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HELIOS-B: Eine Studie zur Bewertung von Vutrisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vutrisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie)

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Vutrisiran 25 mg subkutan (sc) verabreicht einmal alle 3 Monate (q3M) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

655

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentinien, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentinien, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentinien, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Australien, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Deutschland, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dänemark, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irland, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1002
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Moldawien
      • Chisinau, Moldawien, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Eindhoven, Niederlande, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polen, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Portugal, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Saudi-Arabien, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Schweden, 422 46
        • Clinical Trial Site
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Clinical Trial Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Clinical Trial Site
  • Tschechien
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Tschechien, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tschechien, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Vereinigtes Königreich, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Vereinigtes Königreich, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Vereinigtes Königreich, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Österreich, 1210
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine dokumentierte Diagnose von Transthyretin (ATTR) -Amyloidose mit Kardiomyopathie, klassifiziert entweder als hereditäre ATTR (hATTR) -Amyloidose mit Kardiomyopathie oder Wildtyp-ATTR (wtATTR) -Amyloidose mit Kardiomyopathie, die vorab festgelegte diagnostische Kriterien erfüllt
  • Hat eine medizinische Vorgeschichte von Herzinsuffizienz (HF) mit mindestens 1 vorherigen Krankenhausaufenthalt wegen HF ODER klinische Anzeichen von HF

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine bekannte primäre Amyloidose oder leptomeningeale Amyloidose
  • Hat eine Herzinsuffizienz der Klasse IV der New York Heart Association (NYHA).
  • Hat eine Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse III UND ist basierend auf vorab festgelegten Kriterien einem hohen Risiko ausgesetzt
  • Hat beim Screening-Besuch eine Polyneuropathie-Behinderung (PND) Score IIIa, IIIb oder IV
  • Hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
  • Hat eine vorherige Behandlung zur TTR-Senkung erhalten
  • Hat eine andere Nicht-TTR-Kardiomyopathie, hypertensive Kardiomyopathie, Kardiomyopathie aufgrund einer Herzklappenerkrankung oder Kardiomyopathie aufgrund einer ischämischen Herzerkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vutrisiran 25 mg
Die Teilnehmer erhielten während der 36-monatigen Doppelblindphase (DB) einmal alle 3 Monate (q3M) 25 Milligramm (mg) Vutrisiran, subkutan (SC) verabreicht. Nach dem DB-Zeitraum erhalten die Teilnehmer im offenen Behandlungsverlängerungszeitraum (OLE) bis zu 24 Monate lang weiterhin 25 mg Vutrisiran, SC-Injektion, alle 3 Monate.
Arzneimittel: Vutrisiran
Vutrisiran wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTRSC02
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten während des 36-monatigen DB-Zeitraums alle drei Monate subkutan verabreichtes Vutrisiran, das mit einem Placebo übereinstimmte. Nach dem DB-Zeitraum erhalten die Teilnehmer im OLE-Zeitraum bis zu 24 Monate lang Vutrisiran, 25 mg, SC-Injektion, alle 3 Monate.
Arzneimittel: Vutrisiran
Vutrisiran wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTRSC02
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) wird durch SC-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammengesetzter Endpunkt aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären (CV) Ereignissen (CV-Krankenhausaufenthalte und Besuche wegen dringender Herzinsuffizienz [HF]) in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zum 36. Monat
Die Gesamtmortalität und wiederkehrende CV-Ereignisse (CV-Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche) wurden zwischen den Behandlungsgruppen unter Verwendung eines modifizierten Andersen-Gill-Modells mit robuster Varianz verglichen. Die Gesamtmortalität umfasste Herztransplantationen und LVAD-Platzierungen sowie Todesfälle; Zu den wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen gehörten kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche. Hier wurde die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem CV-Ereignis oder Gesamtmortalitätsereignis gemeldet. Für Teilnehmer, die die primäre Analyse dieses zusammengesetzten Endpunkts vorzeitig abgebrochen hatten, wurde keine Imputation durchgeführt.
Bis zum 36. Monat
Zusammengesetzter Endpunkt aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden CV-Ereignissen (CV-Krankenhausaufenthalte und dringende HF-Besuche) in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe
Zeitfenster: Bis zum 36. Monat
Die Gesamtmortalität und wiederkehrende CV-Ereignisse (CV-Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche) wurden zwischen den Behandlungsgruppen unter Verwendung eines modifizierten Andersen-Gill-Modells mit robuster Varianz verglichen. Die Gesamtmortalität umfasste Herztransplantationen und LVAD-Platzierungen sowie Todesfälle; Zu den wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen gehörten kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche. Hier wurde die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem CV-Ereignis oder Gesamtmortalitätsereignis gemeldet. Für Teilnehmer, die die primäre Analyse dieses zusammengesetzten Endpunkts vorzeitig abgebrochen hatten, wurde keine Imputation durchgeführt.
Bis zum 36. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6-MWT) in der Gesamtpopulation
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30
Der 6-MWT ist eine Beurteilung der funktionellen Belastungsfähigkeit. Die Teilnehmer werden angewiesen, 6 Minuten lang auf einem flachen, geraden Weg von typischerweise 30 Metern Länge hin und her zu gehen. Die zurückgelegte Gesamtstrecke in Metern wird am Ende von 6 Minuten aufgezeichnet. Eine längere Distanz spiegelt ein besseres Ergebnis wider. Die Analyse basierte auf dem Mixed-Effect-Modell wiederholter Messungen (MMRM). Fehlende Änderungswerte aufgrund des Fortschreitens der Amyloidose-Erkrankung und des Todes wurden anhand einer Stichprobe mit Ersatz aus den schlechtesten 10 % der beobachteten Werte unterstellt, wie im statistischen Analyseplan (SAP) angegeben.
Ausgangswert bis Monat 30
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 6 MWT in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30
Der 6-MWT ist eine Beurteilung der funktionellen Belastungsfähigkeit. Die Teilnehmer werden angewiesen, 6 Minuten lang auf einem flachen, geraden Weg von typischerweise 30 Metern Länge hin und her zu gehen. Die zurückgelegte Gesamtstrecke in Metern wird am Ende von 6 Minuten aufgezeichnet. Eine längere Distanz spiegelt ein besseres Ergebnis wider. Die Analyse basierte auf dem MMRM. Fehlende Änderungswerte aufgrund des Fortschreitens der Amyloidose-Erkrankung und des Todes wurden unter Verwendung einer Stichprobe mit Ersatz aus den schlechtesten 10 % der beobachteten Werte, wie im SAP angegeben, unterstellt.
Ausgangswert bis Monat 30
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtergebnis des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS) in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30
Der KCCQ ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten, der 6 Bereiche (Symptome [Häufigkeit und Belastung], körperliche Funktion, Lebensqualität (QoL), soziale Einschränkung, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 zusammenfassende Bewertungen (klinische und Gesamtzusammenfassung [OS]) quantifiziert. Für jede Domäne wurden Bewertungen generiert und in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Bewertungen einen besseren Gesundheitszustand widerspiegeln. KCCQ – der zusammenfassende Gesamtscore war der Durchschnitt der Bereiche – körperliche Funktion, Gesamtsymptome (Durchschnitt der Symptomhäufigkeit und -belastung), Lebensqualität und soziale Einschränkungen – und wurde in einen einzelnen Score umgewandelt, der von 0 (schlechtester) bis 100 (bestmöglicher Status) reichte, wobei der höhere Score einen besseren Gesundheitszustand widerspiegelte. Die Analyse basierte auf dem MMRM.
Ausgangswert bis Monat 30
Änderung des KCCQ-OS-Scores in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30
Der KCCQ ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten, der 6 Bereiche (Symptome [Häufigkeit und Belastung], körperliche Funktion, Lebensqualität, soziale Einschränkung, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 zusammenfassende Bewertungen (klinisch und OS) quantifiziert. Für jede Domäne wurden Bewertungen generiert und in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Bewertungen einen besseren Gesundheitszustand widerspiegeln. KCCQ – der zusammenfassende Gesamtscore war der Durchschnitt der Bereiche – körperliche Funktion, Gesamtsymptome (Durchschnitt der Symptomhäufigkeit und -belastung), Lebensqualität und soziale Einschränkungen – und wurde in einen einzelnen Score umgewandelt, der von 0 (schlechtester) bis 100 (bestmöglicher Status) reichte, wobei der höhere Score einen besseren Gesundheitszustand widerspiegelte. Die Analyse basierte auf dem MMRM.
Ausgangswert bis Monat 30
Gesamtmortalität in der Gesamtbevölkerung und der Untergruppe mit Vutrisiran-Monotherapie
Zeitfenster: Bis zu 42 Monate
Die Gesamtmortalität umfasste neben Todesfällen auch Herztransplantationen und LVAD-Platzierungen; Zu den wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen gehörten kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche.
Bis zu 42 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit Wechsel in der NYHA-Klasse im 30. Monat in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30

Der NYHA-Kurs ist eine klinische Beurteilung der Symptome, die aus einer Herzinsuffizienz resultieren. Im funktionalen Klassifizierungssystem der NYHA werden die Teilnehmer anhand der Einschränkungen ihrer körperlichen Aktivität in eine von vier Kategorien eingeteilt. Klasse I bedeutet keine Symptome und keine Einschränkung der körperlichen Aktivität; II, leichte Einschränkung, die bei normaler körperlicher Aktivität zu Symptomen führt; III, deutliche Einschränkung, die zu Symptomen bei weniger als normaler körperlicher Aktivität führt; und IV, Symptome in Ruhe. Hier wurden die Teilnehmer mit einem Wechsel in die NYHA-Klasse in zwei Kategorien gemeldet:

1) Teilnehmer, bei denen sich die NYHA-Klasse (untere Klasse) gegenüber dem Ausgangswert nicht verändert oder verbessert hatte, und 2) Teilnehmer, bei denen sich die NYHA-Klasse gegenüber dem Ausgangswert verschlechtert hatte (höhere Klasse).

Die Werte wurden auf eine Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 30
Prozentsatz der Teilnehmer mit Wechsel in der NYHA-Klasse im 30. Monat in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 30

Der NYHA-Kurs ist eine klinische Beurteilung der Symptome, die aus einer Herzinsuffizienz resultieren. Im funktionalen Klassifizierungssystem der NYHA werden die Teilnehmer anhand der Einschränkungen ihrer körperlichen Aktivität in eine von vier Kategorien eingeteilt. Klasse I bedeutet keine Symptome und keine Einschränkung der körperlichen Aktivität; II, leichte Einschränkung, die bei normaler körperlicher Aktivität zu Symptomen führt; III, deutliche Einschränkung, die zu Symptomen bei weniger als normaler körperlicher Aktivität führt; und IV, Symptome in Ruhe. Hier wurden die Teilnehmer mit einem Wechsel in die NYHA-Klasse in zwei Kategorien gemeldet:

1) Teilnehmer, bei denen sich die NYHA-Klasse (untere Klasse) gegenüber dem Ausgangswert nicht verändert oder verbessert hatte, und 2) Teilnehmer, bei denen sich die NYHA-Klasse gegenüber dem Ausgangswert verschlechtert hatte (höhere Klasse).

Die Werte wurden auf eine Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Der Zugriff auf Daten kann verweigert werden, wenn die Wahrscheinlichkeit besteht, dass ein Patient identifiziert werden könnte, oder ein anderes Durchführbarkeitsproblem vorliegt, wenn ein potenzieller Interessenkonflikt, eine geplante Geschäftstätigkeit oder ein tatsächliches oder potenzielles Wettbewerbsrisiko besteht. Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Die Zeiträume für den Datenzugriff können variieren und bis zu 6 Monate oder länger dauern.

Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden. Fragen können auch an datasharing@alnylam.com gerichtet werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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