HELIOS-B: Vizsgálat a Vutrisiran értékelésére transzthyretin amiloidózisban és kardiomiopátiában szenvedő betegeknél
2025. december 18. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a Vutrisiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegeknél, akiknél kardiomiopátiás transztiretin amiloidózis (ATTR amiloidózis kardiomiopátiával) szenved
Ez a vizsgálat a 25 mg vutrisiran hatékonyságát és biztonságosságát 3 havonta egyszer szubkután (SC) beadva (q3M) a placebóval összehasonlítva értékeli kardiomiopátiás ATTR amiloidózisban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
655
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentína, C1428ART
- Clinical Trial Site
-
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentína, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
-
Pilar
-
Buenos Aires, Pilar, Argentína, B1629ODT
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Ausztria, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Ausztrália, 2010
- Clinical Trial Site
-
Northmead, New South Wales, Ausztrália, 2152
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1070
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgium, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Olomoucký kraj
-
Olomouc, Olomoucký kraj, Csehország, 779 00
- Clinical Trial Site
-
-
Praha, Hlavní Mesto
-
Prague, Praha, Hlavní Mesto, Csehország, 12000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánia, 8200
- Clinical Trial Site
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Dánia, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Dél -Korea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Dél -Korea, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Dél -Korea, 06591
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
Lanarkshire
-
Bellshill, Lanarkshire, Egyesült Királyság, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Egyesült Királyság, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Londonderry
-
Londonderry, Londonderry, Egyesült Királyság, BT47 6SB
- Clinical Trial Site
-
-
Northumberland
-
Hexham, Northumberland, Egyesült Királyság, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Egyesült Államok, 91942
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Egyesült Államok, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Clinical Trial Site
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18103
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Clinical Trial Site
-
Paris, Franciaország, 75877
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Eindhoven, Hollandia, 5623 EJ
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CW
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország, 10000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3339419
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Izrael, 9112000
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5262000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japán, 812-8582
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
-
Aichi-ken
-
Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japán, 466-8560
- Clinical Trial Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japán, 810-0001
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Fukuoka, Japán, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japán, 761-0793
- Clinical Trial Site
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japán, 783-8505
- Clinical Trial Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japán, 390-8621
- Clinical Trial Site
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japán, 634-8522
- Clinical Trial Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japán, 564-8565
- Clinical Trial Site
-
Suita, Osaka, Japán, 565-0871
- Clinical Trial Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8655
- Clinical Trial Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8431
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japán, 160-8582
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Katowice, Lengyelország, 40-555
- Clinical Trial Site
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Lengyelország, 50-556
- Clinical Trial Site
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Lengyelország, 90-127
- Clinical Trial Site
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Lengyelország, 01-192
- Clinical Trial Site
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Lengyelország, 80-382
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Lettország, LV-1002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litvánia, LT-50161
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1134
- Clinical Trial Site
-
Budapest, Magyarország, 1088
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Magyarország, 6725
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
- Clinical Trial Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, MD2025
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0424
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45122
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Németország, 37075
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Clinical Trial Site
-
Münster, Németország, 48149
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Németország, 97078
- Clinical Trial Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Németország, 60313
- Clinical Trial Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Németország, 04103
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15088
- Clinical Trial Site
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15076
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000-075
- Clinical Trial Site
-
Faro, Portugália, 8000-386
- Clinical Trial Site
-
Guimarães, Portugália, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugália, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Spanyolország, 48013
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanyolország, 21005
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
- Clinical Trial Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
Västerbotten County
-
Göteborg, Västerbotten County, Svédország, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 12372
- Clinical Trial Site
-
-
Mecca Region
-
Mecca, Mecca Region, Szaud-Arábia, 21955
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, 1000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, D07 A8NN
- Clinical Trial Site
-
Dublin, Írország, Dublin 8
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kardiomiopátiával járó transzthyretin (ATTR) amiloidózis dokumentált diagnózisa, amely vagy örökletes ATTR (hATTR) amiloidózis kardiomiopátiával vagy vad típusú ATTR (wtATTR) amiloidózis kardiomiopátiával, amely megfelel az előre meghatározott diagnosztikai kritériumoknak
- A kórelőzményében szívelégtelenség (HF) szerepel, és legalább 1 korábban kórházi kezelésben részesült szívelégtelenség miatt, VAGY a szívelégtelenség klinikai bizonyítéka
Kizárási kritériumok:
- Ismert primer amiloidózisa vagy leptomeningeális amiloidózisa
- New York Heart Association (NYHA) IV. osztályú szívelégtelensége van
- NYHA III. osztályú szívelégtelensége van, ÉS előre meghatározott kritériumok alapján magas kockázatnak van kitéve
- Polineuropátiás fogyatékossága (PND) IIIa, IIIb vagy IV pontszáma van a szűrővizsgálaton
- Becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR)
- Korábban TTR-csökkentő kezelésben részesült
- Egyéb nem TTR kardiomiopátiája, hipertóniás kardiomiopátiája, szívbillentyű-betegség miatti kardiomiopátiája vagy ischaemiás szívbetegség miatti kardiomiopátiája van
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Vutrisiran 25 mg
A résztvevők 25 milligramm (mg) vutrisziránt kaptak szubkután (SC) 3 havonta egyszer (q3M) a 36 hónapos kettős vak (DB) időszakban.
A DB-periódus után a résztvevők továbbra is kapnak 25 mg-os vutrisziránt, SC injekciót, q3M-ig, legfeljebb 24 hónapig a nyílt kezelési kiterjesztési (OLE) időszakban.
|
A Vutrisirant SC injekció formájában adják be.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők vutriszirán megfelelő placebót kaptak SC q3M beadással a 36 hónapos DB periódus alatt.
A DB periódus után a résztvevők 25 mg vutrisziránt, SC injekciót kapnak q3M-ig legfeljebb 24 hónapig az OLE időszakban.
|
A Vutrisirant SC injekció formájában adják be.
Más nevek:
Steril normál sóoldatot (0,9% NaCl) adunk be SC injekcióval.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes okú halálozás és a visszatérő kardiovaszkuláris (CV) események (CV kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség [HF] látogatások) összetett végpontja a teljes népességben
Időkeret: 36 hónapig
|
Az összes okból bekövetkezett mortalitást és a visszatérő CV eseményeket (CV kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség vizit) hasonlították össze a kezelési csoportok között egy robusztus varianciával rendelkező módosított Andersen-Gill modell segítségével.
A minden ok miatti halálozás közé tartozott a szívátültetés és az LVAD elhelyezési események, valamint a halálesetek; A visszatérő önéletrajzi események közé tartozott az önéletrajz-hospitálás és a sürgős HF-látogatás.
Itt jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél legalább egy önéletrajzi esemény vagy halálozási esemény történt.
Nem végeztek imputációt azon résztvevők esetében, akik korán lemorzsolták az összetett kimenetel végpont elsődleges elemzését.
|
36 hónapig
|
|
A Vutrisiran Monoterápiás Alcsoportban az összes okú halálozás és a visszatérő önéletrajzi események (életrajzi kórházi kezelések és sürgős HF-látogatások) összetett végpontja
Időkeret: 36 hónapig
|
Az összes okból bekövetkezett mortalitást és a visszatérő CV eseményeket (CV kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség vizit) hasonlították össze a kezelési csoportok között egy robusztus varianciával rendelkező módosított Andersen-Gill modell segítségével.
A minden ok miatti halálozás közé tartozott a szívátültetés és az LVAD elhelyezési események, valamint a halálesetek; A visszatérő önéletrajzi események közé tartozott az önéletrajz-hospitálás és a sürgős HF-látogatás.
Itt jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél legalább egy önéletrajzi esemény vagy halálozási esemény történt.
Nem végeztek imputációt azon résztvevők esetében, akik korán lemorzsolták az összetett kimenetel végpont elsődleges elemzését.
|
36 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces séta tesztben (6-MWT) a teljes népességben
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A 6-MWT a funkcionális gyakorlati kapacitás felmérése.
A résztvevőket arra utasítják, hogy egy sík, egyenes, jellemzően 30 méter hosszú ösvényen sétáljanak oda-vissza, 6 percig.
A teljes megtett távolságot méterben 6 perc végén rögzítjük.
A hosszabb távolság jobb eredményt tükröz.
Az elemzés az ismételt mérések vegyes hatású modelljén (MMRM) alapult.
Az amyloidosis betegség progressziója és halálozása miatt hiányzó változási értékeket a statisztikai elemzési tervben (SAP) meghatározottak szerint a megfigyelt értékek legrosszabb 10%-ának pótlásával mintavételezéssel imputáltuk.
|
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 6-MWT-ben a Vutrisiran monoterápiás alcsoportban
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A 6-MWT a funkcionális gyakorlati kapacitás felmérése.
A résztvevőket arra utasítják, hogy egy sík, egyenes, jellemzően 30 méter hosszú ösvényen sétáljanak oda-vissza, 6 percig.
A teljes megtett távolságot méterben 6 perc végén rögzítjük.
A hosszabb távolság jobb eredményt tükröz.
Az elemzés az MMRM-en alapult.
Az amyloidosis betegség progressziója és halálozása miatt hiányzó változási értékeket a megfigyelt értékek legrosszabb 10%-ának pótlásával mintavételezéssel imputáltuk, az SAP-ban meghatározottak szerint.
|
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS) pontszámában a teljes populációban
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A KCCQ egy 23 elemből álló, önkitöltős kérdőív, amely 6 tartományt (tünetek [gyakoriság és terhelés], fizikai funkció, életminőség (QoL), szociális korlátozottság, önhatékonyság és tünetek stabilitása) és 2 összefoglaló pontszámot (klinikai és általános összefoglaló [OS]) határoz meg.
Minden tartományhoz pontszámokat generáltak, és 0-100 közötti tartományra transzformálták, amelyben a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot tükröznek.
A KCCQ általános összefoglaló pontszáma a következő területek átlaga volt: fizikai funkció, összes tünet (a tünetek gyakoriságának és terhelésének átlaga), életminőség és szociális korlátozottság, és egyetlen pontszámmá alakult, amely 0 (legrosszabb) és 100 (a lehető legjobb állapot) között volt, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot tükröz.
Az elemzés az MMRM-en alapult.
|
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a KCCQ-OS pontszámban a Vutrisiran monoterápiás alcsoportban
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A KCCQ egy 23 elemből álló, önkitöltős kérdőív, amely 6 tartományt (tünetek [gyakoriság és terhelés], fizikai funkció, életminőség, társadalmi korlátok, önhatékonyság és tünetstabilitás) és 2 összefoglaló pontszámot (klinikai és OS) számszerűsít.
Minden tartományhoz pontszámokat generáltak, és 0-100 közötti tartományra transzformálták, amelyben a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot tükröznek.
A KCCQ általános összefoglaló pontszáma a következő területek átlaga volt: fizikai funkció, összes tünet (a tünetek gyakoriságának és terhelésének átlaga), életminőség és szociális korlátozottság, és egyetlen pontszámmá alakult, amely 0 (legrosszabb) és 100 (a lehető legjobb állapot) között volt, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot tükröz.
Az elemzés az MMRM-en alapult.
|
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
|
Minden ok miatti halálozás a teljes populációban és a Vutrisiran monoterápiás alcsoportban
Időkeret: Akár 42 hónapig
|
A minden ok miatti halálozás közé tartozott a szívátültetés és az LVAD elhelyezési események, valamint a halálesetek; A visszatérő önéletrajzi események közé tartozott az önéletrajz-hospitálás és a sürgős HF-látogatás.
|
Akár 42 hónapig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek változása volt a NYHA osztályban a 30. hónapban a teljes népességben
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A NYHA osztály a szívelégtelenségből eredő tünetek klinikai értékelése. A NYHA funkcionális osztályozási rendszerében a résztvevőket a fizikai aktivitás korlátai alapján 4 kategóriába sorolják. Az I. osztály a tünetek hiányát és a fizikai aktivitás korlátozását jelenti; II, enyhe korlátozás, ami szokásos fizikai aktivitás esetén tüneteket okoz; III, kifejezett korlátozás, ami a szokásosnál kisebb fizikai aktivitással járó tüneteket eredményez; és IV, tünetek nyugalomban. Itt két kategóriában jelentették azokat a résztvevőket, akik megváltoztak a NYHA osztályban: 1) azok a résztvevők, akiknél nem volt változás, vagy javult a NYHA osztály (alacsonyabb osztály) az alapvonalhoz képest, és 2) azok a résztvevők, akiknek a NYHA osztálya rosszabb volt az alapvonalhoz képest (magasabb osztály). Az értékeket egy tizedesjegyre kerekítettük. |
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek változása volt a NYHA osztályban a 30. hónapban a Vutrisiran monoterápiás alcsoportban
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
|
A NYHA osztály a szívelégtelenségből eredő tünetek klinikai értékelése. A NYHA funkcionális osztályozási rendszerében a résztvevőket a fizikai aktivitás korlátai alapján 4 kategóriába sorolják. Az I. osztály a tünetek hiányát és a fizikai aktivitás korlátozását jelenti; II, enyhe korlátozás, ami szokásos fizikai aktivitás esetén tüneteket okoz; III, kifejezett korlátozás, ami a szokásosnál kisebb fizikai aktivitással járó tüneteket eredményez; és IV, tünetek nyugalomban. Itt két kategóriában jelentették azokat a résztvevőket, akik megváltoztak a NYHA osztályban: 1) azok a résztvevők, akiknél nem volt változás, vagy javult a NYHA osztály (alacsonyabb osztály) az alapvonalhoz képest, és 2) azok a résztvevők, akiknek a NYHA osztálya rosszabb volt az alapvonalhoz képest (magasabb osztály). Az értékeket egy tizedesjegyre kerekítettük. |
Kiindulási állapot 30. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. november 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. május 8.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. november 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 4.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2026. január 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 18.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- TTR
- Amiloidózis
- Cardiomyopathia
- RNAi terápiás
- ATTR
- Transthyretin
- TTR-közvetített amiloidózis
- Amiloidózis, örökletes
- Amiloidózis, örökletes, transztiretinnel kapcsolatos
- Családi amiloidózis
- Transtiretin amiloid kardiomiopátia
- TTR kardiomiopátia
- ATTR-CM
- Vad típusú TTR
- V122I
- TTR amiloidózis
- Amiloidózis, vad típusú
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Szívbetegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- A proteosztázis hiányosságai
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Cardiomyopathiák
- Amiloidózis
- Amiloidózis, családi
- Amiloidózis, örökletes, transztiretinnel kapcsolatos
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.
Az adatokhoz való hozzáférés megtagadható, ha fennáll a páciens azonosításának valószínűsége vagy más megvalósíthatósági probléma, ha lehetséges összeférhetetlenség, tervezett üzleti tevékenység vagy tényleges vagy potenciális versenykockázat áll fenn. Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés időtartama változhat, és akár 6 hónapig is eltarthat.
Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani. Kérdéseit a datasharing@alnylam.com címre is felteheti.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .