Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HELIOS-B: Badanie oceniające wutrisiran u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią

12 lutego 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania wutrisiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (amiloidoza ATTR z kardiomiopatią)

Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo vutrisiranu w dawce 25 mg podawanego podskórnie (sc) raz na 3 miesiące (q3M) w porównaniu z placebo u pacjentów z amyloidozą ATTR z kardiomiopatią.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

655

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Dendermonde, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
        • Clinical Trial Site
  • Czechy
      • Olomouc, Czechy
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Czechy
        • Clinical Trial Site
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Dania
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Aichi, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Kagawa, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Kashihara, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Nankoku, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonia
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Leipzig, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Clinical Trial Site
      • San Miguel, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Gdańsk, Polska
        • Clinical Trial Site
      • Wrocław, Polska
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Guimarães, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Lisboa, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Middlesbrough, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma udokumentowane rozpoznanie amyloidozy transtyretynowej (ATTR) z kardiomiopatią, sklasyfikowanej albo jako dziedziczna amyloidoza ATTR (hATTR) z kardiomiopatią, albo amyloidoza ATTR typu dzikiego (wtATTR) z kardiomiopatią, spełniająca wcześniej określone kryteria diagnostyczne
  • Ma historię medyczną niewydolności serca (HF) z co najmniej 1 wcześniejszą hospitalizacją z powodu HF LUB klinicznymi objawami HF

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznano pierwotną amyloidozę lub amyloidozę opon mózgowo-rdzeniowych
  • Ma niewydolność serca klasy IV wg New York Heart Association (NYHA).
  • Ma niewydolność serca klasy III NYHA ORAZ jest w grupie wysokiego ryzyka w oparciu o wcześniej określone kryteria
  • Ma stopień niepełnosprawności polineuropatii (PND) IIIa, IIIb lub IV podczas wizyty przesiewowej
  • Oszacował współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
  • Otrzymał wcześniej leczenie obniżające TTR
  • Ma inną kardiomiopatię inną niż TTR, kardiomiopatię nadciśnieniową, kardiomiopatię spowodowaną wadą zastawkową serca lub kardiomiopatię spowodowaną chorobą niedokrwienną serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Vutrisiran 25 mg
Uczestnicy będą otrzymywać vutrisiran w dawce 25 mg podawanej podskórnie (SC) raz na 3 miesiące (q3M) w okresie podwójnie ślepej próby.
Lek: Vutrisiran
Vutrisiran 25 mg będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym co 3 miesiące.
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC02
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo w okresie podwójnie ślepej próby.
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl) zostanie podana przez wstrzyknięcie SC q3M.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożony punkt końcowy śmiertelności z dowolnej przyczyny i nawracających zdarzeń sercowo-naczyniowych (hospitalizacja z powodu CV i wizyty w nagłych przypadkach niewydolności serca [HF])
Ramy czasowe: 30-36 miesięcy
Śmiertelność z dowolnej przyczyny i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe (hospitalizacja z powodu CV i pilne wizyty z powodu HF) zostaną porównane między grupami terapeutycznymi przy użyciu modelu Andersena-Gilla.
30-36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 6-minutowym teście marszu (6-MWT) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana od wartości początkowej w ogólnym podsumowaniu kwestionariusza Kansas City Cardiomiopathy Questionnaire (KCCQ-OS) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
KCCQ to 23-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, kwantyfikujący 6 domen (objawy, sprawność fizyczna, jakość życia, ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów) oraz 2 wyniki podsumowujące (podsumowanie kliniczne i ogólne [OS]). Wyniki są przekształcane do zakresu 0-100, w którym wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia.
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana średniej grubości ściany lewej komory (LV) w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie oceny echokardiograficznej w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana od wartości początkowej globalnego obciążenia podłużnego na podstawie oceny echokardiograficznej w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 30
Wartość bazowa i miesiąc 30
Złożony punkt końcowy śmiertelności z dowolnej przyczyny i nawracających hospitalizacji z dowolnej przyczyny i pilnych wizyt HF
Ramy czasowe: 30-36 miesięcy
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i nawracające hospitalizacje z dowolnej przyczyny oraz pilne wizyty z powodu HF zostaną porównane między grupami terapeutycznymi przy użyciu modelu Andersena-Gilla.
30-36 miesięcy
Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: 30-36 miesięcy
30-36 miesięcy
Częstość powtarzających się zdarzeń CV (hospitalizacja CV i pilne wizyty HF)
Ramy czasowe: 30-36 miesięcy
30-36 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej N-końcowego prohormonu typu B peptydu natriuretycznego (NTproBNP) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Wartość bazowa, miesiąc 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2019-003153-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Vutrisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj