Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

HELIOS-B: Studie k hodnocení Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií

18. prosince 2025 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR amyloidóza s kardiomyopatií)

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost vutrisiranu 25 mg podávaného subkutánně (SC) jednou za 3 měsíce (q3M) ve srovnání s placebem u pacientů s ATTR amyloidózou s kardiomyopatií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

655

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Austrálie, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Austrálie, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dánsko, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francie, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Eindhoven, Holandsko, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irsko, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japonsko, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japonsko, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japonsko, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Litva
      • Kaunas, Litva, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1002
        • Clinical Trial Site
  • Malajsie
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malajsie, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malajsie, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Maďarsko, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Clinical Trial Site
  • Moldavsko
      • Chisinau, Moldavsko, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Essen, Německo, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Německo, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Německo, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Katowice, Polsko, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polsko, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polsko, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Portugalsko, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Portugalsko, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalsko, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Rakousko, 1210
        • Clinical Trial Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Saudská arábie, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Spojené království, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Spojené království, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Spojené království, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Spojené království, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Spojené království, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Thajsko
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Clinical Trial Site
  • Česko
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Česko, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Česko, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Španělsko, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Španělsko, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Švédsko, 422 46
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má zdokumentovanou diagnózu transtyretinové (ATTR) amyloidózy s kardiomyopatií, klasifikovanou buď jako hereditární ATTR (hATTR) amyloidózu s kardiomyopatií, nebo divokou amyloidózu ATTR (wtATTR) s kardiomyopatií splňující předem specifikovaná diagnostická kritéria
  • Má v anamnéze srdeční selhání (SS) s alespoň 1 předchozí hospitalizací pro SS NEBO klinickými známkami srdečního selhání

Kritéria vyloučení:

  • Má známou primární amyloidózu nebo leptomeningeální amyloidózu
  • Má srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association (NYHA).
  • Má srdeční selhání III. třídy NYHA A je ve vysokém riziku na základě předem specifikovaných kritérií
  • Při screeningové návštěvě má ​​polyneuropatické postižení (PND) skóre IIIa, IIIb nebo IV
  • Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
  • Podstoupil předchozí léčbu snižující TTR
  • Má jinou non-TTR kardiomyopatii, hypertenzní kardiomyopatii, kardiomyopatii způsobenou chlopenním srdečním onemocněním nebo kardiomyopatii způsobenou ischemickou chorobou srdeční

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vutrisiran 25 mg
Účastníci dostávali vutrisiran 25 miligramů (mg) podávaný subkutánně (SC) jednou za 3 měsíce (q3M) během 36měsíčního dvojitě zaslepeného (DB) období. Po období DB účastníci pokračují v podávání vutrisiranu, 25 mg, SC injekce, q3M po dobu až 24 měsíců v období otevřeného prodloužení léčby (OLE).
Lék: Vutrisiran
Vutrisiran bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ALN-TTRSC02
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající vutrisiranu podávané SC q3M během 36měsíčního období DB. Po období DB dostávají účastníci vutrisiran, 25 mg, SC injekci, q3M po dobu až 24 měsíců v období OLE.
Lék: Vutrisiran
Vutrisiran bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ALN-TTRSC02
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
SC injekcí bude podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složený koncový bod úmrtnosti ze všech příčin a rekurentních kardiovaskulárních (CV) příhod (CV hospitalizace a urgentní srdeční selhání [HF] návštěvy) v celkové populaci
Časové okno: Do měsíce 36
Mortalita ze všech příčin a recidivující KV příhody (CV hospitalizace a urgentní SS návštěvy) byly porovnány mezi léčebnými skupinami pomocí modifikovaného Andersen-Gillova modelu s velkým rozptylem. Úmrtnost ze všech příčin zahrnovala transplantaci srdce a umístění LVAD spolu s úmrtími; opakující se KV příhody zahrnovaly KV hospitalizace a urgentní návštěvy HF. Zde byl uveden počet účastníků s alespoň jednou CV příhodou nebo úmrtností ze všech příčin. U účastníků, kteří předčasně odstoupili z primární analýzy tohoto složeného výsledného cílového bodu, nebyla provedena žádná imputace.
Do měsíce 36
Složený koncový bod úmrtnosti ze všech příčin a rekurentních KV příhod (CV hospitalizace a urgentní HF návštěvy) v podskupině Vutrisiran pro monoterapii
Časové okno: Do měsíce 36
Mortalita ze všech příčin a recidivující KV příhody (CV hospitalizace a urgentní SS návštěvy) byly porovnány mezi léčebnými skupinami pomocí modifikovaného Andersen-Gillova modelu s velkým rozptylem. Úmrtnost ze všech příčin zahrnovala transplantaci srdce a umístění LVAD spolu s úmrtími; opakující se KV příhody zahrnovaly KV hospitalizace a urgentní návštěvy HF. Zde byl uveden počet účastníků s alespoň jednou CV příhodou nebo úmrtností ze všech příčin. U účastníků, kteří předčasně odstoupili z primární analýzy tohoto složeného výsledného cílového bodu, nebyla provedena žádná imputace.
Do měsíce 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6-MWT) v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
6-MWT je hodnocením funkční zátěžové kapacity. Účastníci jsou instruováni, aby chodili tam a zpět po rovné, rovné cestě, obvykle dlouhé 30 metrů, po dobu 6 minut. Celková ujetá vzdálenost v metrech se zaznamená na konci 6 minut. Delší vzdálenost odráží lepší výsledek. Analýza byla založena na modelu se smíšeným efektem opakovaných měření (MMRM). Chybějící hodnoty změn v důsledku progrese onemocnění a smrti amyloidózy byly přičteny pomocí odběru vzorků s nahrazením nejhorších 10 % pozorovaných hodnot, jak je uvedeno v plánu statistické analýzy (SAP).
Výchozí stav do 30. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v 6-MWT v podskupině monoterapie Vutrisiranem
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
6-MWT je hodnocením funkční zátěžové kapacity. Účastníci jsou instruováni, aby chodili tam a zpět po rovné, rovné cestě, obvykle dlouhé 30 metrů, po dobu 6 minut. Celková ujetá vzdálenost v metrech se zaznamená na konci 6 minut. Delší vzdálenost odráží lepší výsledek. Analýza byla založena na MMRM. Chybějící hodnoty změn v důsledku progrese onemocnění a smrti amyloidózy byly přičteny pomocí odběru vzorků s náhradou z nejhorších 10 % pozorovaných hodnot, jak je uvedeno v SAP.
Výchozí stav do 30. měsíce
Změna od výchozího stavu v dotazníku o kardiomyopatii v Kansas City Celkové souhrnné skóre (KCCQ-OS) v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
KCCQ je 23-položkový dotazník, který si sami zadají, kvantifikující 6 domén (symptomy [frekvence a zátěž], fyzické funkce, kvalita života (QoL), sociální omezení, vlastní účinnost a stabilita symptomů) a 2 souhrnná skóre (klinické a celkové shrnutí [OS]). Skóre byla generována pro každou doménu a transformována na rozsah 0-100, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav. KCCQ- celkové souhrnné skóre bylo průměrem domén – fyzická funkce, celkové symptomy (průměr frekvence a zátěže symptomů), QoL a sociální omezení a transformováno na jediné skóre, které se pohybovalo od 0 (nejhorší) – 100 (nejlepší možný stav), kde vyšší skóre odráželo lepší zdravotní stav. Analýza byla založena na MMRM.
Výchozí stav do 30. měsíce
Změna od základní hodnoty ve skóre KCCQ-OS v podskupině monoterapie Vutrisiran
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
KCCQ je 23-položkový dotazník, který si sami zadávají a kvantifikují 6 domén (symptomy [frekvence a zátěž], fyzické funkce, QoL, sociální omezení, vlastní účinnost a stabilita symptomů) a 2 souhrnná skóre (klinická a OS). Skóre byla generována pro každou doménu a transformována na rozsah 0-100, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav. KCCQ- celkové souhrnné skóre bylo průměrem domén – fyzická funkce, celkové symptomy (průměr frekvence a zátěže symptomů), QoL a sociální omezení a transformováno na jediné skóre, které se pohybovalo od 0 (nejhorší) – 100 (nejlepší možný stav), kde vyšší skóre odráželo lepší zdravotní stav. Analýza byla založena na MMRM.
Výchozí stav do 30. měsíce
Mortalita ze všech příčin v celkové populaci a podskupina monoterapie vutrisiranem
Časové okno: Až 42 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin také zahrnovala transplantaci srdce a umístění LVAD spolu s úmrtími; opakující se KV příhody zahrnovaly KV hospitalizace a urgentní návštěvy HF.
Až 42 měsíců
Procento účastníků se změnou třídy NYHA v 30. měsíci v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce

Třída NYHA je klinickým hodnocením příznaků vyplývajících ze srdečního selhání. V systému funkční klasifikace NYHA zařazuje účastníky do 1 ze 4 kategorií na základě omezení fyzické aktivity. Třída I označuje žádné příznaky a žádné omezení fyzické aktivity; II, mírné omezení, které má za následek symptomy při běžné fyzické aktivitě; III, výrazné omezení, které má za následek symptomy s menší než běžnou fyzickou aktivitou; a IV, symptomy v klidu. Zde byli účastníci se změnou třídy NYHA hlášeni ve dvou kategoriích:

1) účastníci, u kterých nedošlo k žádné změně nebo došlo ke zlepšení ve třídě NYHA (nižší třída) od výchozího stavu, a 2) účastníci, kteří měli oproti výchozímu stavu zhoršenou třídu NYHA (vyšší třída).

Hodnoty byly zaokrouhleny na jedno desetinné místo.
Výchozí stav do 30. měsíce
Procento účastníků se změnou ve třídě NYHA ve 30. měsíci v podskupině monoterapie Vutrisiran
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce

Třída NYHA je klinickým hodnocením příznaků vyplývajících ze srdečního selhání. V systému funkční klasifikace NYHA zařazuje účastníky do 1 ze 4 kategorií na základě omezení fyzické aktivity. Třída I označuje žádné příznaky a žádné omezení fyzické aktivity; II, mírné omezení, které má za následek symptomy při běžné fyzické aktivitě; III, výrazné omezení, které má za následek symptomy s menší než běžnou fyzickou aktivitou; a IV, symptomy v klidu. Zde byli účastníci se změnou třídy NYHA hlášeni ve dvou kategoriích:

1) účastníci, u kterých nedošlo k žádné změně nebo došlo ke zlepšení ve třídě NYHA (nižší třída) od výchozího stavu, a 2) účastníci, kteří měli oproti výchozímu stavu zhoršenou třídu NYHA (vyšší třída).

Hodnoty byly zaokrouhleny na jedno desetinné místo.
Výchozí stav do 30. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl produkt a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Přístup k údajům může být odmítnut, pokud existuje pravděpodobnost, že by mohl být identifikován pacient nebo jiný problém s proveditelností, pokud existuje potenciální střet zájmů, plánované obchodní aktivity nebo skutečné či potenciální konkurenční riziko. Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení návrhu výzkumu a uzavření dohody o sdílení dat. Časové rámce pro přístup k datům se mohou lišit a mohou trvat až 6 měsíců nebo déle.

Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org. Dotazy lze také směřovat na datasharing@alnylam.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vutrisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit