Avaliação da Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar do EHP-101 na Esclerose Sistêmica Cutânea Difusa
16 de setembro de 2023 atualizado por: Emerald Health Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico de fase IIa, duplo-cego, randomizado, intracoorte controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do EHP-101 em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia preliminar do EHP-101 em indivíduos adultos com esclerose sistêmica cutânea difusa (dcSSc).
Visão geral do estudo
Status
Suspenso
Condições
Descrição detalhada
Um projeto intervencional, duplo-cego, randomizado, intracoorte controlado por placebo será usado para testar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia preliminar do EHP-101 em 36 pacientes ≥ 18 e ≤ 74 anos de idade com dcSSc documentada.
Há um período de triagem de 28 dias, período de tratamento de 84 dias e acompanhamento de 28 dias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
36
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Adelaide, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray, Austrália, 3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast, Austrália, 9726
- Griffith University
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Murdoch, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, Austrália, 2145
- Westmead Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland, California, Estados Unidos, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
- LIFE Clinical Trials
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Hospital
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Caguas, Porto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
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San Juan, Porto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
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San Juan, Porto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino ≥18 anos e ≤74 anos no momento do consentimento;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Critérios para ES; dcSSc (espessamento da pele na parte superior dos braços, parte superior das pernas ou tronco);
- ES documentada por até 6 anos desde o primeiro fenômeno não-Raynaud com mRSS total ≥15;
- Nenhuma dose nova ou aumentada de medicamentos imunossupressores dentro de 3 meses antes da triagem;
- Método eficaz de contracepção para os participantes e seus parceiros.
Critério de exclusão:
- Esclerose Sistêmica (ES) grave ou instável ou ES com falência de órgãos em estágio terminal;
- Paciente com CVF <60%;
- Histórico de condição médica clinicamente significativa ou terapias médicas concomitantes que excluam o paciente, impeçam a participação no ensaio clínico, influenciem a resposta ao produto do estudo ou interfiram nas avaliações do estudo;
- História de dismotilidade gastrointestinal requerendo nutrição parenteral total ou hospitalização dentro de 6 meses antes da Visita 1;
Qualquer um dos seguintes valores para testes laboratoriais na triagem:
- Hemoglobina <9 g/dL;
- Neutrófilos <1,0 x 10^9/L;
- Plaquetas <75 x 10^9/L;
- Depuração de creatinina estimada <50 mL/min pela equação de Cockcroft-Gault;
- Transaminases séricas >2,0 x limite superior da normalidade;
- Bilirrubina total ≥1,5 x limite superior da normalidade.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose baixa de EHP-101 uma vez ao dia
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EHP-101 ou placebo serão tomados uma vez ao dia
EHP-101 ou placebo serão tomados duas vezes ao dia
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Experimental: Dose baixa de EHP-101 duas vezes ao dia
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EHP-101 ou placebo serão tomados uma vez ao dia
EHP-101 ou placebo serão tomados duas vezes ao dia
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Experimental: Dose alta de EHP-101 uma vez ao dia
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EHP-101 ou placebo serão tomados uma vez ao dia
EHP-101 ou placebo serão tomados duas vezes ao dia
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Experimental: EHP-101 alta dose duas vezes ao dia
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EHP-101 ou placebo serão tomados uma vez ao dia
EHP-101 ou placebo serão tomados duas vezes ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Dia 113
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Este resultado de segurança combina a medida do número de indivíduos que sofreram eventos adversos (EAs), a natureza e a gravidade desses AEs e sua relação com os tratamentos do estudo.
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Dia 113
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo, conforme medido pelo índice de resposta composta do American College of Rheumatology na esclerose sistêmica cutânea difusa
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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O algoritmo exponencial ACR CRISS determina a probabilidade prevista de melhora a partir da linha de base, incorporando alterações no Rodnan Skin Score modificado (mRSS), capacidade vital forçada (FVC)% previsto, avaliações globais do médico e do paciente e Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação de Saúde de Esclerodermia (S- HAQ-DI).
O resultado é uma variável contínua entre 0,0 e 1,0 (0 - 100%).
Os indivíduos não são considerados melhorados (escore ACR CRISS = 0) se desenvolverem novo: 1) crise renal; 2) declínio no FVC% previsto em 15% (relativo) desde o início e confirmado após 1 mês; ou 3) insuficiência ventricular esquerda (fração de ejeção sistólica < 45%); ou 4) nova hipertensão da artéria pulmonar em cateterismo cardíaco direito que requer tratamento.
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Dia 85 e Dia 113
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo no Rodnan Skin Score modificado
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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O mRSS consiste em uma avaliação da espessura da pele do paciente classificada por palpação clínica usando uma escala de 0-3 (0 = pele normal; 1 = espessura leve; 2 = espessura moderada; 3 = espessura grave com incapacidade de beliscar a pele em uma dobra para cada uma das 17 áreas anatômicas superficiais do corpo: face, tórax anterior, abdômen e, com os lados direito e esquerdo do corpo avaliados separadamente, os dedos, antebraços, braços, coxas, pernas, dorso das mãos e pés.
Os valores individuais são somados e definidos como a pontuação total da pele.
A pontuação total é de 0 a 51.
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Dia 85 e Dia 113
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo na porcentagem de capacidade vital forçada prevista
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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A capacidade vital forçada (CVF) é um teste de função pulmonar padrão usado para quantificar a fraqueza muscular respiratória.
A CVF foi o volume de ar que pode ser expelido à força após uma inspiração total na posição ereta, medido em litros.
A capacidade vital forçada prevista é baseada em uma fórmula que usa sexo, idade e altura de uma pessoa e é uma estimativa da capacidade pulmonar saudável.
Porcentagem da CVF prevista = (valor observado)/(valor previsto) * 100%
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Dia 85 e Dia 113
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo na pontuação de avaliação global do médico
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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A Avaliação Global do Médico da atividade da doença será realizada usando uma versão numérica segmentada da escala analógica visual na qual o médico seleciona um número inteiro (0-10 inteiros) que melhor reflete a atividade geral da doença.
A pontuação de classificação numérica é ancorada por 2 descritores verbais, um de "nenhuma atividade da doença" (pontuação de 0) e um de "pior atividade imaginável da doença" (pontuação de 10), com números de 1 a 9 espaçados equidistantes entre eles.
O médico selecionará um número inteiro para descrever a atividade da doença.
O período de recordação é de uma semana.
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Dia 85 e Dia 113
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo na pontuação de avaliação global do paciente
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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A Avaliação Global do Paciente será realizada com uma versão numérica segmentada da escala analógica visual na qual o sujeito seleciona um número inteiro (0-10 inteiros) que melhor reflete a atividade geral da doença.
A pontuação de classificação numérica é ancorada por dois descritores verbais, um de "nenhuma atividade da doença" (pontuação de 0) e um de "pior atividade imaginável da doença" (pontuação de 10), com números de 1 a 9 espaçados equidistantes entre eles.
O sujeito selecionará um número inteiro para descrever a atividade da doença.
O período de recordação é de uma semana.
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Dia 85 e Dia 113
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Efeito do tratamento de EHP-101 em comparação com placebo no Questionário de Avaliação de Saúde de Esclerodermia - Índice de Incapacidade
Prazo: Dia 85 e Dia 113
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O S-HAQ-DI inclui 8 seções: vestir-se, levantar-se, comer, andar, higiene, alcançar, segurar e atividades.
Há duas ou três perguntas para cada seção.
A pontuação dentro de cada seção é de 0 (sem qualquer dificuldade) a 3 (incapaz de fazer).
As oito pontuações das oito seções são somadas e divididas por 8.
Se uma seção não for concluída por um sujeito, a pontuação somada é dividida por 7. Como tal, as pontuações máximas podem variar com um mínimo de 0. O resultado é o DI, o índice de incapacidade ou índice de incapacidade funcional.
O período de recordação é de uma semana.
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Dia 85 e Dia 113
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base do EHP-101 em comparação com o placebo no sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente - 29 Curto
Prazo: Dia 85
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(PROMIS)-29 Medidas curtas auto-relatadas de bem-estar físico e mental.
É composto por 29 questões.
As perguntas são classificadas em uma escala Likert de 5 pontos.
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Dia 85
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Mudança da linha de base de EHP-101 em comparação com placebo em 5 dimensões Pontuação de coceira
Prazo: Dia 85
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O 5-D Itch Score compreende as seguintes 5 dimensões: grau, duração, direção, incapacidade e distribuição.
O período de recordação é de duas semanas.
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Dia 85
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Alteração da linha de base do EHP-101 em comparação com o placebo na Universidade da Califórnia, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Prazo: Dia 85
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O UCLA SCTC GIT 2.0 tem 7 escalas de vários itens: Refluxo, Distensão/Inchaço, Diarréia, Sujeira Fecal, Constipação, Bem-estar Emocional e Funcionamento Social e uma pontuação total do GIT.
Todas as escalas são pontuadas de 0 [melhor qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)] a 3 (pior QVRS), exceto as escalas de diarreia e constipação (intervalos de 0-2 e 0-2,5, respectivamente).
O Total GIT Score é desenvolvido pela média de 6 de 7 escalas (excluindo constipação).
O período de recordação é de uma semana.
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Dia 85
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Alteração da linha de base do EHP-101 em comparação com o placebo na Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas: Fadiga
Prazo: Dia 85
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A FACIT Fatigue Scale é uma ferramenta curta, de 13 itens, fácil de administrar, que mede o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na última semana.
A pontuação composta de todos os itens será usada.
A pontuação total varia de 0 a 52.
O período de recordação é de uma semana.
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Dia 85
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Alteração da linha de base do EHP-101 em comparação com o placebo no Questionário Europeu de 5 Domínios de Qualidade de Vida
Prazo: Dia 85
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O sistema descritivo EQ-5D compreende as seguintes 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão e como saúde geral usando uma escala analógica visual "termômetro" com opções de resposta variando de 0 (pior estado de saúde imaginável ) a 100 (melhor saúde imaginável).
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Dia 85
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Quantificação dos níveis plasmáticos da droga em diferentes pontos de tempo para determinar o vale
Prazo: Dia 113
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Para determinar as concentrações plasmáticas mínimas da substância medicamentosa de EHP 101
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Dia 113
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EHP-101-SS01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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