Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsstudie av ADYNOVI/ADYNOVATE hos deltakere med hemofili A

13. februar 2026 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Evaluering av langtidssikkerhet for ADYNOVI/ADYNOVATE (antihemofil faktor [rekombinant] PEGylert, Rurioctocog Alfa Pegol) hos pasienter med hemofili A - En ADYNOVI/ADYNOVATE sikkerhetsstudie etter godkjenning (PASS)

Hovedmålet med denne studien er å se etter langsiktige bivirkninger fra ADYNOVI/ADYNOVATE-profylakse hos deltakere med hemofili A når de brukes under standard klinisk praksis i den virkelige kliniske setting.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

207

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Kroatia, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Spania, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spania, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Sør -Korea, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Tsjekkia, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Ungarn, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Ungarn, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Opptil 200 deltakere med hemofili A vil bli påmeldt. Studien vil bli utført i europeiske, nordamerikanske og asiatiske land.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Signert informert samtykke innhentet fra deltaker og/eller juridisk autorisert representant før noen studierelaterte aktiviteter (enhver prosedyre knyttet til registrering av data i henhold til protokollen).
  • Deltaker i alle aldre med hemofili A foreskrevet ADYNOVI/ADYNOVATE-profylakse.
  • Negativ faktor VIII (FVIII) inhibitortest ved studiestart.
  • Beslutning om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig ADYNOVI/ADYNOVATE er tatt av deltakeren og/eller den juridiske representanten og den behandlende legen før og uavhengig av beslutningen om å inkludere deltakeren i denne studien.

Eksklusjonskriterier

  • Tidligere deltagelse i denne studien. Deltakelse er definert som signert informert samtykke.
  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor ADYNOVI/ADYNOVATE eller relaterte produkter.
  • Psykisk inhabilitet, uvilje eller andre barrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hemofili A-gruppe
Deltakere med hemofili A i studien vil få ADYNOVI/ADYNOVATE foreskrevet profylaktisk av leger basert på deres standard kliniske praksis og i samsvar med det nasjonale sammendraget av produktegenskaper (SmPC).
Biologisk: ADYNOVI/ADYNOVATE
Deltakerne vil motta ADYNOVI/ADYNOVATE foreskrevet profylaktisk av leger basert på deres standard kliniske praksis og i samsvar med det nasjonale produktresuméet.
Andre navn:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Antihemofil faktor [rekombinant] PEGylert rurioctocog alfa pegol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse (enten den anses å være relatert til studieproduktet eller ikke) som ved en hvilken som helst dose resulterer i død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt, en viktig medisinsk hendelse. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk (studie)produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et medisinsk (studie)produkt, enten det er relatert til det medisinske (studie)produktet eller ikke. Bivirkninger og SAE som i det minste muligens er relatert til studiemedikamentet ADYNOVI/ADYNOVATE vil bli evaluert i dette utfallet.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Bivirkninger av spesiell interesse er som følger: tromboemboliske hendelser, overfølsomhetsreaksjoner, manglende effekt og bekreftet utvikling av FVIII-hemmere.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med bivirkninger (AE) relatert til nedsatt nyrefunksjon
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk (studie)produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et medisinsk (studie)produkt, enten det er relatert til det medisinske (studie)produktet eller ikke. Bivirkninger (i det minste mulig relatert) som potensielt er indikasjoner på eller relatert til langtidseffekter av PEG-akkumulering nedsatt nyrefunksjon vil bli evaluert i dette resultatet.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) relatert til nedsatt leverfunksjon
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk (studie)produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et medisinsk (studie)produkt, enten det er relatert til det medisinske (studie)produktet eller ikke. Bivirkninger (i det minste mulig relatert) som potensielt er indikasjoner på eller relatert til langtidseffekter av PEG-akkumulering svekket leverfunksjon vil bli evaluert i dette resultatet.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) relatert til nedsatt nevrologisk funksjon
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk (studie)produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et medisinsk (studie)produkt, enten det er relatert til det medisinske (studie)produktet eller ikke. Bivirkninger (i det minste mulig relatert) som potensielt er indikasjoner på eller relatert til langsiktige effekter av PEG-akkumulering svekket nevrologisk funksjon vil bli evaluert i dette resultatet.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
eGFR-nivåer vil bli vurdert fra baseline til slutten av studien ved hvert besøk. Merk: alle vurderinger gjøres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/senter og er ikke obligatoriske.
Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Endring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT) ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
ALT-nivåer vil bli vurdert fra baseline til slutten av studien ved hvert besøk. Merk: alle vurderinger gjøres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/senter og er ikke obligatoriske.
Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Endring fra baseline i bilirubin på spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Bilirubinnivåer vil bli vurdert fra baseline til slutten av studien ved hvert besøk. Merk: alle vurderinger gjøres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/senter og er ikke obligatoriske.
Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Endring fra baseline i polyetylenglykol (PEG) plasmanivåer ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
PEG-plasmanivåer vil bli vurdert fra baseline til slutten av studien ved hvert besøk. Merk: alle vurderinger gjøres i henhold til Standard of Care (SOC) på hvert studiested/senter og er ikke obligatoriske.
Grunnlinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 og 10
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Klinisk signifikante unormale funn i vitale tegn, samlet inn som en del av standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Klinisk signifikante unormale funn ved fysisk undersøkelse samlet inn som en del av standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Klinisk signifikante unormale funn i nevrologisk undersøkelse samlet inn som en del av standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)
Klinisk signifikante unormale funn i kliniske laboratorieparametre samlet inn som en del av standardbehandling (SOC)/standard klinisk praksis.
Gjennom hele studieperioden (ca. opptil 10 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2030

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Registeridentifikator: EUPAS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere