망막모세포종 치료를 위한 토포테칸 상공막 플라크

포함 기준:

연령: 참가자는 18세 미만이어야 합니다.

진단 및 치료. 참가자는 다음을 갖추어야 합니다.

안과 초음파 또는 신경영상을 통해 종양이 있는 눈에 안구 내 칼슘을 사용한 망막모세포종에 대한 이전의 국소 또는 전신 요법이 없고 적출술이 권장되는 요법인 편측성 그룹 D 또는 초기 단계 안구내 망막모세포종.

또는 1차 요법(IIRC 그룹 A 눈에 대한 국소 요법 또는 전신 또는 동맥내 화학요법) 완료 후 적어도 한쪽 눈에 활성 잔류 또는 재발성 안구내 망막모세포종.

한쪽 눈이 스터디 아이가 됩니다. 참가자가 망막모세포종이 있는 두 눈을 가지고 있는 경우, 최악의 질병 또는 최상의 시력 잠재력을 가진 눈이 연구 안구로 지정됩니다. 2개의 눈을 치료하면 약물의 전신 투여량이 두 배가 되므로 이 1상 연구에서 치료받은 어린이당 하나의 눈만 있을 것입니다. 연구하지 않은 안구는 필요한 경우 연구 기간 동안 초점 요법만으로 표준 치료로 치료될 것입니다.

안과 초음파 또는 표준 망막모세포종 진단의 일부로 신경영상으로 종양이 있는 눈에서 안구 내 칼슘이 입증되어야 합니다.

연구 눈은 시력 잠재력, 동공 반응 테스트 또는 영향을 받은 눈의 빛 표현에 대한 회피 행동의 입증과 함께 종양이 있는 눈에서 적어도 빛 인식 시력을 가져야 하며 외안 확장의 높은 위험을 암시하는 임상 특징이 없어야 합니다.

성능 수준: Lansky 50 이상(<16세); Karnofsky 성능 척도 >50(>16세).

장기 기능 요구 사항:

1. 적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 말초절대호중구수(ANC) 1000/mm3 이상
   • 혈소판 수가 100,000/mm3 이상(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
   • 기준선에서 헤모글로빈 8.0g/dL 이상(적혈구 수혈을 받을 수 있음)

2. 적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR 70ml/min/1.73m2 이상 또는
   • 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

   연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성

   1개월 ~ 6개월 미만 0.4 0.4 6개월 ~ 1년 미만 0.5 0.5

   1. ~ < 2년 0.6 0.6
   2. ~ < 6년 0.8 0.8

   6~7세 1 1

   이 표의 역치 크레아티닌 값은 CDC에서 발표한 아동 길이 및 키 데이터를 활용하여 GFR을 추정하기 위한 Schwartz 공식에서 파생되었습니다.

3. 적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 빌리루빈(결합 + 비결합의 합)이 1.5 x 정상 상한치(ULN) 이하입니다.
   • SGPT(ALT)는 110U/L 이하입니다. 이 연구의 목적을 위해 SGPT의 ULN은 45 U/L입니다.
   • 혈청 알부민이 2g/dL 이상입니다.
4. 임신 예방. 가임 여성은 연구에 참여하는 동안과 상공막 토포테칸 투여 종료 후 추가 40일 동안 매우 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다.
5. 동의. 모든 참가자 및/또는 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 서면 동의서를 이해하고 서명할 의사가 있어야 합니다. 적절한 경우 동의도 얻습니다.

제외 기준

질병 상태. 다음 중 하나라도 있는 것으로 알려진 참가자는 제외됩니다.

1. 시신경 가장자리를 침범한 종양
2. 외안 확장의 임상적 또는 EUA 증거
3. 전이성 망막모세포종의 증거
4. 시신경을 의심하거나 확정하는 기존의 신경 영상. 침입, 삼측성 망막모세포종 또는 안구외 확장.

알레르기. 토포테칸, 캄프토테신 또는 그 유도체에 대해 보고된 알레르기가 있는 참가자는 제외됩니다.

병용 치료. Episcleral Topotecan 배치 3주 이내에 화학요법, 기타 국소 망막모세포종 요법 또는 기타 연구용 제제를 받은 참가자는 자격이 없습니다.

통제되지 않는 병발성 질병. 연구자의 의견에 따라 참가자를 과도한 위험에 빠뜨리거나 연구 요구 사항 준수를 제한하는 알려진 통제되지 않은 병발성 질병이 있는 참가자는 자격이 없습니다.

열병. 프로토콜 요법 시작 전 1주 이내에 임상적으로 유의미한 열성 질환(조사자가 결정함)이 있는 참가자는 제외됩니다.

임신과 수유. 가임 여성은 프로토콜 요법을 시작하기 전 72시간 이내에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 모체를 연구 제제로 치료한 후 2차 수유 영아에서 알려지지 않았지만 잠재적인 부작용(AE)의 위험으로 인해, 모체가 연구 중에 치료를 받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다.

규정 준수. 연구 지시를 준수하는 참가자의 능력을 방해하거나, 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나, 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 수석 조사자 또는 대리인의 의견에 따라 진단 조건.