網膜芽細胞腫の治療のためのトポテカン上強膜プラーク

包含基準:

年齢: 参加者は 18 歳未満でなければなりません。

診断と治療。 参加者は以下を持っている必要があります:

-眼科超音波または神経画像検査による腫瘍を含む眼の眼内カルシウムによる網膜芽細胞腫に対する以前の局所または全身療法のない、除核が推奨される治療法である片側性のグループDまたは初期の眼内網膜芽細胞腫。

または 一次治療（IIRCグループAの眼に対する局所療法、または全身または動脈内化学療法）の完了後の少なくとも1つの眼における活動性残存または再発性眼内網膜芽細胞腫。

片方の目はスタディアイになります。 参加者が網膜芽細胞腫の眼を 2 つ持っている場合、最悪の疾患または視力の可能性が最も高い眼が研究眼として指定されます。 2 つの眼を治療すると薬物の全身投与量が 2 倍になるため、この第 I 相試験では子供 1 人につき 1 つの眼のみが治療されます。 非研究眼は、必要に応じて、研究期間中の焦点療法のみを使用して、標準的なケアによって治療されます。

-標準的な網膜芽細胞腫診断の一環として、眼科超音波またはニューロイメージングによって、腫瘍を含む眼の眼内カルシウムが実証されている必要があります。

研究眼は、視力の可能性、少なくとも瞳孔反応試験または影響を受けた眼の光提示に対する回避行動の実証のいずれかを伴う、腫瘍を有する眼の光知覚視力を有し、眼球外への拡張のリスクが高いことを示唆する臨床的特徴を持たない必要があります。

パフォーマンス レベル: Lansky 50 以上 (16 歳未満)。カルノフスキー パフォーマンス スケール > 50 (> 16 歳)。

臓器機能要件:

1. 次のように定義された適切な骨髄機能：

   • -末梢絶対好中球数（ANC）が1000 / mm3以上
   • -血小板数が100,000 / mm3以上（輸血に依存しない、登録前の少なくとも7日間血小板輸血を受けていないと定義）
   • ベースラインで8.0 g/dL以上のヘモグロビン（RBC輸血を受ける可能性があります）

2. 次のように定義された適切な腎機能：

   • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR が 70ml/分/1.73 m2 以上または
   • 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

   年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性

   1 か月から 6 か月未満 0.4 0.4 6 か月から 1 年未満 0.5 0.5

   1. 2年未満 0.6 0.6
   2. 6歳未満 0.8 0.8

   6歳から7歳未満 1 1

   この表の閾値クレアチニン値は、CDC によって公開された子供の身長と身長のデータを利用して GFR を推定するための Schwartz 式から導き出されました。

3. 次のように定義された適切な肝機能:

   • -ビリルビン（抱合+非抱合の合計）が年齢の正常上限（ULN）の1.5倍以下。
   • SGPT (ALT) が 110 U/L 以下。 この調査では、SGPT の ULN は 45 U/L です。
   • 血清アルブミンが2g/dL以上。
4. 妊娠防止。 生殖能力のある女性は、研究参加中およびエピスクレラル トポテカン投与の終了後さらに 40 日間、非常に効果的な避妊法の使用に同意する必要があります。
5. インフォームドコンセント。 すべての参加者および/またはその両親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントを理解する能力と署名する意思を持っている必要があります。 必要に応じて、同意も得られます。

除外基準

病気の状態。 次のいずれかを持っていることがわかっている参加者は除外されます。

1. 視神経縁を含む腫瘍
2. 眼球外伸展の臨床的または EUA の証拠
3. 転移性網膜芽細胞腫の証拠
4. 視神経の疑い、または確定的な神経画像。 浸潤、三側性網膜芽細胞腫または眼球外への進展。

アレルギー。 トポテカン、カンプトテシンまたはその誘導体に対するアレルギーが報告されている参加者は除外されます。

併用治療。 -3週間以内に化学療法、他の限局性網膜芽細胞腫療法またはその他の治験薬を受けた参加者 トポテカン配置は適格ではありません。

コントロールされていない併発疾患。 -研究者の意見では、参加者を過度のリスクにさらしたり、研究要件の遵守を制限したりする既知の制御されていない併発疾患のある参加者は適格ではありません。

熱性疾患。 プロトコル療法の開始前の1週間以内に臨床的に重大な熱性疾患（治験責任医師によって決定される）のある参加者は除外されます。

妊娠と授乳。 生殖能力のある女性は、プロトコル療法の開始前72時間以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。 試験薬による母親の治療に続く授乳中の乳児の有害事象（AE）の潜在的なリスクは不明ですが、母親が試験で治療を受けている場合は授乳を中止する必要があります。

コンプライアンス。 治験責任医師または代理人の意見では、参加者が研究の指示に従う能力を妨げ、研究結果の解釈を混乱させ、または参加者を危険にさらす可能性のある診断の状態。