Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HELIOS-B: En undersøgelse til evaluering af Vutrisiran hos patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati

18. december 2025 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Vutrisiran hos patienter med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-amyloidose med kardiomyopati)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​vutrisiran 25 mg administreret subkutant (SC) én gang hver 3. måned (q3M) sammenlignet med placebo hos patienter med ATTR-amyloidose med kardiomyopati.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

655

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Australien, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Det Forenede Kongerige, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Det Forenede Kongerige, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Det Forenede Kongerige, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • La Mesa, California, Forenede Stater, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Forenede Stater, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Eindhoven, Holland, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Holland, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irland, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1002
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polen, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Portugal, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Saudi Arabien, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Sverige, 422 46
        • Clinical Trial Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Clinical Trial Site
  • Tjekkiet
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Tjekkiet, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tjekkiet, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Clinical Trial Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Østrig, 1210
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en dokumenteret diagnose af transthyretin (ATTR) amyloidose med kardiomyopati, klassificeret som enten arvelig ATTR (hATTR) amyloidose med kardiomyopati eller vildtype ATTR (wtATTR) amyloidose med kardiomyopati, der opfylder forudspecificerede diagnostiske kriterier
  • Har sygehistorie med hjertesvigt (HF) med mindst 1 tidligere hospitalsindlæggelse for HF ELLER kliniske tegn på HF

Ekskluderingskriterier:

  • Har kendt primær amyloidose eller leptomeningeal amyloidose
  • Har New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvigt
  • Har NYHA klasse III hjertesvigt OG er i høj risiko baseret på foruddefinerede kriterier
  • Har en polyneuropati handicap (PND) Score IIIa, IIIb eller IV ved screeningsbesøget
  • Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
  • Har tidligere modtaget TTR-sænkende behandling
  • Har anden ikke-TTR kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati, kardiomyopati på grund af hjerteklapsygdom eller kardiomyopati på grund af iskæmisk hjertesygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vutrisiran 25 mg
Deltagerne modtog vutrisiran 25 milligram (mg) administreret subkutant (SC) en gang hver 3. måned (q3M) i løbet af den 36-måneders dobbeltblinde (DB) periode. Efter DB-perioden fortsætter deltagerne med at modtage vutrisiran, 25 mg, SC-injektion, q3M i op til 24 måneder i den åbne behandlingsforlængelseperiode (OLE).
Medicin: Vutrisiran
Vutrisiran vil blive indgivet ved subkutan injektion.
Andre navne:
  • ALN-TTRSC02
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog vutrisiran-matchende placebo administreret SC q3M i løbet af den 36-måneders DB-periode. Efter DB-perioden modtager deltagerne vutrisiran, 25 mg, SC-injektion, q3M i op til 24 måneder i OLE-perioden.
Medicin: Vutrisiran
Vutrisiran vil blive indgivet ved subkutan injektion.
Andre navne:
  • ALN-TTRSC02
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Steril normal saltvand (0,9% NaCl) vil blive administreret ved SC-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat endepunkt for dødelighed af alle årsager og tilbagevendende kardiovaskulære (CV) hændelser (CV-hospitalindlæggelser og akutte hjertesvigt [HF]-besøg) i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til måned 36
Mortalitet af alle årsager og tilbagevendende CV-hændelser (CV-indlæggelser og akutte HF-besøg) blev sammenlignet mellem behandlingsgrupper ved hjælp af en modificeret Andersen-Gill-model med en robust varians. Dødelighed af alle årsager inkluderede hjertetransplantation og hændelser vedrørende LVAD-placering sammen med dødsfald; tilbagevendende CV-hændelser omfattede CV-indlæggelser og akutte HF-besøg. Antallet af deltagere med mindst én CV hændelse eller dødsfald af alle årsager er blevet rapporteret her. Der blev ikke foretaget imputation for deltagere, der droppede tidligt ud for den primære analyse af dette sammensatte resultatmål.
Op til måned 36
Sammensat endepunkt for dødelighed af alle årsager og tilbagevendende CV-hændelser (CV-hospitaliseringer og akutte HF-besøg) i Vutrisiran Monoterapi-undergruppen
Tidsramme: Op til måned 36
Mortalitet af alle årsager og tilbagevendende CV-hændelser (CV-indlæggelser og akutte HF-besøg) blev sammenlignet mellem behandlingsgrupper ved hjælp af en modificeret Andersen-Gill-model med en robust varians. Dødelighed af alle årsager inkluderede hjertetransplantation og hændelser vedrørende LVAD-placering sammen med dødsfald; tilbagevendende CV-hændelser omfattede CV-indlæggelser og akutte HF-besøg. Antallet af deltagere med mindst én CV hændelse eller dødsfald af alle årsager er blevet rapporteret her. Der blev ikke foretaget imputation for deltagere, der droppede tidligt ud for den primære analyse af dette sammensatte resultatmål.
Op til måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6-MWT) i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline til måned 30
6-MWT er en vurdering af funktionel træningskapacitet. Deltagerne instrueres i at gå frem og tilbage ad en flad, lige sti, typisk 30 meter lang, i en varighed på 6 minutter. Den samlede tilbagelagte distance i meter registreres efter 6 minutter. En længere distance afspejler et bedre resultat. Analyse var baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM). Manglende ændringsværdier på grund af amyloidosesygdomsprogression og død blev imputeret ved hjælp af prøveudtagning med erstatning fra de værste 10 % af de observerede værdier, som specificeret i den statistiske analyseplan (SAP).
Baseline til måned 30
Ændring fra baseline i 6-MWT i Vutrisiran monoterapi-undergruppen
Tidsramme: Baseline til måned 30
6-MWT er en vurdering af funktionel træningskapacitet. Deltagerne instrueres i at gå frem og tilbage ad en flad, lige sti, typisk 30 meter lang, i en varighed på 6 minutter. Den samlede tilbagelagte distance i meter registreres efter 6 minutter. En længere distance afspejler et bedre resultat. Analyse var baseret på MMRM. Manglende ændringsværdier på grund af amyloidosesygdomsprogression og død blev imputeret ved hjælp af prøveudtagning med erstatning fra de værste 10 % af de observerede værdier, som specificeret i SAP.
Baseline til måned 30
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet oversigt (KCCQ-OS) score i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline til måned 30
KCCQ er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der kvantificerer 6 domæner (symptomer [hyppighed og belastning], fysisk funktion, livskvalitet (QoL), social begrænsning, self-efficacy og symptomstabilitet) og 2 summariske scores (klinisk og overordnet opsummering [OS]). Scores blev genereret for hvert domæne og transformeret til et interval på 0-100, hvor højere score afspejler bedre sundhedsstatus. KCCQ- overordnet opsummerende score var gennemsnit af domæner - fysisk funktion, samlede symptomer (gennemsnit af symptomhyppighed og -byrde), QoL og social begrænsning, og transformeret til en enkelt score, der varierede fra 0 (dårligst) - 100 (den bedst mulige status), hvor den højere score afspejlede bedre helbredsstatus. Analyse var baseret på MMRM.
Baseline til måned 30
Ændring fra baseline i KCCQ-OS-resultatet i Vutrisiran Monoterapi-undergruppen
Tidsramme: Baseline til måned 30
KCCQ er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der kvantificerer 6 domæner (symptomer [hyppighed og belastning], fysisk funktion, QoL, social begrænsning, self-efficacy og symptomstabilitet) og 2 opsummerende scores (kliniske og OS). Scores blev genereret for hvert domæne og transformeret til et interval på 0-100, hvor højere score afspejler bedre sundhedsstatus. KCCQ- overordnet opsummerende score var gennemsnit af domæner - fysisk funktion, samlede symptomer (gennemsnit af symptomhyppighed og -byrde), QoL og social begrænsning, og transformeret til en enkelt score, der varierede fra 0 (dårligst) - 100 (den bedst mulige status), hvor den højere score afspejlede bedre helbredsstatus. Analyse var baseret på MMRM.
Baseline til måned 30
Dødelighed af alle årsager i den samlede befolkning og Vutrisiran monoterapiundergruppe
Tidsramme: Op til 42 måneder
Dødelighed af alle årsager inkluderede også hjertetransplantation og hændelser af LVAD-placering sammen med dødsfald; tilbagevendende CV-hændelser omfattede CV-indlæggelser og akutte HF-besøg.
Op til 42 måneder
Procentdel af deltagere med ændring i NYHA-klassen ved 30. måned i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline til måned 30

NYHA-klassen er en klinisk vurdering af symptomer som følge af hjertesvigt. I NYHA placerer funktionelt klassifikationssystem deltagere i 1 af 4 kategorier baseret på begrænsninger af fysisk aktivitet. Klasse I angiver ingen symptomer og ingen begrænsning af fysisk aktivitet; II, let begrænsning, hvilket resulterer i symptomer ved almindelig fysisk aktivitet; III, markant begrænsning, hvilket resulterer i symptomer med mindre end almindelig fysisk aktivitet; og IV, symptomer i hvile. Her er deltagerne med en ændring i NYHA-klassen blevet indberettet i to kategorier:

1) deltagere, der ikke havde nogen forandring eller havde en forbedring i NYHA-klassen (lavere klasse) fra baseline og 2) deltagere, der havde en forværret NYHA-klasse fra baseline (højere klasse).

Værdier er afrundet til en enkelt decimal.
Baseline til måned 30
Procentdel af deltagere med forandring i NYHA-klassen ved 30. måned i Vutrisiran Monotherapy Subgroup
Tidsramme: Baseline til måned 30

NYHA-klassen er en klinisk vurdering af symptomer som følge af hjertesvigt. I NYHA placerer funktionelt klassifikationssystem deltagere i 1 af 4 kategorier baseret på begrænsninger af fysisk aktivitet. Klasse I angiver ingen symptomer og ingen begrænsning af fysisk aktivitet; II, let begrænsning, hvilket resulterer i symptomer ved almindelig fysisk aktivitet; III, markant begrænsning, hvilket resulterer i symptomer med mindre end almindelig fysisk aktivitet; og IV, symptomer i hvile. Her er deltagerne med en ændring i NYHA-klassen blevet indberettet i to kategorier:

1) deltagere, der ikke havde nogen forandring eller havde en forbedring i NYHA-klassen (lavere klasse) fra baseline og 2) deltagere, der havde en forværret NYHA-klasse fra baseline (højere klasse).

Værdier er afrundet til en enkelt decimal.
Baseline til måned 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. maj 2024

Studieafslutning (Anslået)

2. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2019

Først opslået (Faktiske)

6. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Adgang til data kan afvises, hvor der er sandsynlighed for, at en patient kan blive identificeret eller andre gennemførlighedsproblemer, hvor der er en potentiel interessekonflikt, planlagte forretningsaktiviteter eller en faktisk eller potentiel konkurrencemæssig risiko. Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Tidsrammer for dataadgang kan variere og kan tage op til 6 måneder eller mere.

Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org. Spørgsmål kan også rettes til datasharing@alnylam.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati

Kliniske forsøg med Vutrisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner