Topotekaani episkleraalinen plakki retinoblastooman hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

Ikä: Osallistujien tulee olla alle 18-vuotiaita.

Diagnoosi ja hoito. Osallistujilla tulee olla:

Yksipuolinen D-ryhmän tai aikaisemman vaiheen silmänsisäinen retinoblastooma, jossa enukleaatio on suositeltava hoito, eikä aikaisempaa paikallista tai systeemistä retinoblastooman hoitoa silmänsisäisen kalsiumin kanssa kasvaimen sisältävässä silmässä oftalmisella ultraäänellä tai hermokuvauksella.

TAI Aktiivinen jäännös tai uusiutuva silmänsisäinen retinoblastooma vähintään yhdessä silmässä ensilinjan hoidon päätyttyä (fokusaalinen hoito IIRC-ryhmän A silmille tai systeeminen tai valtimonsisäinen kemoterapia).

Yksi silmä on opiskelusilmä. Kun osallistujilla on kaksi silmää, joilla on retinoblastooma, silmä, jolla on pahin sairaus tai paras näköpotentiaali, nimetään tutkimussilmäksi. Tässä vaiheessa I tutkimuksessa hoidettavaa lasta kohden on vain yksi silmä, koska kahden silmän hoito kaksinkertaistaisi systeemisen lääkkeen annoksen. Ei-tutkimuksessa olevaa silmää hoidetaan tavanomaisella hoidolla, tarvittaessa vain fokaalista hoitoa tutkimusjakson aikana.

Hänen on täytynyt osoittaa silmänsisäinen kalsium kasvainta sisältävässä silmässä oftalmisella ultraäänellä tai hermokuvauksella osana tavallista retinoblastoomadiagnoosia.

Tutkimussilmällä on oltava näkökyky, vähintään valon havaitsemisnäkö kasvainta kantavassa silmässä joko pupillin vastetestauksella tai osoituksena valon esiintymisen välttämisestä sairaassa silmässä, eikä kliinisiä piirteitä, jotka viittaavat suureen silmänulkoisen laajentumisen riskiin.

Suorituskykytaso: Lansky vähintään 50 (<16-vuotias); Karnofskyn suorituskykyasteikko >50 (>16-vuotiaat).

Elintoimintojen vaatimukset:

1. Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:

   • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 1000/mm3
   • Verihiutaleiden määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 100 000/mm3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoon vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista)
   • Hemoglobiini suurempi tai yhtä suuri kuin 8,0 g/dl lähtötilanteessa (voi saada punasolujen siirtoja)

2. Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

   • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR on suurempi tai yhtä suuri kuin 70 ml/min/1,73 m2 tai
   • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

   Ikä Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) Mies Nainen

   1 kk - < 6 kk 0,4 0,4 ​​6 kk - < 1 vuosi 0,5 0,5

   1. alle 2 vuoteen 0,6 0,6
   2. alle 6 vuoteen 0,8 0,8

   6 - < 7 vuotta 1 1

   Tämän taulukon kreatiniinin kynnysarvot on johdettu Schwartzin kaavasta GFR:n arvioimiseksi käyttämällä CDC:n julkaisemia lapsen pituutta ja pituutta koskevia tietoja.

3. Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

   • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan.
   • SGPT (ALT) pienempi tai yhtä suuri kuin 110 U/L. Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L.
   • Seerumin albumiini on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 g/dl.
4. Raskauden ehkäisy. Lisääntymiskykyisten naisten on suostuttava erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 40 päivän ajan Episcleral Topotecan -hoidon päättymisen jälkeen.
5. Tietoinen suostumus. Kaikilla osallistujilla ja/tai heidän vanhemmillaan tai laillisesti valtuutetuilla edustajilla on oltava kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa saadaan myös suostumus.

Poissulkemiskriteerit

Sairauden tila. Osallistujat, joilla tiedetään olevan jokin seuraavista, suljetaan pois:

1. kasvain, johon liittyy näköhermon reuna
2. kliinisiä tai EUA-todisteita silmän ulkopuolisesta laajenemisesta
3. todisteita metastaattisesta retinoblastoomasta
4. olemassa oleva hermokuvaus, joka osoittaa näköhermon epäilyn tai lopullisen näköhermon. invaasiota, kolmipuolista retinoblastoomaa tai silmän ulkopuolista ekstensiota.

Allergia. Osallistujat, joiden on raportoitu olevan allergisia topotekaanille, kamptotesiinille tai niiden johdannaisille, suljetaan pois.

Samanaikainen hoito. Osallistujat, jotka ovat saaneet kemoterapiaa, muuta fokaalista retinoblastoomahoitoa tai mitä tahansa muuta tutkittavaa ainetta kolmen viikon sisällä episkleraalisen topotekaanihoidon aloittamisesta, eivät ole kelvollisia.

Hallitsematon väliaikainen sairaus. Osallistujat, joilla on tiedossa hallitsematon väliaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin tai rajoittaisi tutkimusvaatimusten noudattamista, eivät ole tukikelpoisia.

Kuumeinen sairaus. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä kuumeinen sairaus (tutkijan määrittämänä) viikon sisällä ennen protokollahoidon aloittamista, suljetaan pois.

Raskaus ja imetys. Lisääntymiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 72 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, joka on seurausta äidin hoidosta tutkimusaineilla, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan tutkimuksen aikana.

Vaatimustenmukaisuus. Mikä tahansa diagnoositilanne, joka voisi päätutkijan tai valtuutetun mielestä häiritä osallistujan kykyä noudattaa tutkimusohjeita, saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa osallistujan.