ODT
- Clinical Trial Site
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Riyadh, Arábia Saudita, 12372
- Clinical Trial Site
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Mecca Region
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Mecca, Mecca Region, Arábia Saudita, 21955
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, Austrália, 2010
- Clinical Trial Site
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Northmead, New South Wales, Austrália, 2152
- Clinical Trial Site
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
- Clinical Trial Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Clinical Trial Site
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Clinical Trial Site
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Brussels, Bélgica, 1070
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Clinical Trial Site
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Oost-Vlaanderen
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Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9200
- Clinical Trial Site
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Québec, Quebec, Canadá, G1V4G5
- Clinical Trial Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Clinical Trial Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Clinical Trial Site
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Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Clinical Trial Site
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Seoul, Coréia do Sul, 06591
- Clinical Trial Site
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Zagreb, Croácia, 10000
- Clinical Trial Site
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Clinical Trial Site
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Region Syddanmark
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Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
- Clinical Trial Site
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Ljubljana, Eslovênia, 1000
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Clinical Trial Site
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Bilbao, Espanha, 48013
- Clinical Trial Site
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Huelva, Espanha, 21005
- Clinical Trial Site
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Málaga, Espanha, 29010
- Clinical Trial Site
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
- Clinical Trial Site
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Clinical Trial Site
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California
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La Mesa, California, Estados Unidos, 91942
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Clinical Trial Site
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Clinical Trial Site
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Clinical Trial Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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Créteil, França, 94000
- Clinical Trial Site
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Marseille, França, 13385
- Clinical Trial Site
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Paris, França, 75877
- Clinical Trial Site
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Toulouse, França, 31059
- Clinical Trial Site
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Eindhoven, Holanda, 5623 EJ
- Clinical Trial Site
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
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Utrecht, Holanda, 3584 CW
- Clinical Trial Site
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Budapest, Hungria, 1134
- Clinical Trial Site
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Budapest, Hungria, 1088
- Clinical Trial Site
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Szeged, Hungria, 6725
- Clinical Trial Site
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Dublin, Irlanda, D07 A8NN
- Clinical Trial Site
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Dublin, Irlanda, Dublin 8
- Clinical Trial Site
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Haifa, Israel, 3339419
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel, 9112000
- Clinical Trial Site
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Ramat Gan, Israel, 5262000
- Clinical Trial Site
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Fukuoka, Japão, 812-8582
- Clinical Trial Site
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Clinical Trial Site
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Aichi-ken
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Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japão, 466-8560
- Clinical Trial Site
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Fukuoka
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Fukuoka, Fukuoka, Japão, 810-0001
- Clinical Trial Site
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Kurume, Fukuoka, Japão, 830-0011
- Clinical Trial Site
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Kagawa-ken
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Kita-gun, Kagawa-ken, Japão, 761-0793
- Clinical Trial Site
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Kochi
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Nankoku, Kochi, Japão, 783-8505
- Clinical Trial Site
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Nagano
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Matsumoto, Nagano, Japão, 390-8621
- Clinical Trial Site
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Nara
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Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
- Clinical Trial Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 564-8565
- Clinical Trial Site
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Suita, Osaka, Japão, 565-0871
- Clinical Trial Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8655
- Clinical Trial Site
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8431
- Clinical Trial Site
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Shinjuku-Ku, Tokyo, Japão, 160-8582
- Clinical Trial Site
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Riga, Letônia, LV-1002
- Clinical Trial Site
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Kaunas, Lituânia, LT-50161
- Clinical Trial Site
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Beyrouth
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Hamra, Beyrouth, Líbano, 1111
- Clinical Trial Site
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Pahang
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Kuantan, Pahang, Malásia, 25100
- Clinical Trial Site
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Selangor
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Sungai Buloh, Selangor, Malásia, 47000
- Clinical Trial Site
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Chisinau, Moldávia, MD2025
- Clinical Trial Site
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Oslo, Noruega, 0424
- Clinical Trial Site
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Lima, Peru, 15088
- Clinical Trial Site
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Lima region
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San Isidro, Lima region, Peru, 15076
- Clinical Trial Site
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Katowice, Polônia, 40-555
- Clinical Trial Site
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polônia, 50-556
- Clinical Trial Site
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Lódzkie
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Lodz, Lódzkie, Polônia, 90-127
- Clinical Trial Site
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 01-192
- Clinical Trial Site
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-382
- Clinical Trial Site
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Coimbra, Portugal, 3000-075
- Clinical Trial Site
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Faro, Portugal, 8000-386
- Clinical Trial Site
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
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Lisbon District
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Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Clinical Trial Site
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Birmingham, Reino Unido, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
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Cardiff, Reino Unido, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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Manchester, Reino Unido, M15 6SE
- Clinical Trial Site
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Lanarkshire
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Bellshill, Lanarkshire, Reino Unido, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Londonderry
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Londonderry, Londonderry, Reino Unido, BT47 6SB
- Clinical Trial Site
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Northumberland
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Hexham, Northumberland, Reino Unido, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
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Gothenburg, Suécia, 422 46
- Clinical Trial Site
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Västerbotten County
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Göteborg, Västerbotten County, Suécia, 422 46
- Clinical Trial Site
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Clinical Trial Site
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Olomoucký kraj
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Olomouc, Olomoucký kraj, Tcheca, 779 00
- Clinical Trial Site
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Praha, Hlavní Mesto
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Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tcheca, 12000
- Clinical Trial Site
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Graz, Áustria, 8036
- Clinical Trial Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Clinical Trial Site
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Vienna, Áustria, 1210
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem um diagnóstico documentado de amiloidose por transtirretina (ATTR) com cardiomiopatia, classificada como amiloidose ATTR hereditária (ATTRh) com cardiomiopatia ou amiloidose ATTR (wtATTR) tipo selvagem com cardiomiopatia atendendo a critérios diagnósticos pré-especificados
- Tem histórico médico de insuficiência cardíaca (IC) com pelo menos 1 hospitalização anterior por IC OU evidência clínica de IC
Critério de exclusão:
- Tem amiloidose primária conhecida ou amiloidose leptomeníngea
- Tem insuficiência cardíaca Classe IV da New York Heart Association (NYHA)
- Tem insuficiência cardíaca Classe III da NYHA E está em alto risco com base em critérios pré-especificados
- Tem uma deficiência de polineuropatia (PND) Pontuação IIIa, IIIb ou IV na visita de triagem
- Tem taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Recebeu tratamento anterior para redução de TTR
- Tem outra cardiomiopatia não TTR, cardiomiopatia hipertensiva, cardiomiopatia devido a doença cardíaca valvular ou cardiomiopatia devido a doença cardíaca isquêmica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Vutrisiran 25 mg
Os participantes receberam 25 miligramas (mg) de vutrisiran administrados por via subcutânea (SC) uma vez a cada 3 meses (q3M) durante o período duplo-cego (DB) de 36 meses.
Após o período DB, os participantes continuam recebendo vutrisiran, 25 mg, injeção SC, q3M por até 24 meses no período de extensão de tratamento aberto (OLE).
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Vutrisiran será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam vutrisiran correspondente ao placebo administrado SC a cada 3 meses durante o período DB de 36 meses.
Após o período DB, os participantes recebem vutrisiran, 25 mg, injeção SC, q3M por até 24 meses no período OLE.
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Vutrisiran será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
Solução salina normal estéril (NaCl 0,9%) será administrada por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Endpoint composto de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares (CV) recorrentes (hospitalizações CV e consultas urgentes por insuficiência cardíaca [IC]) na população geral
Prazo: Até o mês 36
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A mortalidade por todas as causas e os eventos cardiovasculares recorrentes (hospitalizações CV e consultas urgentes por IC) foram comparados entre os grupos de tratamento utilizando um modelo de Andersen-Gill modificado com uma variância robusta.
A mortalidade por todas as causas incluiu eventos de transplante cardíaco e colocação de LVAD juntamente com mortes; eventos CV recorrentes incluíram hospitalizações CV e consultas urgentes por IC.
O número de participantes com pelo menos um evento CV ou evento de mortalidade por todas as causas foi relatado aqui.
Nenhuma imputação foi feita para os participantes que desistiram precocemente da análise primária deste desfecho composto.
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Até o mês 36
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Endpoint composto de mortalidade por todas as causas e eventos CV recorrentes (hospitalizações CV e consultas urgentes de IC) no subgrupo de monoterapia com Vutrisiran
Prazo: Até o mês 36
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A mortalidade por todas as causas e os eventos cardiovasculares recorrentes (hospitalizações CV e consultas urgentes por IC) foram comparados entre os grupos de tratamento utilizando um modelo de Andersen-Gill modificado com uma variância robusta.
A mortalidade por todas as causas incluiu eventos de transplante cardíaco e colocação de LVAD juntamente com mortes; eventos CV recorrentes incluíram hospitalizações CV e consultas urgentes por IC.
O número de participantes com pelo menos um evento CV ou evento de mortalidade por todas as causas foi relatado aqui.
Nenhuma imputação foi feita para os participantes que desistiram precocemente da análise primária deste desfecho composto.
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Até o mês 36
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6) na população geral
Prazo: Linha de base até o mês 30
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O TC6 é uma avaliação da capacidade funcional de exercício.
Os participantes são instruídos a caminhar para frente e para trás ao longo de um caminho plano e reto, normalmente de 30 metros de comprimento, por uma duração de 6 minutos.
A distância total percorrida em metros é registrada ao final de 6 minutos.
Uma distância maior reflete um resultado melhor.
A análise foi baseada no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Os valores de alteração em falta devido à progressão da doença amiloidose e à morte foram imputados utilizando amostragem com substituição dos piores 10% dos valores observados, conforme especificado no plano de análise estatística (SAP).
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Linha de base até o mês 30
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Alteração da linha de base no TC de 6 minutos no subgrupo de monoterapia com Vutrisiran
Prazo: Linha de base até o mês 30
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O TC6 é uma avaliação da capacidade funcional de exercício.
Os participantes são instruídos a caminhar para frente e para trás ao longo de um caminho plano e reto, normalmente de 30 metros de comprimento, por uma duração de 6 minutos.
A distância total percorrida em metros é registrada ao final de 6 minutos.
Uma distância maior reflete um resultado melhor.
A análise foi baseada no MMRM.
Os valores de alteração em falta devido à progressão da doença amiloidose e à morte foram imputados utilizando amostragem com substituição dos piores 10% dos valores observados, conforme especificado no SAP.
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Linha de base até o mês 30
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Mudança da linha de base na pontuação geral do resumo geral do questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OS) na população geral
Prazo: Linha de base até o mês 30
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O KCCQ é um questionário autoaplicável de 23 itens que quantifica 6 domínios (sintomas [frequência e carga], função física, qualidade de vida (QV), limitação social, autoeficácia e estabilidade dos sintomas) e 2 pontuações resumidas (clínica e resumo geral [OS]).
Foram geradas pontuações para cada domínio e transformadas para um intervalo de 0 a 100, em que pontuações mais altas refletem melhor estado de saúde.
KCCQ - a pontuação resumida geral foi a média dos domínios - função física, total de sintomas (média da frequência e carga dos sintomas), QV e limitação social, e transformada em uma pontuação única que variou de 0 (pior) a 100 (melhor estado possível), onde a pontuação mais alta refletia melhor estado de saúde.
A análise foi baseada no MMRM.
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Linha de base até o mês 30
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Alteração da linha de base na pontuação KCCQ-OS no subgrupo de monoterapia com Vutrisiran
Prazo: Linha de base até o mês 30
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O KCCQ é um questionário autoaplicável de 23 itens que quantifica 6 domínios (sintomas [frequência e carga], função física, qualidade de vida, limitação social, autoeficácia e estabilidade dos sintomas) e 2 escores resumidos (clínico e OS).
Foram geradas pontuações para cada domínio e transformadas para um intervalo de 0 a 100, em que pontuações mais altas refletem melhor estado de saúde.
KCCQ - a pontuação resumida geral foi a média dos domínios - função física, total de sintomas (média da frequência e carga dos sintomas), QV e limitação social, e transformada em uma pontuação única que variou de 0 (pior) a 100 (melhor estado possível), onde a pontuação mais alta refletia melhor estado de saúde.
A análise foi baseada no MMRM.
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Linha de base até o mês 30
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Mortalidade por todas as causas na população geral e subgrupo de monoterapia com Vutrisiran
Prazo: Até 42 meses
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A mortalidade por todas as causas também incluiu eventos de transplante cardíaco e colocação de LVAD, juntamente com mortes; eventos CV recorrentes incluíram hospitalizações CV e consultas urgentes por IC.
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Até 42 meses
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Porcentagem de participantes com mudança nas aulas da NYHA no 30º mês na população geral
Prazo: Linha de base até o mês 30
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A aula da NYHA é uma avaliação clínica dos sintomas resultantes da insuficiência cardíaca. No sistema de classificação funcional da NYHA, os participantes são classificados em 1 de 4 categorias com base nas limitações da atividade física. A classe I denota ausência de sintomas e ausência de limitação de atividade física; II, limitação leve, resultando em sintomas com atividade física normal; III, limitação acentuada, resultando em sintomas com atividade física inferior à normal; e IV, sintomas em repouso. Aqui, os participantes com mudança na classe da NYHA foram relatados em duas categorias: 1) participantes que não tiveram alteração ou tiveram melhora na classe NYHA (classe inferior) desde o início e 2) participantes que tiveram piora na classe NYHA desde o início (classe superior). Os valores foram arredondados para uma única casa decimal. |
Linha de base até o mês 30
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Porcentagem de participantes com mudança nas aulas da NYHA no mês 30 no subgrupo de monoterapia com Vutrisiran
Prazo: Linha de base até o mês 30
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A aula da NYHA é uma avaliação clínica dos sintomas resultantes da insuficiência cardíaca. No sistema de classificação funcional da NYHA, os participantes são classificados em 1 de 4 categorias com base nas limitações da atividade física. A classe I denota ausência de sintomas e ausência de limitação de atividade física; II, limitação leve, resultando em sintomas com atividade física normal; III, limitação acentuada, resultando em sintomas com atividade física inferior à normal; e IV, sintomas em repouso. Aqui, os participantes com mudança na classe da NYHA foram relatados em duas categorias: 1) participantes que não tiveram alteração ou tiveram melhora na classe NYHA (classe inferior) desde o início e 2) participantes que tiveram piora na classe NYHA desde o início (classe superior). Os valores foram arredondados para uma única casa decimal. |
Linha de base até o mês 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
8 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
12 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- TTR
- Amiloidose
- Cardiomiopatia
- RNAi terapêutico
- ATTR
- Transtirretina
- Amiloidose mediada por TTR
- Amiloidose, Hereditária
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
- Amiloidose Familiar
- Cardiomiopatia amiloide por transtirretina
- Cardiomiopatia TTR
- ATTR-CM
- TTR de tipo selvagem
- V122I
- Amiloidose TTR
- Amiloidose, Tipo Selvagem
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Deficiências de Proteostase
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Cardiomiopatias
- Amiloidose
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
Outros números de identificação do estudo
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.
O acesso aos dados pode ser recusado quando houver probabilidade de um paciente ser identificado ou outro problema de viabilidade, quando houver um potencial conflito de interesses, atividades comerciais planejadas ou um risco competitivo real ou potencial. Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os prazos para acesso aos dados podem variar e levar até 6 meses ou mais.
Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org. Perguntas também podem ser direcionadas para datasharing@alnylam.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Vutrisiran
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Alnylam PharmaceuticalsRecrutamentoAmiloidose Hereditária Mediada por Transtirretina com Polineuropatia | hATTR-PNEstados Unidos, Itália, Taiwan, França, Portugal, Austrália, Grécia, Coréia do Sul, Brasil, Malásia, Japão, Suécia, Chipre
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