びまん性皮膚全身性硬化症におけるEHP-101の安全性、忍容性、予備的有効性の評価
2023年9月16日 更新者：Emerald Health Pharmaceuticals
びまん性皮膚全身性硬化症患者におけるEHP-101の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するための第IIa相、二重盲検、無作為化、コホート内プラセボ対照、多施設研究
この試験の目的は、びまん性皮膚全身性硬化症 (dcSSc) の成人被験者における EHP-101 の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的な有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
介入的、二重盲検、無作為化、コホート内プラセボ対照デザインを使用して、文書化された dcSSc を有する 18 歳以上 74 歳以下の 36 人の患者における EHP-101 の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的有効性をテストします。
28日間のスクリーニング期間、84日間の治療期間、および28日間のフォローアップ期間があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles、California、アメリカ、90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland、California、アメリカ、91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate、Florida、アメリカ、33063
- LIFE Clinical Trials
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Miami、Florida、アメリカ、33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray、オーストラリア、3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast、オーストラリア、9726
- Griffith University
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Murdoch、オーストラリア、6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Hospital
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Caguas、プエルトリコ、00725
- Centro Reumatologico
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San Juan、プエルトリコ、00918
- Mindful Medical Research
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San Juan、プエルトリコ、00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～74年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -同意時に18歳以上74歳以下の男性および女性の患者;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 SSc の基準。 dcSSc (上腕、上肢、または体幹の皮膚肥厚);
- 最初の非レイノー現象から最大 6 年間、合計 mRSS が 15 以上の SSc が記録されている。
- -スクリーニング前の3か月以内に免疫抑制剤の新規または増量なし;
- 参加者とそのパートナーのための効果的な避妊方法。
除外基準:
- -重度または不安定な全身性硬化症（SSc）または末期臓器不全を伴うSSc;
- FVC が 60% 未満の患者。
- -患者を除外する、臨床試験への参加を排除する、研究製品への反応に影響を与える、または研究評価を妨げる臨床的に重要な病状または同時治療の病歴;
- -訪問1の前6か月以内に完全静脈栄養または入院を必要とする胃腸運動障害の病歴;
スクリーニング時の臨床検査の次のいずれかの値：
- ヘモグロビン < 9 g/dL;
- 好中球 <1.0 x 10^9/L;
- 血小板 <75 x 10^9/L;
- Cockcroft-Gault式による推定クレアチニンクリアランス<50 mL/min;
- 血清トランスアミナーゼ >2.0 x 正常上限;
- 総ビリルビン≧1.5×正常上限。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EHP-101 低用量 1 日 1 回
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EHP-101またはプラセボを1日1回服用します
EHP-101またはプラセボを1日2回服用します
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実験的：EHP-101 低用量 1 日 2 回
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EHP-101またはプラセボを1日1回服用します
EHP-101またはプラセボを1日2回服用します
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実験的：EHP-101 高用量 1 日 1 回
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EHP-101またはプラセボを1日1回服用します
EHP-101またはプラセボを1日2回服用します
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実験的：EHP-101 高用量 1 日 2 回
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EHP-101またはプラセボを1日1回服用します
EHP-101またはプラセボを1日2回服用します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象の発生率と重症度
時間枠：113日目
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この安全性の結果は、有害事象 (AE) を経験した被験者の数、それらの AE の性質と重症度、および試験治療との関係を組み合わせたものです。
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113日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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びまん性皮膚全身性硬化症における米国リウマチ学会の複合反応指数によって測定された、プラセボと比較した EHP-101 の治療効果
時間枠：85日目と113日目
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ACR CRISS 指数アルゴリズムは、ベースラインからの改善の予測確率を決定し、修正ロドナン スキン スコア (mRSS)、強制肺活量 (FVC) % 予測、医師と患者の総合評価、および強皮症健康評価アンケート障害指数 (S- HAQ-DI)。
結果は、0.0 ～ 1.0 (0 ～ 100%) の連続変数です。
被験者が新たに発症した場合、被験者は改善したとは見なされません（ACR CRISSスコア= 0）。1）腎クリーゼ。 2) ベースラインから 15% (相対) 予測され、1 か月後に確認された FVC% の低下。または 3) 左心室不全 (収縮期駆出率 < 45%);または 4) 治療を必要とする右心カテーテル検査の新しい肺動脈高血圧症。
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85日目と113日目
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修正ロドナン スキン スコアにおけるプラセボと比較した EHP-101 の治療効果
時間枠：85日目と113日目
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MRSS は、0 ～ 3 スケールを使用して臨床触診によって評価された患者の皮膚の厚さの評価で構成されます (0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さで皮膚をひだに挟むことができない)。体の 17 の表面解剖学的領域のそれぞれ: 顔、前胸部、腹部、および体の左右の側面を別々に評価して、指、前腕、上腕、太もも、下肢、手と足の背。
個々の値が合計され、合計スキン スコアとして定義されます。
合計スコアは 0 ～ 51 です。
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85日目と113日目
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努力肺活量パーセントにおけるプラセボと比較したEHP-101の治療効果の予測
時間枠：85日目と113日目
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強制肺活量 (FVC) は、呼吸筋の衰弱を定量化するために使用される標準的な肺機能検査です。
FVC は、直立姿勢で完全に吸気した後に強制的に吹き出すことができる空気の量で、リットルで測定されました。
予測される強制肺活量は、人の性別、年齢、身長を使用した式に基づいており、健康な肺活量の推定値です。
予測 FVC の割合 = (観測値)/(予測値) * 100%
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85日目と113日目
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医師の総合評価スコアにおけるプラセボと比較した EHP-101 の治療効果
時間枠：85日目と113日目
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疾患活動性の医師によるグローバル評価は、医師が全体的な疾患活動性を最もよく反映する整数 (0 ～ 10 の整数) を選択するビジュアル アナログ スケールのセグメント化された数値バージョンを使用して実行されます。
数値評価スコアは、「疾患活動なし」(スコア 0) の 1 つと「想像できるより悪い疾患活動」(スコア 10) の 1 つである 2 つの言語記述子によって固定され、その間に 1 ～ 9 の数字が等間隔で配置されます。
医師は、疾患活動性を表す整数を選択します。
リコール期間は1週間です。
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85日目と113日目
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患者の総合評価スコアにおけるプラセボと比較した EHP-101 の治療効果
時間枠：85日目と113日目
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患者の全体的な評価は、被験者が全体的な疾患活動を最もよく反映する整数（0〜10の整数）を選択するビジュアルアナログスケールのセグメント化された数値バージョンで実行されます。
数値評価スコアは、「疾患活動なし」(スコア 0) の 1 つと「想像できるより悪い疾患活動」 (スコア 10) の 1 つである 2 つの言語記述子によって固定され、その間に 1 ～ 9 の数字が等間隔で配置されます。
被験者は疾患活動性を説明するために整数を選択します。
リコール期間は1週間です。
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85日目と113日目
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強皮症健康評価アンケート - 障害指数におけるプラセボと比較した EHP-101 の治療効果
時間枠：85日目と113日目
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S-HAQ-DI には 8 つのセクションがあります: 着替え、立ち上がり、食事、歩行、衛生、リーチ、グリップ、アクティビティ。
各セクションに 2 つまたは 3 つの質問があります。
各セクション内のスコアは、0 (問題なし) から 3 (不可能) までです。
8 つのセクションの 8 つのスコアが合計され、8 で除算されます。
被験者が 1 つのセクションを完了していない場合、合計スコアは 7 で除算されます。そのため、最大スコアは最小値 0 で変化する可能性があります。結果は DI、障害指数または機能障害指数です。
リコール期間は1週間です。
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85日目と113日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者報告アウトカム測定情報システム-29 ショートにおけるプラセボと比較した EHP-101 のベースラインからの変化
時間枠：85日目
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(PROMIS)-29 身体的、精神的健康状態を自己報告した短い尺度。
29問で構成されています。
質問は 5 段階のリッカート スケールでランク付けされます。
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85日目
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プラセボと比較した EHP-101 のベースラインからの 5 次元の変化 かゆみスコア
時間枠：85日目
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5-D Itch Score は、程度、持続時間、方向、障害、および分布の 5 つの次元で構成されます。
リコール期間は2週間です。
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85日目
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カリフォルニア大学ロサンゼルス校の強皮症臨床試験コンソーシアム消化管質問票におけるプラセボと比較した EHP-101 のベースラインからの変化
時間枠：85日目
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UCLA SCTC GIT 2.0 には、逆流、膨満/膨満感、下痢、糞便汚れ、便秘、感情的幸福、社会的機能の 7 つのマルチアイテム スケールと総 GIT スコアがあります。
下痢と便秘のスケール (それぞれ 0 ～ 2 と 0 ～ 2.5 の範囲) を除いて、すべてのスケールは 0 [より良い健康関連の生活の質 (HRQOL)] から 3 (より悪い HRQOL) まで採点されます。
合計 GIT スコアは、7 つのスケールのうち 6 つを平均することによって作成されます (便秘を除く)。
リコール期間は1週間です。
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85日目
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慢性疾患治療の機能評価におけるプラセボと比較した EHP-101 のベースラインからの変化: 疲労
時間枠：85日目
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FACIT Fatigue Scale は、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを測定する、短くて 13 項目からなる管理しやすいツールです。
すべてのアイテムの総合スコアが使用されます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 52 です。
リコール期間は1週間です。
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85日目
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European Quality of Life 5 Domain Questionnaireにおけるプラセボと比較したEHP-101のベースラインからの変化
時間枠：85日目
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EQ-5D 記述システムは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元で構成され、全体的な健康としては、0 (想像できる最悪の健康) から 100 (想像できる最高の健康状態) まで。
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85日目
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トラフを決定するためのさまざまな時点での薬物血漿レベルの定量化
時間枠：113日目
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EHP 101 の原薬のトラフ レベル血漿濃度を決定する
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113日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月11日
一次修了 (推定)
2024年7月1日
研究の完了 (推定)
2024年10月1日
試験登録日
最初に提出
2019年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月14日
最初の投稿 (実際)
2019年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月16日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。