Évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité préliminaire de l'EHP-101 dans la sclérose systémique cutanée diffuse
16 septembre 2023 mis à jour par: Emerald Health Pharmaceuticals
Une étude de phase IIa, en double aveugle, randomisée, intracohorte contrôlée par placebo, multicentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de l'EHP-101 chez les patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse
Le but de cet essai est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire de l'EHP-101 chez des sujets adultes atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc).
Aperçu de l'étude
Statut
Suspendu
Les conditions
Description détaillée
Une conception interventionnelle, en double aveugle, randomisée, intracohorte contrôlée par placebo sera utilisée pour tester l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire de l'EHP-101 chez 36 patients ≥ 18 et ≤ 74 ans avec un dcSSc documenté.
Il y a une période de dépistage de 28 jours, une période de traitement de 84 jours et un suivi de 28 jours.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
36
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Amanda Hughes
- Numéro de téléphone: +1 858-832-4887
- E-mail: ahughes@emeraldpharma.com
Lieux d'étude
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Adelaide, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown, Australie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray, Australie, 3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast, Australie, 9726
- Griffith University
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Murdoch, Australie, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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Wellington, Nouvelle-Zélande, 6021
- Wellington Hospital
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Caguas, Porto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
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San Juan, Porto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
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San Juan, Porto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach, California, États-Unis, 92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles, California, États-Unis, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland, California, États-Unis, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate, Florida, États-Unis, 33063
- Life Clinical Trials
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Miami, Florida, États-Unis, 33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients de sexe masculin et féminin ≥18 ans et ≤74 ans au moment du consentement ;
- American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2013 Critères pour SSc ; dcSSc (épaississement de la peau sur le haut des bras, le haut des jambes ou le tronc);
- ScS documentée jusqu'à 6 ans à partir du premier phénomène non-Raynaud avec un mRSS total ≥ 15 ;
- Aucune dose nouvelle ou augmentée de médicaments immunosuppresseurs dans les 3 mois précédant le dépistage ;
- Méthode de contraception efficace pour les participants et leurs partenaires.
Critère d'exclusion:
- Sclérodermie systémique (SSc) sévère ou instable ou SSc avec défaillance d'organe en phase terminale ;
- Patient avec CVF < 60 % ;
- Antécédents de pathologie cliniquement significative ou de traitements médicaux concomitants qui excluraient le patient, empêcheraient la participation à l'essai clinique, influenceraient la réponse au produit à l'étude ou interféreraient avec les évaluations de l'étude ;
- Antécédents de dysmotilité gastro-intestinale nécessitant une nutrition parentérale totale ou une hospitalisation dans les 6 mois précédant la visite 1 ;
L'une des valeurs suivantes pour les tests de laboratoire lors du dépistage :
- Hémoglobine <9 g/dL ;
- Neutrophiles <1,0 x 10^9/L ;
- Plaquettes <75 x 10^9/L ;
- Clairance de la créatinine estimée < 50 mL/min selon l'équation de Cockcroft-Gault ;
- Transaminases sériques > 2,0 x limite normale supérieure ;
- Bilirubine totale ≥1,5 x limite supérieure de la normale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: EHP-101 à faible dose une fois par jour
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EHP-101 ou un placebo sera pris une fois par jour
EHP-101 ou un placebo sera pris deux fois par jour
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Expérimental: EHP-101 à faible dose deux fois par jour
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EHP-101 ou un placebo sera pris une fois par jour
EHP-101 ou un placebo sera pris deux fois par jour
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Expérimental: EHP-101 haute dose une fois par jour
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EHP-101 ou un placebo sera pris une fois par jour
EHP-101 ou un placebo sera pris deux fois par jour
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Expérimental: EHP-101 haute dose deux fois par jour
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EHP-101 ou un placebo sera pris une fois par jour
EHP-101 ou un placebo sera pris deux fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Jour 113
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Ce résultat de sécurité combine la mesure du nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI), la nature et la gravité de ces EI et leur relation avec les traitements à l'étude.
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Jour 113
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo tel que mesuré par l'indice de réponse composite de l'American College of Rheumatology dans la sclérose systémique cutanée diffuse
Délai: Jour 85 et Jour 113
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L'algorithme exponentiel ACR CRISS détermine la probabilité prédite d'amélioration par rapport au départ, en incorporant le changement du score cutané de Rodnan modifié (mRSS), le pourcentage de capacité vitale forcée (FVC) prévu, les évaluations globales du médecin et du patient et l'indice d'invalidité du questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie (S- HAQ-DI).
Le résultat est une variable continue entre 0,0 et 1,0 (0 - 100%).
Les sujets ne sont pas considérés comme améliorés (score ACR CRISS = 0) s'ils développent de nouvelles : 1) crise rénale ; 2) diminution de la CVF % prévue de 15 % (relatif) par rapport à l'inclusion et confirmée après 1 mois ; ou 3) insuffisance ventriculaire gauche (fraction d'éjection systolique < 45 %) ; ou 4) nouvelle hypertension artérielle pulmonaire lors d'un cathétérisme cardiaque droit nécessitant un traitement.
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Jour 85 et Jour 113
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo dans le Rodnan Skin Score modifié
Délai: Jour 85 et Jour 113
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Le mRSS consiste en une évaluation de l'épaisseur de la peau du patient évaluée par palpation clinique à l'aide d'une échelle de 0 à 3 (0 = peau normale ; 1 = épaisseur légère ; 2 = épaisseur modérée ; 3 = épaisseur sévère avec incapacité à pincer la peau dans un pli pendant chacune des 17 zones anatomiques superficielles du corps : visage, partie antérieure de la poitrine, abdomen et, les côtés droit et gauche du corps étant évalués séparément, les doigts, les avant-bras, les bras, les cuisses, les jambes, le dos des mains et les pieds.
Les valeurs individuelles sont additionnées et définies comme le score cutané total.
Le score total est de 0 à 51.
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Jour 85 et Jour 113
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo sur le pourcentage de capacité vitale forcée prédit
Délai: Jour 85 et Jour 113
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La capacité vitale forcée (CVF) est un test standard de la fonction pulmonaire utilisé pour quantifier la faiblesse des muscles respiratoires.
FVC était le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale, mesuré en litres.
La capacité vitale forcée prévue est basée sur une formule utilisant le sexe, l'âge et la taille d'une personne, et est une estimation de la capacité pulmonaire saine.
Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %
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Jour 85 et Jour 113
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo sur le score d'évaluation global du médecin
Délai: Jour 85 et Jour 113
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L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie sera effectuée à l'aide d'une version numérique segmentée de l'échelle visuelle analogique dans laquelle le médecin sélectionne un nombre entier (entiers de 0 à 10) qui reflète le mieux l'activité globale de la maladie.
Le score d'évaluation numérique est ancré par 2 descripteurs verbaux, l'un de "aucune activité de la maladie" (score de 0) et l'autre de "la pire activité de la maladie imaginable" (score de 10), avec des numéros 1-9 espacés à égale distance entre les deux.
Le médecin choisira un nombre entier pour décrire l'activité de la maladie.
La période de rappel est d'une semaine.
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Jour 85 et Jour 113
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo sur le score d'évaluation globale des patients
Délai: Jour 85 et Jour 113
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L'évaluation globale du patient sera réalisée avec une version numérique segmentée de l'échelle visuelle analogique dans laquelle le sujet sélectionne un nombre entier (0-10 entiers) qui reflète le mieux l'activité globale de la maladie.
Le score d'évaluation numérique est ancré par deux descripteurs verbaux, l'un de "aucune activité de la maladie" (score de 0) et l'autre de "la pire activité de la maladie imaginable" (score de 10), avec des numéros 1-9 espacés à égale distance entre les deux.
Le sujet sélectionnera un nombre entier pour décrire l'activité de la maladie.
La période de rappel est d'une semaine.
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Jour 85 et Jour 113
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Effet du traitement de l'EHP-101 par rapport au placebo dans le questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie - Indice d'invalidité
Délai: Jour 85 et Jour 113
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S-HAQ-DI comprend 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, atteindre, saisir et activités.
Il y a deux ou trois questions pour chaque section.
La notation dans chaque section va de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (incapable de faire).
Les huit notes des huit sections sont additionnées et divisées par 8.
Si une section n'est pas remplie par un sujet, le score total est divisé par 7. Ainsi, les scores maximum peuvent varier d'un minimum de 0. Le résultat est le DI, l'indice d'incapacité ou l'indice d'incapacité fonctionnelle.
La période de rappel est d'une semaine.
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Jour 85 et Jour 113
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ de l'EHP-101 par rapport au placebo dans le système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients-29 Court
Délai: Jour 85
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(PROMIS)-29 Court mesure le bien-être physique et mental autodéclaré.
Il se compose de 29 questions.
Les questions sont classées sur une échelle de Likert à 5 points.
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Jour 85
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Changement par rapport au départ de l'EHP-101 par rapport au placebo dans 5 dimensions Score de démangeaison
Délai: Jour 85
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Le score de démangeaison 5-D comprend les 5 dimensions suivantes : degré, durée, direction, handicap et distribution.
La période de rappel est de deux semaines.
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Jour 85
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Changement par rapport au départ de l'EHP-101 par rapport au placebo dans l'Université de Californie, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Délai: Jour 85
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L'UCLA SCTC GIT 2.0 comporte 7 échelles multi-items : reflux, distension/ballonnements, diarrhée, salissures fécales, constipation, bien-être émotionnel et fonctionnement social, ainsi qu'un score GIT total.
Toutes les échelles sont notées de 0 [meilleure qualité de vie liée à la santé (HRQOL)] à 3 (pire HRQOL) à l'exception des échelles de diarrhée et de constipation (gammes 0-2 et 0-2,5, respectivement).
Le score GIT total est développé en faisant la moyenne de 6 sur 7 échelles (à l'exclusion de la constipation).
La période de rappel est d'une semaine.
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Jour 85
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Changement par rapport au départ de l'EHP-101 par rapport au placebo dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques : fatigue
Délai: Jour 85
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L'échelle de fatigue FACIT est un outil court de 13 éléments, facile à administrer, qui mesure le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée.
Le score composite de tous les items sera utilisé.
Le score total varie de 0 à 52.
La période de rappel est d'une semaine.
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Jour 85
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Changement par rapport au départ de l'EHP-101 par rapport au placebo dans le questionnaire européen sur la qualité de vie à 5 domaines
Délai: Jour 85
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Le système descriptif EQ-5D comprend les 5 dimensions suivantes : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression et comme état de santé général à l'aide d'une échelle visuelle analogique "thermomètre" avec des options de réponse allant de 0 (pire état de santé imaginable ) à 100 (la meilleure santé imaginable).
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Jour 85
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Quantification des taux plasmatiques de médicament à différents moments pour déterminer le creux
Délai: Jour 113
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Pour déterminer les concentrations plasmatiques minimales de la substance médicamenteuse de l'EHP 101
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Jour 113
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 juin 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 novembre 2019
Première publication (Réel)
18 novembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EHP-101-SS01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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