HELIOS-B: Tutkimus Vutrisiranin arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia
maanantai 12. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Vutrisiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-amyloidoosi kardiomyopatialla)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan 25 mg:n vutrisiraanin tehoa ja turvallisuutta ihonalaisesti (SC) 3 kuukauden välein (q3M) annettuna lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on ATTR-amyloidoosi ja kardiomyopatia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
655
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Clinical Trial Site
-
Melbourne, Australia
- Clinical Trial Site
-
Sydney, Australia
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Australia
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Australia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Anderlecht, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japani
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japani
- Clinical Trial Site
-
Kagawa, Japani
- Clinical Trial Site
-
Kashihara, Japani
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japani
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japani
- Clinical Trial Site
-
Nankoku, Japani
- Clinical Trial Site
-
Osaka, Japani
- Clinical Trial Site
-
Tokyo, Japani
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Quebec City, Kanada
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Peru
- Clinical Trial Site
-
San Miguel, Peru
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugali
- Clinical Trial Site
-
Lisboa, Portugali
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugali
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola
- Clinical Trial Site
-
Wrocław, Puola
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Leipzig, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Münster, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Clinical Trial Site
-
Odense, Tanska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Olomouc, Tšekki
- Clinical Trial Site
-
Prague, Tšekki
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
Middlesbrough, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Yhdysvallat, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on dokumentoitu diagnoosi transtyretiini (ATTR) amyloidoosista ja kardiomyopatiasta, joka on luokiteltu joko perinnölliseksi ATTR (hATTR) amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia tai villin tyypin ATTR (wtATTR) amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia, joka täyttää ennalta määritellyt diagnostiset kriteerit
- hänellä on anamneesissa sydämen vajaatoiminta (HF) ja vähintään yksi aikaisempi sairaalahoito HF:n takia TAI kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on tiedossa primaarinen amyloidoosi tai leptomeningeaalinen amyloidoosi
- Hänellä on New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta
- Hänellä on NYHA-luokan III sydämen vajaatoiminta JA on korkea riski ennalta määriteltyjen kriteerien perusteella
- Hänellä on polyneuropatiavamma (PND) pisteet IIIa, IIIb tai IV seulontakäynnillä
- Sillä on arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
- On saanut aikaisempaa TTR:tä alentavaa hoitoa
- hänellä on muu ei-TTR-kardiomyopatia, hypertensiivinen kardiomyopatia, sydänläppäsairaudesta johtuva kardiomyopatia tai iskeemisestä sydänsairaudesta johtuva kardiomyopatia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vutrisiran 25 mg
Osallistujat saavat vutrisiraania 25 mg ihonalaisesti (SC) kerran 3 kuukaudessa (q3M) kaksoissokkojakson aikana.
|
Vutrisiran 25 mg annetaan SC-injektiona q3M.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä kaksoissokkojakson aikana.
|
Steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) annetaan SC-injektiolla q3M.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiskuolleisuuden ja toistuvien sydän- ja verisuonitapahtumien (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset sydämen vajaatoiminnan [HF]-käynnit) yhdistetty päätepiste
Aikaikkuna: 30-36 kuukautta
|
Kokonaiskuolleisuutta ja toistuvia CV-tapahtumia (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit) verrataan hoitoryhmien välillä käyttäen Andersen-Gill-mallia.
|
30-36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6-MWT) 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
|
Perustaso, kuukausi 30
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn kokonaistiivistelmässä (KCCQ-OS) 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
|
KCCQ on 23 kohdan itseläytetty kyselylomake, joka määrittää 6 aluetta (oireet, fyysinen toiminta, elämänlaatu, sosiaalinen rajoitus, itsetehokkuus ja oireiden vakaus) ja 2 yhteenvetopistettä (kliininen ja yleinen yhteenveto [OS]).
Pisteet muunnetaan alueelle 0-100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa terveydentilaa.
|
Perustaso, kuukausi 30
|
|
Vasemman kammion (LV) keskimääräisen seinämän paksuuden muutos lähtötilanteesta EKG-arvioinnissa 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
|
Perustaso, kuukausi 30
|
|
|
Muutos perustasosta globaalissa pitkittäisessä jännityksessä EKG-arvioinnilla 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 30
|
Lähtötilanne ja kuukausi 30
|
|
|
Kokonaiskuolleisuuden ja toistuvien sairaalahoitojen ja kiireellisten HF-käyntien yhdistelmäpäätepiste
Aikaikkuna: 30-36 kuukautta
|
Kaikkien syiden aiheuttamaa kuolleisuutta ja toistuvia sairaalahoitoja ja kiireellisiä HF-käyntejä verrataan hoitoryhmien välillä Andersen-Gill-mallilla.
|
30-36 kuukautta
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: 30-36 kuukautta
|
30-36 kuukautta
|
|
|
Toistuvien CV-tapahtumien määrä (CV-sairaalahoidot ja kiireelliset HF-käynnit)
Aikaikkuna: 30-36 kuukautta
|
30-36 kuukautta
|
|
|
Muutos lähtötasosta N-terminaalisen prohormoni B-tyypin natriureettisessa peptidissä (NTproBNP) kuukaudessa 30
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
|
Perustaso, kuukausi 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- TTR
- Amyloidoosi
- Kardiomyopatia
- RNAi terapeuttinen
- ATTR
- Transtyretiini
- TTR-välitteinen amyloidoosi
- Amyloidoosi, perinnöllinen
- Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä
- Perheellinen amyloidoosi
- Transtyretiiniamyloidikardiomyopatia
- TTR-kardiomyopatia
- ATTR-CM
- Villityypin TTR
- V122I
- TTR-amyloidoosi
- Amyloidoosi, villityyppi
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi
- Kardiomyopatiat
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC02-003
- 2019-003153-28 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .