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HELIOS-B: uno studio per valutare Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia

12 febbraio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (amiloidosi da ATTR con cardiomiopatia)

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran 25 mg somministrato per via sottocutanea (SC) una volta ogni 3 mesi (q3M) rispetto al placebo in pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

655

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Anderlecht, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Dendermonde, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Quebec City, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Cechia
      • Olomouc, Cechia
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Cechia
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia
        • Clinical Trial Site
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danimarca
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Leipzig, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Aichi, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kagawa, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kashihara, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Nankoku, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Giappone
        • Clinical Trial Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Clinical Trial Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Clinical Trial Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Clinical Trial Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Perù
      • Lima, Perù
        • Clinical Trial Site
      • San Miguel, Perù
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Clinical Trial Site
      • Wrocław, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Guimarães, Portogallo
        • Clinical Trial Site
      • Lisboa, Portogallo
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Middlesbrough, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Stati Uniti, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Svezia
        • Clinical Trial Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi documentata di amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia, classificata come amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR) con cardiomiopatia o amiloidosi ATTR wild-type (wtATTR) con cardiomiopatia che soddisfa criteri diagnostici pre-specificati
  • - Ha una storia medica di insufficienza cardiaca (HF) con almeno 1 precedente ricovero per HF O evidenza clinica di HF

Criteri di esclusione:

  • Ha conosciuto amiloidosi primaria o amiloidosi leptomeningea
  • Soffre di insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
  • Ha insufficienza cardiaca di classe NYHA III ED è ad alto rischio in base a criteri pre-specificati
  • Presenta un punteggio IIIa, IIIb o IV di disabilità da polineuropatia (PND) alla visita di screening
  • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
  • Ha ricevuto un precedente trattamento per abbassare il TTR
  • Ha altra cardiomiopatia non-TTR, cardiomiopatia ipertensiva, cardiomiopatia dovuta a cardiopatia valvolare o cardiomiopatia dovuta a cardiopatia ischemica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vutrisiran 25 mg
I partecipanti riceveranno vutrisiran 25 mg somministrato per via sottocutanea (SC) una volta ogni 3 mesi (q3M) durante il periodo in doppio cieco.
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran 25 mg verrà somministrato mediante iniezione SC q3M.
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC02
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo durante il periodo in doppio cieco.
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
La normale soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl) verrà somministrata mediante iniezione SC q3M.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari (CV) ricorrenti (ricoveri per CV e visite urgenti per scompenso cardiaco [HF])
Lasso di tempo: 30-36 mesi
La mortalità per tutte le cause e gli eventi CV ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco) saranno confrontati tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello di Andersen-Gill.
30-36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test del cammino in 6 minuti (6-MWT) al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30
Variazione rispetto al basale nel riepilogo generale del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS) al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Il KCCQ è un questionario autosomministrato di 23 voci che quantifica 6 domini (sintomi, funzione fisica, qualità della vita, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (riepilogo clinico e generale [OS]). I punteggi vengono trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, in cui i punteggi più alti riflettono un migliore stato di salute.
Basale, mese 30
Variazione rispetto al basale dello spessore medio della parete del ventricolo sinistro (LV) mediante valutazione ecocardiografica al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30
Variazione rispetto al basale dello sforzo longitudinale globale mediante valutazione ecocardiografica al mese 30
Lasso di tempo: Basale e mese 30
Basale e mese 30
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause e ricoveri ricorrenti per tutte le cause e visite urgenti per scompenso cardiaco
Lasso di tempo: 30-36 mesi
La mortalità per tutte le cause, i ricoveri ricorrenti per tutte le cause e le visite urgenti per scompenso cardiaco saranno confrontati tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello di Andersen-Gill.
30-36 mesi
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: 30-36 mesi
30-36 mesi
Tasso di eventi CV ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco)
Lasso di tempo: 30-36 mesi
30-36 mesi
Variazione rispetto al basale del peptide natriuretico di tipo B del proormone N-terminale (NTproBNP) al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 novembre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2019-003153-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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