Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von EHP-101 bei diffuser kutaner systemischer Sklerose
16. September 2023 aktualisiert von: Emerald Health Pharmaceuticals
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-IIa-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von EHP-101 bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufigen Wirksamkeit von EHP-101 bei erwachsenen Probanden mit diffuser kutaner systemischer Sklerose (dcSSc).
Studienübersicht
Status
Suspendiert
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Ein interventionelles, doppelblindes, randomisiertes, placebokontrolliertes Intrakohortendesign wird verwendet, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von EHP-101 bei 36 Patienten im Alter von ≥ 18 und ≤ 74 Jahren mit dokumentiertem dcSSc zu testen.
Es gibt eine Screening-Periode von 28 Tagen, eine Behandlungsdauer von 84 Tagen und eine Nachbeobachtung von 28 Tagen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
36
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray, Australien, 3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast, Australien, 9726
- Griffith University
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Murdoch, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, Australien, 2145
- Westmead Hospital
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Wellington, Neuseeland, 6021
- Wellington Hospital
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Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
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San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
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San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland, California, Vereinigte Staaten, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate, Florida, Vereinigte Staaten, 33063
- LIFE Clinical Trials
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 74 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten männlich und weiblich ≥18 Jahre und ≤74 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kriterien für SSc; dcSSc (Hautverdickung an Oberarmen, Oberschenkeln oder Rumpf);
- Dokumentierte SSc für bis zu 6 Jahre ab dem ersten Nicht-Raynaud-Phänomen mit einem Gesamt-mRSS von ≥15;
- Keine neuen oder erhöhten Dosen von Immunsuppressiva innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening;
- Wirksame Verhütungsmethode für Teilnehmer und ihre Partner.
Ausschlusskriterien:
- Schwere oder instabile systemische Sklerose (SSc) oder SSc mit Organversagen im Endstadium;
- Patient mit FVC <60 %;
- Vorgeschichte klinisch signifikanter Erkrankungen oder gleichzeitiger medizinischer Therapien, die den Patienten ausschließen, die Teilnahme an der klinischen Studie ausschließen, die Reaktion auf das Studienprodukt beeinflussen oder Studienbewertungen beeinträchtigen würden;
- Vorgeschichte von gastrointestinaler Dysmotilität, die eine vollständige parenterale Ernährung oder einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von 6 Monaten vor Besuch 1 erforderte;
Einer der folgenden Werte für Labortests beim Screening:
- Hämoglobin <9 g/dl;
- Neutrophile <1,0 x 10^9/l;
- Blutplättchen <75 x 10^9/l;
- Geschätzte Kreatinin-Clearance <50 ml/min gemäß der Cockcroft-Gault-Gleichung;
- Serumtransaminasen >2,0 x oberer Normalwert;
- Gesamtbilirubin ≥1,5 x Obergrenze des Normalwerts.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: EHP-101 niedrig dosiert einmal täglich
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EHP-101 oder Placebo werden einmal täglich eingenommen
EHP-101 oder Placebo werden zweimal täglich eingenommen
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Experimental: EHP-101 niedrig dosiert zweimal täglich
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EHP-101 oder Placebo werden einmal täglich eingenommen
EHP-101 oder Placebo werden zweimal täglich eingenommen
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Experimental: EHP-101 einmal täglich hochdosiert
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EHP-101 oder Placebo werden einmal täglich eingenommen
EHP-101 oder Placebo werden zweimal täglich eingenommen
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Experimental: EHP-101 hochdosiert zweimal täglich
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EHP-101 oder Placebo werden einmal täglich eingenommen
EHP-101 oder Placebo werden zweimal täglich eingenommen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter Nebenwirkungen
Zeitfenster: Tag 113
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Dieses Sicherheitsergebnis kombiniert das Maß der Anzahl der Probanden, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) auftraten, die Art und Schwere dieser UEs und ihre Beziehung zu den Studienbehandlungen.
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Tag 113
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo, gemessen anhand des Composite Response Index des American College of Rheumatology bei diffuser kutaner systemischer Sklerose
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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Der exponentielle ACR CRISS-Algorithmus bestimmt die prognostizierte Wahrscheinlichkeit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, wobei Änderungen des modifizierten Rodnan Skin Score (mRSS), der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) in %, der globalen Einschätzungen von Arzt und Patient und des Skleroderma Health Assessment Questionnaire Disability Index (S- HAQ-DI).
Das Ergebnis ist eine kontinuierliche Variable zwischen 0,0 und 1,0 (0 - 100 %).
Die Probanden gelten als nicht gebessert (ACR CRISS-Score = 0), wenn sie Folgendes entwickeln: 1) Nierenkrise; 2) Rückgang der FVC % um 15 % (relativ) gegenüber dem Ausgangswert vorhergesagt und nach 1 Monat bestätigt; oder 3) linksventrikuläres Versagen (systolische Ejektionsfraktion < 45 %); oder 4) neue pulmonalarterielle Hypertonie bei Rechtsherzkatheter, die eine Behandlung erfordert.
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Tag 85 und Tag 113
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im modifizierten Rodnan Skin Score
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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Der mRSS besteht aus einer Bewertung der Hautdicke des Patienten, bewertet durch klinische Palpation unter Verwendung einer Skala von 0 bis 3 (0 = normale Haut; 1 = leichte Dicke; 2 = mäßige Dicke; 3 = starke Dicke mit Unfähigkeit, die Haut in eine Falte zu kneifen). jeder von 17 oberflächlichen anatomischen Bereichen des Körpers: Gesicht, vorderer Brustkorb, Bauch und, mit getrennter Auswertung der rechten und linken Körperseite, die Finger, Unterarme, Oberarme, Oberschenkel, Unterschenkel, Hand- und Fußrücken.
Einzelwerte werden summiert und als Gesamtscore der Haut definiert.
Die Gesamtpunktzahl beträgt 0 bis 51.
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Tag 85 und Tag 113
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo in Prozent der prognostizierten forcierten Vitalkapazität
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist ein Standard-Lungenfunktionstest zur Quantifizierung der Atemmuskelschwäche.
FVC war das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position zwangsweise ausgeblasen werden kann, gemessen in Litern.
Die prognostizierte forcierte Vitalkapazität basiert auf einer Formel, die Geschlecht, Alter und Größe einer Person verwendet, und ist eine Schätzung der gesunden Lungenkapazität.
Prozent des vorhergesagten FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %
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Tag 85 und Tag 113
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im Global Assessment Score des Arztes
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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Die Physician Global Assessment of Disease Activity wird unter Verwendung einer segmentierten numerischen Version der visuellen Analogskala durchgeführt, in der der Arzt eine ganze Zahl (0-10 ganze Zahlen) auswählt, die die gesamte Krankheitsaktivität am besten widerspiegelt.
Die numerische Bewertungspunktzahl wird durch 2 verbale Deskriptoren verankert, eine von „keine Krankheitsaktivität“ (Punktzahl 0) und eine von „schlechter vorstellbarer Krankheitsaktivität“ (Punktzahl 10), wobei die Zahlen 1–9 in gleichen Abständen dazwischen liegen.
Der Arzt wird eine ganze Zahl auswählen, um die Krankheitsaktivität zu beschreiben.
Die Widerrufsfrist beträgt eine Woche.
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Tag 85 und Tag 113
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im globalen Bewertungsergebnis des Patienten
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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Die globale Patientenbeurteilung wird mit einer segmentierten numerischen Version der visuellen Analogskala durchgeführt, bei der der Proband eine ganze Zahl (0-10 ganze Zahlen) auswählt, die die allgemeine Krankheitsaktivität am besten widerspiegelt.
Die numerische Bewertungspunktzahl wird durch zwei verbale Deskriptoren verankert, eine von „keine Krankheitsaktivität“ (Punktzahl von 0) und eine von „schlechter vorstellbarer Krankheitsaktivität“ (Punktzahl von 10), wobei die Zahlen 1–9 in gleichen Abständen dazwischen liegen.
Der Proband wählt eine ganze Zahl aus, um die Krankheitsaktivität zu beschreiben.
Die Widerrufsfrist beträgt eine Woche.
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Tag 85 und Tag 113
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Behandlungseffekt von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im Scleroderma Health Assessment Questionnaire – Disability Index
Zeitfenster: Tag 85 und Tag 113
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S-HAQ-DI umfasst 8 Abschnitte: Anziehen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Greifen, Greifen und Aktivitäten.
Zu jedem Abschnitt gibt es zwei oder drei Fragen.
Die Bewertung in jedem Abschnitt reicht von 0 (ohne Schwierigkeiten) bis 3 (nicht möglich).
Die acht Punkte der acht Abschnitte werden summiert und durch 8 dividiert.
Wenn ein Teil von einem Probanden nicht abgeschlossen wird, wird die Gesamtpunktzahl durch 7 geteilt. Daher können die maximalen Punktzahlen mit einem Minimum von 0 variieren. Das Ergebnis ist der DI, der Behinderungsindex oder der Index für funktionelle Behinderungen.
Die Widerrufsfrist beträgt eine Woche.
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Tag 85 und Tag 113
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-29 Short
Zeitfenster: Tag 85
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(PROMIS)-29 Kurze Maßnahmen zur Selbsteinschätzung des körperlichen und geistigen Wohlbefindens.
Es besteht aus 29 Fragen.
Die Fragen werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala geordnet.
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Tag 85
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im 5-dimensionalen Itch-Score
Zeitfenster: Tag 85
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Der 5-D-Itch-Score umfasst die folgenden 5 Dimensionen: Grad, Dauer, Richtung, Behinderung und Verteilung.
Die Widerrufsfrist beträgt zwei Wochen.
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Tag 85
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im Fragebogen des Gastrointestinaltrakt-Fragebogens des Konsortiums für klinische Studien zu Scleroderma der University of California, Los Angeles
Zeitfenster: Tag 85
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Das UCLA SCTC GIT 2.0 hat 7 Multi-Item-Skalen: Reflux, Völlegefühl/Blähungen, Durchfall, Fäkalienverschmutzung, Verstopfung, emotionales Wohlbefinden und soziale Funktionsfähigkeit sowie einen GIT-Gesamtwert.
Alle Skalen werden von 0 [bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL)] bis 3 (schlechtere HRQOL) bewertet, mit Ausnahme der Diarrhoe- und Obstipationsskalen (Bereiche 0–2 bzw. 0–2,5).
Der Gesamt-GIT-Score wird durch Mittelung von 6 von 7 Skalen (ohne Verstopfung) entwickelt.
Die Widerrufsfrist beträgt eine Woche.
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Tag 85
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von EHP-101 im Vergleich zu Placebo in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten: Müdigkeit
Zeitfenster: Tag 85
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Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein kurzes, 13 Punkte umfassendes, einfach anzuwendendes Instrument, das den Ermüdungsgrad einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche misst.
Die zusammengesetzte Punktzahl aller Items wird verwendet.
Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52.
Die Widerrufsfrist beträgt eine Woche.
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Tag 85
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von EHP-101 im Vergleich zu Placebo im European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Zeitfenster: Tag 85
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Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasst die folgenden 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression und als allgemeine Gesundheit anhand einer visuellen Analogskala „Thermometer“ mit Antwortmöglichkeiten von 0 (schlechteste vorstellbare Gesundheit ) bis 100 (beste vorstellbare Gesundheit).
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Tag 85
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Quantifizierung der Arzneimittelplasmaspiegel zu verschiedenen Zeitpunkten zur Bestimmung des Talspiegels
Zeitfenster: Tag 113
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Zur Bestimmung der Talspiegel-Plasmakonzentrationen der Arzneimittelsubstanz von EHP 101
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Tag 113
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
11. Juni 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Juli 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. November 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. November 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. November 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2022
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Andere Studien-ID-Nummern
- EHP-101-SS01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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