HELIOS-B: een onderzoek om Vutrisiran te evalueren bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie
18 december 2025 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B: een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van Vutrisiran te evalueren bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie)
Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van vutrisiran 25 mg eenmaal per 3 maanden subcutaan (SC) toegediend (q3M) in vergelijking met placebo bij patiënten met ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
655
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentinië, C1428ART
- Clinical Trial Site
-
-
Ciudad Autónoma de BuenosAires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma de BuenosAires, Argentinië, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
-
Pilar
-
Buenos Aires, Pilar, Argentinië, B1629ODT
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
- Clinical Trial Site
-
Northmead, New South Wales, Australië, 2152
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1070
- Clinical Trial Site
-
Leuven, België, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Dendermonde, Oost-Vlaanderen, België, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1V4G5
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Clinical Trial Site
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Denemarken, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45122
- Clinical Trial Site
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Clinical Trial Site
-
Münster, Duitsland, 48149
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Duitsland, 97078
- Clinical Trial Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60313
- Clinical Trial Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrijk, 75877
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1134
- Clinical Trial Site
-
Budapest, Hongarije, 1088
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Hongarije, 6725
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D07 A8NN
- Clinical Trial Site
-
Dublin, Ierland, Dublin 8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 3339419
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israël, 9112000
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Israël, 5262000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
-
Aichi-ken
-
Tsurumai-cho, Aichi-ken, Japan, 466-8560
- Clinical Trial Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japan, 810-0001
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
- Clinical Trial Site
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Clinical Trial Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
- Clinical Trial Site
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
- Clinical Trial Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 564-8565
- Clinical Trial Site
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Clinical Trial Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
- Clinical Trial Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
- Clinical Trial Site
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-8582
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland, LV-1002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon, 1111
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litouwen, LT-50161
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Maleisië, 25100
- Clinical Trial Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Maleisië, 47000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavië, MD2025
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Eindhoven, Nederland, 5623 EJ
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Nederland, 3584 CW
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0424
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Graz, Oostenrijk, 8036
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Oostenrijk, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15088
- Clinical Trial Site
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15076
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-555
- Clinical Trial Site
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Clinical Trial Site
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 90-127
- Clinical Trial Site
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-192
- Clinical Trial Site
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-382
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Clinical Trial Site
-
Faro, Portugal, 8000-386
- Clinical Trial Site
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 12372
- Clinical Trial Site
-
-
Mecca Region
-
Mecca, Mecca Region, Saoedi-Arabië, 21955
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië, 1000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Spanje, 48013
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanje, 21005
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Spanje, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
- Clinical Trial Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Olomoucký kraj
-
Olomouc, Olomoucký kraj, Tsjechië, 779 00
- Clinical Trial Site
-
-
Praha, Hlavní Mesto
-
Prague, Praha, Hlavní Mesto, Tsjechië, 12000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
Lanarkshire
-
Bellshill, Lanarkshire, Verenigd Koninkrijk, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
-
Londonderry
-
Londonderry, Londonderry, Verenigd Koninkrijk, BT47 6SB
- Clinical Trial Site
-
-
Northumberland
-
Hexham, Northumberland, Verenigd Koninkrijk, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Verenigde Staten, 91942
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Gainesville, Georgia, Verenigde Staten, 30501
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Clinical Trial Site
-
Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 06591
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
Västerbotten County
-
Göteborg, Västerbotten County, Zweden, 422 46
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Heeft een gedocumenteerde diagnose van transthyretine (ATTR) amyloïdose met cardiomyopathie, geclassificeerd als erfelijke ATTR (hATTR) amyloïdose met cardiomyopathie of wild-type ATTR (wtATTR) amyloïdose met cardiomyopathie die voldoet aan vooraf gespecificeerde diagnostische criteria
- Heeft een medische voorgeschiedenis van hartfalen (HF) met ten minste 1 eerdere ziekenhuisopname voor HF OF klinisch bewijs van HF
Uitsluitingscriteria:
- Heeft primaire amyloïdose of leptomeningeale amyloïdose gekend
- Heeft New York Heart Association (NYHA) klasse IV hartfalen
- Heeft NYHA-klasse III hartfalen EN loopt een hoog risico op basis van vooraf gespecificeerde criteria
- Heeft een polyneuropathie-handicap (PND) Score IIIa, IIIb of IV bij het screeningsbezoek
- Heeft geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
- Heeft eerder een TTR-verlagende behandeling gehad
- Heeft andere niet-TTR-cardiomyopathie, hypertensieve cardiomyopathie, cardiomyopathie als gevolg van hartklepaandoening of cardiomyopathie als gevolg van ischemische hartaandoening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Vutrisiran 25 mg
Deelnemers kregen vutrisiran 25 milligram (mg) subcutaan toegediend (SC) eenmaal per 3 maanden (q3M) gedurende de dubbelblinde (DB) periode van 36 maanden.
Na de DB-periode blijven de deelnemers vutrisiran, 25 mg, SC-injectie, q3M ontvangen gedurende maximaal 24 maanden in de open-label behandelingsverlenging (OLE)-periode.
|
Vutrisiran zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvingen vutrisiran, overeenkomend met placebo, toegediend SC q3M gedurende de DB-periode van 36 maanden.
Na de DB-periode ontvangen deelnemers vutrisiran, 25 mg, SC-injectie, q3M gedurende maximaal 24 maanden in de OLE-periode.
|
Vutrisiran zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) wordt toegediend via SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengesteld eindpunt van sterfte door alle oorzaken en terugkerende cardiovasculaire (CV) voorvallen (CV-ziekenhuisopnames en bezoeken aan dringend hartfalen [HF]) in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot maand 36
|
Sterfte door alle oorzaken en recidiverende CV events (CV-ziekenhuisopnames en urgente HF-bezoeken) werden vergeleken tussen behandelgroepen met behulp van een aangepast Andersen-Gill-model met een robuuste variantie.
Sterfte door alle oorzaken omvatte harttransplantaties en LVAD-plaatsingen, samen met sterfgevallen; recidiverende CV-gebeurtenissen omvatten CV-ziekenhuisopnames en dringende HF-bezoeken.
Het aantal deelnemers met ten minste één CV-gebeurtenis of sterfte-gebeurtenis door alle oorzaken is hier gerapporteerd.
Er werd geen imputatie uitgevoerd voor deelnemers die voortijdig stopten voor de primaire analyse van dit samengestelde uitkomsteindpunt.
|
Tot maand 36
|
|
Samengesteld eindpunt van sterfte door alle oorzaken en terugkerende CV-gebeurtenissen (CV-ziekenhuisopnames en dringende HF-bezoeken) in de subgroep Vutrisiran-monotherapie
Tijdsspanne: Tot maand 36
|
Sterfte door alle oorzaken en recidiverende CV events (CV-ziekenhuisopnames en urgente HF-bezoeken) werden vergeleken tussen behandelgroepen met behulp van een aangepast Andersen-Gill-model met een robuuste variantie.
Sterfte door alle oorzaken omvatte harttransplantaties en LVAD-plaatsingen, samen met sterfgevallen; recidiverende CV-gebeurtenissen omvatten CV-ziekenhuisopnames en dringende HF-bezoeken.
Het aantal deelnemers met ten minste één CV-gebeurtenis of sterfte-gebeurtenis door alle oorzaken is hier gerapporteerd.
Er werd geen imputatie uitgevoerd voor deelnemers die voortijdig stopten voor de primaire analyse van dit samengestelde uitkomsteindpunt.
|
Tot maand 36
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6 minuten looptest (6-MWT) in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
De 6-MWT is een beoordeling van het functionele inspanningsvermogen.
Deelnemers krijgen de opdracht om gedurende 6 minuten heen en weer te lopen langs een vlak, recht pad, doorgaans 30 meter lang.
Na 6 minuten wordt de totale afgelegde afstand in meters geregistreerd.
Een langere afstand weerspiegelt een beter resultaat.
De analyse was gebaseerd op het mixed-effect-model van herhaalde metingen (MMRM).
Ontbrekende veranderingswaarden als gevolg van de progressie van de ziekte van amyloïdose en overlijden werden toegeschreven met behulp van steekproeven met vervanging van de slechtste 10% van de waargenomen waarden, zoals gespecificeerd in het statistische analyseplan (SAP).
|
Basislijn tot maand 30
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 6-MWT in de Vutrisiran-monotherapie-subgroep
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
De 6-MWT is een beoordeling van het functionele inspanningsvermogen.
Deelnemers krijgen de opdracht om gedurende 6 minuten heen en weer te lopen langs een vlak, recht pad, doorgaans 30 meter lang.
Na 6 minuten wordt de totale afgelegde afstand in meters geregistreerd.
Een langere afstand weerspiegelt een beter resultaat.
De analyse was gebaseerd op de MMRM.
Ontbrekende veranderingswaarden als gevolg van de progressie van de ziekte van amyloïdose en overlijden werden toegeschreven met behulp van steekproeven met vervanging uit de slechtste 10% van de waargenomen waarden, zoals gespecificeerd in de SAP.
|
Basislijn tot maand 30
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS) score in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
De KCCQ is een zelf in te vullen vragenlijst met 23 items die 6 domeinen kwantificeert (symptomen [frequentie en belasting], fysiek functioneren, kwaliteit van leven (KvL), sociale beperking, zelfeffectiviteit en symptoomstabiliteit) en 2 samenvattende scores (klinische en algemene samenvatting [OS]).
Voor elk domein werden scores gegenereerd en omgezet naar een bereik van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus weerspiegelen.
De KCCQ-algehele samenvattende score was het gemiddelde van de domeinen: fysiek functioneren, totale symptomen (gemiddelde van symptoomfrequentie en -last), kwaliteit van leven en sociale beperking, en getransformeerd naar een enkele score die varieerde van 0 (slechtste) - 100 (de best mogelijke status), waarbij de hogere score een betere gezondheidsstatus weerspiegelde.
De analyse was gebaseerd op de MMRM.
|
Basislijn tot maand 30
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de KCCQ-OS-score in de Vutrisiran-monotherapie-subgroep
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
De KCCQ is een zelf in te vullen vragenlijst met 23 items die 6 domeinen kwantificeert (symptomen [frequentie en belasting], fysiek functioneren, kwaliteit van leven, sociale beperking, zelfeffectiviteit en symptoomstabiliteit) en 2 samenvattende scores (klinisch en OS).
Voor elk domein werden scores gegenereerd en omgezet naar een bereik van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus weerspiegelen.
De KCCQ-algehele samenvattende score was het gemiddelde van de domeinen: fysiek functioneren, totale symptomen (gemiddelde van symptoomfrequentie en -last), kwaliteit van leven en sociale beperking, en getransformeerd naar een enkele score die varieerde van 0 (slechtste) - 100 (de best mogelijke status), waarbij de hogere score een betere gezondheidsstatus weerspiegelde.
De analyse was gebaseerd op de MMRM.
|
Basislijn tot maand 30
|
|
Sterfte door alle oorzaken in de totale populatie en de subgroep Vutrisiran-monotherapie
Tijdsspanne: Tot 42 maanden
|
Sterfte door alle oorzaken omvatte naast sterfgevallen ook harttransplantaties en LVAD-plaatsingen; recidiverende CV-gebeurtenissen omvatten CV-ziekenhuisopnames en dringende HF-bezoeken.
|
Tot 42 maanden
|
|
Percentage deelnemers met verandering in NYHA-klasse in maand 30 in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
NYHA-klasse is een klinische beoordeling van symptomen als gevolg van hartfalen. In het functionele classificatiesysteem van NYHA worden deelnemers ingedeeld in 1 van de 4 categorieën op basis van beperkingen van fysieke activiteit. Klasse I betekent geen symptomen en geen beperking van fysieke activiteit; II, lichte beperking, resulterend in symptomen bij gewone lichamelijke activiteit; III, duidelijke beperking, resulterend in symptomen met minder dan gewone lichamelijke activiteit; en IV, symptomen in rust. Hier zijn de deelnemers met een wijziging in de NYHA-klasse in twee categorieën gerapporteerd: 1) deelnemers die geen verandering of verbetering hadden in de NYHA-klasse (lagere klasse) ten opzichte van de uitgangswaarde en 2) deelnemers die een verslechterde NYHA-klasse hadden ten opzichte van de uitgangswaarde (hogere klasse). Waarden zijn afgerond op één decimaal. |
Basislijn tot maand 30
|
|
Percentage deelnemers met verandering in NYHA-klasse in maand 30 in de Vutrisiran-monotherapie-subgroep
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
|
NYHA-klasse is een klinische beoordeling van symptomen als gevolg van hartfalen. In het functionele classificatiesysteem van NYHA worden deelnemers ingedeeld in 1 van de 4 categorieën op basis van beperkingen van fysieke activiteit. Klasse I betekent geen symptomen en geen beperking van fysieke activiteit; II, lichte beperking, resulterend in symptomen bij gewone lichamelijke activiteit; III, duidelijke beperking, resulterend in symptomen met minder dan gewone lichamelijke activiteit; en IV, symptomen in rust. Hier zijn de deelnemers met een wijziging in de NYHA-klasse in twee categorieën gerapporteerd: 1) deelnemers die geen verandering of verbetering hadden in de NYHA-klasse (lagere klasse) ten opzichte van de uitgangswaarde en 2) deelnemers die een verslechterde NYHA-klasse hadden ten opzichte van de uitgangswaarde (hogere klasse). Waarden zijn afgerond op één decimaal. |
Basislijn tot maand 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 november 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 mei 2024
Studie voltooiing (Geschat)
2 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
12 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- TTR
- Amyloïdose
- Cardiomyopathie
- RNAi therapeutisch
- ATTR
- Transthyretine
- TTR-gemedieerde amyloïdose
- Amyloïdose, erfelijk
- Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd
- Familiaire amyloïdose
- Transthyretine amyloïde cardiomyopathie
- TTR-cardiomyopathie
- ATTR-CM
- Wild-type TTR
- V122I
- TTR-amyloïdose
- Amyloïdose, wildtype
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Hartziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Proteostase-tekortkomingen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Cardiomyopathieën
- Amyloïdose
- Amyloïdose, familiaal
- Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.
De toegang tot gegevens kan worden geweigerd als het waarschijnlijk is dat een patiënt kan worden geïdentificeerd of als er sprake is van een haalbaarheidsprobleem, als er sprake is van een potentieel belangenconflict, geplande bedrijfsactiviteiten of een feitelijk of potentieel concurrentierisico. Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. De termijnen voor gegevenstoegang kunnen variëren en kunnen tot zes maanden of langer duren.
Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org. Vragen kunnen ook worden gericht aan datasharing@alnylam.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .