HELIOS-B: исследование по оценке вутрисирана у пациентов с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией
12 февраля 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности вутрисирана у пациентов с транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией (ATTR-амилоидоз с кардиомиопатией)
В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность вутрисирана в дозе 25 мг, вводимого подкожно (п/к) один раз в 3 месяца (q3M), по сравнению с плацебо у пациентов с ATTR-амилоидозом с кардиомиопатией.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
655
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия
- Clinical Trial Site
-
Melbourne, Австралия
- Clinical Trial Site
-
Sydney, Австралия
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Австралия
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Австралия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, Австрия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Anderlecht, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Германия
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Германия
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Германия
- Clinical Trial Site
-
Leipzig, Германия
- Clinical Trial Site
-
Münster, Германия
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Германия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания
- Clinical Trial Site
-
Odense, Дания
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Испания
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Испания
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Испания
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Испания
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Quebec City, Канада
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Канада
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Латвия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Литва
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Нидерланды
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Перу
- Clinical Trial Site
-
San Miguel, Перу
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша
- Clinical Trial Site
-
Wrocław, Польша
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Португалия
- Clinical Trial Site
-
Lisboa, Португалия
- Clinical Trial Site
-
Porto, Португалия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
London, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
Middlesbrough, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Соединенные Штаты, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Франция
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Франция
- Clinical Trial Site
-
Paris, Франция
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Франция
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Olomouc, Чехия
- Clinical Trial Site
-
Prague, Чехия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Швеция
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aichi, Япония
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Япония
- Clinical Trial Site
-
Kagawa, Япония
- Clinical Trial Site
-
Kashihara, Япония
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Япония
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Япония
- Clinical Trial Site
-
Nankoku, Япония
- Clinical Trial Site
-
Osaka, Япония
- Clinical Trial Site
-
Tokyo, Япония
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Имеет задокументированный диагноз транстиретинового (ATTR) амилоидоза с кардиомиопатией, классифицируемого как наследственный ATTR (hATTR) амилоидоз с кардиомиопатией или ATTR амилоидоз дикого типа (wtATTR) с кардиомиопатией, отвечающий заранее установленным диагностическим критериям
- Имеет в анамнезе сердечную недостаточность (СН) с как минимум 1 предшествующей госпитализацией по поводу СН ИЛИ клинические признаки СН
Критерий исключения:
- Известный первичный амилоидоз или лептоменингеальный амилоидоз
- Имеет сердечную недостаточность IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA).
- Имеет сердечную недостаточность III класса по NYHA И находится в группе высокого риска на основании заранее определенных критериев
- Имеет инвалидность полинейропатии (PND) Оценка IIIa, IIIb или IV на скрининговом визите
- Имеет расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
- Получил предшествующее лечение для снижения TTR
- Имеет другую не-TTR кардиомиопатию, гипертоническую кардиомиопатию, кардиомиопатию из-за порока сердца или кардиомиопатию из-за ишемической болезни сердца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вутрисиран 25 мг
Участники будут получать вутрисиран в дозе 25 мг подкожно (п/к) один раз в 3 месяца (каждые 3 месяца) в течение двойного слепого периода.
|
Вутрисиран 25 мг будет вводиться подкожно q3M.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо в течение двойного слепого периода.
|
Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) будет вводиться путем подкожной инъекции q3M.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Составная конечная точка смертности от всех причин и повторных сердечно-сосудистых (СС) событий (госпитализация по СС и неотложные визиты по поводу сердечной недостаточности [СН])
Временное ограничение: 30-36 месяцев
|
Смертность от всех причин и повторные сердечно-сосудистые события (госпитализация сердечно-сосудистых заболеваний и неотложные визиты при сердечной недостаточности) будут сравниваться между группами лечения с использованием модели Андерсена-Гилла.
|
30-36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6-MWT) на 30-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
|
Исходный уровень, месяц 30
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в общей сводке вопросника Канзас-Сити по кардиомиопатии (KCCQ-OS) на 30-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
|
KCCQ представляет собой анкету для самостоятельного заполнения из 23 пунктов, в которой количественно оцениваются 6 доменов (симптомы, физическая функция, качество жизни, социальные ограничения, самоэффективность и стабильность симптомов) и 2 сводных балла (клиническая и общая сводка [ОС]).
Баллы преобразуются в диапазон от 0 до 100, где более высокие баллы отражают лучшее состояние здоровья.
|
Исходный уровень, месяц 30
|
|
Изменение средней толщины стенки левого желудочка (ЛЖ) по сравнению с исходным уровнем по данным эхокардиографической оценки на 30-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
|
Исходный уровень, месяц 30
|
|
|
Изменение общей продольной деформации по сравнению с исходным уровнем по данным эхокардиографической оценки на 30-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень и 30-й месяц
|
Исходный уровень и 30-й месяц
|
|
|
Составная конечная точка смертности от всех причин, повторных госпитализаций по всем причинам и неотложных посещений по поводу СН
Временное ограничение: 30-36 месяцев
|
Смертность от всех причин, повторные госпитализации по любой причине и неотложные посещения пациентов с сердечной недостаточностью будут сравниваться между группами лечения с использованием модели Андерсена-Гилла.
|
30-36 месяцев
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: 30-36 месяцев
|
30-36 месяцев
|
|
|
Частота повторных сердечно-сосудистых событий (госпитализация сердечно-сосудистых заболеваний и неотложные визиты по поводу сердечной недостаточности)
Временное ограничение: 30-36 месяцев
|
30-36 месяцев
|
|
|
Изменение N-концевого натрийуретического пептида прогормона B-типа (NTproBNP) по сравнению с исходным уровнем на 30-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
|
Исходный уровень, месяц 30
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
13 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- ТТР
- Амилоидоз
- Кардиомиопатия
- РНКи терапевтический
- АТТР
- Транстиретин
- TTR-опосредованный амилоидоз
- Амилоидоз, Наследственный
- Амилоидоз, наследственный, связанный с транстиретином
- Семейный амилоидоз
- Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия
- ТТР-кардиомиопатия
- АТТР-СМ
- TTR дикого типа
- В122И
- TTR-амилоидоз
- Амилоидоз дикого типа
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Недостатки протеостаза
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Амилоидоз, семейный
- Амилоидные невропатии
- Амилоидоз
- Кардиомиопатии
- Амилоидные невропатии, семейные
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-TTRSC02-003
- 2019-003153-28 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .