Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsstudie av ADYNOVI/ADYNOVATE hos deltagare med hemofili A

13 februari 2026 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

Utvärdering av långtidssäkerheten för ADYNOVI/ADYNOVATE (antihemofil faktor [rekombinant] PEGylerad, Rurioctocog Alfa Pegol) hos patienter med hemofili A - En ADYNOVI/ADYNOVATE säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS)

Huvudsyftet med denna studie är att undersöka långtidsbiverkningar från ADYNOVI/ADYNOVATE-profylax hos deltagare med hemofili A när de används enligt standard klinisk praxis i den verkliga kliniska miljön.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

207

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Kroatien, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Spanien, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Sydkorea, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Tjeckien, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Ungern, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Ungern, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungern, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Ungern, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till 200 deltagare med hemofili A kommer att registreras. Studien kommer att genomföras i europeiska, nordamerikanska och asiatiska länder.

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Undertecknat informerat samtycke som erhållits från deltagare och/eller juridiskt auktoriserad representant innan studierelaterade aktiviteter (alla förfaranden relaterat till registrering av data enligt protokollet).
  • Deltagare i alla åldrar med blödarsjuka A ordinerade ADYNOVI/ADYNOVATE profylax.
  • Negativ faktor VIII (FVIII) inhibitortest vid studiestart.
  • Beslut om att inleda behandling med kommersiellt tillgänglig ADYNOVI/ADYNOVATE har fattats av deltagaren och/eller juridiskt auktoriserad representant och den behandlande läkaren före och oberoende av beslutet att inkludera deltagaren i denna studie.

Exklusions kriterier

  • Tidigare deltagande i denna studie. Deltagande definieras som undertecknat informerat samtycke.
  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot ADYNOVI/ADYNOVATE eller relaterade produkter.
  • Mental oförmåga, ovilja eller andra hinder som hindrar adekvat förståelse eller samarbete.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Hemofili A-gruppen
Deltagare med hemofili A i studien kommer att få ADYNOVI/ADYNOVATE ordinerat profylaktiskt av läkare baserat på deras standardiserade kliniska praxis och i enlighet med den nationella sammanfattningen av produktegenskaper (SmPC).
Biologisk: ADYNOVI/ADYNOVATE
Deltagarna kommer att få ADYNOVI/ADYNOVATE ordinerat profylaktiskt av läkare baserat på deras standardiserade kliniska praxis och i enlighet med den nationella produktresumén.
Andra namn:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Antihemofil faktor [rekombinant] PEGylerad rurioctocog alfa pegol

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse (oavsett om den anses vara relaterad till studieprodukten eller inte) som vid vilken dos som helst leder till död, livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd abnormitet eller fosterskada, en viktig medicinsk händelse. En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk (studie)produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt, oavsett om det är relaterat till läkemedlet (studie)produkten. Biverkningar och SAE som åtminstone möjligen är relaterade till studieläkemedlet ADYNOVI/ADYNOVATE kommer att utvärderas i detta resultat.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Biverkningar av särskilt intresse är följande: tromboemboliska händelser, överkänslighetsreaktioner, bristande effekt och bekräftad utveckling av FVIII-hämmare.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med biverkningar (AE) relaterade till nedsatt njurfunktion
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk (studie)produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt, oavsett om det är relaterat till läkemedlet (studie)produkten. Biverkningar (åtminstone möjligen relaterade) som potentiellt tyder på eller relaterade till långtidseffekter av PEG-ackumulering försämrad njurfunktion kommer att utvärderas i detta resultat.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med biverkningar (AE) relaterade till nedsatt leverfunktion
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk (studie)produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt, oavsett om det är relaterat till läkemedlet (studie)produkten. Biverkningar (åtminstone möjligen relaterade) som potentiellt tyder på eller relaterade till långtidseffekter av PEG-ackumulering försämrad leverfunktion kommer att utvärderas i detta resultat.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med biverkningar (AE) relaterade till nedsatt neurologisk funktion
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk (studie)produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt, oavsett om det är relaterat till läkemedlet (studie)produkten. Biverkningar (åtminstone möjligen relaterade) som potentiellt tyder på eller relaterade till långsiktiga effekter av PEG-ackumulering försämrad neurologisk funktion kommer att utvärderas i detta resultat.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
eGFR-nivåer kommer att bedömas från baslinjen till slutet av studien vid varje besök. Obs: alla bedömningar görs enligt Standard of Care (SOC) vid varje studieplats/center och är inte obligatoriska.
Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
Ändring från baslinjen i alaninaminotransferas (ALT) vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
ALAT-nivåer kommer att bedömas från baslinjen till slutet av studien vid varje besök. Obs: alla bedömningar görs enligt Standard of Care (SOC) vid varje studieplats/center och är inte obligatoriska.
Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
Ändra från baslinjen i bilirubin vid angivna tidpunkter
Tidsram: Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
Bilirubinnivåer kommer att bedömas från baslinjen till slutet av studien vid varje besök. Obs: alla bedömningar görs enligt Standard of Care (SOC) vid varje studieplats/center och är inte obligatoriska.
Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
Ändring från baslinje i polyetylenglykol (PEG) plasmanivåer vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
PEG-plasmanivåer kommer att bedömas från baslinjen till slutet av studien vid varje besök. Obs: alla bedömningar görs enligt Standard of Care (SOC) vid varje studieplats/center och är inte obligatoriska.
Baslinje, år 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 och 10
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Kliniskt signifikanta onormala fynd i vitala tecken, insamlade som en del av standardvård (SOC)/standard klinisk praxis.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i fysisk undersökning
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Kliniskt signifikanta onormala fynd vid fysisk undersökning insamlade som en del av standardvård (SOC)/standard klinisk praxis.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i neurologisk undersökning
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Kliniskt signifikanta onormala fynd vid neurologisk undersökning insamlade som en del av standardvård (SOC)/standard klinisk praxis.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i kliniska laboratorieparametrar
Tidsram: Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)
Kliniskt signifikanta onormala fynd i kliniska laboratorieparametrar insamlade som en del av standardvård (SOC)/standard klinisk praxis.
Under hela studietiden (cirka upp till 10 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

28 februari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2019

Första postat (Faktisk)

12 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Registeridentifierare: EUPAS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera