Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnstudie van ADYNOVI/ADYNOVATE bij deelnemers met hemofilie A

12 maart 2024 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van ADYNOVI/ADYNOVATE (antihemofiele factor [recombinant] gePEGyleerd, Rurioctocog Alfa Pegol) bij patiënten met hemofilie A - een ADYNOVI/ADYNOVATE post-autorisatie veiligheidsonderzoek (PASS)

Het belangrijkste doel van deze studie is om te controleren op bijwerkingen op de lange termijn van ADYNOVI/ADYNOVATE-profylaxe bij deelnemers met hemofilie A bij gebruik volgens de standaard klinische praktijk in de echte klinische setting.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

207

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hannover, Duitsland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Duitsland, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kozpont
      • Budapest, Hongarije, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohacs, Hongarije, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyiregyhaza, Hongarije, 4400
        • SzSzB Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Pecs, Hongarije, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
  • Italië
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italië, 161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Universita di Roma La Sapienza
      • Torino, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, republiek van, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Kroatië, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Spanje, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanje, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Tamsui Branch
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tsjechië
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Usti nad Labem, Tsjechië, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Er zullen maximaal 200 deelnemers met hemofilie A worden ingeschreven. De studie zal worden uitgevoerd in Europese, Noord-Amerikaanse en Aziatische landen.

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming verkregen van deelnemer en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten (elke procedure met betrekking tot het vastleggen van gegevens volgens het protocol).
  • Deelnemer op elke leeftijd met hemofilie Een voorgeschreven ADYNOVI/ADYNOVATE-profylaxe.
  • Negatieve factor VIII (FVIII)-remmertest bij aanvang van het onderzoek.
  • Het besluit om een ​​behandeling met in de handel verkrijgbaar ADYNOVI/ADYNOVATE te starten is door de deelnemer en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger en de behandelend arts genomen vóór en onafhankelijk van het besluit om de deelnemer aan dit onderzoek op te nemen.

Uitsluitingscriteria

  • Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als ondertekende geïnformeerde toestemming.
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor ADYNOVI/ADYNOVATE of aanverwante producten.
  • Mentaal onvermogen, onwil of andere barrières die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hemofilie A-groep
Deelnemers met hemofilie A aan het onderzoek zullen ADYNOVI/ADYNOVATE profylactisch voorgeschreven krijgen door artsen op basis van hun standaard klinische praktijk en in overeenstemming met de nationale samenvatting van de productkenmerken (SPC).
Biologisch: ADYNOVI/ADYNOVATE
Deelnemers krijgen ADYNOVI/ADYNOVATE profylactisch voorgeschreven door artsen op basis van hun standaard klinische praktijk en in overeenstemming met de nationale SmPC.
Andere namen:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Antihemofiele factor [recombinant] gePEGyleerd rurioctocog alfa pegol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Een SAE is elk ongewenst medisch voorval (al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct) dat bij welke dosis dan ook resulteert in de dood, levensbedreigend is, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, is een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, een belangrijke medische gebeurtenis. Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch (onderzoeks)product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. AE's en SAE's die op zijn minst mogelijk verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel ADYNOVI/ADYNOVATE zullen in deze uitkomst worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Bijwerkingen die van bijzonder belang zijn, zijn de volgende: trombo-embolische voorvallen, overgevoeligheidsreacties, gebrek aan werkzaamheid en bevestigde ontwikkeling van FVIII-remmers.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) gerelateerd aan verminderde nierfunctie
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch (onderzoeks)product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Bijwerkingen (althans mogelijk gerelateerd) die mogelijk indicatief zijn voor of verband houden met langetermijneffecten van door PEG-accumulatie verminderde nierfunctie zullen in dit resultaat worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) gerelateerd aan verminderde leverfunctie
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch (onderzoeks)product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Bijwerkingen (althans mogelijk gerelateerd) die mogelijk indicatief zijn voor of verband houden met langetermijneffecten van door PEG-accumulatie verminderde leverfunctie zullen in deze uitkomst worden geëvalueerd.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) gerelateerd aan verminderde neurologische functie
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch (onderzoeks)product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Bijwerkingen (althans mogelijk gerelateerd) die mogelijk indicatief zijn voor of verband houden met langetermijneffecten van door PEG-accumulatie aangetaste neurologische functie zullen in deze uitkomst worden geëvalueerd.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
eGFR-niveaus zullen bij elk bezoek worden beoordeeld vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek. Opmerking: alle beoordelingen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard (SOC) op elke studielocatie/centrum en zijn niet verplicht.
Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Verandering van basislijn in Alanine Aminotransferase (ALT) op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Bij elk bezoek zullen de ALAT-waarden worden beoordeeld vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek. Opmerking: alle beoordelingen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard (SOC) op elke studielocatie/centrum en zijn niet verplicht.
Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Verandering van basislijn in bilirubine op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Bij elk bezoek worden de bilirubinespiegels vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek beoordeeld. Opmerking: alle beoordelingen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard (SOC) op elke studielocatie/centrum en zijn niet verplicht.
Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Verandering van basislijn in polyethyleenglycol (PEG) plasmaniveaus op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
PEG-plasmaspiegels zullen bij elk bezoek worden beoordeeld vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek. Opmerking: alle beoordelingen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard (SOC) op elke studielocatie/centrum en zijn niet verplicht.
Basislijn, Jaar 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 en 10
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Klinisch significante abnormale bevindingen in vitale functies, verzameld als onderdeel van de zorgstandaard (SOC)/standaard klinische praktijk.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Klinisch significante abnormale bevindingen in lichamelijk onderzoek verzameld als onderdeel van de zorgstandaard (SOC)/standaard klinische praktijk.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Klinisch significante abnormale bevindingen in neurologisch onderzoek verzameld als onderdeel van standaardzorg (SOC)/standaard klinische praktijk.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)
Klinisch significante abnormale bevindingen in klinische laboratoriumparameters verzameld als onderdeel van de zorgstandaard (SOC)/standaard klinische praktijk.
Gedurende de studieperiode (ongeveer tot 10 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

28 februari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Register-ID: EUPAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (de toezegging van Takeda om gegevens te delen is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op ADYNOVI/ADYNOVATE

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren