Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HELIOS-B: Badanie oceniające wutrisiran u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania wutrisiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (amiloidoza ATTR z kardiomiopatią)

Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo vutrisiranu w dawce 25 mg podawanego podskórnie (sc) raz na 3 miesiące (q3M) w porównaniu z placebo u pacjentów z amyloidozą ATTR z kardiomiopatią.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

655

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Arabia Saudyjska, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentyna, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentyna, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentyna, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Australia, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Austria, 1210
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Czechy
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Czechy, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Czechy, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dania, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francja, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Hiszpania, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Eindhoven, Holandia, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Holandia, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irlandia, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japonia, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japonia, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japonia, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonia, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Liban
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Liban, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Malezja
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malezja, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malezja, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Niemcy, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Katowice, Polska, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polska, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Portugalia, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Portugalia, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Szwecja, 422 46
        • Clinical Trial Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Tajlandia
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Clinical Trial Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Węgry, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Zjednoczone Królestwo, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Zjednoczone Królestwo, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Zjednoczone Królestwo, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1002
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma udokumentowane rozpoznanie amyloidozy transtyretynowej (ATTR) z kardiomiopatią, sklasyfikowanej albo jako dziedziczna amyloidoza ATTR (hATTR) z kardiomiopatią, albo amyloidoza ATTR typu dzikiego (wtATTR) z kardiomiopatią, spełniająca wcześniej określone kryteria diagnostyczne
  • Ma historię medyczną niewydolności serca (HF) z co najmniej 1 wcześniejszą hospitalizacją z powodu HF LUB klinicznymi objawami HF

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznano pierwotną amyloidozę lub amyloidozę opon mózgowo-rdzeniowych
  • Ma niewydolność serca klasy IV wg New York Heart Association (NYHA).
  • Ma niewydolność serca klasy III NYHA ORAZ jest w grupie wysokiego ryzyka w oparciu o wcześniej określone kryteria
  • Ma stopień niepełnosprawności polineuropatii (PND) IIIa, IIIb lub IV podczas wizyty przesiewowej
  • Oszacował współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
  • Otrzymał wcześniej leczenie obniżające TTR
  • Ma inną kardiomiopatię inną niż TTR, kardiomiopatię nadciśnieniową, kardiomiopatię spowodowaną wadą zastawkową serca lub kardiomiopatię spowodowaną chorobą niedokrwienną serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Vutrisiran 25 mg
Uczestnicy otrzymywali vutrisyran w dawce 25 miligramów (mg) podawany podskórnie (SC) raz na 3 miesiące (q3M) przez 36-miesięczny okres podwójnie ślepej próby (DB). Po okresie DB uczestnicy nadal otrzymywali vutrisiran w dawce 25 mg we wstrzyknięciu podskórnym, co 3 miesiące przez maksymalnie 24 miesiące w okresie przedłużenia leczenia metodą otwartej próby (OLE).
Lek: Vutrisiran
Vutrisiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC02
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali vutrisyran w postaci placebo podawanego podskórnie q3M przez 36-miesięczny okres DB. Po okresie DB uczestnicy otrzymują vutrisiran, 25 mg, wstrzyknięcie SC, q3M przez okres do 24 miesięcy w okresie OLE.
Lek: Vutrisiran
Vutrisiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC02
Lek: Sterylna zwykła sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Sterylny roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) będzie podawany poprzez wstrzyknięcie SC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożony punkt końcowy obejmujący śmiertelność ogólną i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe (CV) (hospitalizacja CV i pilne wizyty z powodu niewydolności serca [HF]) w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Do 36 miesiąca
Porównano śmiertelność z dowolnej przyczyny i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe (hospitacje z powodu CV i pilne wizyty z powodu HF) pomiędzy grupami terapeutycznymi, stosując zmodyfikowany model Andersena-Gilla z dużą wariancją. Śmiertelność ze wszystkich przyczyn obejmowała zdarzenia związane z przeszczepieniem serca i umieszczeniem LVAD oraz zgony; nawracające zdarzenia CV obejmowały hospitalizacje z powodu CV i pilne wizyty u HF. W tym miejscu podano liczbę uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie CV lub zdarzenie związane ze śmiertelnością ze wszystkich przyczyn. W przypadku uczestników, którzy wcześnie zrezygnowali z udziału w badaniu, w ramach pierwotnej analizy tego złożonego punktu końcowego wyniku nie dokonano przypisania.
Do 36 miesiąca
Złożony punkt końcowy obejmujący śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe (hospitacje z powodu CV i pilne wizyty z powodu HF) w podgrupie otrzymującej produkt Vutrisiran w monoterapii
Ramy czasowe: Do 36 miesiąca
Porównano śmiertelność z dowolnej przyczyny i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe (hospitacje z powodu CV i pilne wizyty z powodu HF) pomiędzy grupami terapeutycznymi, stosując zmodyfikowany model Andersena-Gilla z dużą wariancją. Śmiertelność ze wszystkich przyczyn obejmowała zdarzenia związane z przeszczepieniem serca i umieszczeniem LVAD oraz zgony; nawracające zdarzenia CV obejmowały hospitalizacje z powodu CV i pilne wizyty u HF. W tym miejscu podano liczbę uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie CV lub zdarzenie związane ze śmiertelnością ze wszystkich przyczyn. W przypadku uczestników, którzy wcześnie zrezygnowali z udziału w badaniu, w ramach pierwotnej analizy tego złożonego punktu końcowego wyniku nie dokonano przypisania.
Do 36 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6-MWT) w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca
6-MWT jest oceną funkcjonalnej wydolności wysiłkowej. Uczestnicy są instruowani, aby chodzić tam i z powrotem po płaskiej, prostej ścieżce, zwykle o długości 30 metrów, przez 6 minut. Całkowity przebyty dystans w metrach rejestruje się po upływie 6 minut. Dłuższy dystans oznacza lepszy wynik. Analizę przeprowadzono w oparciu o model powtarzalnych pomiarów o mieszanym efekcie (MMRM). Brakujące wartości zmian spowodowane postępem choroby amyloidozy i śmiercią przypisano za pomocą pobierania próbek z zastąpieniem najgorszych 10% zaobserwowanych wartości, jak określono w planie analizy statystycznej (SAP).
Wartość bazowa do 30. miesiąca
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu 6-MWT w podgrupie otrzymującej produkt Vutrisiran w monoterapii
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca
6-MWT jest oceną funkcjonalnej wydolności wysiłkowej. Uczestnicy są instruowani, aby chodzić tam i z powrotem po płaskiej, prostej ścieżce, zwykle o długości 30 metrów, przez 6 minut. Całkowity przebyty dystans w metrach rejestruje się po upływie 6 minut. Dłuższy dystans oznacza lepszy wynik. Analizę przeprowadzono na podstawie MMRM. Brakujące wartości zmian spowodowane postępem choroby amyloidozy i śmiercią przypisano za pomocą pobierania próbek z zastąpieniem najgorszych 10% zaobserwowanych wartości, jak określono w SAP.
Wartość bazowa do 30. miesiąca
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym podsumowaniu wyniku w kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-OS) w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca
KCCQ to 23-elementowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, określający ilościowo 6 dziedzin (objawy [częstotliwość i obciążenie], funkcjonowanie fizyczne, jakość życia (QoL), ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów) oraz 2 wyniki podsumowujące (podsumowanie kliniczne i ogólne [OS]). Dla każdej domeny wygenerowano wyniki i przekształcono je w zakres 0–100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia. KCCQ – ogólny wynik podsumowujący stanowił średnią domen – sprawność fizyczną, objawy ogółem (średnia częstotliwość i obciążenie objawów), jakość życia i ograniczenia społeczne i został przekształcony w pojedynczy wynik w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy możliwy stan), gdzie wyższy wynik odzwierciedlał lepszy stan zdrowia. Analizę przeprowadzono na podstawie MMRM.
Wartość bazowa do 30. miesiąca
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku KCCQ-OS w ​​podgrupie otrzymującej produkt Vutrisiran w monoterapii
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca
KCCQ to 23-elementowy kwestionariusz do samodzielnego stosowania, określający ilościowo 6 dziedzin (objawy [częstotliwość i obciążenie], sprawność fizyczna, jakość życia, ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów) oraz 2 wyniki podsumowujące (kliniczne i OS). Dla każdej domeny wygenerowano wyniki i przekształcono je w zakres 0–100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia. KCCQ – ogólny wynik podsumowujący stanowił średnią domen – sprawność fizyczną, objawy ogółem (średnia częstotliwość i obciążenie objawów), jakość życia i ograniczenia społeczne i został przekształcony w pojedynczy wynik w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy możliwy stan), gdzie wyższy wynik odzwierciedlał lepszy stan zdrowia. Analizę przeprowadzono na podstawie MMRM.
Wartość bazowa do 30. miesiąca
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny w populacji ogólnej i podgrupie monoterapii produktem Vutrisiran
Ramy czasowe: Do 42 miesięcy
Do śmiertelności ogólnej zaliczały się także zdarzenia związane z przeszczepieniem serca i umieszczeniem LVAD, a także zgony; nawracające zdarzenia CV obejmowały hospitalizacje z powodu CV i pilne wizyty u HF.
Do 42 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy zmienili klasę NYHA w 30. miesiącu w całej populacji
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca

Klasa NYHA to kliniczna ocena objawów wynikających z niewydolności serca. W systemie klasyfikacji funkcjonalnej NYHA uczestnicy są przydzielani do 1 z 4 kategorii w oparciu o ograniczenia aktywności fizycznej. Klasa I oznacza brak objawów i brak ograniczeń aktywności fizycznej; II, niewielkie ograniczenie, objawiające się objawami przy zwykłej aktywności fizycznej; III, znaczne ograniczenie, objawiające się objawami przy mniejszej niż zwykle aktywności fizycznej; i IV, objawy w spoczynku. W tym przypadku uczestnicy, którzy zmienili klasę NYHA, zostali zgłoszeni w dwóch kategoriach:

1) uczestnicy, u których nie nastąpiła żadna zmiana lub nastąpiła poprawa w klasie NYHA (niższa klasa) w porównaniu z wartością wyjściową oraz 2) uczestnicy, u których nastąpiło pogorszenie klasy NYHA w porównaniu z wartością wyjściową (wyższa klasa).

Wartości zostały zaokrąglone do jednego miejsca po przecinku.
Wartość bazowa do 30. miesiąca
Odsetek uczestników, którzy zmienili klasę NYHA w 30. miesiącu w podgrupie otrzymującej produkt Vutrisiran w monoterapii
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 30. miesiąca

Klasa NYHA to kliniczna ocena objawów wynikających z niewydolności serca. W systemie klasyfikacji funkcjonalnej NYHA uczestnicy są przydzielani do 1 z 4 kategorii w oparciu o ograniczenia aktywności fizycznej. Klasa I oznacza brak objawów i brak ograniczeń aktywności fizycznej; II, niewielkie ograniczenie, objawiające się objawami przy zwykłej aktywności fizycznej; III, znaczne ograniczenie, objawiające się objawami przy mniejszej niż zwykle aktywności fizycznej; i IV, objawy w spoczynku. W tym przypadku uczestnicy, którzy zmienili klasę NYHA, zostali zgłoszeni w dwóch kategoriach:

1) uczestnicy, u których nie nastąpiła żadna zmiana lub nastąpiła poprawa w klasie NYHA (niższa klasa) w porównaniu z wartością wyjściową oraz 2) uczestnicy, u których nastąpiło pogorszenie klasy NYHA w porównaniu z wartością wyjściową (wyższa klasa).

Wartości zostały zaokrąglone do jednego miejsca po przecinku.
Wartość bazowa do 30. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dostęp do danych może zostać odrzucony, jeśli istnieje prawdopodobieństwo zidentyfikowania pacjenta lub istnieją inne kwestie związane z wykonalnością, gdy istnieje potencjalny konflikt interesów, planowana działalność biznesowa lub rzeczywiste lub potencjalne ryzyko konkurencyjne. Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Ramy czasowe dostępu do danych mogą się różnić i mogą trwać do 6 miesięcy lub dłużej.

Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org. Pytania można również kierować na adres datasharing@alnylam.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Vutrisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj