Un estudio a largo plazo de ADYNOVI/ADYNOVATE en participantes con hemofilia A
12 de marzo de 2024 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Evaluación de la seguridad a largo plazo de ADYNOVI/ADYNOVATE (factor antihemofílico [recombinante] PEGilado, Rurioctocog Alfa Pegol) en pacientes con hemofilia A: un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) de ADYNOVI/ADYNOVATE
El principal objetivo de este estudio es comprobar los efectos secundarios a largo plazo de la profilaxis con ADYNOVI/ADYNOVATE en participantes con hemofilia A cuando se utiliza en la práctica clínica estándar en el entorno clínico real.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
207
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Hannover, Alemania, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
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Baden Wuerttemberg
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Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Alemania, D-69123
- SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
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Sofia, Bulgaria, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
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Praha 5, Chequia, 150 06
- Fakultní nemocnice v Motole
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Usti nad Labem, Chequia, 40113
- Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
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Seoul, Corea, república de, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Ulsan, Corea, república de, 44033
- Ulsan University Hospital
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Zagreb, Croacia, 10000
- University hospital centre Zagreb
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Zagreb, Croacia, 10000
- Clinical Hospital Sveti Duh
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Zagreb, Croacia, 1000
- University hospital centre Zagreb
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Las Palmas, España, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Malaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Baleares
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Palma de Mallorca, Baleares, España, 07120
- Hospital Universitari Son Espases
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF Health Shands Hospital
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Budapest, Hungría, 1134
- Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kozpont
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Budapest, Hungría, 1089
- Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
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Debrecen, Hungría, 4032
- Debreceni Egyetem
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Mohacs, Hungría, 7700
- Mohacsi Korhaz
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Nyiregyhaza, Hungría, 4400
- SzSzB Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
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Pecs, Hungría, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, Italia, 161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Universita di Roma La Sapienza
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- University Medical Centre Groningen-UMCG
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Göteborg, Suecia, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bangkok, Tailandia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkoknoi Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Taipei, Taiwán, 11490
- Tri-Service General Hospital
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Taipei, Taiwán, 10449
- MacKay Memorial Hospital_Tamsui Branch
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se inscribirán hasta 200 participantes con hemofilia A.
El estudio se llevará a cabo en países europeos, norteamericanos y asiáticos.
Descripción
Criterios de inclusión
- Consentimiento informado firmado obtenido del participante y/o representante legalmente autorizado antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
- Participante de cualquier edad con hemofilia A al que se le recetó profilaxis con ADYNOVI/ADYNOVATE.
- Prueba de inhibidor del factor VIII (FVIII) negativa al ingreso al estudio.
- La decisión de iniciar el tratamiento con ADYNOVI/ADYNOVATE comercialmente disponible la tomó el participante y/o el representante legalmente autorizado y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al participante en este estudio.
Criterio de exclusión
- Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a ADYNOVI/ADYNOVATE o productos relacionados.
- Incapacidad mental, falta de voluntad u otras barreras que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo de hemofilia A
Los participantes con hemofilia A en el estudio recibirán ADYNOVI/ADYNOVATE recetados de forma profiláctica por médicos en función de su práctica clínica estándar y de acuerdo con el resumen nacional de las características del producto (SmPC).
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Los participantes recibirán ADYNOVI/ADYNOVATE prescritos de forma profiláctica por médicos en función de su práctica clínica estándar y de acuerdo con el SmPC nacional.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Un SAE es cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere relacionado con el producto del estudio o no) que a cualquier dosis resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, sea una anomalía congénita o defecto de nacimiento, un evento médico importante.
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico (estudio) y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento (en estudio).
En este resultado se evaluarán los EA y SAE que estén al menos posiblemente relacionados con el fármaco del estudio ADYNOVI/ADYNOVATE.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de Participantes con Eventos Adversos de Especial Interés (AESI)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Los eventos adversos de especial interés son los siguientes: eventos tromboembólicos, reacciones de hipersensibilidad, falta de eficacia y desarrollo confirmado de inhibidores del FVIII.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el deterioro de la función renal
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico (estudio) y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento (en estudio).
En este resultado se evaluarán los EA (al menos posiblemente relacionados) que son potencialmente indicativos o están relacionados con los efectos a largo plazo del deterioro de la función renal por acumulación de PEG.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con la función hepática alterada
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico (estudio) y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento (en estudio).
En este resultado se evaluarán los EA (al menos posiblemente relacionados) que son potencialmente indicativos o están relacionados con los efectos a largo plazo de la función hepática alterada por acumulación de PEG.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el deterioro de la función neurológica
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico (estudio) y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento (en estudio).
En este resultado se evaluarán los EA (al menos posiblemente relacionados) que son potencialmente indicativos o están relacionados con los efectos a largo plazo del deterioro de la función neurológica por acumulación de PEG.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Los niveles de eGFR se evaluarán desde el inicio hasta el final del estudio en cada visita.
Nota: todas las evaluaciones se realizan según el Estándar de atención (SOC) en cada sitio/centro del estudio y no son obligatorias.
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Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Cambio desde el inicio en la alanina aminotransferasa (ALT) en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Los niveles de ALT se evaluarán desde el inicio hasta el final del estudio en cada visita.
Nota: todas las evaluaciones se realizan según el Estándar de atención (SOC) en cada sitio/centro del estudio y no son obligatorias.
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Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Cambio desde el inicio en la bilirrubina en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Los niveles de bilirrubina se evaluarán desde el inicio hasta el final del estudio en cada visita.
Nota: todas las evaluaciones se realizan según el Estándar de atención (SOC) en cada sitio/centro del estudio y no son obligatorias.
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Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Cambio desde el inicio en los niveles plasmáticos de polietilenglicol (PEG) en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Los niveles plasmáticos de PEG se evaluarán desde el inicio hasta el final del estudio en cada visita.
Nota: todas las evaluaciones se realizan según el Estándar de atención (SOC) en cada sitio/centro del estudio y no son obligatorias.
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Línea base, año 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 y 10
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Hallazgos anormales clínicamente significativos en los signos vitales, recopilados como parte del estándar de atención (SOC)/práctica clínica estándar.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen físico
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Hallazgos anormales clínicamente significativos en el examen físico recopilados como parte del estándar de atención (SOC)/práctica clínica estándar.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen neurológico
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Hallazgos anormales clínicamente significativos en el examen neurológico recopilados como parte del estándar de atención (SOC)/práctica clínica estándar.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Hallazgos anormales clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico recopilados como parte del estándar de atención (SOC)/práctica clínica estándar.
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Durante todo el período de estudio (aproximadamente hasta 10 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Shire
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de julio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
28 de febrero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
28 de febrero de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
12 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-660-403
- EUPAS35698 (Identificador de registro: EUPAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ADYNOVI/ADYNOVATE
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireTerminadoHemofilia AChequia, Suiza, Dinamarca, Canadá, Australia, Austria, Francia, Reino Unido, Italia, Suecia, Bélgica, Brasil, Porcelana, Colombia, Grecia, Hungría, Noruega, Polonia, Portugal, Federación Rusa, Eslovenia, España