Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti EHP-101 u difuzní kožní systémové sklerózy
16. září 2023 aktualizováno: Emerald Health Pharmaceuticals
Fáze IIa, dvojitě zaslepená, randomizovaná, intrakohortní placebem kontrolovaná, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti EHP-101 u pacientů s difuzní kožní systémovou sklerózou
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a předběžnou účinnost EHP-101 u dospělých jedinců s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc).
Přehled studie
Postavení
Pozastaveno
Podmínky
Detailní popis
K testování bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti EHP-101 u 36 pacientů ≥ 18 a ≤ 74 let s dokumentovanou dcSSc bude použit intervenční, dvojitě zaslepený, randomizovaný, intrakohortní, placebem kontrolovaný design.
Screeningové období je 28 dní, období léčby 84 dní a sledování 28 dní.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
36
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Amanda Hughes
- Telefonní číslo: +1 858-832-4887
- E-mail: ahughes@emeraldpharma.com
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Austrálie, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Austrálie, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Austrálie, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Wellington, Nový Zéland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Portoriko, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Portoriko, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Portoriko, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Spojené státy, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Spojené státy, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ≥18 let a ≤74 let v době souhlasu;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kritéria pro SSc; dcSSc (ztluštění kůže na pažích, horních končetinách nebo trupu);
- Dokumentovaný SSc po dobu až 6 let od prvního non-Raynaudova fenoménu s celkovou mRSS ≥15;
- Žádné nové nebo zvýšené dávky imunosupresiv během 3 měsíců před screeningem;
- Efektivní metoda antikoncepce pro účastníky a jejich partnery.
Kritéria vyloučení:
- Těžká nebo nestabilní systémová skleróza (SSc) nebo SSc s terminálním selháním orgánů;
- pacient s FVC <60 %;
- Anamnéza klinicky významného zdravotního stavu nebo souběžných léčebných terapií, které by vyloučily pacienta, znemožnily účast v klinickém hodnocení, ovlivnily reakci na studovaný produkt nebo narušily hodnocení studie;
- Anamnéza gastrointestinální dysmotility vyžadující celkovou parenterální výživu nebo hospitalizaci během 6 měsíců před návštěvou 1;
Jakákoli z následujících hodnot pro laboratorní testy při screeningu:
- Hemoglobin <9 g/dl;
- Neutrofily <1,0 x 10^9/l;
- krevní destičky <75 x 10^9/l;
- Odhadovaná clearance kreatininu <50 ml/min podle Cockcroft-Gaultovy rovnice;
- Sérové transaminázy >2,0 x horní normální hranice;
- Celkový bilirubin ≥1,5 x horní hranice normy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka EHP-101 jednou denně
|
EHP-101 nebo placebo se budou užívat jednou denně
EHP-101 nebo placebo se budou užívat dvakrát denně
|
|
Experimentální: EHP-101 nízká dávka dvakrát denně
|
EHP-101 nebo placebo se budou užívat jednou denně
EHP-101 nebo placebo se budou užívat dvakrát denně
|
|
Experimentální: Vysoká dávka EHP-101 jednou denně
|
EHP-101 nebo placebo se budou užívat jednou denně
EHP-101 nebo placebo se budou užívat dvakrát denně
|
|
Experimentální: Vysoká dávka EHP-101 dvakrát denně
|
EHP-101 nebo placebo se budou užívat jednou denně
EHP-101 nebo placebo se budou užívat dvakrát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Den 113
|
Tento výsledek bezpečnosti kombinuje míru počtu subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE), povahu a závažnost těchto AE a jejich vztah ke studijní léčbě.
|
Den 113
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčebný účinek EHP-101 ve srovnání s placebem měřený indexem složené odpovědi American College of Rheumatology u difuzní kožní systémové sklerózy
Časové okno: Den 85 a den 113
|
Exponenciální algoritmus ACR CRISS určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozí hodnoty, přičemž zahrnuje změny v modifikovaném Rodnan Skin Score (mRSS), předpokládané % vynucené vitální kapacity (FVC), globální hodnocení lékaře a pacienta a index zdravotního postižení Scleroderma Health Assessment Questionnaire (S- HAQ-DI).
Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %).
Subjekty se nepovažují za zlepšené (skóre ACR CRISS = 0), pokud se u nich objeví nové: 1) renální krize; 2) pokles FVC % předpokládaný o 15 % (relativní) od výchozí hodnoty a potvrzený po 1 měsíci; nebo 3) selhání levé komory (systolická ejekční frakce < 45 %); nebo 4) nová plicní arteriální hypertenze při katetrizaci pravého srdce vyžadující léčbu.
|
Den 85 a den 113
|
|
Účinek léčby EHP-101 ve srovnání s placebem v modifikovaném Rodnan Skin Score
Časové okno: Den 85 a den 113
|
MRSS sestává z hodnocení tloušťky kůže pacienta hodnocené klinickou palpací pomocí stupnice 0-3 (0 = normální kůže; 1 = mírná tloušťka; 2 = střední tloušťka; 3 = těžká tloušťka s neschopností sevřít kůži do záhybu každá ze 17 povrchových anatomických oblastí těla: obličej, přední část hrudníku, břicho a při odděleném hodnocení pravé a levé strany těla prsty, předloktí, nadloktí, stehna, bérce, hřbet rukou a chodidel.
Jednotlivé hodnoty se sečtou a definují jako celkové skóre pleti.
Celkové skóre je 0 až 51.
|
Den 85 a den 113
|
|
Účinek léčby EHP-101 ve srovnání s placebem v procentech předpokládané nucené vitální kapacity
Časové okno: Den 85 a den 113
|
Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je standardní plicní funkční test používaný ke kvantifikaci slabosti dýchacích svalů.
FVC byl objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout po plném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech.
Predikovaná nucená vitální kapacita je založena na vzorci využívajícím pohlaví, věk a výšku osoby a je odhadem zdravé kapacity plic.
Procento předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %
|
Den 85 a den 113
|
|
Účinek léčby EHP-101 ve srovnání s placebem v celkovém skóre hodnocení lékařem
Časové okno: Den 85 a den 113
|
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékařem bude provedeno pomocí segmentované numerické verze vizuální analogové škály, ve které lékař vybere celé číslo (0-10 celých čísel), které nejlépe odráží celkovou aktivitu onemocnění.
Číselné skóre hodnocení je ukotveno 2 slovními deskriptory, jedním „žádná aktivita onemocnění“ (skóre 0) a jedním „horší představitelná aktivita onemocnění“ (skóre 10), s čísly 1–9 rozmístěnými ve stejné vzdálenosti mezi nimi.
Lékař vybere celé číslo k popisu aktivity onemocnění.
Období odvolání je jeden týden.
|
Den 85 a den 113
|
|
Účinek léčby EHP-101 ve srovnání s placebem ve skóre celkového hodnocení pacientů
Časové okno: Den 85 a den 113
|
Globální hodnocení pacienta bude provedeno se segmentovanou numerickou verzí vizuální analogové škály, ve které subjekt vybere celé číslo (0-10 celých čísel), které nejlépe odráží celkovou aktivitu onemocnění.
Číselné skóre hodnocení je ukotveno dvěma verbálními deskriptory, jedním „žádná aktivita onemocnění“ (skóre 0) a jedním „horší představitelná aktivita onemocnění“ (skóre 10), s čísly 1-9 rozmístěnými ve stejné vzdálenosti mezi nimi.
Subjekt vybere celé číslo pro popis aktivity onemocnění.
Období odvolání je jeden týden.
|
Den 85 a den 113
|
|
Léčebný účinek EHP-101 ve srovnání s placebem v dotazníku Scleroderma Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Časové okno: Den 85 a den 113
|
S-HAQ-DI zahrnuje 8 sekcí: oblékání, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a aktivity.
Pro každou sekci jsou dvě nebo tři otázky.
Bodování v každé sekci je od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze to udělat).
Osm skóre z osmi sekcí se sečte a vydělí 8.
Pokud subjekt nedokončí jednu část, součet skóre se vydělí 7. Maximální skóre se tak může lišit minimálně o 0. Výsledkem je DI, index invalidity nebo index funkčního postižení.
Období odvolání je jeden týden.
|
Den 85 a den 113
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty EHP-101 ve srovnání s placebem v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem-29 Krátké
Časové okno: Den 85
|
(PROMIS)-29 Krátká měření fyzické a duševní pohody, kterou sami uvedli.
Skládá se z 29 otázek.
Otázky jsou seřazeny na 5bodové Likertově škále.
|
Den 85
|
|
Změna od výchozí hodnoty EHP-101 ve srovnání s placebem v pětirozměrném skóre svědění
Časové okno: Den 85
|
5-D skóre svědění zahrnuje následujících 5 dimenzí: stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce.
Lhůta pro odvolání je dva týdny.
|
Den 85
|
|
Změna od výchozí hodnoty EHP-101 ve srovnání s placebem v Kalifornské univerzitě v Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Časové okno: Den 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 má 7 vícepoložkových škál: Reflux, Distenze/nadýmání, Průjem, Fekální znečištění, Zácpa, Emoční pohoda a Sociální funkce a celkové skóre GIT.
Všechny škály jsou hodnoceny od 0 [lepší kvalita života související se zdravím (HRQOL)] do 3 (horší HRQOL) kromě škál průjmu a zácpy (rozsahy 0-2 a 0-2,5, v tomto pořadí).
Celkové skóre GIT se vytváří průměrem 6 ze 7 škál (kromě zácpy).
Období odvolání je jeden týden.
|
Den 85
|
|
Změna od výchozí hodnoty EHP-101 ve srovnání s placebem ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění: únava
Časové okno: Den 85
|
FACIT Fatigue Scale je krátký, 13položkový, snadno ovladatelný nástroj, který měří míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden.
Použije se složené skóre všech položek.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52.
Období odvolání je jeden týden.
|
Den 85
|
|
Změna od výchozí hodnoty EHP-101 ve srovnání s placebem v evropském dotazníku kvality života 5 domén
Časové okno: Den 85
|
Popisný systém EQ-5D obsahuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese a jako celkové zdraví pomocí vizuální analogové stupnice „teploměr“ s možnostmi odezvy od 0 (nejhorší představitelné zdraví ) na 100 (nejlepší myslitelné zdraví).
|
Den 85
|
|
Kvantifikace plazmatických hladin léčiva v různých časových bodech pro stanovení minimální hladiny
Časové okno: Den 113
|
Stanovit minimální plazmatické koncentrace léčivé látky EHP 101
|
Den 113
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. června 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EHP-101-SS01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .