A형 혈우병 환자의 ADYNOVI/ADYNOVATE 장기 연구
2026년 2월 13일 업데이트: Baxalta now part of Shire
혈우병 A 환자에서 ADYNOVI/ADYNOVATE(항혈우병 인자[재조합] PEGylated, Rurioctocog Alfa Pegol)의 장기 안전성 평가 - ADYNOVI/ADYNOVATE 허가 후 안전성 연구(PASS)
이 연구의 주요 목적은 ADYNOVI/ADYNOVATE 예방이 실제 임상 환경에서 표준 임상 실습에 따라 사용될 때 A형 혈우병 참가자의 장기적인 부작용을 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
207
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- University Medical Centre Groningen-UMCG
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Taipei, 대만, 11490
- Tri-Service General Hospital
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Taipei, 대만, 10449
- MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
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Taoyuan District, 대만, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Seoul, 대한민국, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Ulsan, 대한민국, 44033
- Ulsan University Hospital
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Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, 독일, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Hanover, 독일, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, 독일, D-69123
- SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- UF Health Shands Hospital
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Sofia, 불가리아, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
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Gothenburg, 스웨덴, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Las Palmas, 스페인, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca, Balearic Islands, 스페인, 07120
- Hospital Universitari Son Espases
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, 이탈리아, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
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Prague, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Ústí nad Labem, 체코, 40113
- Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Clinical Hospital Sveti Duh
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Zagreb, 크로아티아, 1000
- University Hospital Centre Zagreb
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Bangkok, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkoknoi Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Budapest, 헝가리, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Budapest, 헝가리, 1089
- Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem
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Mohács, 헝가리, 7700
- Mohacsi Korhaz
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Nyíregyháza, 헝가리, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
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Pécs, 헝가리, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
A형 혈우병 환자 최대 200명이 등록됩니다.
이 연구는 유럽, 북미 및 아시아 국가에서 수행됩니다.
설명
포함 기준
- 연구 관련 활동(프로토콜에 따른 데이터 기록과 관련된 모든 절차) 전에 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인으로부터 얻은 서명된 정보에 입각한 동의서.
- ADYNOVI/ADYNOVATE 예방법을 처방받은 혈우병 A가 있는 모든 연령의 참가자.
- 연구 항목에서 음성 인자 VIII(FVIII) 억제제 테스트.
- 상업적으로 이용 가능한 ADYNOVI/ADYNOVATE로 치료를 시작하는 결정은 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인 및 치료 의사가 참가자를 본 연구에 포함하기로 결정하기 전과 독립적으로 이루어졌습니다.
제외 기준
- 이 연구에 대한 이전 참여. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
- ADYNOVI/ADYNOVATE 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 정신적 무능력, 내키지 않음 또는 적절한 이해나 협력을 방해하는 기타 장벽.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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혈우병 A군
연구에서 A형 혈우병 참가자는 의사가 표준 임상 실습을 기반으로 국가 SmPC(제품 특성 요약)에 따라 예방적으로 처방한 ADYNOVI/ADYNOVATE를 받게 됩니다.
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참가자는 표준 임상 실습 및 국가 SmPC에 따라 의사가 예방적으로 처방한 ADYNOVI/ADYNOVATE를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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SAE는 임의의 용량에서 사망, 생명 위협, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하거나 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하는 모든 예상치 못한 의학적 사건(연구 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이)입니다. 선천적 이상 또는 선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
AE는 의약품(연구) 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
연구 약물 ADYNOVI/ADYNOVATE와 적어도 관련 가능성이 있는 AE 및 SAE는 이 결과에서 평가될 것입니다.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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특별한 관심의 부작용이 있는 참가자 수(AESI)
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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특별히 관심이 있는 부작용은 다음과 같습니다: 혈전색전증, 과민 반응, 효능 부족 및 확인된 FVIII 억제제 개발.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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신장 기능 장애와 관련된 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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AE는 의약품(연구) 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
잠재적으로 PEG 축적 손상 신장 기능의 장기 효과를 나타내거나 관련되는 AE(적어도 관련될 가능성이 있는)는 이 결과에서 평가될 것이다.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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간 기능 장애와 관련된 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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AE는 의약품(연구) 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
간 기능이 손상된 PEG 축적의 장기 효과를 잠재적으로 나타내거나 이와 관련된 AE(최소한 관련된 것일 수 있음)를 이 결과에서 평가할 것이다.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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신경학적 기능 장애와 관련된 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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AE는 의약품(연구) 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
PEG 축적 손상 신경학적 기능의 장기 효과를 잠재적으로 나타내거나 관련되는 AE(적어도 관련될 가능성이 있음)는 이 결과에서 평가될 것이다.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지정된 시점에서 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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eGFR 수준은 모든 방문에서 기준선에서 연구가 끝날 때까지 평가됩니다.
참고: 모든 평가는 각 연구 기관/센터에서 표준 치료(SOC)에 따라 수행되며 의무 사항은 아닙니다.
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기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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지정된 시점에서 ALT(Alanine Aminotransferase)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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ALT 수준은 모든 방문에서 기준선에서 연구가 끝날 때까지 평가됩니다.
참고: 모든 평가는 각 연구 기관/센터에서 표준 치료(SOC)에 따라 수행되며 의무 사항은 아닙니다.
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기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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지정된 시점에서 빌리루빈 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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빌리루빈 수치는 모든 방문 시 기준선에서 연구가 종료될 때까지 평가됩니다.
참고: 모든 평가는 각 연구 기관/센터에서 표준 치료(SOC)에 따라 수행되며 의무 사항은 아닙니다.
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기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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지정된 시점에서 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 혈장 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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PEG 혈장 수치는 모든 방문 시 기준선에서 연구가 종료될 때까지 평가됩니다.
참고: 모든 평가는 각 연구 기관/센터에서 표준 치료(SOC)에 따라 수행되며 의무 사항은 아닙니다.
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기준선, 1년, 2년, 3년, 4년, 5년, 6년, 7년, 8년, 9년 및 10년
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활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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표준 치료(SOC)/표준 임상 실습의 일부로 수집된 활력 징후의 임상적으로 유의미한 비정상 소견.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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표준 치료(SOC)/표준 임상 실습의 일부로 수집된 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 비정상 소견.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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신경학적 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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표준 치료(SOC)/표준 임상 실습의 일부로 수집된 신경학적 검사에서 임상적으로 유의미한 비정상 소견.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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임상 검사실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 기간 내내(약 10년 정도)
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표준 치료(SOC)/표준 임상 실습의 일부로 수집된 임상 실험실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 이상 소견.
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연구 기간 내내(약 10년 정도)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
- Click here to ask Takeda's chatbot for comprehensive and easy-to-understand information about clinical trials - even across products and indications - in your local language.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 9일
기본 완료 (추정된)
2030년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2030년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-660-403
- EUPAS35698 (레지스트리 식별자: EUPAS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .