HELIOS-B: Tutkimus Vutrisiranin arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia
torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Vutrisiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-amyloidoosi kardiomyopatialla)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan 25 mg:n vutrisiraanin tehoa ja turvallisuutta ihonalaisesti (SC) 3 kuukauden välein (q3M) annettuna lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on ATTR-amyloidoosi ja kardiomyopatia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
655
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Eindhoven, Alankomaat, 5623 EJ
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CW
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentiina, C1428ART
- Clinical Trial Site
-
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentiina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
-
Pilar
-
Buenos Aires, Pilar, Argentiina, B1629ODT
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Clinical Trial Site
-
Northmead, New South Wales, Australia, 2152
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Dendermonde, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Espanja, 48013
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Espanja, 21005
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Clinical Trial Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06591
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D07 A8NN
- Clinical Trial Site
-
Dublin, Irlanti, Dublin 8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3339419
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israel, 9112000
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Itävalta, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
-
Aichi-ken
-
Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japani, 466-8560
- Clinical Trial Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japani, 810-0001
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Fukuoka, Japani, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japani, 761-0793
- Clinical Trial Site
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japani, 783-8505
- Clinical Trial Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japani, 390-8621
- Clinical Trial Site
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japani, 634-8522
- Clinical Trial Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 564-8565
- Clinical Trial Site
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Clinical Trial Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8655
- Clinical Trial Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8431
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japani, 160-8582
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4G5
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua, LT-50161
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malesia, 25100
- Clinical Trial Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malesia, 47000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moltova, MD2025
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0424
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15088
- Clinical Trial Site
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15076
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-075
- Clinical Trial Site
-
Faro, Portugali, 8000-386
- Clinical Trial Site
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugali, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Katowice, Puola, 40-555
- Clinical Trial Site
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Puola, 50-556
- Clinical Trial Site
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Puola, 90-127
- Clinical Trial Site
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 01-192
- Clinical Trial Site
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-382
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Ranska, 13385
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska, 75877
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
Västerbotten County
-
Göteborg, Västerbotten County, Ruotsi, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45122
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Saksa, 37075
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Clinical Trial Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Saksa, 97078
- Clinical Trial Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60313
- Clinical Trial Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12372
- Clinical Trial Site
-
-
Mecca Region
-
Mecca, Mecca Region, Saudi-Arabia, 21955
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Clinical Trial Site
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Tanska, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Olomoucký kraj
-
Olomouc, Olomoucký kraj, Tšekki, 779 00
- Clinical Trial Site
-
-
Praha, Hlavní Mesto
-
Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tšekki, 12000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Clinical Trial Site
-
Budapest, Unkari, 1088
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Unkari, 6725
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
Lanarkshire
-
Bellshill, Lanarkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Londonderry
-
Londonderry, Londonderry, Yhdistynyt kuningaskunta, BT47 6SB
- Clinical Trial Site
-
-
Northumberland
-
Hexham, Northumberland, Yhdistynyt kuningaskunta, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Yhdysvallat, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Clinical Trial Site
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on dokumentoitu diagnoosi transtyretiini (ATTR) amyloidoosista ja kardiomyopatiasta, joka on luokiteltu joko perinnölliseksi ATTR (hATTR) amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia tai villin tyypin ATTR (wtATTR) amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia, joka täyttää ennalta määritellyt diagnostiset kriteerit
- hänellä on anamneesissa sydämen vajaatoiminta (HF) ja vähintään yksi aikaisempi sairaalahoito HF:n takia TAI kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on tiedossa primaarinen amyloidoosi tai leptomeningeaalinen amyloidoosi
- Hänellä on New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta
- Hänellä on NYHA-luokan III sydämen vajaatoiminta JA on korkea riski ennalta määriteltyjen kriteerien perusteella
- Hänellä on polyneuropatiavamma (PND) pisteet IIIa, IIIb tai IV seulontakäynnillä
- Sillä on arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
- On saanut aikaisempaa TTR:tä alentavaa hoitoa
- hänellä on muu ei-TTR-kardiomyopatia, hypertensiivinen kardiomyopatia, sydänläppäsairaudesta johtuva kardiomyopatia tai iskeemisestä sydänsairaudesta johtuva kardiomyopatia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vutrisiran 25 mg
Osallistujat saivat vutrisiraania 25 milligrammaa (mg) ihonalaisesti (SC) kerran 3 kuukaudessa (q3M) 36 kuukauden kaksoissokkojakson (DB) aikana.
DB-jakson jälkeen osallistujat jatkavat vutrisiraania, 25 mg, SC-injektiota, q3M enintään 24 kuukauden ajan avoimen hoidon jatkamisen (OLE) aikana.
|
Vutrisiran annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat vutrisiraania vastaavaa lumelääkettä SC q3M:llä 36 kuukauden DB-jakson aikana.
DB-jakson jälkeen osallistujat saavat vutrisiraania, 25 mg, SC-injektio, q3M enintään 24 kuukauden ajan OLE-jakson aikana.
|
Vutrisiran annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
Steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) annetaan SC-injektiolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiskuolleisuuden ja toistuvien sydän- ja verisuonitapahtumien (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset sydämen vajaatoiminnan [HF]-käynnit) yhdistelmäpäätepiste koko väestössä
Aikaikkuna: 36 kuukauteen asti
|
Kaiken aiheuttamaa kuolleisuutta ja toistuvia CV-tapahtumia (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset sydämen vajaatoimintakäynnit) verrattiin hoitoryhmien välillä käyttäen muunneltua Andersen-Gill-mallia, jonka varianssi oli vahva.
Kaikkiin syihin liittyvään kuolleisuuteen sisältyi sydämensiirto ja LVAD-sijoitustapahtumat sekä kuolemat; toistuvia CV-tapahtumia olivat CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit.
Täällä on raportoitu niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi CV-tapahtuma tai kokonaiskuolleisuustapahtuma.
Osallistujia, jotka keskeyttivät tämän yhdistetyn tuloksen päätepisteen ensisijaisen analyysin, ei suoritettu imputointia.
|
36 kuukauteen asti
|
|
Kokonaiskuolleisuuden ja toistuvien CV-tapahtumien (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit) yhdistetty päätepiste Vutrisiran-monoterapia-alaryhmässä
Aikaikkuna: 36 kuukauteen asti
|
Kaiken aiheuttamaa kuolleisuutta ja toistuvia CV-tapahtumia (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset sydämen vajaatoimintakäynnit) verrattiin hoitoryhmien välillä käyttäen muunneltua Andersen-Gill-mallia, jonka varianssi oli vahva.
Kaikkiin syihin liittyvään kuolleisuuteen sisältyi sydämensiirto ja LVAD-sijoitustapahtumat sekä kuolemat; toistuvia CV-tapahtumia olivat CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit.
Täällä on raportoitu niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi CV-tapahtuma tai kokonaiskuolleisuustapahtuma.
Osallistujia, jotka keskeyttivät tämän yhdistetyn tuloksen päätepisteen ensisijaisen analyysin, ei suoritettu imputointia.
|
36 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6 MWT) kokonaisväestössä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
6-MWT on toiminnallisen harjoittelukyvyn arviointi.
Osallistujia neuvotaan kävelemään edestakaisin tasaista, suoraa polkua, joka on tyypillisesti 30 metriä pitkä, 6 minuutin ajan.
Kokonaismatka metreinä kirjataan 6 minuutin lopussa.
Pidempi etäisyys kuvastaa parempaa tulosta.
Analyysi perustui toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Puuttuvat muutosarvot, jotka johtuivat amyloidoositaudin etenemisestä ja kuolemasta, laskettiin käyttämällä näytteenottoa, joka korvattiin huonoimmasta 10 %:sta havaituista arvoista tilastollisen analyysisuunnitelman (SAP) mukaisesti.
|
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
|
Muutos lähtötilanteesta 6-MWT:ssä Vutrisiran-monoterapian alaryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
6-MWT on toiminnallisen harjoittelukyvyn arviointi.
Osallistujia neuvotaan kävelemään edestakaisin tasaista, suoraa polkua, joka on tyypillisesti 30 metriä pitkä, 6 minuutin ajan.
Kokonaismatka metreinä kirjataan 6 minuutin lopussa.
Pidempi etäisyys kuvastaa parempaa tulosta.
Analyysi perustui MMRM:ään.
Puuttuvat muutosarvot, jotka johtuvat amyloidoositaudin etenemisestä ja kuolemasta, laskettiin käyttämällä näytteenottoa, jossa korvattiin havaituista arvoista huonoimpia 10 % SAP:n mukaisesti.
|
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn yleisen yhteenvedon (KCCQ-OS) pistemäärässä kokonaisväestössä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
KCCQ on 23-kohdan itseläytetty kyselylomake, joka määrittää 6 aluetta (oireet [taajuus ja taakka], fyysinen toiminta, elämänlaatu (QoL), sosiaalinen rajoitus, itsetehokkuus ja oireiden vakaus) ja 2 yhteenvetopistettä (kliininen ja yleinen yhteenveto [OS]).
Pisteet luotiin jokaiselle verkkotunnukselle ja muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa terveydentilaa.
KCCQ - kokonaispistemäärä oli alueiden keskiarvo - fyysinen toiminta, kokonaisoireet (oireiden esiintymistiheyden ja taakan keskiarvo), elämänlaatu ja sosiaalinen rajoitus, ja se muutettiin yhdeksi pisteeksi, joka vaihteli 0 (huonoin) - 100 (paras mahdollinen tila), jossa korkeampi pistemäärä heijasti parempaa terveydentilaa.
Analyysi perustui MMRM:ään.
|
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta KCCQ-OS-pisteissä Vutrisiran-monoterapia-alaryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
KCCQ on 23 kohdan itseläytetty kyselylomake, joka määrittää 6 aluetta (oireet [taajuus ja taakka], fyysinen toiminta, elämänlaatu, sosiaalinen rajoitus, itsetehokkuus ja oireiden vakaus) ja 2 yhteenvetopistettä (kliininen ja OS).
Pisteet luotiin jokaiselle verkkotunnukselle ja muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa terveydentilaa.
KCCQ - kokonaispistemäärä oli alueiden keskiarvo - fyysinen toiminta, kokonaisoireet (oireiden esiintymistiheyden ja taakan keskiarvo), elämänlaatu ja sosiaalinen rajoitus, ja se muutettiin yhdeksi pisteeksi, joka vaihteli 0 (huonoin) - 100 (paras mahdollinen tila), jossa korkeampi pistemäärä heijasti parempaa terveydentilaa.
Analyysi perustui MMRM:ään.
|
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
|
Kokonaiskuolleisuus koko väestössä ja Vutrisiran-monoterapia-alaryhmässä
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
|
Kaikkiin syihin liittyvään kuolleisuuteen sisältyi myös sydämensiirto ja LVAD-sijoitustapahtumat sekä kuolemat; toistuvia CV-tapahtumia olivat CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit.
|
Jopa 42 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli muutos NYHA-luokassa 30. kuukaudella kokonaisväestöstä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
NYHA-luokka on kliininen arvio sydämen vajaatoiminnasta johtuvista oireista. NYHA:n toiminnallinen luokittelujärjestelmä sijoittaa osallistujat yhteen neljästä kategoriasta fyysisen aktiivisuuden rajoitusten perusteella. Luokka I tarkoittaa, että ei oireita eikä fyysisen aktiivisuuden rajoituksia; II, lievä rajoitus, joka johtaa oireisiin tavallisen fyysisen rasituksen yhteydessä; III, huomattava rajoittuneisuus, joka johtaa oireisiin tavallista pienemmällä fyysisellä aktiivisuudella; ja IV, oireet levossa. Tässä NYHA-luokassa muutoksen saaneet osallistujat on raportoitu kahdessa kategoriassa: 1) osallistujat, joilla ei ollut muutosta tai parantunut NYHA-luokka (alempi luokka) lähtötasosta ja 2) osallistujat, joiden NYHA-luokka oli huonontunut lähtötasosta (korkeampi luokka). Arvot on pyöristetty yhteen desimaaliin. |
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli muutos NYHA-luokassa 30. kuukaudella Vutrisiran-monoterapian alaryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
NYHA-luokka on kliininen arvio sydämen vajaatoiminnasta johtuvista oireista. NYHA:n toiminnallinen luokittelujärjestelmä sijoittaa osallistujat yhteen neljästä kategoriasta fyysisen aktiivisuuden rajoitusten perusteella. Luokka I tarkoittaa, että ei oireita eikä fyysisen aktiivisuuden rajoituksia; II, lievä rajoitus, joka johtaa oireisiin tavallisen fyysisen rasituksen yhteydessä; III, huomattava rajoittuneisuus, joka johtaa oireisiin tavallista pienemmällä fyysisellä aktiivisuudella; ja IV, oireet levossa. Tässä NYHA-luokassa muutoksen saaneet osallistujat on raportoitu kahdessa kategoriassa: 1) osallistujat, joilla ei ollut muutosta tai parantunut NYHA-luokka (alempi luokka) lähtötasosta ja 2) osallistujat, joiden NYHA-luokka oli huonontunut lähtötasosta (korkeampi luokka). Arvot on pyöristetty yhteen desimaaliin. |
Lähtötilanne 30. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 2. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- TTR
- Amyloidoosi
- Kardiomyopatia
- RNAi terapeuttinen
- ATTR
- Transtyretiini
- TTR-välitteinen amyloidoosi
- Amyloidoosi, perinnöllinen
- Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä
- Perheellinen amyloidoosi
- Transtyretiiniamyloidikardiomyopatia
- TTR-kardiomyopatia
- ATTR-CM
- Villityypin TTR
- V122I
- TTR-amyloidoosi
- Amyloidoosi, villityyppi
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Kardiomyopatiat
- Amyloidoosi
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.
Pääsy tietoihin voidaan evätä, jos on todennäköistä, että potilas voidaan tunnistaa tai on jokin muu toteutettavuusongelma, jos kyseessä on mahdollinen eturistiriita, suunniteltu liiketoiminta tai todellinen tai mahdollinen kilpailuriski. Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietojen käyttöajat voivat vaihdella ja voivat kestää jopa kuusi kuukautta tai enemmän.
Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta. Kysymyksiä voi myös lähettää osoitteeseen datasharing@alnylam.com.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .