HELIOS-B：一项评估 Vutrisiran 治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的研究
2025年12月18日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B：一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Vutrisiran 在甲状腺素运载蛋白淀粉样变伴心肌病（ATTR 淀粉样变伴心肌病）患者中的疗效和安全性
本研究将评估每 3 个月一次 (q3M) 皮下注射 (SC) 25 mg vutrisiran 与安慰剂相比，在伴有心肌病的 ATTR 淀粉样变性患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
655
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus N、丹麦、8200
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Region Syddanmark
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Odense、Region Syddanmark、丹麦、5000
- Clinical Trial Site
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Haifa、以色列、3339419
- Clinical Trial Site
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Jerusalem、以色列、9112000
- Clinical Trial Site
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Ramat Gan、以色列、5262000
- Clinical Trial Site
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Zagreb、克罗地亚、10000
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Québec、Quebec、加拿大、G1V4G5
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Budapest、匈牙利、1134
- Clinical Trial Site
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Budapest、匈牙利、1088
- Clinical Trial Site
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Szeged、匈牙利、6725
- Clinical Trial Site
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Graz、奥地利、8036
- Clinical Trial Site
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Vienna、奥地利、1090
- Clinical Trial Site
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Vienna、奥地利、1210
- Clinical Trial Site
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Essen、德国、45122
- Clinical Trial Site
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Göttingen、德国、37075
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、德国、69120
- Clinical Trial Site
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Münster、德国、48149
- Clinical Trial Site
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Würzburg、德国、97078
- Clinical Trial Site
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、德国、60313
- Clinical Trial Site
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Saxony
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Leipzig、Saxony、德国、04103
- Clinical Trial Site
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Riga、拉脱维亚、LV-1002
- Clinical Trial Site
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Oslo、挪威、0424
- Clinical Trial Site
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Olomoucký kraj
-
Olomouc、Olomoucký kraj、捷克语、779 00
- Clinical Trial Site
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Praha, Hlavní Mesto
-
Prague、Praha, Hlavní Mesto、捷克语、12000
- Clinical Trial Site
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Chisinau、摩尔多瓦、MD2025
- Clinical Trial Site
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- Clinical Trial Site
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Fukuoka、日本、812-8582
- Clinical Trial Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- Clinical Trial Site
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Aichi-ken
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Tsurumai-cho、Aichi-ken、日本、466-8560
- Clinical Trial Site
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Fukuoka
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Fukuoka、Fukuoka、日本、810-0001
- Clinical Trial Site
-
Kurume、Fukuoka、日本、830-0011
- Clinical Trial Site
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Kagawa-ken
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Kita-gun、Kagawa-ken、日本、761-0793
- Clinical Trial Site
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Kochi
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Nankoku、Kochi、日本、783-8505
- Clinical Trial Site
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Nagano
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Matsumoto、Nagano、日本、390-8621
- Clinical Trial Site
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-8522
- Clinical Trial Site
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、564-8565
- Clinical Trial Site
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Clinical Trial Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8655
- Clinical Trial Site
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8431
- Clinical Trial Site
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Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-8582
- Clinical Trial Site
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Brussels、比利时、1070
- Clinical Trial Site
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Leuven、比利时、3000
- Clinical Trial Site
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Oost-Vlaanderen
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Dendermonde、Oost-Vlaanderen、比利时、9200
- Clinical Trial Site
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Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
- Clinical Trial Site
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Riyadh、沙特阿拉伯、12372
- Clinical Trial Site
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Mecca Region
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Mecca、Mecca Region、沙特阿拉伯、21955
- Clinical Trial Site
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Créteil、法国、94000
- Clinical Trial Site
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Marseille、法国、13385
- Clinical Trial Site
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Paris、法国、75877
- Clinical Trial Site
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Toulouse、法国、31059
- Clinical Trial Site
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Katowice、波兰、40-555
- Clinical Trial Site
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Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、波兰、50-556
- Clinical Trial Site
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Lódzkie
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Lodz、Lódzkie、波兰、90-127
- Clinical Trial Site
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Masovian Voivodeship
-
Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、01-192
- Clinical Trial Site
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Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-382
- Clinical Trial Site
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Chiang Mai、泰国、50200
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Darlinghurst、New South Wales、澳大利亚、2010
- Clinical Trial Site
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Northmead、New South Wales、澳大利亚、2152
- Clinical Trial Site
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、4102
- Clinical Trial Site
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
- Clinical Trial Site
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Clinical Trial Site
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Dublin、爱尔兰、D07 A8NN
- Clinical Trial Site
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Dublin、爱尔兰、Dublin 8
- Clinical Trial Site
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Gothenburg、瑞典、422 46
- Clinical Trial Site
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Västerbotten County
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Göteborg、Västerbotten County、瑞典、422 46
- Clinical Trial Site
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Lima、秘鲁、15088
- Clinical Trial Site
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Lima region
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San Isidro、Lima region、秘鲁、15076
- Clinical Trial Site
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Kaunas、立陶宛、LT-50161
- Clinical Trial Site
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California
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La Mesa、California、美国、91942
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles、California、美国、90033
- Clinical Trial Site
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Stanford、California、美国、94305
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Clinical Trial Site
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-
Georgia
-
Gainesville、Georgia、美国、30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- Clinical Trial Site
-
Evanston、Illinois、美国、60201
- Clinical Trial Site
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Clinical Trial Site
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- Clinical Trial Site
-
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New York
-
Manhasset、New York、美国、11030
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Clinical Trial Site
-
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、美国、18103
- Clinical Trial Site
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
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Birmingham、英国、B15 2SQ
- Clinical Trial Site
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Cardiff、英国、CF15 9SS
- Clinical Trial Site
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London、英国、NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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Manchester、英国、M15 6SE
- Clinical Trial Site
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Lanarkshire
-
Bellshill、Lanarkshire、英国、ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
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-
London, City of
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London、London, City of、英国、SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Londonderry
-
Londonderry、Londonderry、英国、BT47 6SB
- Clinical Trial Site
-
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Northumberland
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Hexham、Northumberland、英国、NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
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Eindhoven、荷兰、5623 EJ
- Clinical Trial Site
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- Clinical Trial Site
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Utrecht、荷兰、3584 CW
- Clinical Trial Site
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Coimbra、葡萄牙、3000-075
- Clinical Trial Site
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Faro、葡萄牙、8000-386
- Clinical Trial Site
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Guimarães、葡萄牙、4835-044
- Clinical Trial Site
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Clinical Trial Site
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Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、葡萄牙、1649-035
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Clinical Trial Site
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Bilbao、西班牙、48013
- Clinical Trial Site
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Huelva、西班牙、21005
- Clinical Trial Site
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Málaga、西班牙、29010
- Clinical Trial Site
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
- Clinical Trial Site
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1199ABB
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1428ART
- Clinical Trial Site
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Ciudad Autónoma de BuenosAires
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Buenos Aires、Ciudad Autónoma de BuenosAires、阿根廷、C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
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Pilar
-
Buenos Aires、Pilar、阿根廷、B1629ODT
- Clinical Trial Site
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Seoul、韩国、03080
- Clinical Trial Site
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Seoul、韩国、03722
- Clinical Trial Site
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Seoul、韩国、06351
- Clinical Trial Site
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Seoul、韩国、06591
- Clinical Trial Site
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Pahang
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Kuantan、Pahang、马来西亚、25100
- Clinical Trial Site
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Selangor
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Sungai Buloh、Selangor、马来西亚、47000
- Clinical Trial Site
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Beyrouth
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Hamra、Beyrouth、黎巴嫩、1111
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 有转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性心肌病的诊断记录，分类为遗传性 ATTR (hATTR) 淀粉样变性心肌病或野生型 ATTR (wtATTR) 淀粉样变性心肌病，符合预先指定的诊断标准
- 有心力衰竭 (HF) 病史，且之前至少有 1 次因 HF 住院或有 HF 临床证据
排除标准：
- 已知原发性淀粉样变性或软脑膜淀粉样变性
- 患有纽约心脏协会 (NYHA) IV 级心力衰竭
- 患有 NYHA III 级心力衰竭并且根据预先指定的标准处于高风险
- 在筛选访视时患有多发性神经病残疾 (PND) 评分 IIIa、IIIb 或 IV
- 估计肾小球滤过率 (eGFR)
- 之前接受过降低 TTR 的治疗
- 患有其他非TTR心肌病、高血压性心肌病、瓣膜性心脏病引起的心肌病或缺血性心脏病引起的心肌病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：乌特里西兰 25 毫克
在 36 个月的双盲 (DB) 期间，参与者每 3 个月 (q3M) 皮下注射 (SC) 一次 vutrisiran 25 毫克 (mg)。
DB 期后，参与者在开放标签治疗延长 (OLE) 期继续接受 vutrisiran 25 mg SC 注射，q3M 长达 24 个月。
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Vutrisiran 将通过 SC 注射给药。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者在 36 个月的 DB 期间接受了 vutrisiran 匹配的安慰剂 SC q3M 给药。
DB 期结束后，参与者在 OLE 期接受 25 毫克 vutrisiran 皮下注射，每 3 个月一次，持续长达 24 个月。
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Vutrisiran 将通过 SC 注射给药。
其他名称：
无菌生理盐水（0.9% NaCl）将通过皮下注射施用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体人群中全因死亡率和复发性心血管 (CV) 事件（CV 住院和紧急心力衰竭 [HF] 就诊）的复合终点
大体时间：直至第 36 个月
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使用具有稳健方差的改良 Andersen-Gill 模型比较治疗组之间的全因死亡率和复发性心血管事件（心血管住院和紧急心力衰竭就诊）。
全因死亡率包括心脏移植和 LVAD 放置事件以及死亡；复发性心血管事件包括心血管住院和紧急心力衰竭就诊。
此处报告了至少发生一次心血管事件或全因死亡事件的参与者人数。
对于提前退出该复合结果终点主要分析的参与者，没有进行插补。
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直至第 36 个月
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Vutrisiran 单药治疗亚组中全因死亡率和复发性心血管事件（心血管住院和紧急心力衰竭就诊）的复合终点
大体时间：直至第 36 个月
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使用具有稳健方差的改良 Andersen-Gill 模型比较治疗组之间的全因死亡率和复发性心血管事件（心血管住院和紧急心力衰竭就诊）。
全因死亡率包括心脏移植和 LVAD 放置事件以及死亡；复发性心血管事件包括心血管住院和紧急心力衰竭就诊。
此处报告了至少发生一次心血管事件或全因死亡事件的参与者人数。
对于提前退出该复合结果终点主要分析的参与者，没有进行插补。
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直至第 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体人群 6 分钟步行测试 (6-MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 30 个月
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6-MWT 是对功能锻炼能力的评估。
参与者被要求沿着一条平坦、笔直的路径来回行走，通常长度为 30 米，持续时间为 6 分钟。
6 分钟结束时记录总距离（以米为单位）。
距离越远，结果越好。
分析基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
根据统计分析计划 (SAP) 的规定，使用从最差 10% 观察值中进行替换的抽样来估算由于淀粉样变性疾病进展和死亡而导致的缺失变化值。
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基线至第 30 个月
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Vutrisiran 单药治疗亚组 6-MWT 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 30 个月
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6-MWT 是对功能锻炼能力的评估。
参与者被要求沿着一条平坦、笔直的路径来回行走，通常长度为 30 米，持续时间为 6 分钟。
6 分钟结束时记录总距离（以米为单位）。
距离越远，结果越好。
分析基于 MMRM。
根据 SAP 的规定，使用从最差 10% 观察值进行替换的抽样来估算由于淀粉样变性疾病进展和死亡而导致的缺失变化值。
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基线至第 30 个月
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总体人群中堪萨斯城心肌病问卷总体摘要 (KCCQ-OS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 30 个月
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KCCQ 是一份包含 23 项的自填问卷，量化 6 个领域（症状[频率和负担]、身体机能、生活质量 (QoL)、社交限制、自我效能和症状稳定性）和 2 个总结分数（临床和总体总结 [OS]）。
为每个领域生成分数并转换为 0-100 范围，其中分数越高反映健康状况越好。
KCCQ-总体总结分数是身体功能、总症状（症状频率和负担的平均值）、生活质量和社会限制等领域的平均值，并转换为范围从0（最差）到100（最好的可能状态）的单一分数，其中较高的分数反映了更好的健康状况。
分析基于 MMRM。
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基线至第 30 个月
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Vutrisiran 单药治疗亚组中 KCCQ-OS 评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 30 个月
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KCCQ 是一份包含 23 项的自填问卷，量化 6 个领域（症状[频率和负担]、身体机能、生活质量、社交限制、自我效能和症状稳定性）和 2 个总分（临床和 OS）。
为每个领域生成分数并转换为 0-100 范围，其中分数越高反映健康状况越好。
KCCQ-总体总结分数是身体功能、总症状（症状频率和负担的平均值）、生活质量和社会限制等领域的平均值，并转换为范围从0（最差）到100（最好的可能状态）的单一分数，其中较高的分数反映了更好的健康状况。
分析基于 MMRM。
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基线至第 30 个月
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总体人群的全因死亡率和 Vutrisiran 单药治疗亚组
大体时间：长达 42 个月
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全因死亡率还包括心脏移植和 LVAD 安置事件以及死亡；复发性心血管事件包括心血管住院和紧急心力衰竭就诊。
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长达 42 个月
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第 30 个月时 NYHA 班级发生变化的参与者占总人口的百分比
大体时间：基线至第 30 个月
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NYHA 分级是对心力衰竭引起的症状的临床评估。 在 NYHA 功能分类系统中，根据身体活动的限制将参与者分为 4 类中的一类。 I级表示没有症状且体力活动不受限； II、轻微限制，导致症状与一般体力活动相同； III、明显受限，导致体力活动低于正常的症状； IV，休息时的症状。 此处，NYHA 等级发生变化的参与者分为两类： 1) NYHA 等级（较低等级）较基线没有变化或有所改善的参与者，以及 2) NYHA 等级较基线（较高等级）恶化的参与者。 数值已四舍五入至一位小数。 |
基线至第 30 个月
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Vutrisiran 单药治疗亚组中第 30 个月 NYHA 等级发生变化的参与者百分比
大体时间：基线至第 30 个月
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NYHA 分级是对心力衰竭引起的症状的临床评估。 在 NYHA 功能分类系统中，根据身体活动的限制将参与者分为 4 类中的一类。 I级表示没有症状且体力活动不受限； II、轻微限制，导致症状与一般体力活动相同； III、明显受限，导致体力活动低于正常的症状； IV，休息时的症状。 此处，NYHA 等级发生变化的参与者分为两类： 1) NYHA 等级（较低等级）较基线没有变化或有所改善的参与者，以及 2) NYHA 等级较基线（较高等级）恶化的参与者。 数值已四舍五入至一位小数。 |
基线至第 30 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月26日
初级完成 (实际的)
2024年5月8日
研究完成 (估计的)
2026年12月2日
研究注册日期
首次提交
2019年11月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月4日
首次发布 (实际的)
2019年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2026年1月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月18日
最后验证
2025年12月1日
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其他研究编号
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
研究完成后 12 个月，且产品和适应症在美国和/或欧盟获得批准后不少于 12 个月，即可访问支持这些结果的匿名个人参与者数据。
如果存在可能识别患者身份或其他可行性问题、存在潜在利益冲突、计划的业务活动或实际或潜在的竞争风险，则可能会拒绝访问数据。 数据将根据研究计划的批准和数据共享协议的执行而提供。 数据访问的时间范围可能有所不同，最长可能需要 6 个月或更长时间。
可以通过网站 www.vivli.org 提交访问数据的请求。 也可以将问题发送至 datasharing@alnylam.com。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.