Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude à long terme d'ADYNOVI/ADYNOVATE chez des participants atteints d'hémophilie A

13 février 2026 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Évaluation de l'innocuité à long terme d'ADYNOVI/ADYNOVATE (facteur antihémophilique [recombinant] PEGylé, Rurioctocog Alfa Pegol) chez les patients atteints d'hémophilie A - Une étude d'innocuité post-autorisation ADYNOVI/ADYNOVATE (PASS)

L'objectif principal de cette étude est de vérifier les effets secondaires à long terme de la prophylaxie ADYNOVI/ADYNOVATE chez les participants atteints d'hémophilie A lorsqu'elle est utilisée dans le cadre de la pratique clinique standard dans le cadre clinique du monde réel.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

207

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Allemagne, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Corée du Sud, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Croatie, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Espagne, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espagne, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Hongrie, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Hongrie, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Hongrie, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Hongrie, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Taïwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Tchéquie, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • UF Health Shands Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Jusqu'à 200 participants atteints d'hémophilie A seront inscrits. L'étude sera menée dans des pays européens, nord-américains et asiatiques.

La description

Critère d'intégration

  • Consentement éclairé signé obtenu du participant et/ou du représentant légalement autorisé avant toute activité liée à l'étude (toute procédure liée à l'enregistrement des données conformément au protocole).
  • Participant de tout âge atteint d'hémophilie A ayant reçu une prophylaxie ADYNOVI/ADYNOVATE.
  • Test d'inhibiteur du facteur VIII (FVIII) négatif à l'entrée dans l'étude.
  • La décision d'initier un traitement avec ADYNOVI/ADYNOVATE disponible dans le commerce a été prise par le participant et/ou son représentant légalement autorisé et le médecin traitant avant et indépendamment de la décision d'inclure le participant dans cette étude.

Critère d'exclusion

  • Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme un consentement éclairé signé.
  • Hypersensibilité connue ou suspectée à ADYNOVI/ADYNOVATE ou à des produits apparentés.
  • Incapacité mentale, réticence ou autres obstacles empêchant une compréhension ou une coopération adéquate.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe Hémophilie A
Les participants atteints d'hémophilie A dans l'étude recevront ADYNOVI/ADYNOVATE prescrit à titre prophylactique par des médecins sur la base de leur pratique clinique standard et conformément au résumé national des caractéristiques du produit (RCP).
Biologique: ADYNOVI/ADYNOVATE
Les participants recevront ADYNOVI/ADYNOVATE prescrit à titre prophylactique par des médecins en fonction de leur pratique clinique standard et conformément au RCP national.
Autres noms:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Facteur antihémophilique [recombinant] PEGylé rurioctocog alfa pegol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (SAE)
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Un EIG est tout événement médical indésirable (qu'il soit considéré comme lié au produit à l'étude ou non) qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale ou malformation congénitale, un événement médical important. Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique à qui un produit pharmaceutique (à l'étude) a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (à l'étude), qu'il soit lié ou non au médicament (à l'étude). Les EI et les EIG qui sont au moins possiblement liés au médicament à l'étude ADYNOVI/ADYNOVATE seront évalués dans ce critère de jugement.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Les événements indésirables d'intérêt particulier sont les suivants : événements thromboemboliques, réactions d'hypersensibilité, manque d'efficacité et développement confirmé d'inhibiteurs du FVIII.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés à une fonction rénale altérée
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique à qui un produit pharmaceutique (à l'étude) a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (à l'étude), qu'il soit lié ou non au médicament (à l'étude). Les effets indésirables (au moins éventuellement liés) qui sont potentiellement indicatifs ou liés à des effets à long terme de l'accumulation de PEG avec altération de la fonction rénale seront évalués dans ce résultat.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés à une altération de la fonction hépatique
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique à qui un produit pharmaceutique (à l'étude) a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (à l'étude), qu'il soit lié ou non au médicament (à l'étude). Les effets indésirables (au moins éventuellement liés) qui sont potentiellement indicatifs ou liés aux effets à long terme de l'accumulation de PEG sur la fonction hépatique altérée seront évalués dans ce résultat.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés à une fonction neurologique altérée
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique à qui un produit pharmaceutique (à l'étude) a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (à l'étude), qu'il soit lié ou non au médicament (à l'étude). Les effets indésirables (au moins éventuellement liés) qui sont potentiellement indicatifs ou liés à des effets à long terme de l'accumulation de PEG avec une fonction neurologique altérée seront évalués dans ce résultat.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) à des moments précis
Délai: Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Les niveaux d'eGFR seront évalués du début à la fin de l'étude à chaque visite. Remarque : toutes les évaluations sont effectuées conformément à la norme de soins (SOC) de chaque site/centre d'étude et ne sont pas obligatoires.
Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Modification par rapport à la ligne de base de l'alanine aminotransférase (ALT) à des moments précis
Délai: Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Les niveaux d'ALT seront évalués du début à la fin de l'étude à chaque visite. Remarque : toutes les évaluations sont effectuées conformément à la norme de soins (SOC) de chaque site/centre d'étude et ne sont pas obligatoires.
Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine à des moments précis
Délai: Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Les taux de bilirubine seront évalués du début à la fin de l'étude à chaque visite. Remarque : toutes les évaluations sont effectuées conformément à la norme de soins (SOC) de chaque site/centre d'étude et ne sont pas obligatoires.
Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux plasmatiques de polyéthylène glycol (PEG) à des moments précis
Délai: Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Les taux plasmatiques de PEG seront évalués du début à la fin de l'étude à chaque visite. Remarque : toutes les évaluations sont effectuées conformément à la norme de soins (SOC) de chaque site/centre d'étude et ne sont pas obligatoires.
Baseline, Année 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 et 10
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Résultats anormaux cliniquement significatifs dans les signes vitaux, recueillis dans le cadre de la norme de soins (SOC)/de la pratique clinique standard.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives lors de l'examen physique
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Résultats anormaux cliniquement significatifs lors d'un examen physique recueillis dans le cadre de la norme de soins (SOC) / pratique clinique standard.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives lors de l'examen neurologique
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Résultats anormaux cliniquement significatifs lors d'un examen neurologique recueillis dans le cadre de la norme de soins (SOC) / pratique clinique standard.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres de laboratoire clinique
Délai: Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)
Résultats anormaux cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique recueillis dans le cadre de la norme de soins (SOC) / pratique clinique standard.
Tout au long de la période d'études (environ jusqu'à 10 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

28 février 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2019

Première publication (Réel)

12 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Identificateur de registre: EUPAS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (afin de respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner