Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de longo prazo de ADYNOVI/ADYNOVATE em participantes com hemofilia A

13 de fevereiro de 2026 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Avaliação da Segurança a Longo Prazo de ADYNOVI/ADYNOVATE (Fator Anti-hemofílico [Recombinante] PEGuilado, Rurioctocog Alfa Pegol) em Pacientes com Hemofilia A - Um Estudo de Segurança Pós-Autorização ADYNOVI/ADYNOVATE (PASS)

O principal objetivo deste estudo é verificar os efeitos colaterais a longo prazo da profilaxia ADYNOVI/ADYNOVATE em participantes com hemofilia A quando usada sob a prática clínica padrão no cenário clínico do mundo real.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

207

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Hanover, Alemanha, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemanha, D-69123
        • SRH Kurpfalzkrankenhaus Heidelberg GmbH
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Coréia do Sul, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • Clinical Hospital Sveti Duh
      • Zagreb, Croácia, 1000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Las Palmas, Espanha, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espanha, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • University Medical Centre Groningen-UMCG
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest, Hungria, 1089
        • Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Mohács, Hungria, 7700
        • Mohacsi Korhaz
      • Nyíregyháza, Hungria, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz
      • Pécs, Hungria, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itália, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkoknoi Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Hospital_Taipei Branch
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Ústí nad Labem, Tcheca, 40113
        • Krajska zdravotni a.s. - Masarykova nemocnice v Usti nad Labem o.z.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Serão inscritos até 200 participantes com hemofilia A. O estudo será realizado em países europeus, norte-americanos e asiáticos.

Descrição

Critério de inclusão

  • Consentimento informado assinado obtido do participante e/ou representante legalmente autorizado antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo (qualquer procedimento relacionado ao registro de dados de acordo com o protocolo).
  • Participante de qualquer idade com hemofilia A prescreveu profilaxia ADYNOVI/ADYNOVATE.
  • Teste de inibidor do fator VIII (FVIII) negativo no início do estudo.
  • A decisão de iniciar o tratamento com ADYNOVI/ADYNOVATE disponível comercialmente foi feita pelo participante e/ou representante legalmente autorizado e pelo médico assistente antes e independentemente da decisão de incluir o participante neste estudo.

Critério de exclusão

  • Participação anterior neste estudo. A participação é definida como consentimento informado assinado.
  • Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a ADYNOVI/ADYNOVATE ou produtos relacionados.
  • Incapacidade mental, falta de vontade ou outras barreiras que impedem a compreensão ou cooperação adequada.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Hemofilia A Grupo
Os participantes com hemofilia A no estudo receberão ADYNOVI/ADYNOVATE prescrito profilaticamente por médicos com base em sua prática clínica padrão e de acordo com o resumo nacional das características do produto (SmPC).
Biológico: ADYNOVI/ADYNOVATE
Os participantes receberão ADYNOVI/ADYNOVATE prescrito profilaticamente por médicos com base em sua prática clínica padrão e de acordo com o RCM nacional.
Outros nomes:
  • BAX 855
  • TAK-660
  • Fator Anti-hemofílico [Recombinante] PEGuilado rurioctocog alfa pegol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável (considerada ou não relacionada ao produto do estudo) que em qualquer dose resulta em morte, risco de vida, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, é uma anormalidade congênita ou defeito de nascimento, um evento médico importante. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico (estudo) e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em estudo), relacionado ou não ao medicamento (em estudo). Os EAs e SAEs que estão pelo menos possivelmente relacionados ao medicamento do estudo ADYNOVI/ADYNOVATE serão avaliados neste resultado.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com eventos adversos de interesse especial (AESI)
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Os eventos adversos de interesse especial são os seguintes: eventos tromboembólicos, reações de hipersensibilidade, falta de eficácia e desenvolvimento confirmado de inibidor de FVIII.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com eventos adversos (EA) relacionados à função renal prejudicada
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico (estudo) e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em estudo), relacionado ou não ao medicamento (em estudo). EAs (pelo menos possivelmente relacionados) que são potencialmente indicativos ou relacionados a efeitos de longo prazo da função renal prejudicada por acúmulo de PEG serão avaliados neste resultado.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com eventos adversos (EA) relacionados à função hepática prejudicada
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico (estudo) e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em estudo), relacionado ou não ao medicamento (em estudo). EAs (pelo menos possivelmente relacionados) que são potencialmente indicativos ou relacionados a efeitos de longo prazo da função hepática prejudicada por acúmulo de PEG serão avaliados neste resultado.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com eventos adversos (EA) relacionados à função neurológica prejudicada
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico (estudo) e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em estudo), relacionado ou não ao medicamento (em estudo). EAs (pelo menos possivelmente relacionados) que são potencialmente indicativos ou relacionados a efeitos de longo prazo da função neurológica prejudicada pelo acúmulo de PEG serão avaliados neste resultado.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Os níveis de eGFR serão avaliados desde o início até o final do estudo em todas as visitas. Observação: todas as avaliações estão sendo feitas de acordo com o Padrão de Atendimento (SOC) em cada local/centro de estudo e não são obrigatórias.
Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Alteração da linha de base na alanina aminotransferase (ALT) em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Os níveis de ALT serão avaliados desde o início até o final do estudo em todas as visitas. Observação: todas as avaliações estão sendo feitas de acordo com o Padrão de Atendimento (SOC) em cada local/centro de estudo e não são obrigatórias.
Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Mudança da linha de base na bilirrubina em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Os níveis de bilirrubina serão avaliados desde o início até o final do estudo em todas as visitas. Observação: todas as avaliações estão sendo feitas de acordo com o Padrão de Atendimento (SOC) em cada local/centro de estudo e não são obrigatórias.
Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Alteração da linha de base nos níveis de plasma de polietilenoglicol (PEG) em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Os níveis plasmáticos de PEG serão avaliados desde o início até o final do estudo em todas as visitas. Observação: todas as avaliações estão sendo feitas de acordo com o Padrão de Atendimento (SOC) em cada local/centro de estudo e não são obrigatórias.
Linha de base, Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 e 10
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Achados anormais clinicamente significativos em sinais vitais, coletados como parte do padrão de atendimento (SOC)/prática clínica padrão.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame físico
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Achados anormais clinicamente significativos no exame físico coletados como parte do padrão de atendimento (SOC)/prática clínica padrão.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame neurológico
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Achados anormais clinicamente significativos no exame neurológico coletados como parte do padrão de atendimento (SOC)/prática clínica padrão.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em parâmetros de laboratório clínico
Prazo: Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)
Achados anormais clinicamente significativos em parâmetros laboratoriais clínicos coletados como parte do padrão de atendimento (SOC)/prática clínica padrão.
Durante todo o período do estudo (aproximadamente até 10 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

28 de fevereiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de fevereiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-660-403
  • EUPAS35698 (Identificador de registro: EUPAS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever