Az EHP-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése diffúz bőr szisztémás szklerózisban
2023. szeptember 16. frissítette: Emerald Health Pharmaceuticals
IIa fázisú, kettős vak, randomizált, intrakohort, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat az EHP-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére diffúz bőr szisztémás szklerózisban szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja az EHP-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és előzetes hatékonyságának értékelése diffúz bőr szisztémás szklerózisban (dcSSc) szenvedő felnőtteknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Felfüggesztett
Körülmények
Részletes leírás
Az EHP-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és előzetes hatékonyságának vizsgálatára intervenciós, kettős-vak, randomizált, intrakohort placebo-kontrollos elrendezést használnak 36, dokumentált dcSSc-vel rendelkező 18 év feletti és ≤ 74 éves betegen.
Van egy 28 napos szűrési időszak, 84 napos kezelési időszak és 28 napos utánkövetés.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
36
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Ausztrália, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Ausztrália, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Ausztrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Ausztrália, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Egyesült Államok, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Egyesült Államok, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Egyesült Államok, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
-
Wellington, Új Zéland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beleegyezés időpontjában ≥18 éves és ≤74 éves férfiak és nők;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Criteria for SSc; dcSSc (bőrmegvastagodás a felkaron, a lábszáron vagy a törzsön);
- Dokumentált SSc legfeljebb 6 évig az első nem Raynaud-jelenségtől számítva, ≥15 össz-mRSS esetén;
- Nincsenek új vagy megemelt immunszuppresszáns gyógyszerek a szűrést megelőző 3 hónapon belül;
- Hatékony fogamzásgátlási módszer a résztvevők és partnereik számára.
Kizárási kritériumok:
- Súlyos vagy instabil szisztémás szklerózis (SSc) vagy SSc végstádiumú szervi elégtelenséggel;
- <60% FVC-vel rendelkező beteg;
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy egyidejűleg alkalmazott orvosi terápia a kórtörténetben, amely kizárná a beteget, kizárná a klinikai vizsgálatban való részvételt, befolyásolná a vizsgálati termékre adott választ vagy zavarná a vizsgálat értékelését;
- Az 1. látogatást megelőző 6 hónapon belül teljes parenterális táplálást vagy kórházi kezelést igénylő gyomor-bélrendszeri dysmotilitás anamnézisében;
A szűréskor végzett laboratóriumi vizsgálatok alábbi értékeinek bármelyike:
- Hemoglobin <9 g/dl;
- neutrofilek <1,0 x 10^9/l;
- Vérlemezkék <75 x 10^9/l;
- Becsült kreatinin-clearance <50 ml/perc a Cockcroft-Gault egyenlet szerint;
- A szérum transzaminázok >2,0 x felső normál határérték;
- Az összbilirubin ≥1,5-szerese a normál érték felső határának.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EHP-101 alacsony dózisú naponta egyszer
|
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta egyszer kell bevenni
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta kétszer kell bevenni
|
|
Kísérleti: EHP-101 alacsony dózisú naponta kétszer
|
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta egyszer kell bevenni
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta kétszer kell bevenni
|
|
Kísérleti: EHP-101 nagy adag naponta egyszer
|
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta egyszer kell bevenni
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta kétszer kell bevenni
|
|
Kísérleti: EHP-101 nagy dózisú naponta kétszer
|
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta egyszer kell bevenni
Az EHP-101-et vagy a placebót naponta kétszer kell bevenni
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés előfordulása és súlyossága Emergend Dverse Events
Időkeret: 113. nap
|
Ez a biztonsági eredmény egyesíti a nemkívánatos eseményeket (AE) tapasztaló alanyok számának mértékét, ezen nemkívánatos események természetét és súlyosságát, valamint a vizsgálati kezelésekkel való kapcsolatukat.
|
113. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest, az American College of Rheumatology összetett válaszindexével mérve diffúz bőr szisztémás szklerózisban
Időkeret: 85. és 113. nap
|
Az ACR CRISS exponenciális algoritmus meghatározza a javulás előre jelzett valószínűségét az alapvonalhoz képest, figyelembe véve a módosított Rodnan bőrpontszám (mRSS), a kényszerített életkapacitás (FVC) előrejelzett százalékos változását, az orvos és a beteg globális értékelését, valamint a szkleroderma egészségfelmérő kérdőív rokkantsági indexét (S-). HAQ-DI).
Az eredmény egy folytonos változó 0,0 és 1,0 között (0 - 100%).
Az alanyok nem tekinthetők javultnak (ACR CRISS pontszám = 0), ha újonnan alakulnak ki: 1) veseválság; 2) a kiindulási értékhez képest 15%-kal (relatív) előre jelzett és 1 hónap után megerősített FVC%-os csökkenés; vagy 3) bal kamrai elégtelenség (a szisztolés ejekciós frakció < 45%); vagy 4) kezelést igénylő jobb szívkatéterezésen új pulmonalis artériás hypertonia.
|
85. és 113. nap
|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest a módosított Rodnan Skin Score alapján
Időkeret: 85. és 113. nap
|
Az mRSS a páciens bőrvastagságának értékeléséből áll, klinikai tapintással, egy 0-3 skála segítségével (0 = normál bőr; 1 = enyhe vastagság; 2 = közepes vastagság; 3 = súlyos vastagság, amely képtelen a bőrt redőbe szorítani) A test 17 felszíni anatómiai területe mindegyike: arc, mellkas elülső része, has, valamint – külön-külön értékelve a test jobb és bal oldalát – az ujjak, alkarok, felkarok, combok, alsó lábak, kéz- és lábhátak.
Az egyéni értékeket összegzik és a teljes bőrpontszámként határozzák meg.
Az összpontszám 0-51.
|
85. és 113. nap
|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest a kényszerített vitálkapacitás százalékában
Időkeret: 85. és 113. nap
|
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy szabványos tüdőfunkciós teszt, amelyet a légzőizom-gyengeség számszerűsítésére használnak.
Az FVC az a levegő térfogata, amelyet függőleges helyzetben, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni, literben mérve.
A becsült kényszerített vitálkapacitás egy képleten alapul, amely a személy nemét, korát és magasságát használja, és az egészséges tüdőkapacitás becslése.
A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/(előre jelzett érték) * 100%
|
85. és 113. nap
|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest az orvos globális értékelési pontszámában
Időkeret: 85. és 113. nap
|
A betegségaktivitás orvosi általános értékelését a vizuális analóg skála szegmentált numerikus változatával végzik el, amelyben az orvos kiválaszt egy egész számot (0-10 egész szám), amely a legjobban tükrözi a betegség általános aktivitását.
A numerikus értékelési pontszámot 2 verbális leíró rögzíti, az egyik a „nincs betegségaktivitás” (0-s pontszám), a másik pedig az „elképzelhető rosszabb betegségaktivitás” (10-es pontszám), az 1-9 számok között egyenlő távolságra.
Az orvos kiválaszt egy egész számot a betegség aktivitásának leírására.
A visszahívási időszak egy hét.
|
85. és 113. nap
|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest a betegek globális értékelésében
Időkeret: 85. és 113. nap
|
A Patient Global Assessment a vizuális analóg skála szegmentált numerikus változatával történik, amelyben az alany kiválaszt egy egész számot (0-10 egész szám), amely a legjobban tükrözi a betegség általános aktivitását.
A numerikus értékelési pontszámot két verbális leíró rögzíti, az egyik a "nincs betegség aktivitás" (0 pont), a másik pedig a "rosszabb elképzelhető betegségaktivitás" (10-es pontszám), az 1-9 számok között egyenlő távolságra vannak elhelyezve.
Az alany kiválaszt egy egész számot a betegség aktivitásának leírására.
A visszahívási időszak egy hét.
|
85. és 113. nap
|
|
Az EHP-101 kezelési hatása a placebóhoz képest a Scleroderma Egészségfelmérő Kérdőívben – Fogyatékossági Index
Időkeret: 85. és 113. nap
|
Az S-HAQ-DI 8 részből áll: öltözködés, felkelés, evés, séta, higiénia, nyúlás, fogás és tevékenységek.
Minden részhez két vagy három kérdés tartozik.
Az egyes szakaszokon belüli pontozás 0-tól (nehézség nélkül) 3-ig (nem lehetséges).
A nyolc szakasz nyolc pontszámát összeadják és elosztják 8-cal.
Ha egy tantárgy egy részt nem tölt ki, az összegzett pontszámot elosztják 7-tel. Ennek megfelelően a maximális pontszámok minimum 0-val változhatnak. Az eredmény a DI, a rokkantsági index vagy a funkcionális fogyatékossági index.
A visszahívási időszak egy hét.
|
85. és 113. nap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az EHP-101 kiindulási értékéhez képest a placebóhoz képest a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerében-29 Short
Időkeret: 85. nap
|
(PROMIS)-29 Röviden méri a saját bevallása szerinti fizikai, mentális jólétet.
29 kérdésből áll.
A kérdések egy 5 pontos Likert-skálán vannak rangsorolva.
|
85. nap
|
|
Változás az EHP-101 kiindulási értékéhez képest a placebóhoz képest az 5 dimenziós viszketési pontszámban
Időkeret: 85. nap
|
Az 5-D viszketési pontszám a következő 5 dimenzióból áll: mértéke, időtartama, iránya, fogyatékossága és eloszlása.
A visszahívási időszak két hét.
|
85. nap
|
|
Változás az EHP-101 kiindulási értékéhez képest a placebóhoz képest a University of California, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire vizsgálatában
Időkeret: 85. nap
|
Az UCLA SCTC GIT 2.0 7 többtételes skálával rendelkezik: reflux, tágulás/puffadás, hasmenés, székletszennyeződés, székrekedés, érzelmi jólét és szociális működés, valamint teljes GIT-pontszám.
Minden skála 0-tól [jobb egészséggel összefüggő életminőség (HRQOL)] 3-ig (rosszabb HRQOL) van értékelve, kivéve a hasmenés és a székrekedés skáláit (0-2 és 0-2,5 tartományok).
A Total GIT Score a 7-ből 6 skála átlagolásával jön létre (kivéve a székrekedést).
A visszahívási időszak egy hét.
|
85. nap
|
|
Változás az EHP-101 kiindulási értékéhez képest a placebóhoz képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében: fáradtság
Időkeret: 85. nap
|
A FACIT Fáradtsági Skála egy rövid, 13 elemből álló, könnyen kezelhető eszköz, amely méri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
Az összes elem összetett pontszáma kerül felhasználásra.
Az összpontszám 0 és 52 között van.
A visszahívási időszak egy hét.
|
85. nap
|
|
Változás az EHP-101 kiindulási értékéhez képest a placebóhoz képest az Európai Életminőség 5 Domain Kérdőívben
Időkeret: 85. nap
|
Az EQ-5D leíró rendszer a következő 5 dimenziót tartalmazza: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió, valamint általános egészségi állapot egy "hőmérő" vizuális analóg skála segítségével, 0-tól (az elképzelhető legrosszabb egészségi állapot). ) 100-ra (az elképzelhető legjobb egészségi állapot).
|
85. nap
|
|
A gyógyszer plazmaszintjének mennyiségi meghatározása különböző időpontokban a mélypont meghatározásához
Időkeret: 113. nap
|
Az EHP 101 hatóanyag minimális plazmakoncentrációjának meghatározása
|
113. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. november 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 14.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 16.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EHP-101-SS01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .