Evaluering av sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effektivitet av EHP-101 ved diffus kutan systemisk sklerose
16. september 2023 oppdatert av: Emerald Health Pharmaceuticals
En fase IIa, dobbeltblind, randomisert, intrakohort placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av EHP-101 hos pasienter med diffus kutan systemisk sklerose
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikken og den foreløpige effekten av EHP-101 hos voksne personer med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc).
Studieoversikt
Status
Suspendert
Forhold
Detaljert beskrivelse
En intervensjonell, dobbeltblind, randomisert, intrakohort placebokontrollert design vil bli brukt for å teste sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og foreløpig effekt av EHP-101 hos 36 pasienter ≥ 18 og ≤ 74 år med dokumentert dcSSc.
Det er en screeningperiode på 28 dager, 84 dagers behandlingsperiode og 28 dagers oppfølging.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australia, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australia, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forente stater, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Forente stater, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Forente stater, 33063
- LIFE Clinical Trials
-
Miami, Florida, Forente stater, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter menn og kvinner ≥18 år og ≤74 år på tidspunktet for samtykke;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kriterier for SSc; dcSSc (hudfortykkelse på overarmer, øvre ben eller bagasjerom);
- Dokumentert SSc i opptil 6 år fra det første ikke-Raynaud-fenomenet med en total mRSS på ≥15;
- Ingen nye eller økte doser av immundempende medisiner innen 3 måneder før screening;
- Effektiv prevensjonsmetode for deltakere og deres partnere.
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlig eller ustabil systemisk sklerose (SSc) eller SSc med organsvikt i sluttstadiet;
- Pasient med FVC <60 %;
- Anamnese med klinisk signifikant medisinsk tilstand eller samtidige medisinske behandlinger som vil ekskludere pasienten, utelukke deltakelse i den kliniske utprøvingen, påvirke respons på studieproduktet eller forstyrre studievurderinger;
- Anamnese med gastrointestinal dysmotilitet som krever total parenteral ernæring eller sykehusinnleggelse innen 6 måneder før besøk 1;
En av følgende verdier for laboratorietester ved screening:
- Hemoglobin <9 g/dL;
- nøytrofiler <1,0 x 10^9/L;
- Blodplater <75 x 10^9/L;
- Estimert kreatininclearance <50 ml/min i henhold til Cockcroft-Gault-ligningen;
- Serumtransaminaser >2,0 x øvre normalgrense;
- Total bilirubin ≥1,5 x øvre normalgrense.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EHP-101 lav dose én gang daglig
|
EHP-101 eller placebo tas en gang daglig
EHP-101 eller placebo vil bli tatt to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: EHP-101 lav dose to ganger daglig
|
EHP-101 eller placebo tas en gang daglig
EHP-101 eller placebo vil bli tatt to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: EHP-101 høy dose én gang daglig
|
EHP-101 eller placebo tas en gang daglig
EHP-101 eller placebo vil bli tatt to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: EHP-101 høy dose to ganger daglig
|
EHP-101 eller placebo tas en gang daglig
EHP-101 eller placebo vil bli tatt to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandling Emergent Adverse Events
Tidsramme: Dag 113
|
Dette sikkerhetsresultatet kombinerer målingen av antall forsøkspersoner som opplever uønskede hendelser (AE), arten og alvorlighetsgraden av disse bivirkningene og deres forhold til studiebehandlingene.
|
Dag 113
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo målt av American College of Rheumatology sammensatt responsindeks ved diffus kutan systemisk sklerose
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
ACR CRISS eksponentiell algoritme bestemmer den predikerte sannsynligheten for forbedring fra baseline, og inkluderer endring i modifisert Rodnan Skin Score (mRSS), predikert forsert Vital Capacity (FVC) %, globale vurderinger av lege og pasient, og Scleroderma Health Assessment Questionnaire Disability Index (S- HAQ-DI).
Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%).
Forsøkspersoner anses ikke som forbedret (ACR CRISS-score = 0) hvis de utvikler nye: 1) nyrekrise; 2) nedgang i FVC % spådd med 15 % (relativt) fra baseline og bekreftet etter 1 måned; eller 3) venstre ventrikkelsvikt (systolisk ejeksjonsfraksjon < 45 %); eller 4) ny pulmonal arteriehypertensjon ved kateterisering av høyre hjerte som krever behandling.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo i modifisert Rodnan Skin Score
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
MRSS består av en evaluering av pasientens hudtykkelse vurdert ved klinisk palpasjon ved bruk av en 0-3 skala (0 = normal hud; 1 = mild tykkelse; 2 = moderat tykkelse; 3 = alvorlig tykkelse med manglende evne til å klemme huden inn i en fold for hvert av 17 anatomiske overflateområder av kroppen: ansikt, fremre brystkasse, mage, og, med høyre og venstre side av kroppen separat evaluert, fingre, underarmer, overarmer, lår, underben, rygg på hender og føtter.
Individuelle verdier summeres og defineres som den totale hudpoengsummen.
Total poengsum er 0 til 51.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo i spådd prosentvis forsert vitalkapasitet
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Forsert vital kapasitet (FVC) er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet.
FVC var volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling, målt i liter.
Forutsagt tvungen vitalkapasitet er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet.
Prosent av anslått FVC = (observert verdi)/(anslått verdi) * 100 %
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo i leges globale vurderingsscore
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Physician Global Assessment av sykdomsaktivitet vil bli utført ved å bruke en segmentert numerisk versjon av den visuelle analoge skalaen der legen velger et helt tall (0-10 heltall) som best reflekterer den totale sykdomsaktiviteten.
Den numeriske vurderingsskåren er forankret av 2 verbale deskriptorer, en av "ingen sykdomsaktivitet" (score på 0) og en av "verre tenkelig sykdomsaktivitet" (score på 10), med tall 1-9 fordelt med ekvidistanse i mellom.
Legen vil velge et heltall for å beskrive sykdomsaktivitet.
Tilbakekallingsperioden er en uke.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo i pasientens globale vurderingsscore
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Pasientens globale vurdering vil bli utført med en segmentert numerisk versjon av den visuelle analoge skalaen der forsøkspersonen velger et helt tall (0-10 heltall) som best reflekterer den totale sykdomsaktiviteten.
Den numeriske vurderingsskåren er forankret av to verbale deskriptorer, en av "ingen sykdomsaktivitet" (score på 0) og en av "verre tenkelig sykdomsaktivitet" (score på 10), med tall 1-9 fordelt med ekvidistanse i mellom.
Individet vil velge et heltall for å beskrive sykdomsaktivitet.
Tilbakekallingsperioden er en uke.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 sammenlignet med placebo i Scleroderma Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
S-HAQ-DI inkluderer 8 seksjoner: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
Det er to eller tre spørsmål for hver del.
Poengsummen i hver seksjon er fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (kan ikke gjøres).
De åtte poengsummene til de åtte seksjonene summeres og divideres med 8.
Hvis en seksjon ikke fullføres av et fag, deles den summerte poengsummen på 7. Som sådan kan maksimumskårene variere med min på 0. Resultatet er DI, funksjonshemmingsindeksen eller funksjonshemmingsindeksen.
Tilbakekallingsperioden er en uke.
|
Dag 85 og dag 113
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem-29 Kort
Tidsramme: Dag 85
|
(PROMIS)-29 Korte måler selvrapportert fysisk, mentalt velvære.
Den består av 29 spørsmål.
Spørsmålene er rangert på en 5-punkts Likert-skala.
|
Dag 85
|
|
Endring fra baseline av EHP-101 sammenlignet med placebo i 5 dimensjoner Itch Score
Tidsramme: Dag 85
|
5-D Itch Score består av følgende 5 dimensjoner: grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon.
Tilbakekallingsperioden er to uker.
|
Dag 85
|
|
Endring fra baseline av EHP-101 sammenlignet med placebo i University of California, Los Angeles Sklerodermi Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Tidsramme: Dag 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 har 7 multi-item skalaer: refluks, distensjon/oppblåsthet, diaré, fekal tilsmussing, forstoppelse, emosjonelt velvære og sosial funksjon og en total GIT-poengsum.
Alle skalaer skåres fra 0 [bedre helserelatert livskvalitet (HRQOL)] til 3 (verre HRQOL) bortsett fra diaré- og obstipasjonsskalaen (henholdsvis 0-2 og 0-2,5).
Total GIT-poengsum er utviklet ved å ha gjennomsnittlig 6 av 7 skalaer (unntatt forstoppelse).
Tilbakekallingsperioden er en uke.
|
Dag 85
|
|
Endring fra baseline av EHP-101 sammenlignet med placebo i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy: Fatigue
Tidsramme: Dag 85
|
FACIT Fatigue Scale er et kort, 13-element, enkelt å administrere verktøy som måler en persons nivå av tretthet under deres vanlige daglige aktiviteter den siste uken.
Den sammensatte poengsummen for alle elementene vil bli brukt.
Den totale poengsummen varierer fra 0 til 52.
Tilbakekallingsperioden er en uke.
|
Dag 85
|
|
Endring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Tidsramme: Dag 85
|
Det EQ-5D beskrivende systemet omfatter følgende 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon og som generell helse ved bruk av en "termometer" visuell analog skala med svaralternativer fra 0 (verst tenkelige helse ) til 100 (best tenkelig helse).
|
Dag 85
|
|
Kvantifisering av medikamentplasmanivåer på forskjellige tidspunkter for å bestemme bunnen
Tidsramme: Dag 113
|
For å bestemme bunnnivå plasmakonsentrasjoner av legemiddelsubstansen til EHP 101
|
Dag 113
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. november 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. november 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. november 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EHP-101-SS01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .