Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie ADYNOVI/ADYNOVATE u účastníků s hemofilií A

13. února 2026 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti přípravku ADYNOVI/ADYNOVATE (antihemofilní faktor [rekombinantní] PEGylovaný, rurioctocog Alfa Pegol) u pacientů s hemofilií A – poregistrační bezpečnostní studie ADYNOVI/ADYNOVATE (PASS)

Hlavním cílem této studie je zkontrolovat dlouhodobé vedlejší účinky profylaxe ADYNOVI/ADYNOVATE u účastníků s hemofilií A při použití v rámci standardní klinické praxe v reálném klinickém prostředí.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

207

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Chorvatsko, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Jižní Korea, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Maďarsko, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Maďarsko, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Maďarsko, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Maďarsko, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Německo, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Tchaj-wan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thajsko, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Česko, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Španělsko, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Zapsáno bude až 200 účastníků s hemofilií A. Studie bude provedena v evropských, severoamerických a asijských zemích.

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Podepsaný informovaný souhlas získaný od účastníka a/nebo zákonného zástupce před jakýmikoli aktivitami souvisejícími se studií (jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Účastník v jakémkoli věku s hemofilií A předepsal profylaxi ADYNOVI/ADYNOVATE.
  • Test inhibitoru negativního faktoru VIII (FVIII) při vstupu do studie.
  • Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným ADYNOVI/ADYNOVATE bylo učiněno účastníkem a/nebo zákonným zástupcem a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí o zařazení účastníka do této studie.

Kritéria vyloučení

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na ADYNOVI/ADYNOVATE nebo související produkty.
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jiné překážky vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina hemofilie A
Účastníci studie s hemofilií A obdrží přípravek ADYNOVI/ADYNOVATE předepsaný profylakticky lékaři na základě jejich standardní klinické praxe a v souladu s národním souhrnem údajů o přípravku (SmPC).
Biologický: ADYNOVI/ADYNOVATE
Účastníci obdrží přípravek ADYNOVI/ADYNOVATE předepsaný profylakticky lékaři na základě jejich standardní klinické praxe a v souladu s národním SmPC.
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Antihemofilní faktor [Rekombinantní] PEGylovaný rurioktokog alfa pegol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost (ať už se považuje za související se studovaným produktem či nikoli), která při jakékoli dávce vede k úmrtí, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozená abnormalita nebo vrozená vada, důležitá lékařská událost. AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický (studijní) produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým (studijním) přípravkem souvisí či nikoli. AE a SAE, které alespoň možná souvisejí se studovaným lékem ADYNOVI/ADYNOVATE, budou hodnoceny v tomto výsledku.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu jsou následující: tromboembolické příhody, hypersenzitivní reakce, nedostatečná účinnost a potvrzený vývoj inhibitoru FVIII.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) souvisejícími s poruchou funkce ledvin
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický (studijní) produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým (studijním) přípravkem souvisí či nikoli. V tomto výsledku budou hodnoceny nežádoucí účinky (alespoň možná související), které potenciálně ukazují nebo souvisejí s dlouhodobými účinky poškození funkce ledvin akumulací PEG.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) souvisejícími s poruchou funkce jater
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický (studijní) produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým (studijním) přípravkem souvisí či nikoli. V tomto výsledku budou hodnoceny nežádoucí účinky (alespoň možná související), které potenciálně ukazují nebo souvisejí s dlouhodobými účinky poškození jaterních funkcí akumulací PEG.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) souvisejícími s poruchou neurologických funkcí
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický (studijní) produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým (studijním) přípravkem souvisí či nikoli. V tomto výsledku budou hodnoceny nežádoucí účinky (alespoň možná související), které potenciálně ukazují nebo souvisejí s dlouhodobými účinky zhoršené neurologické funkce akumulací PEG.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Hladiny eGFR budou hodnoceny od základní linie do konce studie při každé návštěvě. Poznámka: všechna hodnocení se provádějí podle Standard of Care (SOC) v každém místě/centru studie a nejsou povinná.
Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Změna alaninaminotransferázy (ALT) od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Hladiny ALT budou hodnoceny od základní linie do konce studie při každé návštěvě. Poznámka: všechna hodnocení se provádějí podle Standard of Care (SOC) v každém místě/centru studie a nejsou povinná.
Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Změna Bilirubinu od základní hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Hladiny bilirubinu budou hodnoceny od základní linie do konce studie při každé návštěvě. Poznámka: všechna hodnocení se provádějí podle Standard of Care (SOC) v každém místě/centru studie a nejsou povinná.
Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Změna od výchozí hodnoty v hladinách polyethylenglykolu (PEG) v plazmě ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Plazmatické hladiny PEG budou hodnoceny od základní linie do konce studie při každé návštěvě. Poznámka: všechna hodnocení se provádějí podle Standard of Care (SOC) v každém místě/centru studie a nejsou povinná.
Výchozí stav, rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 a 10
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Klinicky významné abnormální nálezy vitálních funkcí, shromážděné jako součást standardní péče (SOC)/standardní klinické praxe.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami fyzického vyšetření
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Klinicky významné abnormální nálezy při fyzikálním vyšetření shromážděné jako součást standardní péče (SOC)/standardní klinické praxe.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v neurologickém vyšetření
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Klinicky významné abnormální nálezy při neurologickém vyšetření shromážděné jako součást standardní péče (SOC)/standardní klinické praxe.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Počet účastníků s klinicky významnými odchylkami v klinických laboratorních parametrech
Časové okno: Po celou dobu studia (cca do 10 let)
Klinicky významné abnormální nálezy v klinických laboratorních parametrech shromážděných jako součást standardní péče (SOC)/standardní klinické praxe.
Po celou dobu studia (cca do 10 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. července 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Identifikátor registru: EUPAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ADYNOVI/ADYNOVATE

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit