Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

HELIOS-B: En studie för att utvärdera Vutrisiran hos patienter med transtyretin amyloidos med kardiomyopati

12 februari 2024 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Vutrisiran hos patienter med transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-amyloidos med kardiomyopati)

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av vutrisiran 25 mg administrerat subkutant (SC) en gång var tredje månad (q3M) jämfört med placebo hos patienter med ATTR-amyloidos med kardiomyopati.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

655

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Melbourne, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Dendermonde, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danmark
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Förenta staterna, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kagawa, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kashihara, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nankoku, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Clinical Trial Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Clinical Trial Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland
        • Clinical Trial Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Clinical Trial Site
      • San Miguel, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Clinical Trial Site
      • Wrocław, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Lisboa, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Middlesbrough, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tjeckien
      • Olomouc, Tjeckien
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tjeckien
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Leipzig, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Clinical Trial Site
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en dokumenterad diagnos av transtyretin (ATTR) amyloidos med kardiomyopati, klassificerad som antingen ärftlig ATTR (hATTR) amyloidos med kardiomyopati eller vildtyp ATTR (wtATTR) amyloidos med kardiomyopati som uppfyller i förväg specificerade diagnostiska kriterier
  • Har en medicinsk historia av hjärtsvikt (HF) med minst 1 tidigare sjukhusvistelse för HF ELLER kliniska bevis på HF

Exklusions kriterier:

  • Har känd primär amyloidos eller leptomeningeal amyloidos
  • Har New York Heart Association (NYHA) klass IV hjärtsvikt
  • Har NYHA klass III hjärtsvikt OCH löper hög risk baserat på fördefinierade kriterier
  • Har en polyneuropati funktionsnedsättning (PND) Poäng IIIa, IIIb eller IV vid screeningbesöket
  • Har uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
  • Har tidigare fått TTR-sänkande behandling
  • Har annan icke-TTR kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati, kardiomyopati på grund av valvulär hjärtsjukdom eller kardiomyopati på grund av ischemisk hjärtsjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vutrisiran 25 mg
Deltagarna kommer att få vutrisiran 25 mg administrerat subkutant (SC) en gång var tredje månad (q3M) under den dubbelblinda perioden.
Läkemedel: Vutrisiran
Vutrisiran 25 mg kommer att administreras genom SC-injektion q3M.
Andra namn:
  • ALN-TTRSC02
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo under den dubbelblinda perioden.
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) kommer att administreras genom SC-injektion q3M.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt slutpunkt av dödlighet av alla orsaker och återkommande kardiovaskulära (CV) händelser (CV-sjukhusinläggningar och akuta hjärtsviktsbesök [HF])
Tidsram: 30-36 månader
Mortalitet av alla orsaker och återkommande CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och akuta HF-besök) kommer att jämföras mellan behandlingsgrupper med hjälp av en Andersen-Gill-modell.
30-36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i 6-minuters gångtest (6-MWT) vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
Baslinje, månad 30
Förändring från baslinjen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Total Summary (KCCQ-OS) vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
KCCQ är ett 23-objekt självadministrativt frågeformulär som kvantifierar 6 domäner (symtom, fysisk funktion, livskvalitet, social begränsning, själveffektivitet och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (klinisk och övergripande sammanfattning [OS]). Poängen omvandlas till ett intervall på 0-100, där högre poäng återspeglar bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 30
Ändring från baslinjen i medelväggtjocklek för vänster kammare (LV) genom ekokardiografisk bedömning vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
Baslinje, månad 30
Förändring från baslinjen i global longitudinell stam genom ekokardiografisk bedömning vid månad 30
Tidsram: Baslinje och månad 30
Baslinje och månad 30
Sammansatt slutpunkt för dödlighet av alla orsaker och återkommande sjukhusinläggningar av alla orsaker och brådskande HF-besök
Tidsram: 30-36 månader
Mortalitet av alla orsaker och återkommande sjukhusinläggningar av alla orsaker och akuta HF-besök kommer att jämföras mellan behandlingsgrupper med hjälp av en Andersen-Gill-modell.
30-36 månader
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: 30-36 månader
30-36 månader
Frekvens av återkommande CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och brådskande HF-besök)
Tidsram: 30-36 månader
30-36 månader
Förändring från baslinjen i N-terminalt prohormon B-typ natriuretisk peptid (NTproBNP) vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
Baslinje, månad 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 november 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2019

Första postat (Faktisk)

6 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2019-003153-28 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloidos (ATTR) med kardiomyopati

Kliniska prövningar på Vutrisiran

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera