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HELIOS-B: um estudo para avaliar o Vutrisiran em pacientes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia

12 de fevereiro de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Vutrisiran em pacientes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR amiloidose com cardiomiopatia)

Este estudo avaliará a eficácia e segurança de vutrisiran 25 mg administrado por via subcutânea (SC) uma vez a cada 3 meses (q3M) em comparação com placebo em pacientes com amiloidose ATTR com cardiomiopatia.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

655

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Leipzig, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Clinical Trial Site
      • Melbourne, Austrália
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Austrália
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Austrália
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Dendermonde, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Quebec City, Canadá
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia
        • Clinical Trial Site
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Dinamarca
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Créteil, França
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, França
        • Clinical Trial Site
      • Paris, França
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, França
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Holanda
        • Clinical Trial Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Clinical Trial Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Japão
      • Aichi, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Kagawa, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Kashihara, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Nankoku, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japão
        • Clinical Trial Site
  • Letônia
      • Riga, Letônia
        • Clinical Trial Site
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia
        • Clinical Trial Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Clinical Trial Site
      • San Miguel, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia
        • Clinical Trial Site
      • Wrocław, Polônia
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Lisboa, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Middlesbrough, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Clinical Trial Site
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Suécia
        • Clinical Trial Site
  • Tcheca
      • Olomouc, Tcheca
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tcheca
        • Clinical Trial Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem um diagnóstico documentado de amiloidose por transtirretina (ATTR) com cardiomiopatia, classificada como amiloidose ATTR hereditária (ATTRh) com cardiomiopatia ou amiloidose ATTR (wtATTR) tipo selvagem com cardiomiopatia atendendo a critérios diagnósticos pré-especificados
  • Tem histórico médico de insuficiência cardíaca (IC) com pelo menos 1 hospitalização anterior por IC OU evidência clínica de IC

Critério de exclusão:

  • Tem amiloidose primária conhecida ou amiloidose leptomeníngea
  • Tem insuficiência cardíaca Classe IV da New York Heart Association (NYHA)
  • Tem insuficiência cardíaca Classe III da NYHA E está em alto risco com base em critérios pré-especificados
  • Tem uma deficiência de polineuropatia (PND) Pontuação IIIa, IIIb ou IV na visita de triagem
  • Tem taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
  • Recebeu tratamento anterior para redução de TTR
  • Tem outra cardiomiopatia não TTR, cardiomiopatia hipertensiva, cardiomiopatia devido a doença cardíaca valvular ou cardiomiopatia devido a doença cardíaca isquêmica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Vutrisiran 25 mg
Os participantes receberão vutrisiran 25 mg administrado por via subcutânea (SC) uma vez a cada 3 meses (q3M) durante o período duplo-cego.
Medicamento: Vutrisiran
Vutrisiran 25 mg será administrado por injeção SC q3M.
Outros nomes:
  • ALN-TTRSC02
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo durante o período duplo-cego.
Medicamento: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
Salina normal estéril (0,9% NaCl) será administrada por injeção SC q3M.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ponto final composto de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares (CV) recorrentes (hospitalizações CV e consultas de urgência por insuficiência cardíaca [IC])
Prazo: 30-36 meses
Mortalidade por todas as causas e eventos CV recorrentes (hospitalizações CV e consultas urgentes de IC) serão comparados entre os grupos de tratamento usando um modelo de Andersen-Gill.
30-36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6-MWT) no mês 30
Prazo: Linha de base, mês 30
Linha de base, mês 30
Mudança da linha de base no resumo geral do questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OS) no mês 30
Prazo: Linha de base, mês 30
O KCCQ é um questionário autoadministrado de 23 itens que quantifica 6 domínios (sintomas, função física, qualidade de vida, limitação social, autoeficácia e estabilidade dos sintomas) e 2 pontuações resumidas (sumário clínico e geral [OS]). As pontuações são transformadas em uma faixa de 0 a 100, na qual pontuações mais altas refletem melhor estado de saúde.
Linha de base, mês 30
Alteração da linha de base na espessura média da parede do ventrículo esquerdo (VE) por avaliação ecocardiográfica no mês 30
Prazo: Linha de base, mês 30
Linha de base, mês 30
Alteração da linha de base na tensão longitudinal global por avaliação ecocardiográfica no mês 30
Prazo: Linha de base e mês 30
Linha de base e mês 30
Desfecho composto de mortalidade por todas as causas e hospitalizações recorrentes por todas as causas e consultas urgentes de IC
Prazo: 30-36 meses
Mortalidade por todas as causas e hospitalizações recorrentes por todas as causas e consultas urgentes de IC serão comparadas entre os grupos de tratamento usando um modelo de Andersen-Gill.
30-36 meses
Mortalidade por todas as causas
Prazo: 30-36 meses
30-36 meses
Taxa de eventos CV recorrentes (hospitalizações CV e visitas urgentes de IC)
Prazo: 30-36 meses
30-36 meses
Alteração desde a linha de base no pró-hormônio N-terminal peptídeo natriurético tipo B (NTproBNP) no mês 30
Prazo: Linha de base, mês 30
Linha de base, mês 30

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

6 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2019-003153-28 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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