HELIOS-B: En studie för att utvärdera Vutrisiran hos patienter med transtyretin amyloidos med kardiomyopati
18 december 2025 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Vutrisiran hos patienter med transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-amyloidos med kardiomyopati)
Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av vutrisiran 25 mg administrerat subkutant (SC) en gång var tredje månad (q3M) jämfört med placebo hos patienter med ATTR-amyloidos med kardiomyopati.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
655
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Clinical Trial Site
-
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
-
Pilar
-
Buenos Aires, Pilar, Argentina, B1629ODT
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
- Clinical Trial Site
-
Northmead, New South Wales, Australien, 2152
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1070
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Clinical Trial Site
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrike, 75877
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Förenta staterna, 91942
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Förenta staterna, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Clinical Trial Site
-
Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18103
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D07 A8NN
- Clinical Trial Site
-
Dublin, Irland, Dublin 8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3339419
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israel, 9112000
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
-
Aichi-ken
-
Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japan, 466-8560
- Clinical Trial Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japan, 810-0001
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
- Clinical Trial Site
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Clinical Trial Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
- Clinical Trial Site
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
- Clinical Trial Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 564-8565
- Clinical Trial Site
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Clinical Trial Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
- Clinical Trial Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-8582
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Lettland, LV-1002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT-50161
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
- Clinical Trial Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Mögel, MD2025
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Eindhoven, Nederländerna, 5623 EJ
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CW
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15088
- Clinical Trial Site
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15076
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-555
- Clinical Trial Site
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Clinical Trial Site
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 90-127
- Clinical Trial Site
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-192
- Clinical Trial Site
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-382
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Clinical Trial Site
-
Faro, Portugal, 8000-386
- Clinical Trial Site
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 12372
- Clinical Trial Site
-
-
Mecca Region
-
Mecca, Mecca Region, Saudiarabien, 21955
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, 1000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Spanien, 48013
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanien, 21005
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
- Clinical Trial Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Storbritannien, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Storbritannien, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
Lanarkshire
-
Bellshill, Lanarkshire, Storbritannien, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannien, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Londonderry
-
Londonderry, Londonderry, Storbritannien, BT47 6SB
- Clinical Trial Site
-
-
Northumberland
-
Hexham, Northumberland, Storbritannien, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
Västerbotten County
-
Göteborg, Västerbotten County, Sverige, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 06591
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Olomoucký kraj
-
Olomouc, Olomoucký kraj, Tjeckien, 779 00
- Clinical Trial Site
-
-
Praha, Hlavní Mesto
-
Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tjeckien, 12000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45122
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Clinical Trial Site
-
Münster, Tyskland, 48149
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Tyskland, 97078
- Clinical Trial Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60313
- Clinical Trial Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1134
- Clinical Trial Site
-
Budapest, Ungern, 1088
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Ungern, 6725
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Österrike, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Österrike, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en dokumenterad diagnos av transtyretin (ATTR) amyloidos med kardiomyopati, klassificerad som antingen ärftlig ATTR (hATTR) amyloidos med kardiomyopati eller vildtyp ATTR (wtATTR) amyloidos med kardiomyopati som uppfyller i förväg specificerade diagnostiska kriterier
- Har en medicinsk historia av hjärtsvikt (HF) med minst 1 tidigare sjukhusvistelse för HF ELLER kliniska bevis på HF
Exklusions kriterier:
- Har känd primär amyloidos eller leptomeningeal amyloidos
- Har New York Heart Association (NYHA) klass IV hjärtsvikt
- Har NYHA klass III hjärtsvikt OCH löper hög risk baserat på fördefinierade kriterier
- Har en polyneuropati funktionsnedsättning (PND) Poäng IIIa, IIIb eller IV vid screeningbesöket
- Har uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Har tidigare fått TTR-sänkande behandling
- Har annan icke-TTR kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati, kardiomyopati på grund av valvulär hjärtsjukdom eller kardiomyopati på grund av ischemisk hjärtsjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vutrisiran 25 mg
Deltagarna fick vutrisiran 25 milligram (mg) administrerat subkutant (SC) en gång var tredje månad (q3M) under den 36-månaders dubbelblinda (DB) perioden.
Efter DB-perioden fortsätter deltagarna att få vutrisiran, 25 mg, SC-injektion, q3M i upp till 24 månader under den öppna behandlingsförlängningsperioden (OLE).
|
Vutrisiran kommer att administreras genom subkutan injektion.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick vutrisiran matchande placebo administrerad SC q3M under den 36-månaders DB-perioden.
Efter DB-perioden får deltagarna vutrisiran, 25 mg, SC-injektion, q3M i upp till 24 månader under OLE-perioden.
|
Vutrisiran kommer att administreras genom subkutan injektion.
Andra namn:
Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) kommer att administreras genom SC-injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatt slutpunkt av dödlighet av alla orsaker och återkommande kardiovaskulära (CV) händelser (CV sjukhusinläggningar och akuta hjärtsviktsbesök [HF]) i den totala befolkningen
Tidsram: Upp till månad 36
|
Mortalitet av alla orsaker och återkommande CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och akuta HF-besök) jämfördes mellan behandlingsgrupper med en modifierad Andersen-Gill-modell med en robust varians.
Mortalitet av alla orsaker inkluderade hjärttransplantation och LVAD-placeringshändelser tillsammans med dödsfall; återkommande CV-händelser inkluderade CV-sjukhusinläggningar och brådskande HF-besök.
Antalet deltagare med minst en CV-händelse eller dödlighet av alla orsaker har rapporterats här.
Ingen imputering gjordes för deltagare som hoppade av tidigt för den primära analysen av detta sammansatta slutresultat.
|
Upp till månad 36
|
|
Sammansatt slutpunkt av dödlighet av alla orsaker och återkommande CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och brådskande HF-besök) i Vutrisiran Monotherapy Subgroup
Tidsram: Upp till månad 36
|
Mortalitet av alla orsaker och återkommande CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och akuta HF-besök) jämfördes mellan behandlingsgrupper med en modifierad Andersen-Gill-modell med en robust varians.
Mortalitet av alla orsaker inkluderade hjärttransplantation och LVAD-placeringshändelser tillsammans med dödsfall; återkommande CV-händelser inkluderade CV-sjukhusinläggningar och brådskande HF-besök.
Antalet deltagare med minst en CV-händelse eller dödlighet av alla orsaker har rapporterats här.
Ingen imputering gjordes för deltagare som hoppade av tidigt för den primära analysen av detta sammansatta slutresultat.
|
Upp till månad 36
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6-MWT) i den totala populationen
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
6-MWT är en bedömning av funktionell träningskapacitet.
Deltagarna instrueras att gå fram och tillbaka längs en platt, rak stig, vanligtvis 30 meter lång, under en varaktighet av 6 minuter.
Den totala sträckan som tillryggalagts i meter registreras efter 6 minuter.
En längre distans speglar ett bättre resultat.
Analysen baserades på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Saknade förändringsvärden på grund av amyloidos sjukdomsprogression och död imputerades med hjälp av provtagning med ersättning från de sämsta 10 % av de observerade värdena, som specificerats i den statistiska analysplanen (SAP).
|
Baslinje till månad 30
|
|
Ändring från baslinjen i 6-MWT i Vutrisiran Monotherapy Subgroup
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
6-MWT är en bedömning av funktionell träningskapacitet.
Deltagarna instrueras att gå fram och tillbaka längs en platt, rak stig, vanligtvis 30 meter lång, under en varaktighet av 6 minuter.
Den totala sträckan som tillryggalagts i meter registreras efter 6 minuter.
En längre distans speglar ett bättre resultat.
Analysen baserades på MMRM.
Saknade förändringsvärden på grund av amyloidos sjukdomsprogression och död imputerades med hjälp av provtagning med ersättning från de sämsta 10 % av de observerade värdena, som specificerats i SAP.
|
Baslinje till månad 30
|
|
Förändring från baslinjen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Total Summary (KCCQ-OS) poäng i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
KCCQ är ett 23-objekt självadministrativt frågeformulär som kvantifierar 6 domäner (symtom [frekvens och belastning], fysisk funktion, livskvalitet (QoL), social begränsning, själveffektivitet och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (klinisk och övergripande sammanfattning [OS]).
Poäng genererades för varje domän och omvandlades till ett intervall på 0-100, där högre poäng återspeglar bättre hälsotillstånd.
KCCQ – övergripande sammanfattningspoäng var genomsnittet av domäner – fysisk funktion, totala symtom (genomsnitt av symtomfrekvens och belastning), QoL och social begränsning, och omvandlat till ett enda poängvärde som sträckte sig från 0 (sämsta) - 100 (bästa möjliga status), där det högre betyget speglade bättre hälsotillstånd.
Analysen baserades på MMRM.
|
Baslinje till månad 30
|
|
Ändra från baslinjen i KCCQ-OS-resultatet i Vutrisiran Monotherapy Subgroup
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
KCCQ är ett 23-objekt självadministrativt frågeformulär som kvantifierar 6 domäner (symtom [frekvens och börda], fysisk funktion, QoL, social begränsning, själveffektivitet och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (kliniska och OS).
Poäng genererades för varje domän och omvandlades till ett intervall på 0-100, där högre poäng återspeglar bättre hälsotillstånd.
KCCQ – övergripande sammanfattningspoäng var genomsnittet av domäner – fysisk funktion, totala symtom (genomsnitt av symtomfrekvens och belastning), QoL och social begränsning, och omvandlat till ett enda poängvärde som sträckte sig från 0 (sämsta) - 100 (bästa möjliga status), där det högre betyget speglade bättre hälsotillstånd.
Analysen baserades på MMRM.
|
Baslinje till månad 30
|
|
Dödlighet av alla orsaker i undergruppen totalbefolkning och Vutrisiran monoterapi
Tidsram: Upp till 42 månader
|
Mortalitet av alla orsaker inkluderade också hjärttransplantationer och LVAD-placeringshändelser tillsammans med dödsfall; återkommande CV-händelser inkluderade CV-sjukhusinläggningar och brådskande HF-besök.
|
Upp till 42 månader
|
|
Andel deltagare med förändring i NYHA-klass vid månad 30 i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
NYHA-klassen är en klinisk bedömning av symtom från hjärtsvikt. I NYHA placerar funktionsklassificeringssystem deltagarna i 1 av 4 kategorier baserat på begränsningar av fysisk aktivitet. Klass I betecknar inga symtom och ingen begränsning av fysisk aktivitet; II, lätt begränsning, vilket resulterar i symtom vid vanlig fysisk aktivitet; III, markant begränsning, vilket resulterar i symtom med mindre än vanlig fysisk aktivitet; och IV, symtom i vila. Här har deltagarna med byte av NYHA-klass rapporterats i två kategorier: 1) deltagare som inte hade någon förändring eller hade förbättring i NYHA-klassen (lägre klass) från baslinjen och 2) deltagare som hade en försämrad NYHA-klass från baslinjen (högre klass). Värden har avrundats till en decimal. |
Baslinje till månad 30
|
|
Andel deltagare med förändring i NYHA-klass vid månad 30 i Vutrisiran Monotherapy Subgroup
Tidsram: Baslinje till månad 30
|
NYHA-klassen är en klinisk bedömning av symtom från hjärtsvikt. I NYHA placerar funktionsklassificeringssystem deltagarna i 1 av 4 kategorier baserat på begränsningar av fysisk aktivitet. Klass I betecknar inga symtom och ingen begränsning av fysisk aktivitet; II, lätt begränsning, vilket resulterar i symtom vid vanlig fysisk aktivitet; III, markant begränsning, vilket resulterar i symtom med mindre än vanlig fysisk aktivitet; och IV, symtom i vila. Här har deltagarna med byte av NYHA-klass rapporterats i två kategorier: 1) deltagare som inte hade någon förändring eller hade förbättring i NYHA-klassen (lägre klass) från baslinjen och 2) deltagare som hade en försämrad NYHA-klass från baslinjen (högre klass). Värden har avrundats till en decimal. |
Baslinje till månad 30
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 november 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
8 maj 2024
Avslutad studie (Beräknad)
2 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 november 2019
Första postat (Faktisk)
6 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
12 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Proteostasbrister
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Kardiomyopatier
- Amyloidos
- Amyloidos, familjär
- Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Tillgång till anonymiserade individuella deltagardata som stöder dessa resultat görs tillgänglig 12 månader efter avslutad studie och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA och/eller EU.
Tillgång till data kan nekas där det finns sannolikhet att en patient kan identifieras eller andra genomförbarhetsproblem, där det finns en potentiell intressekonflikt, en planerad affärsverksamhet eller en faktisk eller potentiell konkurrensrisk. Data kommer att tillhandahållas under förutsättning att ett forskningsförslag godkänns och att ett datadelningsavtal ingås. Tidsramar för dataåtkomst kan variera och kan ta upp till 6 månader eller mer.
Begäran om tillgång till data kan lämnas via webbplatsen www.vivli.org. Frågor kan också ställas till datasharing@alnylam.com.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .