血友病Aの参加者におけるADYNOVI / ADYNOVATEの長期研究
2026年2月13日 更新者：Baxalta now part of Shire
血友病 A 患者における ADYNOVI/ADYNOVATE (Antihaemophilic Factor [Recombinant] PEGylated, rurioctocog Alfa Pegol) の長期安全性の評価 - ADYNOVI/ADYNOVATE 承認後安全性試験 (PASS)
この研究の主な目的は、血友病 A の参加者における ADYNOVI/ADYNOVATE 予防による長期的な副作用を、実際の臨床現場で標準的な臨床診療の下で使用した場合に確認することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
207
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- UF Health Shands Hospital
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- University Medical Centre Groningen-UMCG
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Zagreb、クロアチア、10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Zagreb、クロアチア、10000
- Clinical Hospital Sveti Duh
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Zagreb、クロアチア、1000
- University Hospital Centre Zagreb
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Gothenburg、スウェーデン、41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Las Palmas、スペイン、35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca、Balearic Islands、スペイン、07120
- Hospital Universitari Son Espases
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Bangkok、タイ、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok、タイ、10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkoknoi Bangkok、タイ、10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai、タイ、50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Prague、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Ústí nad Labem、チェコ、40113
- Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Hanover、ドイツ、30159
- Werlhof-Institut GmbH
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、D-69123
- SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
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Budapest、ハンガリー、1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Budapest、ハンガリー、1089
- Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
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Debrecen、ハンガリー、4032
- Debreceni Egyetem
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Mohács、ハンガリー、7700
- Mohacsi Korhaz
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Nyíregyháza、ハンガリー、4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
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Pécs、ハンガリー、7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
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Sofia、ブルガリア、1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
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Taipei、台湾、11490
- Tri-Service General Hospital
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Taipei、台湾、10449
- MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
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Taoyuan District、台湾、333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Seoul、韓国、134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Ulsan、韓国、44033
- Ulsan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
血友病Aの最大200人の参加者が登録されます。
この研究は、ヨーロッパ、北米、アジアの国々で実施されます。
説明
包含基準
- -参加者および/または法的に承認された代表者から得られた署名済みのインフォームドコンセントは、研究に関連する活動（プロトコルに従ったデータの記録に関連する手順）の前に得られます。
- -年齢を問わない血友病の参加者 ADYNOVI/ADYNOVATEの予防が処方されている。
- -研究登録時の第VIII因子（FVIII）阻害剤検査が陰性。
- 市販のADYNOVI/ADYNOVATEによる治療を開始する決定は、参加者および/または法的に承認された代表者および担当医によって、この研究に参加者を含める決定の前に、独立して行われています。
除外基準
- -この研究への以前の参加。 参加は、署名されたインフォームド コンセントとして定義されます。
- -ADYNOVI / ADYNOVATEまたは関連製品に対する過敏症が知られている、または疑われる。
- 十分な理解や協力を妨げる精神的無能力、不本意、またはその他の障壁。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血友病A群
研究の血友病Aの参加者は、標準的な臨床診療に基づいて、製品特性の全国要約（SmPC）に従って、医師によって予防的に処方されたADYNOVI / ADYNOVATEを受け取ります。
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参加者は、標準的な臨床診療に基づいて、国のSmPCに従って、医師によって予防的に処方されたADYNOVI / ADYNOVATEを受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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SAE とは、任意の用量で死亡、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらす、（研究製品に関連すると見なされるかどうかに関係なく）あらゆる不都合な医学的出来事です。先天性異常または先天性欠損症、重要な医療事象。
AE とは、医薬品（研究）製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、有害事象は、医薬品（研究）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（研究）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。
治験薬 ADYNOVI/ADYNOVATE に関連する可能性が少なくともある AE および SAE は、この結果で評価されます。
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在学期間中（約10年程度）
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特別な関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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特に重要な有害事象は次のとおりです。血栓塞栓症、過敏反応、有効性の欠如、および確認された FVIII インヒビターの開発
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在学期間中（約10年程度）
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腎機能障害に関連する有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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AE とは、医薬品（研究）製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、有害事象は、医薬品（研究）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（研究）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。
腎機能障害の PEG 蓄積の長期的影響を潜在的に示す、または関連する AE (少なくとも関連する可能性がある) は、この結果で評価されます。
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在学期間中（約10年程度）
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肝機能障害に関連する有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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AE とは、医薬品（研究）製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、有害事象は、医薬品（研究）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（研究）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。
PEG蓄積による肝機能障害の長期的影響を潜在的に示している、または関連しているAE（少なくともおそらく関連している）は、この結果で評価されます。
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在学期間中（約10年程度）
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神経機能障害に関連する有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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AE とは、医薬品（研究）製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、有害事象は、医薬品（研究）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（研究）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。
神経機能障害の PEG 蓄積の長期的影響を潜在的に示す、または関連する AE (少なくとも関連する可能性がある) は、この結果で評価されます。
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在学期間中（約10年程度）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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指定された時点での推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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eGFRレベルは、ベースラインから研究の終わりまで、訪問ごとに評価されます。
注: すべての評価は、各研究施設/センターで標準治療 (SOC) に従って行われており、必須ではありません。
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ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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指定された時点でのアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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ALTレベルは、訪問ごとにベースラインから研究の終わりまで評価されます。
注: すべての評価は、各研究施設/センターで標準治療 (SOC) に従って行われており、必須ではありません。
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ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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指定された時点でのビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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ビリルビンレベルは、ベースラインから研究の終わりまで、訪問ごとに評価されます。
注: すべての評価は、各研究施設/センターで標準治療 (SOC) に従って行われており、必須ではありません。
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ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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指定された時点でのポリエチレングリコール (PEG) 血漿レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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PEG血漿レベルは、ベースラインから研究の終わりまで、訪問ごとに評価されます。
注: すべての評価は、各研究施設/センターで標準治療 (SOC) に従って行われており、必須ではありません。
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ベースライン、1 年目、2 年目、3 年目、4 年目、5 年目、6 年目、7 年目、8 年目、9 年目、10 年目
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バイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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標準治療 (SOC)/標準臨床診療の一部として収集されたバイタル サインの臨床的に重要な異常所見。
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在学期間中（約10年程度）
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身体検査で臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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標準治療（SOC）/標準臨床診療の一環として収集された身体検査での臨床的に重大な異常所見。
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在学期間中（約10年程度）
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神経学的検査で臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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標準治療（SOC）/標準臨床診療の一環として収集された神経学的検査における臨床的に重大な異常所見。
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在学期間中（約10年程度）
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臨床検査パラメータに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：在学期間中（約10年程度）
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標準治療（SOC）/標準臨床診療の一部として収集された臨床検査パラメータの臨床的に重大な異常所見。
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在学期間中（約10年程度）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
- Click here to ask Takeda's chatbot for comprehensive and easy-to-understand information about clinical trials - even across products and indications - in your local language.
- Click here for more information about this trial in easy-to-understand language, including a Plain Language Summary of the results if the trial has been completed.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月9日
一次修了 (推定)
2030年2月28日
研究の完了 (推定)
2030年2月28日
試験登録日
最初に提出
2019年10月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月7日
最初の投稿 (実際)
2019年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月13日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-660-403
- EUPAS35698 (レジストリ識別子：EUPAS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。