EHP-101在弥漫性皮肤系统性硬化症中的安全性、耐受性和初步疗效评价
2023年9月16日 更新者：Emerald Health Pharmaceuticals
一项 IIa 期、双盲、随机、队列内安慰剂对照、多中心研究，以评估 EHP-101 在弥漫性皮肤系统性硬化症患者中的安全性、耐受性和初步疗效
本试验的目的是评估 EHP-101 在患有弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 的成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
研究概览
详细说明
一项介入性、双盲、随机、队列内安慰剂对照设计将用于测试 EHP-101 在 36 名年龄≥18 岁且≤74 岁且有记录的 dcSSc 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
筛选期为 28 天，治疗期为 84 天，随访期为 28 天。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Amanda Hughes
- 电话号码：+1 858-832-4887
- 邮箱：ahughes@emeraldpharma.com
学习地点
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Wellington、新西兰、6021
- Wellington Hospital
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Caguas、波多黎各、00725
- Centro Reumatologico
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San Juan、波多黎各、00918
- Mindful Medical Research
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San Juan、波多黎各、00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Adelaide、澳大利亚、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray、澳大利亚、3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast、澳大利亚、9726
- Griffith University
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Murdoch、澳大利亚、6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach、California、美国、92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles、California、美国、90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland、California、美国、91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、美国、32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate、Florida、美国、33063
- Life Clinical Trials
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Miami、Florida、美国、33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 74年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 同意时年龄≥18岁且≤74岁的男性和女性患者；
- 美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 2013 年 SSc 标准； dcSSc（上臂、大腿或躯干皮肤增厚）；
- 从第一个非雷诺现象开始长达 6 年的 SSc 记录，总 mRSS ≥15；
- 筛选前 3 个月内没有新的或增加剂量的免疫抑制剂药物；
- 参与者及其伴侣的有效避孕方法。
排除标准：
- 严重或不稳定的系统性硬化症 (SSc) 或伴终末期器官衰竭的 SSc；
- FVC <60% 的患者；
- 具有临床意义的医疗状况或同时进行的药物治疗的病史会排除患者、妨碍参与临床试验、影响对研究产品的反应或干扰研究评估；
- 就诊 1 前 6 个月内需要全胃肠外营养或住院的胃肠运动障碍史；
筛选时实验室测试的以下任何一项值：
- 血红蛋白 <9 克/分升；
- 中性粒细胞 <1.0 x 10^9/L；
- 血小板 <75 x 10^9/L；
- 根据 Cockcroft-Gault 方程估算的肌酐清除率 <50 mL/min；
- 血清转氨酶 >2.0 x 正常上限；
- 总胆红素≥1.5 x 正常上限。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：EHP-101低剂量每天一次
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EHP-101 或安慰剂将每天服用一次
EHP-101 或安慰剂将每天服用两次
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实验性的：EHP-101低剂量一天两次
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EHP-101 或安慰剂将每天服用一次
EHP-101 或安慰剂将每天服用两次
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实验性的：EHP-101高剂量每天一次
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EHP-101 或安慰剂将每天服用一次
EHP-101 或安慰剂将每天服用两次
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实验性的：EHP-101 高剂量一天两次
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EHP-101 或安慰剂将每天服用一次
EHP-101 或安慰剂将每天服用两次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗突发不良事件的发生率和严重程度
大体时间：第113天
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该安全性结果结合了对经历不良事件 (AE) 的受试者数量、这些 AE 的性质和严重程度及其与研究治疗的关系的衡量。
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第113天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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EHP-101 与安慰剂相比，美国风湿病学会综合反应指数对弥漫性皮肤系统性硬化症的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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ACR CRISS 指数算法确定从基线改善的预测概率，结合改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS)、用力肺活量 (FVC) 预测百分比、医生和患者整体评估以及硬皮病健康评估问卷残疾指数 (S- HAQ-DI）。
结果是一个介于 0.0 和 1.0 (0 - 100%) 之间的连续变量。
如果受试者出现新的： 1) 肾危象，则认为他们没有改善（ACR CRISS 评分 = 0）； 2) 预测的 FVC% 从基线下降 15%（相对）并在 1 个月后得到确认；或 3) 左心室衰竭（收缩射血分数 < 45%）；或 4) 需要治疗的右心导管术新发肺动脉高压。
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第 85 天和第 113 天
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EHP-101 与安慰剂相比在改良 Rodnan 皮肤评分中的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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MRSS 包括通过临床触诊使用 0-3 等级评估患者的皮肤厚度（0 = 正常皮肤；1 = 轻度厚度；2 = 中等厚度；3 = 严重厚度，无法将皮肤捏成褶皱身体的 17 个表面解剖区域中的每一个：面部、前胸、腹部，以及分别评估身体左右两侧的手指、前臂、上臂、大腿、小腿、手背和脚背。
将各个值相加并定义为总皮肤评分。
总分是 0 到 51。
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第 85 天和第 113 天
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EHP-101 与安慰剂相比在用力肺活量预测百分比方面的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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用力肺活量 (FVC) 是用于量化呼吸肌无力的标准肺功能测试。
FVC 是在直立位置完全吸气后可以用力吹出的空气量，以升为单位。
预测用力肺活量基于使用人的性别、年龄和身高的公式，是对健康肺活量的估计。
预测 FVC 的百分比 =（观察值）/（预测值）* 100%
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第 85 天和第 113 天
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EHP-101 与安慰剂相比在医师整体评估评分中的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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将使用视觉模拟量表的分段数字版本执行疾病活动的医师整体评估，其中医师选择最能反映整体疾病活动的整数（0-10 整数）。
数字评分由 2 个口头描述符锚定，一个是“无疾病活动”（0 分），另一个是“可想象的更严重的疾病活动”（10 分），数字 1-9 之间等距间隔。
医生会选择一个整数来描述疾病活动。
召回期为一周。
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第 85 天和第 113 天
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EHP-101 与安慰剂相比对患者整体评估评分的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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患者整体评估将使用视觉模拟量表的分段数字版本进行，其中受试者选择最能反映整体疾病活动的整数（0-10 整数）。
数字评分由两个口头描述符锚定，一个是“无疾病活动”（0 分），另一个是“可想象的更严重的疾病活动”（10 分），数字 1-9 之间等距间隔。
受试者将选择一个整数来描述疾病活动。
召回期为一周。
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第 85 天和第 113 天
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EHP-101 与安慰剂相比在硬皮病健康评估问卷-残疾指数中的治疗效果
大体时间：第 85 天和第 113 天
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S-HAQ-DI 包括 8 个部分：穿衣、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
每个部分有两到三个问题。
每个部分的得分从 0（没有任何困难）到 3（无法做到）。
八个部分的八个分数相加除以8。
如果某个部分未由受试者完成，则总分除以 7。因此，最高分可以变化，最小值为 0。结果是 DI、残疾指数或功能性残疾指数。
召回期为一周。
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第 85 天和第 113 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与患者报告的结果测量信息系统中的安慰剂相比，EHP-101 的基线变化 - 29 短
大体时间：第85天
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(PROMIS)-29 简短措施自我报告的身心健康。
它由 29 个问题组成。
这些问题按照 5 点李克特量表进行排名。
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第85天
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与安慰剂相比，EHP-101 的基线在 5 个维度上的变化 瘙痒评分
大体时间：第85天
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5-D Itch Score包括以下5个维度：程度、持续时间、方向、残疾和分布。
召回期为两周。
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第85天
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加州大学洛杉矶分校硬皮病临床试验联合会胃肠道调查问卷中 EHP-101 与安慰剂相比的基线变化
大体时间：第85天
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UCLA SCTC GIT 2.0 有 7 个多项目量表：反流、腹胀/腹胀、腹泻、粪便污染、便秘、情绪健康和社会功能以及 GIT 总分。
除腹泻和便秘量表（范围分别为 0-2 和 0-2.5）外，所有量表的评分从 0 [更好的健康相关生活质量 (HRQOL)] 到 3（更差的 HRQOL）。
GIT 总分由 7 个量表中的 6 个取平均值（不包括便秘）。
召回期为一周。
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第85天
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与安慰剂相比，EHP-101 在慢性疾病治疗功能评估中的基线变化：疲劳
大体时间：第85天
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FACIT 疲劳量表是一个简短的 13 项易于管理的工具，用于测量个人在过去一周日常活动中的疲劳程度。
将使用所有项目的综合分数。
总分范围从 0 到 52。
召回期为一周。
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第85天
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欧洲生活质量 5 领域问卷中 EHP-101 与安慰剂相比基线的变化
大体时间：第85天
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EQ-5D 描述系统包括以下 5 个维度：活动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁，以及使用“温度计”视觉模拟量表作为整体健康状况，反应选项范围为 0（可想象的最差健康状况） ) 到 100（可想象的最佳健康）。
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第85天
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在不同时间点定量药物血浆水平以确定谷值
大体时间：第113天
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确定 EHP 101 原料药的谷浓度血浆浓度
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第113天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月11日
初级完成 (估计的)
2024年7月1日
研究完成 (估计的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2019年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月14日
首次发布 (实际的)
2019年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月16日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
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