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HELIOS-B: un estudio para evaluar el vutrisirán en pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía

12 de febrero de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-B: estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de Vutrisiran en pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (amiloidosis ATTR con miocardiopatía)

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de vutrisiran 25 mg administrados por vía subcutánea (SC) una vez cada 3 meses (q3M) en comparación con el placebo en pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

655

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Göttingen, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Leipzig, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Dendermonde, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Ghent, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Quebec City, Canadá
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Chequia
      • Olomouc, Chequia
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Chequia
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia
        • Clinical Trial Site
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Dinamarca
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Bilbao, España
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, España
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Clinical Trial Site
      • Málaga, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Clinical Trial Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Aichi, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Kagawa, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Kashihara, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Nankoku, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japón
        • Clinical Trial Site
  • Letonia
      • Riga, Letonia
        • Clinical Trial Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Clinical Trial Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Perú
      • Lima, Perú
        • Clinical Trial Site
      • San Miguel, Perú
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Clinical Trial Site
      • Wrocław, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Lisboa, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Middlesbrough, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Suecia
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico documentado de amiloidosis por transtiretina (ATTR) con miocardiopatía, clasificada como amiloidosis por ATTR hereditaria (hATTR) con miocardiopatía o amiloidosis por ATTR de tipo salvaje (wtATTR) con miocardiopatía que cumple con criterios de diagnóstico preespecificados
  • Tiene antecedentes médicos de insuficiencia cardíaca (IC) con al menos 1 hospitalización previa por IC O evidencia clínica de IC

Criterio de exclusión:

  • Tiene amiloidosis primaria conocida o amiloidosis leptomeníngea
  • Tiene insuficiencia cardíaca de clase IV de la New York Heart Association (NYHA)
  • Tiene insuficiencia cardíaca clase III de la NYHA Y está en alto riesgo según los criterios preespecificados
  • Tiene una discapacidad de polineuropatía (PND) Puntuación IIIa, IIIb o IV en la visita de selección
  • Tiene tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
  • Ha recibido tratamiento previo para reducir la TTR
  • Tiene otra miocardiopatía no TTR, miocardiopatía hipertensiva, miocardiopatía por cardiopatía valvular o miocardiopatía por cardiopatía isquémica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vutrisiran 25 mg
Los participantes recibirán vutrisiran 25 mg administrados por vía subcutánea (SC) una vez cada 3 meses (q3M) durante el período doble ciego.
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran 25 mg se administrará mediante inyección SC cada 3 horas.
Otros nombres:
  • ALN-TTRSC02
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo durante el período doble ciego.
Droga: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Se administrará solución salina normal estéril (0,9% NaCl) mediante inyección SC cada 3M.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterio de valoración compuesto de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares (CV) recurrentes (hospitalizaciones CV y ​​visitas urgentes por insuficiencia cardíaca [IC])
Periodo de tiempo: 30-36 meses
La mortalidad por todas las causas y los eventos CV recurrentes (hospitalizaciones CV y ​​visitas urgentes por IC) se compararán entre los grupos de tratamiento utilizando un modelo de Andersen-Gill.
30-36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6-MWT) en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Línea de base, Mes 30
Cambio desde el inicio en el resumen general del Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-OS) en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems que cuantifica 6 dominios (síntomas, función física, calidad de vida, limitación social, autoeficacia y estabilidad de los síntomas) y 2 puntajes de resumen (resumen clínico y general [OS]). Las puntuaciones se transforman en un rango de 0 a 100, en el que las puntuaciones más altas reflejan un mejor estado de salud.
Línea de base, Mes 30
Cambio desde el inicio en el grosor medio de la pared del ventrículo izquierdo (LV) por evaluación ecocardiográfica en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Línea de base, Mes 30
Cambio desde el inicio en la deformación longitudinal global por evaluación ecocardiográfica en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea base y mes 30
Línea base y mes 30
Criterio de valoración compuesto de mortalidad por todas las causas y hospitalizaciones recurrentes por todas las causas y visitas urgentes por insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 30-36 meses
La mortalidad por todas las causas y las hospitalizaciones recurrentes por todas las causas y las visitas urgentes por IC se compararán entre los grupos de tratamiento utilizando un modelo de Andersen-Gill.
30-36 meses
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: 30-36 meses
30-36 meses
Tasa de Eventos CV Recurrentes (Hospitalizaciones CV y ​​Visitas Urgentes por IC)
Periodo de tiempo: 30-36 meses
30-36 meses
Cambio desde el inicio en el péptido natriurético tipo B prohormona N-terminal (NTproBNP) en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Línea de base, Mes 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTRSC02-003
  • 2019-003153-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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