Pitkäaikainen ADYNOVI/ADYNOVATE-tutkimus hemofilia A:ta sairastavilla potilailla
perjantai 13. helmikuuta 2026 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
ADYNOVI/ADYNOVATE (antihemofiilinen tekijä [rekombinantti] PEGyloitu, Rurioctocog Alfa Pegol) pitkäaikaisen turvallisuuden arviointi hemofilia A:ta sairastavilla potilailla – ADYNOVI/ADYNOVATE Luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimus (PASS)
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa ADYNOVI/ADYNOVATE-ennaltaehkäisyn pitkäaikaiset sivuvaikutukset hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, kun niitä käytetään normaalin kliinisen käytännön mukaisesti todellisessa kliinisessä ympäristössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
207
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- University Medical Centre Groningen-UMCG
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Las Palmas, Espanja, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espanja, 07120
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
Ulsan, Etelä -Korea, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Clinical Hospital Sveti Duh
-
Zagreb, Kroatia, 1000
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
Hanover, Saksa, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, D-69123
- SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10449
- MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
-
Taoyuan District, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkoknoi Bangkok, Thaimaa, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
Ústí nad Labem, Tšekki, 40113
- Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
Budapest, Unkari, 1089
- Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem
-
Mohács, Unkari, 7700
- Mohacsi Korhaz
-
Nyíregyháza, Unkari, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
-
Pécs, Unkari, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mukaan otetaan enintään 200 hemofilia A -potilasta.
Tutkimus tehdään Euroopan, Pohjois-Amerikan ja Aasian maissa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka on saatu osallistujalta ja/tai laillisesti valtuutetulta edustajalta ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa (mitä tahansa menettelyä, joka liittyy tietojen kirjaamiseen protokollan mukaisesti).
- Osallistuja missä tahansa iässä, jolla on hemofilia A määrätty ADYNOVI/ADYNOVATE-profylaksia.
- Negatiivinen tekijä VIII (FVIII) inhibiittoritesti tutkimukseen tullessa.
- Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja ja hoitava lääkäri ovat tehneet päätöksen hoidon aloittamisesta kaupallisesti saatavalla ADYNOVI/ADYNOVATE-valmisteella ennen osallistujan ottamista mukaan tähän tutkimukseen ja siitä riippumatta.
Poissulkemiskriteerit
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys ADYNOVI/ADYNOVATE tai vastaaville tuotteille.
- Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai muut esteet, jotka estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia A -ryhmä
Hemofilia A:ta sairastavat tutkimukseen osallistujat saavat ADYNOVI/ADYNOVATE-valmistetta, jonka lääkärit määräävät ennaltaehkäisevästi heidän tavanomaisen kliinisen käytäntönsä perusteella ja kansallisen valmisteyhteenvedon (SmPC) mukaisesti.
|
Osallistujille annetaan ADYNOVI/ADYNOVATE, jonka lääkärit määräävät profylaktisesti heidän tavanomaisen kliinisen käytäntönsä ja kansallisen valmisteyhteenvedon mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
SAE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että se liittyy tutkimustuotteeseen tai ei), joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, hengenvaaralliseen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääke (tutkimus)valmisteeseen vai ei.
AE ja SAE, jotka ainakin mahdollisesti liittyvät tutkimuslääkkeeseen ADYNOVI/ADYNOVATE, arvioidaan tässä tuloksessa.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Osallistujien määrä, jolla on erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia ovat seuraavat: tromboemboliset tapahtumat, yliherkkyysreaktiot, tehon puute ja vahvistettu FVIII-estäjän kehittyminen.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on munuaisten vajaatoimintaan liittyviä haittavaikutuksia (AE).
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääke (tutkimus)valmisteeseen vai ei.
Haittavaikutukset (ainakin mahdollisesti liittyvät), jotka mahdollisesti viittaavat PEG:n kertymisen heikentyneen munuaisten toiminnan pitkäaikaisiin vaikutuksiin tai liittyvät niihin, arvioidaan tässä tuloksessa.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on maksan vajaatoimintaan liittyviä haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääke (tutkimus)valmisteeseen vai ei.
Haittavaikutukset (ainakin mahdollisesti liittyvät), jotka mahdollisesti viittaavat PEG:n kertymisen heikentyneen maksan toiminnan pitkäaikaisiin vaikutuksiin tai liittyvät niihin, arvioidaan tässä tuloksessa.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on neurologisen toiminnan heikkenemiseen liittyviä haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääke (tutkimus)valmisteeseen vai ei.
Haitalliset haitat (ainakin mahdollisesti liittyvät), jotka mahdollisesti viittaavat PEG:n kertymisen heikentyneen neurologisen toiminnan pitkäaikaisiin vaikutuksiin tai liittyvät niihin, arvioidaan tässä tuloksessa.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) määritetyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
eGFR-tasot arvioidaan lähtötasosta tutkimuksen loppuun jokaisella käynnillä.
Huomautus: kaikki arvioinnit suoritetaan standardin hoitostandardin (SOC) mukaisesti kussakin tutkimuspaikassa/keskuksessa, eivätkä ne ole pakollisia.
|
Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
|
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) muutos lähtötasosta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
ALT-tasot arvioidaan lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun jokaisella käynnillä.
Huomautus: kaikki arvioinnit suoritetaan standardin hoitostandardin (SOC) mukaisesti kussakin tutkimuspaikassa/keskuksessa, eivätkä ne ole pakollisia.
|
Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
|
Muuta bilirubiinin lähtötasosta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
Bilirubiinitasot arvioidaan lähtötasosta tutkimuksen loppuun jokaisella käynnillä.
Huomautus: kaikki arvioinnit suoritetaan standardin hoitostandardin (SOC) mukaisesti kussakin tutkimuspaikassa/keskuksessa, eivätkä ne ole pakollisia.
|
Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
|
Muutos lähtötasosta polyetyleeniglykolin (PEG) plasmatasoissa määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
Plasman PEG-tasot arvioidaan lähtötasosta tutkimuksen loppuun asti jokaisella käynnillä.
Huomautus: kaikki arvioinnit suoritetaan standardin hoitostandardin (SOC) mukaisesti kussakin tutkimuspaikassa/keskuksessa, eivätkä ne ole pakollisia.
|
Perustaso, vuosi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja 10
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Kliinisesti merkittävät epänormaalit löydökset elintoiminnoissa, kerätty osana standardihoitoa (SOC) / normaalia kliinistä käytäntöä.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tutkimuksessa
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Kliinisesti merkittävät poikkeavat löydökset fyysisessä tutkimuksessa, joka on kerätty osana standardihoitoa (SOC) / normaalia kliinistä käytäntöä.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia neurologisessa tutkimuksessa
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Kliinisesti merkittävät poikkeavat löydökset neurologisessa tutkimuksessa kerättiin osana standardihoitoa (SOC) / normaalia kliinistä käytäntöä.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Kliinisesti merkittävät poikkeavat löydökset kliinisissä laboratorioparametreissa, jotka on kerätty osana standardinmukaista hoitoa (SOC) / normaalia kliinistä käytäntöä.
|
Koko opintojakson ajan (noin 10 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
- Click here to ask Takeda's chatbot for comprehensive and easy-to-understand information about clinical trials - even across products and indications - in your local language.
- Click here for more information about this trial in easy-to-understand language, including a Plain Language Summary of the results if the trial has been completed.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 28. helmikuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 28. helmikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- BAX 855
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-660-403
- EUPAS35698 (Rekisterin tunniste: EUPAS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .