此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

ADYNOVI/ADYNOVATE 在 A 型血友病参与者中的长期研究

2026年2月13日 更新者：Baxalta now part of Shire

ADYNOVI/ADYNOVATE（抗血友病因子[重组]PEGylated，Rurioctocog Alfa Pegol）在 A 型血友病患者中的长期安全性评估 - 一项 ADYNOVI/ADYNOVATE 授权后安全性研究（通过）

本研究的主要目的是检查 ADYNOVI/ADYNOVATE 预防在真实世界临床环境中的标准临床实践中使用时对 A 型血友病参与者的长期副作用。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

207

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb、克罗地亚、1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest、匈牙利、1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács、匈牙利、7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza、匈牙利、4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs、匈牙利、7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
  • 台湾
      • Taipei、台湾、11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei、台湾、10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District、台湾、333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn、德国、53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover、德国、30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • 意大利
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma、意大利、00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem、捷克语、40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok、泰国、10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok、泰国、10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai、泰国、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • UF Health Shands Hospital
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas、西班牙、35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca、Balearic Islands、西班牙、07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • 韩国
      • Seoul、韩国、134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan、韩国、44033
        • Ulsan University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

将招募多达 200 名 A 型血友病参与者。 该研究将在欧洲、北美和亚洲国家进行。

描述

纳入标准

  • 在任何研究相关活动（与根据协议记录数据相关的任何程序）之前，从参与者和/或合法授权代表处获得签署的知情同意书。
  • 任何年龄的血友病参与者 A 规定的 ADYNOVI/ADYNOVATE 预防。
  • 在研究开始时进行阴性因子 VIII (FVIII) 抑制物测试。
  • 开始使用市售 ADYNOVI/ADYNOVATE 进行治疗的决定已由参与者和/或合法授权代表以及主治医师做出，并且独立于将参与者纳入本研究的决定。

排除标准

  • 以前参与过这项研究。 参与定义为签署知情同意书。
  • 已知或怀疑对 ADYNOVI/ADYNOVATE 或相关产品过敏。
  • 精神上的无行为能力、不愿意或其他妨碍充分理解或合作的障碍。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
血友病A组
研究中患有 A 型血友病的参与者将接受由医生根据其标准临床实践并根据国家产品特性摘要 (SmPC) 预防性开具的 ADYNOVI/ADYNOVATE。
生物：ADYNOVI/ADYNOVATE
参与者将接受医生根据其标准临床实践并根据国家 SmPC 预防性开具的 ADYNOVI/ADYNOVATE。
其他名称：
  • 巴克斯855
  • TAK-660
  • 抗血友病因子 [重组] 聚乙二醇化 rurioctocog alfa pegol

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
SAE 是任何不良的医疗事件（无论是否被认为与研究产品有关），在任何剂量下都会导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或严重的残疾/无能力、是先天性异常或出生缺陷，重要的医学事件。 AE 是临床研究参与者服用药物（研究）产品时发生的任何不良医学事件，并不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。 将在此结果中评估至少可能与研究药物 ADYNOVI/ADYNOVATE 相关的 AE 和 SAE。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
有特别关注的不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
特别关注的不良事件如下：血栓栓塞事件、超敏反应、缺乏疗效和已证实的 FVIII 抑制剂发展。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
发生与肾功能受损相关的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
AE 是临床研究参与者服用药物（研究）产品时发生的任何不良医学事件，并不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。 将在该结果中评估可能指示或与 PEG 积累受损肾功能的长期影响相关的 AE（至少可能相关）。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
发生与肝功能受损相关的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
AE 是临床研究参与者服用药物（研究）产品时发生的任何不良医学事件，并不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。 将在该结果中评估可能指示或与 PEG 积累受损肝功能的长期影响相关的 AE（至少可能相关）。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
发生与神经功能受损相关的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
AE 是临床研究参与者服用药物（研究）产品时发生的任何不良医学事件，并不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。 AE（至少可能相关）可能表明或与 PEG 积累受损神经功能的长期影响相关，将在该结果中进行评估。
在整个学习期间（大约长达 10 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
指定时间点估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
eGFR 水平将在每次访问时从基线到研究结束进行评估。 注意：所有评估均按照护理标准 (SOC) 在每个研究地点/中心进行，并非强制性的。
基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
指定时间点丙氨酸转氨酶 (ALT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
每次访视时将评估从基线到研究结束的 ALT 水平。 注意：所有评估均按照护理标准 (SOC) 在每个研究地点/中心进行，并非强制性的。
基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
特定时间点胆红素相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
胆红素水平将在每次访问时从基线到研究结束进行评估。 注意：所有评估均按照护理标准 (SOC) 在每个研究地点/中心进行，并非强制性的。
基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
特定时间点聚乙二醇 (PEG) 血浆水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
PEG 血浆水平将在每次访问时从基线到研究结束进行评估。 注意：所有评估均按照护理标准 (SOC) 在每个研究地点/中心进行，并非强制性的。
基线，第 1、2、3、4、5、6、7、8、9 和 10 年
具有临床显着生命体征异常的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
生命体征的临床显着异常发现，作为护理标准 (SOC)/标准临床实践的一部分收集。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
体格检查有临床显着异常的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
作为护理标准 (SOC)/标准临床实践的一部分收集的体格检查中具有临床意义的异常发现。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
神经学检查有临床显着异常的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
作为护理标准 (SOC)/标准临床实践的一部分收集的神经学检查中具有临床意义的异常发现。
在整个学习期间（大约长达 10 年）
临床实验室参数有临床意义异常的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（大约长达 10 年）
作为护理标准 (SOC)/标准临床实践的一部分收集的临床实验室参数中具有临床意义的异常发现。
在整个学习期间（大约长达 10 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月9日

初级完成 (估计的)

2030年2月28日

研究完成 (估计的)

2030年2月28日

研究注册日期

首次提交

2019年10月14日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月7日

首次发布 (实际的)

2019年11月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月13日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (注册表标识符：EUPAS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅