Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności EHP-101 w rozlanej postaci twardziny układowej skóry
16 września 2023 zaktualizowane przez: Emerald Health Pharmaceuticals
Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy IIa, kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność EHP-101 u pacjentów z rozlaną postacią twardziny układowej skóry
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności EHP-101 u dorosłych pacjentów z rozlaną skórną twardziną układową (dcSSc).
Przegląd badań
Status
Zawieszony
Szczegółowy opis
Interwencyjny, podwójnie ślepy, randomizowany projekt wewnątrzkohortowy kontrolowany placebo zostanie wykorzystany do przetestowania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności EHP-101 u 36 pacjentów w wieku ≥ 18 i ≤ 74 lat z udokumentowanym dcSSc.
Istnieje 28-dniowy okres przesiewowy, 84-dniowy okres leczenia i 28-dniowa obserwacja.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
36
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Amanda Hughes
- Numer telefonu: +1 858-832-4887
- E-mail: ahughes@emeraldpharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australia, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australia, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Wellington, Nowa Zelandia, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Portoryko, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Portoryko, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Portoryko, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Stany Zjednoczone, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Stany Zjednoczone, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥18 lat i ≤74 lat w momencie wyrażenia zgody;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kryteria dla SSc; dcSSc (pogrubienie skóry na ramionach, udach lub tułowiu);
- Udokumentowane SSc do 6 lat od pierwszego objawu innego niż Raynaud z całkowitym mRSS ≥15;
- Brak nowych lub zwiększonych dawek leków immunosupresyjnych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
- Skuteczna metoda antykoncepcji dla uczestniczek i ich partnerek.
Kryteria wyłączenia:
- Ciężka lub niestabilna twardzina układowa (SSc) lub SSc ze schyłkową niewydolnością narządową;
- Pacjent z FVC <60%;
- Historia klinicznie istotnego stanu zdrowia lub równoczesnych terapii medycznych, które wykluczałyby pacjenta, wykluczały udział w badaniu klinicznym, wpływały na odpowiedź na badany produkt lub zakłócały ocenę badania;
- Historia zaburzeń motoryki przewodu pokarmowego wymagających całkowitego żywienia pozajelitowego lub hospitalizacji w ciągu 6 miesięcy przed Wizytą 1;
Dowolna z następujących wartości dla badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:
- Hemoglobina <9 g/dl;
- neutrofile <1,0 x 10^9/l;
- płytki krwi <75 x 10^9/l;
- Szacunkowy klirens kreatyniny <50 ml/min według równania Cockcrofta-Gaulta;
- Transaminazy w surowicy >2,0 x górna granica normy;
- Bilirubina całkowita ≥1,5 x górna granica normy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka EHP-101 raz dziennie
|
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane raz dziennie
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Niska dawka EHP-101 dwa razy dziennie
|
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane raz dziennie
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka EHP-101 raz dziennie
|
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane raz dziennie
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka EHP-101 dwa razy dziennie
|
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane raz dziennie
EHP-101 lub placebo będą przyjmowane dwa razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 113
|
Ten wynik dotyczący bezpieczeństwa łączy miarę liczby pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), charakter i nasilenie tych zdarzeń niepożądanych oraz ich związek z badanymi terapiami.
|
Dzień 113
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo, mierzony za pomocą złożonego wskaźnika odpowiedzi American College of Rheumatology w rozlanej skórnej twardzinie układowej
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
Algorytm wykładniczy ACR CRISS określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do wartości początkowej, uwzględniając zmianę w zmodyfikowanej skali Rodnana Skin Score (mRSS), przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) %, globalnej ocenie lekarza i pacjenta oraz kwestionariuszu oceny stanu zdrowia twardziny skóry (S- HAQ-DI).
Wynik jest zmienną ciągłą między 0,0 a 1,0 (0 - 100%).
Pacjentów nie uznaje się za ulepszonych (wynik ACR CRISS = 0), jeśli rozwiną się u nich nowe: 1) przełom nerkowy; 2) spadek FVC% przewidywany o 15% (względny) od wartości początkowej i potwierdzony po 1 miesiącu; lub 3) niewydolność lewej komory (skurczowa frakcja wyrzutowa < 45%); lub 4) nowe nadciśnienie w tętnicy płucnej po cewnikowaniu prawego serca wymagające leczenia.
|
Dzień 85 i dzień 113
|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo w zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
MRSS polega na ocenie grubości skóry pacjenta na podstawie klinicznego badania palpacyjnego przy użyciu skali od 0 do 3 (0 = skóra normalna; 1 = łagodna grubość; 2 = umiarkowana grubość; 3 = duża grubość z niemożnością uszczypnięcia skóry w fałd dla każdy z 17 powierzchniowych obszarów anatomicznych ciała: twarz, przednia część klatki piersiowej, brzuch oraz oddzielnie oceniana prawa i lewa strona ciała, palce, przedramiona, ramiona, uda, podudzia, grzbiet dłoni i stóp.
Poszczególne wartości są sumowane i definiowane jako całkowity wynik skóry.
Łączny wynik wynosi od 0 do 51.
|
Dzień 85 i dzień 113
|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo w przewidywanym procencie natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
Natężona pojemność życiowa (FVC) to standardowy test czynnościowy płuc stosowany do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych.
FVC to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzona w litrach.
Przewidywana wymuszona pojemność życiowa jest oparta na wzorze uwzględniającym płeć, wiek i wzrost osoby i jest oszacowaniem pojemności zdrowych płuc.
Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%
|
Dzień 85 i dzień 113
|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo w ogólnej ocenie lekarza
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza zostanie przeprowadzona przy użyciu podzielonej na segmenty numerycznej wersji wizualnej skali analogowej, w której lekarz wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla ogólną aktywność choroby.
Liczbowy wynik oceny jest zakotwiczony przez 2 deskryptory słowne, jeden z „brak aktywności choroby” (wynik 0) i jeden z „gorszą możliwą do wyobrażenia aktywność choroby” (wynik 10), z liczbami 1-9 rozmieszczonymi w równej odległości pomiędzy nimi.
Lekarz wybierze liczbę całkowitą, aby opisać aktywność choroby.
Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
|
Dzień 85 i dzień 113
|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo w ogólnej ocenie pacjentów
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
Ogólna ocena pacjenta zostanie przeprowadzona za pomocą podzielonej na segmenty numerycznej wersji wizualnej skali analogowej, w której pacjent wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla ogólną aktywność choroby.
Liczbowy wynik oceny jest zakotwiczony przez dwa słowne deskryptory, jeden z „brak aktywności choroby” (wynik 0) i jeden z „gorszą wyobrażalną aktywnością choroby” (wynik 10), z liczbami 1-9 rozmieszczonymi w równej odległości pomiędzy nimi.
Pacjent wybierze liczbę całkowitą do opisania aktywności choroby.
Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
|
Dzień 85 i dzień 113
|
|
Efekt leczenia EHP-101 w porównaniu z placebo w Kwestionariuszu Oceny Zdrowia Twardziny - Indeks Niepełnosprawności
Ramy czasowe: Dzień 85 i dzień 113
|
S-HAQ-DI obejmuje 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności.
Do każdej sekcji są dwa lub trzy pytania.
Punktacja w każdej sekcji wynosi od 0 (bez żadnych trudności) do 3 (nie można tego zrobić).
Osiem wyników z ośmiu sekcji jest sumowanych i dzielonych przez 8.
Jeśli jedna sekcja nie zostanie ukończona przez badanego, zsumowany wynik jest dzielony przez 7. W związku z tym maksymalne wyniki mogą różnić się o co najmniej 0. Wynikiem jest DI, wskaźnik niepełnosprawności lub wskaźnik niepełnosprawności funkcjonalnej.
Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
|
Dzień 85 i dzień 113
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową EHP-101 w porównaniu z placebo w systemie informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów — 29 Krótki
Ramy czasowe: Dzień 85
|
(PROMIS)-29 Krótki pomiar samooceny fizycznego i psychicznego samopoczucia.
Składa się z 29 pytań.
Pytania są uszeregowane w 5-stopniowej skali Likerta.
|
Dzień 85
|
|
Zmiana od wartości początkowej EHP-101 w porównaniu z placebo w 5-wymiarowej skali Itch Score
Ramy czasowe: Dzień 85
|
5-D Itch Score obejmuje 5 następujących wymiarów: stopień, czas trwania, kierunek, niepełnosprawność i rozkład.
Okres wycofania wynosi dwa tygodnie.
|
Dzień 85
|
|
Zmiana od wartości początkowej EHP-101 w porównaniu z placebo na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Consortium Tract Questionnaire
Ramy czasowe: Dzień 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 ma 7 wieloelementowych skal: refluks, rozdęcie/wzdęcie, biegunka, zanieczyszczenie kałem, zaparcia, dobre samopoczucie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne oraz całkowity wynik GIT.
Wszystkie skale są punktowane od 0 [lepsza jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL)] do 3 (gorsza HRQOL) z wyjątkiem skali biegunki i zaparć (odpowiednio zakresy 0-2 i 0-2,5).
Całkowity wynik GIT jest opracowywany przez uśrednienie 6 z 7 skal (z wyłączeniem zaparć).
Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
|
Dzień 85
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej EHP-101 w porównaniu z placebo w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych: zmęczenie
Ramy czasowe: Dzień 85
|
Skala zmęczenia FACIT to krótkie, 13-punktowe, łatwe w użyciu narzędzie, które mierzy poziom zmęczenia danej osoby podczas jej codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Zostanie wykorzystany łączny wynik wszystkich pozycji.
Suma punktów mieści się w przedziale od 0 do 52.
Okres wycofania wynosi jeden tydzień.
|
Dzień 85
|
|
Zmiana od wartości początkowej EHP-101 w porównaniu z placebo w kwestionariuszu European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Ramy czasowe: Dzień 85
|
System opisowy EQ-5D obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja oraz ogólny stan zdrowia przy użyciu wizualnej skali analogowej „termometru” z opcjami odpowiedzi od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia ) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).
|
Dzień 85
|
|
Oznaczenie ilościowe poziomów leku w osoczu w różnych punktach czasowych w celu określenia najniższego poziomu
Ramy czasowe: Dzień 113
|
Określenie minimalnego stężenia w osoczu substancji leczniczej EHP 101
|
Dzień 113
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EHP-101-SS01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .