Uno studio a lungo termine su ADYNOVI/ADYNOVATE nei partecipanti con emofilia A
12 marzo 2024 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Valutazione della sicurezza a lungo termine di ADYNOVI/ADYNOVATE (fattore antiemofilico [ricombinante] PEGilato, Rurioctocog Alfa Pegol) in pazienti con emofilia A - Uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) di ADYNOVI/ADYNOVATE
Lo scopo principale di questo studio è verificare gli effetti collaterali a lungo termine della profilassi con ADYNOVI/ADYNOVATE nei partecipanti con emofilia A se utilizzata nella pratica clinica standard nel contesto clinico del mondo reale.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
207
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
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Praha 5, Cechia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Usti nad Labem, Cechia, 40113
- Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
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Seoul, Corea, Repubblica di, 134-727
- Kyung Hee University Hospital At Gangdong
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Ulsan, Corea, Repubblica di, 44033
- Ulsan University Hospital
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Zagreb, Croazia, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Zagreb, Croazia, 10000
- Clinical Hospital Sveti Duh
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Zagreb, Croazia, 1000
- University Hospital Centre Zagreb
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Berlin, Germania, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Germania, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Hannover, Germania, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
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Baden Wuerttemberg
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Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Germania, D-69123
- SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, Italia, 161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Universita di Roma La Sapienza
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- University Medical Centre Groningen-UMCG
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Las Palmas, Spagna, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
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Madrid, Spagna, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Malaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
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Baleares
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Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07120
- Hospital Universitari Son Espases
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- UF Health Shands Hospital
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Göteborg, Svezia, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bangkok, Tailandia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkoknoi Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Taipei, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10449
- MacKay Memorial Hospital_Tamsui Branch
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Budapest, Ungheria, 1134
- Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kozpont
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Budapest, Ungheria, 1089
- Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
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Debrecen, Ungheria, 4032
- Debreceni Egyetem
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Mohacs, Ungheria, 7700
- Mohacsi Korhaz
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Nyiregyhaza, Ungheria, 4400
- SzSzB Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
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Pecs, Ungheria, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Saranno arruolati fino a 200 partecipanti con emofilia A.
Lo studio sarà condotto in paesi europei, nordamericani e asiatici.
Descrizione
Criterio di inclusione
- Consenso informato firmato ottenuto dal partecipante e/o dal rappresentante legalmente autorizzato prima di qualsiasi attività correlata allo studio (qualsiasi procedura relativa alla registrazione dei dati secondo il protocollo).
- Partecipante di qualsiasi età con emofilia A prescritta profilassi ADYNOVI/ADYNOVATE.
- Test dell'inibitore del fattore VIII (FVIII) negativo all'ingresso nello studio.
- La decisione di iniziare il trattamento con ADYNOVI/ADYNOVATE disponibile in commercio è stata presa dal partecipante e/o dal rappresentante legalmente autorizzato e dal medico curante prima e indipendentemente dalla decisione di includere il partecipante in questo studio.
Criteri di esclusione
- Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
- Ipersensibilità nota o sospetta ad ADYNOVI/ADYNOVATE o prodotti correlati.
- Incapacità mentale, riluttanza o altre barriere che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Gruppo Emofilia A
I partecipanti allo studio con emofilia A riceveranno ADYNOVI/ADYNOVATE prescritto come profilassi dai medici in base alla loro pratica clinica standard e in conformità con il riassunto nazionale delle caratteristiche del prodotto (RCP).
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I partecipanti riceveranno ADYNOVI/ADYNOVATE prescritto come profilassi dai medici in base alla loro pratica clinica standard e in conformità con l'RCP nazionale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato al prodotto in studio) che a qualsiasi dose provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca invalidità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita o un difetto congenito, un evento medico importante.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (studio) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (dello studio), correlato o meno al prodotto medicinale (dello studio).
Gli eventi avversi e gli eventi avversi che sono almeno possibilmente correlati al farmaco in studio ADYNOVI/ADYNOVATE saranno valutati in questo risultato.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Gli eventi avversi di particolare interesse sono i seguenti: eventi tromboembolici, reazioni di ipersensibilità, mancanza di efficacia e sviluppo confermato di inibitori del FVIII.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) correlati alla funzionalità renale compromessa
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (studio) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (dello studio), correlato o meno al prodotto medicinale (dello studio).
Gli eventi avversi (almeno possibilmente correlati) che sono potenzialmente indicativi o correlati agli effetti a lungo termine dell'accumulo di PEG con funzionalità renale compromessa saranno valutati in questo risultato.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) correlati a funzionalità epatica compromessa
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (studio) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (dello studio), correlato o meno al prodotto medicinale (dello studio).
Gli eventi avversi (almeno possibilmente correlati) che sono potenzialmente indicativi o correlati agli effetti a lungo termine dell'accumulo di PEG con funzione epatica compromessa saranno valutati in questo risultato.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) correlati alla funzione neurologica compromessa
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (studio) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (dello studio), correlato o meno al prodotto medicinale (dello studio).
In questo risultato saranno valutati gli eventi avversi (almeno possibilmente correlati) che sono potenzialmente indicativi o correlati agli effetti a lungo termine dell'accumulo di PEG con funzione neurologica compromessa.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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I livelli di eGFR saranno valutati dal basale alla fine dello studio ad ogni visita.
Nota: tutte le valutazioni vengono eseguite secondo lo standard di cura (SOC) in ciascun centro/centro dello studio e non sono obbligatorie.
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Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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Variazione rispetto al basale dell'alanina aminotransferasi (ALT) in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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I livelli di ALT saranno valutati dal basale alla fine dello studio ad ogni visita.
Nota: tutte le valutazioni vengono eseguite secondo lo standard di cura (SOC) in ciascun centro/centro dello studio e non sono obbligatorie.
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Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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Variazione rispetto al basale della bilirubina in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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I livelli di bilirubina saranno valutati dal basale alla fine dello studio ad ogni visita.
Nota: tutte le valutazioni vengono eseguite secondo lo standard di cura (SOC) in ciascun centro/centro dello studio e non sono obbligatorie.
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Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di polietilenglicole (PEG) in punti temporali specificati
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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I livelli plasmatici di PEG saranno valutati dal basale alla fine dello studio ad ogni visita.
Nota: tutte le valutazioni vengono eseguite secondo lo standard di cura (SOC) in ciascun centro/centro dello studio e non sono obbligatorie.
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Baseline, anno 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
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Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Reperti anomali clinicamente significativi nei segni vitali, raccolti come parte dello standard di cura (SOC)/pratica clinica standard.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative all'esame fisico
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Risultati anormali clinicamente significativi nell'esame fisico raccolti come parte dello standard di cura (SOC)/pratica clinica standard.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative all'esame neurologico
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Reperti anomali clinicamente significativi nell'esame neurologico raccolti come parte dello standard di cura (SOC)/pratica clinica standard.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Risultati anomali clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio raccolti come parte dello standard di cura (SOC)/pratica clinica standard.
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Per tutto il periodo di studio (circa fino a 10 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Shire
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 luglio 2020
Completamento primario (Stimato)
28 febbraio 2030
Completamento dello studio (Stimato)
28 febbraio 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 ottobre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
12 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-660-403
- EUPAS35698 (Identificatore di registro: EUPAS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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