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HELIOS-B: uno studio per valutare Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia

18 dicembre 2025 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (amiloidosi da ATTR con cardiomiopatia)

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran 25 mg somministrato per via sottocutanea (SC) una volta ogni 3 mesi (q3M) rispetto al placebo in pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

655

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12372
        • Clinical Trial Site
    • Mecca Region
      • Mecca, Mecca Region, Arabia Saudita, 21955
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1428ART
        • Clinical Trial Site
    • Ciudad Autónoma de BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentina, C1093AAS
        • Clinical Trial Site
    • Pilar
      • Buenos Aires, Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Clinical Trial Site
      • Northmead, New South Wales, Australia, 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Austria, 1210
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Clinical Trial Site
    • Oost-Vlaanderen
      • Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9200
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4G5
        • Clinical Trial Site
  • Cechia
    • Olomoucký kraj
      • Olomouc, Olomoucký kraj, Cechia, 779 00
        • Clinical Trial Site
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague, Praha, Hlavní Mesto, Cechia, 12000
        • Clinical Trial Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Clinical Trial Site
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Clinical Trial Site
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Clinical Trial Site
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danimarca, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75877
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Germania, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Germania, 97078
        • Clinical Trial Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60313
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Clinical Trial Site
    • Aichi-ken
      • Tsurumai-cho, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 810-0001
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Clinical Trial Site
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Giappone, 761-0793
        • Clinical Trial Site
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Giappone, 783-8505
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 390-8621
        • Clinical Trial Site
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-8522
        • Clinical Trial Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 564-8565
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Clinical Trial Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D07 A8NN
        • Clinical Trial Site
      • Dublin, Irlanda, Dublin 8
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3339419
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israele, 9112000
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israele, 5262000
        • Clinical Trial Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1002
        • Clinical Trial Site
  • Libano
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libano, 1111
        • Clinical Trial Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50161
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25100
        • Clinical Trial Site
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Clinical Trial Site
  • Moldavia
      • Chisinau, Moldavia, MD2025
        • Clinical Trial Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Eindhoven, Olanda, 5623 EJ
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Olanda, 3584 CW
        • Clinical Trial Site
  • Perù
      • Lima, Perù, 15088
        • Clinical Trial Site
    • Lima region
      • San Isidro, Lima region, Perù, 15076
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-555
        • Clinical Trial Site
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
        • Clinical Trial Site
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polonia, 90-127
        • Clinical Trial Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 01-192
        • Clinical Trial Site
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-382
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • Clinical Trial Site
      • Faro, Portogallo, 8000-386
        • Clinical Trial Site
      • Guimarães, Portogallo, 4835-044
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Clinical Trial Site
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1649-035
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Regno Unito, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
    • Lanarkshire
      • Bellshill, Lanarkshire, Regno Unito, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
    • Londonderry
      • Londonderry, Londonderry, Regno Unito, BT47 6SB
        • Clinical Trial Site
    • Northumberland
      • Hexham, Northumberland, Regno Unito, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, Spagna, 48013
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spagna, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • La Mesa, California, Stati Uniti, 91942
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Stati Uniti, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 422 46
        • Clinical Trial Site
    • Västerbotten County
      • Göteborg, Västerbotten County, Svezia, 422 46
        • Clinical Trial Site
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Clinical Trial Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Clinical Trial Site
      • Budapest, Ungheria, 1088
        • Clinical Trial Site
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi documentata di amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia, classificata come amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR) con cardiomiopatia o amiloidosi ATTR wild-type (wtATTR) con cardiomiopatia che soddisfa criteri diagnostici pre-specificati
  • - Ha una storia medica di insufficienza cardiaca (HF) con almeno 1 precedente ricovero per HF O evidenza clinica di HF

Criteri di esclusione:

  • Ha conosciuto amiloidosi primaria o amiloidosi leptomeningea
  • Soffre di insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
  • Ha insufficienza cardiaca di classe NYHA III ED è ad alto rischio in base a criteri pre-specificati
  • Presenta un punteggio IIIa, IIIb o IV di disabilità da polineuropatia (PND) alla visita di screening
  • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
  • Ha ricevuto un precedente trattamento per abbassare il TTR
  • Ha altra cardiomiopatia non-TTR, cardiomiopatia ipertensiva, cardiomiopatia dovuta a cardiopatia valvolare o cardiomiopatia dovuta a cardiopatia ischemica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vutrisiran 25 mg
I partecipanti hanno ricevuto vutrisiran 25 milligrammi (mg) somministrati per via sottocutanea (SC) una volta ogni 3 mesi (q3M) durante il periodo in doppio cieco (DB) di 36 mesi. Dopo il periodo DB, i partecipanti continuano a ricevere vutrisiran, 25 mg, iniezione SC, q3M per un massimo di 24 mesi nel periodo di estensione del trattamento in aperto (OLE).
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC02
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto vutrisiran corrispondente al placebo somministrato SC q3M durante il periodo DB di 36 mesi. Dopo il periodo DB, i partecipanti ricevono vutrisiran, 25 mg, iniezione SC, q3M per un massimo di 24 mesi nel periodo OLE.
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC02
Droga: Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)
La soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl) verrà somministrata mediante iniezione SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari (CV) ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per insufficienza cardiaca [HF]) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino al mese 36
La mortalità per tutte le cause e gli eventi CV ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco) sono stati confrontati tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello Andersen-Gill modificato con una varianza robusta. La mortalità per tutte le cause includeva trapianti di cuore ed eventi di posizionamento di LVAD insieme ai decessi; gli eventi CV ricorrenti includevano ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco. Qui è stato riportato il numero di partecipanti con almeno un evento CV o un evento di mortalità per tutte le cause. Non è stata effettuata alcuna imputazione per i partecipanti che hanno abbandonato prematuramente l'analisi primaria di questo endpoint composito.
Fino al mese 36
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause ed eventi CV ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco) nel sottogruppo in monoterapia con Vutrisiran
Lasso di tempo: Fino al mese 36
La mortalità per tutte le cause e gli eventi CV ricorrenti (ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco) sono stati confrontati tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello Andersen-Gill modificato con una varianza robusta. La mortalità per tutte le cause includeva trapianti di cuore ed eventi di posizionamento di LVAD insieme ai decessi; gli eventi CV ricorrenti includevano ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco. Qui è stato riportato il numero di partecipanti con almeno un evento CV o un evento di mortalità per tutte le cause. Non è stata effettuata alcuna imputazione per i partecipanti che hanno abbandonato prematuramente l'analisi primaria di questo endpoint composito.
Fino al mese 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6-MWT) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30
Il 6-MWT è una valutazione della capacità di esercizio funzionale. Ai partecipanti viene chiesto di camminare avanti e indietro lungo un percorso pianeggiante e rettilineo, tipicamente lungo 30 metri, per una durata di 6 minuti. La distanza totale percorsa in metri viene registrata alla fine dei 6 minuti. Una distanza maggiore riflette un risultato migliore. L'analisi si è basata sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM). I valori di variazione mancanti dovuti alla progressione della malattia da amiloidosi e alla morte sono stati imputati utilizzando il campionamento con sostituzione dal 10% peggiore dei valori osservati, come specificato nel piano di analisi statistica (SAP).
Riferimento al mese 30
Variazione rispetto al basale nel 6-MWT nel sottogruppo in monoterapia con Vutrisiran
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30
Il 6-MWT è una valutazione della capacità di esercizio funzionale. Ai partecipanti viene chiesto di camminare avanti e indietro lungo un percorso pianeggiante e rettilineo, tipicamente lungo 30 metri, per una durata di 6 minuti. La distanza totale percorsa in metri viene registrata alla fine dei 6 minuti. Una distanza maggiore riflette un risultato migliore. L'analisi si è basata sul MMRM. I valori di variazione mancanti dovuti alla progressione della malattia da amiloidosi e alla morte sono stati imputati utilizzando il campionamento con sostituzione dal 10% peggiore dei valori osservati, come specificato nel SAP.
Riferimento al mese 30
Variazione rispetto al basale del punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30
Il KCCQ è un questionario autosomministrato composto da 23 item che quantifica 6 domini (sintomi [frequenza e carico], funzione fisica, qualità della vita (QoL), limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (sintesi clinica e complessiva [OS]). I punteggi sono stati generati per ciascun dominio e trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, in cui i punteggi più alti riflettono uno stato di salute migliore. KCCQ: il punteggio riassuntivo complessivo era la media dei domini: funzione fisica, sintomi totali (media della frequenza e del carico dei sintomi), QoL e limitazione sociale, e trasformato in un singolo punteggio che variava da 0 (peggiore) a 100 (il miglior stato possibile), dove il punteggio più alto rifletteva uno stato di salute migliore. L'analisi si è basata sul MMRM.
Riferimento al mese 30
Variazione rispetto al basale del punteggio KCCQ-OS nel sottogruppo in monoterapia con Vutrisiran
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30
Il KCCQ è un questionario autosomministrato composto da 23 item che quantifica 6 domini (sintomi [frequenza e carico], funzione fisica, QoL, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (clinici e OS). I punteggi sono stati generati per ciascun dominio e trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, in cui i punteggi più alti riflettono uno stato di salute migliore. KCCQ: il punteggio riassuntivo complessivo era la media dei domini: funzione fisica, sintomi totali (media della frequenza e del carico dei sintomi), QoL e limitazione sociale, e trasformato in un singolo punteggio che variava da 0 (peggiore) a 100 (il miglior stato possibile), dove il punteggio più alto rifletteva uno stato di salute migliore. L'analisi si è basata sul MMRM.
Riferimento al mese 30
Mortalità per tutte le cause nella popolazione complessiva e nel sottogruppo in monoterapia con Vutrisiran
Lasso di tempo: Fino a 42 mesi
La mortalità per tutte le cause includeva anche trapianti di cuore ed eventi di posizionamento di LVAD insieme ai decessi; gli eventi CV ricorrenti includevano ricoveri CV e visite urgenti per scompenso cardiaco.
Fino a 42 mesi
Percentuale di partecipanti con cambiamento nella classe NYHA al mese 30 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30

La classe NYHA è una valutazione clinica dei sintomi derivanti dall'insufficienza cardiaca. Nel sistema di classificazione funzionale NYHA colloca i partecipanti in 1 di 4 categorie in base alle limitazioni dell'attività fisica. La classe I denota assenza di sintomi e nessuna limitazione dell'attività fisica; II, lieve limitazione, con conseguenti sintomi con l'attività fisica ordinaria; III, marcata limitazione, con conseguente sintomi con un'attività fisica inferiore all'ordinaria; e IV, sintomi a riposo. Qui, i partecipanti con un cambio di classe NYHA sono stati segnalati in due categorie:

1) partecipanti che non hanno avuto cambiamenti o hanno avuto miglioramenti nella classe NYHA (classe inferiore) rispetto al basale e 2) partecipanti che hanno avuto un peggioramento della classe NYHA rispetto al basale (classe superiore).

I valori sono stati arrotondati a un singolo decimale.
Riferimento al mese 30
Percentuale di partecipanti con cambiamento nella classe NYHA al mese 30 nel sottogruppo in monoterapia con Vutrisiran
Lasso di tempo: Riferimento al mese 30

La classe NYHA è una valutazione clinica dei sintomi derivanti dall'insufficienza cardiaca. Nel sistema di classificazione funzionale NYHA colloca i partecipanti in 1 di 4 categorie in base alle limitazioni dell'attività fisica. La classe I denota assenza di sintomi e nessuna limitazione dell'attività fisica; II, lieve limitazione, con conseguenti sintomi con l'attività fisica ordinaria; III, marcata limitazione, con conseguente sintomi con un'attività fisica inferiore all'ordinaria; e IV, sintomi a riposo. Qui, i partecipanti con un cambio di classe NYHA sono stati segnalati in due categorie:

1) partecipanti che non hanno avuto cambiamenti o hanno avuto miglioramenti nella classe NYHA (classe inferiore) rispetto al basale e 2) partecipanti che hanno avuto un peggioramento della classe NYHA rispetto al basale (classe superiore).

I valori sono stati arrotondati a un singolo decimale.
Riferimento al mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

8 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

2 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2023-508366-15-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

L'accesso ai dati può essere rifiutato laddove esiste la probabilità che un paziente possa essere identificato o altri problemi di fattibilità, laddove esiste un potenziale conflitto di interessi, attività commerciali pianificate o un rischio competitivo reale o potenziale. I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. I tempi per l'accesso ai dati possono variare e possono richiedere fino a 6 mesi o più.

Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org. Le domande possono anche essere indirizzate a datasharing@alnylam.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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