HELIOS-B: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 Vutrisiran을 평가하기 위한 연구
2024년 2월 12일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자(심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증)에서 부트리시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구는 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 환자에서 위약과 비교하여 3개월마다 1회(q3M) 피하(SC) 투여된 vutrisiran 25mg의 효능 및 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
655
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Groningen, 네덜란드
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, 네덜란드
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, 노르웨이
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, 대한민국
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus, 덴마크
- Clinical Trial Site
-
Odense, 덴마크
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, 독일
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, 독일
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, 독일
- Clinical Trial Site
-
Leipzig, 독일
- Clinical Trial Site
-
Münster, 독일
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, 독일
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, 라트비아
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, 리투아니아
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, 미국, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, 미국, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, 미국, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, 미국, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, 미국, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Anderlecht, 벨기에
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, 벨기에
- Clinical Trial Site
-
Ghent, 벨기에
- Clinical Trial Site
-
Leuven, 벨기에
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, 스웨덴
- Clinical Trial Site
-
Umeå, 스웨덴
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, 스페인
- Clinical Trial Site
-
Huelva, 스페인
- Clinical Trial Site
-
Madrid, 스페인
- Clinical Trial Site
-
Málaga, 스페인
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, 아르헨티나
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, 영국
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, 영국
- Clinical Trial Site
-
London, 영국
- Clinical Trial Site
-
Manchester, 영국
- Clinical Trial Site
-
Middlesbrough, 영국
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, 오스트리아
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, 이스라엘
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aichi, 일본
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, 일본
- Clinical Trial Site
-
Kagawa, 일본
- Clinical Trial Site
-
Kashihara, 일본
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, 일본
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, 일본
- Clinical Trial Site
-
Nankoku, 일본
- Clinical Trial Site
-
Osaka, 일본
- Clinical Trial Site
-
Tokyo, 일본
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Olomouc, 체코
- Clinical Trial Site
-
Prague, 체코
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Quebec City, 캐나다
- Clinical Trial Site
-
Toronto, 캐나다
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, 크로아티아
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, 페루
- Clinical Trial Site
-
San Miguel, 페루
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, 포르투갈
- Clinical Trial Site
-
Lisboa, 포르투갈
- Clinical Trial Site
-
Porto, 포르투갈
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, 폴란드
- Clinical Trial Site
-
Wrocław, 폴란드
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
Marseille, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
Paris, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Adelaide, 호주
- Clinical Trial Site
-
Melbourne, 호주
- Clinical Trial Site
-
Sydney, 호주
- Clinical Trial Site
-
Westmead, 호주
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, 호주
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 지정된 진단 기준을 충족하는 심근병증을 동반한 유전성 ATTR(hATTR) 아밀로이드증 또는 심근병증을 동반한 야생형 ATTR(wtATTR) 아밀로이드증으로 분류되는 심근병증을 동반한 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증의 문서화된 진단을 받았습니다.
- 심부전(HF)에 대한 과거 최소 1회 입원 또는 심부전의 임상적 증거가 있는 병력이 있음
제외 기준:
- 원발성 아밀로이드증 또는 연수막 아밀로이드증이 알려진 경우
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 IV 심부전이 있습니다.
- NYHA 클래스 III 심부전이 있고 미리 지정된 기준에 따라 고위험군입니다.
- 선별검사 방문 시 다발신경병증 장애(PND) 점수 IIIa, IIIb 또는 IV가 있음
- 추정 사구체 여과율(eGFR)이 있음
- 이전에 TTR 저하 치료를 받은 경우
- 다른 비-TTR 심근병증, 고혈압성 심근병증, 판막성 심장병으로 인한 심근병증 또는 허혈성 심장병으로 인한 심근병증이 있는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 부트리시란 25mg
참가자는 이중맹검 기간 동안 3개월마다(q3M) 1회 vutrisiran 25mg을 피하(SC) 투여받습니다.
|
부트리시란 25 mg은 SC 주사 q3M에 의해 투여될 것이다.
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
참가자는 이중 맹검 기간 동안 위약을 받게 됩니다.
|
멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)는 SC 주입 q3M에 의해 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 원인 사망 및 재발성 심혈관(CV) 사건(CV 입원 및 긴급 심부전[HF] 방문)의 복합 종점
기간: 30~36개월
|
모든 원인으로 인한 사망 및 재발성 CV 사건(CV 입원 및 긴급한 HF 방문)은 Andersen-Gill 모델을 사용하여 치료 그룹 간에 비교됩니다.
|
30~36개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
30개월에 6분 도보 테스트(6-MWT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 30개월
|
기준선, 30개월
|
|
|
30개월에 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary(KCCQ-OS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 30개월
|
KCCQ는 6개 영역(증상, 신체 기능, 삶의 질, 사회적 한계, 자기효능감, 증상 안정성)과 2개 요약 점수(임상 및 전체 요약[OS])를 정량화한 23문항 자기기입형 설문지이다.
점수는 0-100 범위로 변환되며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
|
기준선, 30개월
|
|
30개월에 심초음파 평가에 의한 평균 좌심실(LV) 벽 두께의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 30개월
|
기준선, 30개월
|
|
|
30개월에 심초음파 평가에 의한 글로벌 세로 변형의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 30개월
|
기준선 및 30개월
|
|
|
모든 원인으로 인한 사망과 반복적인 모든 원인으로 인한 입원 및 긴급한 HF 방문의 복합 종점
기간: 30~36개월
|
Andersen-Gill 모델을 사용하여 모든 원인으로 인한 사망 및 반복적인 모든 원인으로 인한 입원 및 긴급한 HF 방문을 치료 그룹 간에 비교합니다.
|
30~36개월
|
|
모든 원인으로 인한 사망
기간: 30~36개월
|
30~36개월
|
|
|
재발성 CV 사건의 비율(CV 입원 및 긴급한 HF 방문)
기간: 30~36개월
|
30~36개월
|
|
|
30개월에 N-말단 프로호르몬 B형 나트륨 이뇨 펩티드(NTproBNP)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 30개월
|
기준선, 30개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 26일
기본 완료 (추정된)
2024년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTRSC02-003
- 2019-003153-28 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)에 대한 임상 시험
-
Prothena Biosciences Limited종료됨Amyloidogenic Transthyretin (ATTR) 아밀로이드증미국, 스페인, 스웨덴, 포르투갈