Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsundersøgelse af ADYNOVI/ADYNOVATE hos deltagere med hæmofili A

13. februar 2026 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Evaluering af langtidssikkerhed af ADYNOVI/ADYNOVATE (antihæmofil faktor [rekombinant] PEGyleret, Rurioctocog Alfa Pegol) hos patienter med hæmofili A - en ADYNOVI/ADYNOVATE sikkerhedsundersøgelse efter godkendelse (PASS)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at kontrollere for langsigtede bivirkninger fra ADYNOVI/ADYNOVATE-profylakse hos deltagere med hæmofili A, når de anvendes under standard klinisk praksis i den virkelige kliniske verden.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

207

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Kroatien, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Spanien, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Sydkorea, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Tjekkiet, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Ungarn, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Ungarn, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 200 deltagere med hæmofili A vil blive tilmeldt. Undersøgelsen vil blive udført i europæiske, nordamerikanske og asiatiske lande.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Underskrevet informeret samtykke indhentet fra deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant før alle undersøgelsesrelaterede aktiviteter (enhver procedure relateret til registrering af data i henhold til protokollen).
  • Deltager i alle aldre med hæmofili A ordineret ADYNOVI/ADYNOVATE profylakse.
  • Negativ faktor VIII (FVIII) inhibitortest ved studiestart.
  • Beslutningen om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig ADYNOVI/ADYNOVATE er truffet af deltageren og/eller den juridisk autoriserede repræsentant og den behandlende læge før og uafhængigt af beslutningen om at inkludere deltageren i denne undersøgelse.

Eksklusionskriterier

  • Tidligere deltagelse i denne undersøgelse. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for ADYNOVI/ADYNOVATE eller relaterede produkter.
  • Psykisk invaliditet, uvilje eller andre barrierer, der udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmofili A gruppe
Deltagere med hæmofili A i undersøgelsen vil modtage ADYNOVI/ADYNOVATE ordineret profylaktisk af læger baseret på deres standard kliniske praksis og i overensstemmelse med det nationale resumé af produktegenskaber (SmPC).
Biologisk: ADYNOVI/ADYNOVATE
Deltagerne vil modtage ADYNOVI/ADYNOVATE ordineret profylaktisk af læger baseret på deres standard kliniske praksis og i overensstemmelse med det nationale produktresumé.
Andre navne:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Antihæmofil faktor [rekombinant] PEGyleret rurioctocog alfa pegol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesproduktet eller ej), der ved enhver dosis resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. AE'er og SAE'er, der i det mindste muligvis er relateret til studielægemidlet ADYNOVI/ADYNOVATE, vil blive evalueret i dette resultat.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Bivirkninger af særlig interesse er som følger: tromboemboliske hændelser, overfølsomhedsreaktioner, manglende effekt og bekræftet udvikling af FVIII-hæmmere.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med bivirkninger (AE) relateret til nedsat nyrefunktion
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. Bivirkninger (i det mindste muligvis relaterede), der potentielt er indikative for eller relateret til langsigtede virkninger af PEG-akkumulering svækket nyrefunktion, vil blive evalueret i dette resultat.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med bivirkninger (AE) relateret til nedsat leverfunktion
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. Bivirkninger (i det mindste muligvis relaterede), der potentielt er indikative for eller relateret til langsigtede virkninger af PEG-akkumulering svækket leverfunktion, vil blive evalueret i dette resultat.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med bivirkninger (AE) relateret til nedsat neurologisk funktion
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. AE'er (i det mindste muligvis relaterede), der potentielt er indikative for eller relateret til langsigtede virkninger af PEG-akkumulering svækket neurologisk funktion, vil blive evalueret i dette resultat.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
eGFR-niveauer vil blive vurderet fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen ved hvert besøg. Bemærk: alle vurderinger udføres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/center og er ikke obligatoriske.
Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Ændring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT) på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
ALT-niveauer vil blive vurderet fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen ved hvert besøg. Bemærk: alle vurderinger udføres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/center og er ikke obligatoriske.
Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Skift fra baseline i bilirubin på angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Bilirubinniveauer vil blive vurderet fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen ved hvert besøg. Bemærk: alle vurderinger udføres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/center og er ikke obligatoriske.
Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Ændring fra baseline i polyethylenglycol (PEG) plasmaniveauer på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
PEG-plasmaniveauer vil blive vurderet fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen ved hvert besøg. Bemærk: alle vurderinger udføres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/center og er ikke obligatoriske.
Baseline, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Klinisk signifikante abnorme fund i vitale tegn, indsamlet som en del af standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Klinisk signifikante abnorme fund i fysisk undersøgelse indsamlet som en del af standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Klinisk signifikante abnorme fund i neurologisk undersøgelse indsamlet som en del af standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)
Klinisk signifikante abnorme fund i kliniske laboratorieparametre indsamlet som en del af standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gennem hele studieperioden (ca. op til 10 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2019

Først opslået (Faktiske)

12. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Registry Identifier: EUPAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med ADYNOVI/ADYNOVATE

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner