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HELIOS-B : Une étude pour évaluer le vutrisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie

18 décembre 2025 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B : Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du vutrisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR amylose avec cardiomyopathie)

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité du vutrisiran 25 mg administré par voie sous-cutanée (SC) une fois tous les 3 mois (q3M) par rapport au placebo chez des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

655

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Allemagne, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Arabie Saoudite, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentine, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentine, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentine, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australie, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Australie, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danemark, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Espagne, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espagne, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Créteil, France, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, France, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Hongrie, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Hongrie, 6725
        • Clinical Trial Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irlande, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israël, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japon, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japon, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japon, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japon, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japon, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japon, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japon, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, L'Autriche, 1210
        • Clinical Trial Site
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Le Portugal, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Le Portugal, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Le Portugal, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1002
        • Clinical Trial Site
  • Liban
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Liban, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Malaisie
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaisie, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaisie, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Moldavie
      • Chisinau, Moldavie, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Eindhoven, Pays-Bas, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Pologne
      • Katowice, Pologne, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Pologne, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Pologne, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Pérou
      • Lima, Pérou, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Pérou, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Royaume-Uni, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Royaume-Uni, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Royaume-Uni, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Suède, 422 46
        • Clinical Trial Site
  • Tchéquie
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Tchéquie, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tchéquie, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Thaïlande
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • California
      • La Mesa, California, États-Unis, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, États-Unis, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A un diagnostic documenté d'amylose à transthyrétine (ATTR) avec cardiomyopathie, classée comme amylose héréditaire ATTR (hATTR) avec cardiomyopathie ou amylose ATTR de type sauvage (wtATTR) avec cardiomyopathie répondant aux critères de diagnostic pré-spécifiés
  • A des antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque (IC) avec au moins 1 hospitalisation antérieure pour IC OU des preuves cliniques d'IC

Critère d'exclusion:

  • A une amylose primaire connue ou une amylose leptoméningée
  • A une insuffisance cardiaque de classe IV de la New York Heart Association (NYHA)
  • A une insuffisance cardiaque de classe NYHA III ET présente un risque élevé selon des critères prédéfinis
  • A un handicap de polyneuropathie (PND) Score IIIa, IIIb ou IV lors de la visite de dépistage
  • A estimé le taux de filtration glomérulaire (eGFR)
  • A déjà reçu un traitement anti-TTR
  • A une autre cardiomyopathie non-TTR, une cardiomyopathie hypertensive, une cardiomyopathie due à une cardiopathie valvulaire ou une cardiomyopathie due à une cardiopathie ischémique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vutrisiran 25 mg
Les participants ont reçu 25 milligrammes (mg) de vutrisiran administrés par voie sous-cutanée (SC) une fois tous les 3 mois (q3M) pendant la période en double aveugle (DB) de 36 mois. Après la période DB, les participants continuent de recevoir du vutrisiran, 25 mg, injection SC, toutes les 3 mois pendant un maximum de 24 mois au cours de la période d'extension du traitement en ouvert (OLE).
Médicament: Vutrisiran
Vutrisiran sera administré par injection SC.
Autres noms:
  • ALN-TTRSC02
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au vutrisiran administré SC q3M pendant la période DB de 36 mois. Après la période DB, les participants reçoivent du vutrisiran, 25 mg, injection SC, toutes les 3 mois pendant un maximum de 24 mois pendant la période OLE.
Médicament: Vutrisiran
Vutrisiran sera administré par injection SC.
Autres noms:
  • ALN-TTRSC02
Médicament: Solution saline normale stérile (0,9 % NaCl)
Une solution saline normale stérile (NaCl à 0,9 %) sera administrée par injection SC.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère composite de mortalité toutes causes confondues et d'événements cardiovasculaires (CV) récurrents (hospitalisations pour cause cardiovasculaire et visites urgentes pour insuffisance cardiaque [IC]) dans la population globale
Délai: Jusqu'au mois 36
La mortalité toutes causes confondues et les événements CV récurrents (hospitalisations CV et visites urgentes pour IC) ont été comparés entre les groupes de traitement en utilisant un modèle Andersen-Gill modifié avec une variance robuste. La mortalité toutes causes confondues comprenait les événements de transplantation cardiaque et de placement de LVAD ainsi que les décès ; Les événements CV récurrents comprenaient des hospitalisations CV et des visites urgentes pour IC. Le nombre de participants ayant subi au moins un événement CV ou un événement de mortalité toutes causes confondues a été rapporté ici. Aucune imputation n'a été effectuée pour les participants qui ont abandonné prématurément l'étude pour l'analyse principale de ce critère de jugement composite.
Jusqu'au mois 36
Critère composite de mortalité toutes causes confondues et d'événements CV récurrents (hospitalisations CV et visites urgentes pour IC) dans le sous-groupe Vutrisiran en monothérapie
Délai: Jusqu'au mois 36
La mortalité toutes causes confondues et les événements CV récurrents (hospitalisations CV et visites urgentes pour IC) ont été comparés entre les groupes de traitement en utilisant un modèle Andersen-Gill modifié avec une variance robuste. La mortalité toutes causes confondues comprenait les événements de transplantation cardiaque et de placement de LVAD ainsi que les décès ; Les événements CV récurrents comprenaient des hospitalisations CV et des visites urgentes pour IC. Le nombre de participants ayant subi au moins un événement CV ou un événement de mortalité toutes causes confondues a été rapporté ici. Aucune imputation n'a été effectuée pour les participants qui ont abandonné prématurément l'étude pour l'analyse principale de ce critère de jugement composite.
Jusqu'au mois 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6-MWT) dans la population globale
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30
Le 6-MWT est une évaluation de la capacité d'exercice fonctionnelle. Les participants doivent marcher d'avant en arrière le long d'un chemin plat et droit, généralement de 30 mètres de long, pendant 6 minutes. La distance totale parcourue en mètres est enregistrée au bout de 6 minutes. Une distance plus longue reflète un meilleur résultat. L'analyse était basée sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM). Les valeurs de changement manquantes dues à la progression de la maladie amylose et au décès ont été imputées à l'aide d'un échantillonnage avec remplacement à partir des 10 % des valeurs observées les plus mauvaises, comme spécifié dans le plan d'analyse statistique (SAP).
Base de référence jusqu'au mois 30
Changement par rapport à la valeur initiale du 6-MWT dans le sous-groupe Vutrisiran en monothérapie
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30
Le 6-MWT est une évaluation de la capacité d'exercice fonctionnelle. Les participants doivent marcher d'avant en arrière le long d'un chemin plat et droit, généralement de 30 mètres de long, pendant 6 minutes. La distance totale parcourue en mètres est enregistrée au bout de 6 minutes. Une distance plus longue reflète un meilleur résultat. L'analyse était basée sur le MMRM. Les valeurs de changement manquantes dues à la progression de la maladie amylose et au décès ont été imputées à l'aide d'un échantillonnage avec remplacement à partir des 10 % des valeurs observées les plus mauvaises, comme spécifié dans le SAP.
Base de référence jusqu'au mois 30
Changement par rapport à la valeur initiale du score du résumé global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS) dans la population globale
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30
Le KCCQ est un questionnaire auto-administré de 23 éléments quantifiant 6 domaines (symptômes [fréquence et fardeau], fonction physique, qualité de vie (QdV), limitation sociale, auto-efficacité et stabilité des symptômes) et 2 scores récapitulatifs (résumé clinique et global [OS]). Les scores ont été générés pour chaque domaine et transformés en une plage de 0 à 100, dans laquelle les scores les plus élevés reflètent un meilleur état de santé. KCCQ - le score récapitulatif global était la moyenne des domaines : fonction physique, symptômes totaux (moyenne de la fréquence et du fardeau des symptômes), de la qualité de vie et des limitations sociales, et transformé en un score unique allant de 0 (le pire) à 100 (le meilleur état possible), où le score le plus élevé reflétait un meilleur état de santé. L'analyse était basée sur le MMRM.
Base de référence jusqu'au mois 30
Changement par rapport à la valeur initiale du score KCCQ-OS dans le sous-groupe Vutrisiran en monothérapie
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30
Le KCCQ est un questionnaire auto-administré de 23 éléments quantifiant 6 domaines (symptômes [fréquence et fardeau], fonction physique, qualité de vie, limitation sociale, auto-efficacité et stabilité des symptômes) et 2 scores récapitulatifs (clinique et OS). Les scores ont été générés pour chaque domaine et transformés en une plage de 0 à 100, dans laquelle les scores les plus élevés reflètent un meilleur état de santé. KCCQ - le score récapitulatif global était la moyenne des domaines : fonction physique, symptômes totaux (moyenne de la fréquence et du fardeau des symptômes), de la qualité de vie et des limitations sociales, et transformé en un score unique allant de 0 (le pire) à 100 (le meilleur état possible), où le score le plus élevé reflétait un meilleur état de santé. L'analyse était basée sur le MMRM.
Base de référence jusqu'au mois 30
Mortalité toutes causes confondues dans la population globale et le sous-groupe Vutrisiran en monothérapie
Délai: Jusqu'à 42 mois
La mortalité toutes causes confondues comprenait également les événements de transplantation cardiaque et de placement de LVAD ainsi que les décès ; Les événements CV récurrents comprenaient des hospitalisations CV et des visites urgentes pour IC.
Jusqu'à 42 mois
Pourcentage de participants avec changement dans la classe NYHA au mois 30 dans la population globale
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30

Le cours NYHA est une évaluation clinique des symptômes résultant d’une insuffisance cardiaque. Dans le système de classification fonctionnelle de la NYHA, les participants sont classés dans l'une des quatre catégories en fonction des limitations de l'activité physique. La classe I ne dénote aucun symptôme ni aucune limitation de l'activité physique ; II, légère limitation, entraînant des symptômes avec une activité physique ordinaire ; III, limitation marquée, entraînant des symptômes accompagnés d'une activité physique inférieure à l'ordinaire ; et IV, symptômes au repos. Ici, les participants ayant changé de classe NYHA ont été répartis en deux catégories :

1) les participants qui n'ont eu aucun changement ou une amélioration dans la classe NYHA (classe inférieure) par rapport au départ et 2) les participants dont la classe NYHA s'est détériorée par rapport au départ (classe supérieure).

Les valeurs ont été arrondies à une seule décimale.
Base de référence jusqu'au mois 30
Pourcentage de participants avec changement dans la classe NYHA au mois 30 dans le sous-groupe Vutrisiran en monothérapie
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30

Le cours NYHA est une évaluation clinique des symptômes résultant d’une insuffisance cardiaque. Dans le système de classification fonctionnelle de la NYHA, les participants sont classés dans l'une des quatre catégories en fonction des limitations de l'activité physique. La classe I ne dénote aucun symptôme ni aucune limitation de l'activité physique ; II, légère limitation, entraînant des symptômes avec une activité physique ordinaire ; III, limitation marquée, entraînant des symptômes accompagnés d'une activité physique inférieure à l'ordinaire ; et IV, symptômes au repos. Ici, les participants ayant changé de classe NYHA ont été répartis en deux catégories :

1) les participants qui n'ont eu aucun changement ou une amélioration dans la classe NYHA (classe inférieure) par rapport au départ et 2) les participants dont la classe NYHA s'est détériorée par rapport au départ (classe supérieure).

Les valeurs ont été arrondies à une seule décimale.
Base de référence jusqu'au mois 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

8 mai 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2019

Première publication (Réel)

6 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

12 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

L'accès aux données peut être refusé s'il est probable qu'un patient puisse être identifié ou en cas de problème de faisabilité, en cas de conflit d'intérêts potentiel, d'activités commerciales planifiées ou de risque concurrentiel réel ou potentiel. Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les délais d'accès aux données peuvent varier et peuvent prendre jusqu'à 6 mois ou plus.

Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org. Les questions peuvent également être adressées à datasharing@alnylam.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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