Evaluación de seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de EHP-101 en esclerosis sistémica cutánea difusa
16 de septiembre de 2023 actualizado por: Emerald Health Pharmaceuticals
Estudio de fase IIa, doble ciego, aleatorizado, intracohorte, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de EHP-101 en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa
El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia preliminar de EHP-101 en sujetos adultos con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc).
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Condiciones
Descripción detallada
Se utilizará un diseño de intervención, doble ciego, aleatorizado, intracohorte controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia preliminar de EHP-101 en 36 pacientes ≥ 18 y ≤ 74 años de edad con dcSSc documentada.
Hay un período de selección de 28 días, un período de tratamiento de 84 días y un seguimiento de 28 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amanda Hughes
- Número de teléfono: +1 858-832-4887
- Correo electrónico: ahughes@emeraldpharma.com
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray, Australia, 3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast, Australia, 9726
- Griffith University
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Murdoch, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland, California, Estados Unidos, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
- Life Clinical Trials
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Wellington Hospital
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Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
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San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
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San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes hombres y mujeres ≥18 años y ≤74 años en el momento del consentimiento;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Criterios para SSc; dcSSc (engrosamiento de la piel en la parte superior de los brazos, la parte superior de las piernas o el tronco);
- SSc documentada hasta 6 años desde el primer fenómeno no Raynaud con un mRSS total de ≥15;
- Sin dosis nuevas o aumentadas de medicamentos inmunosupresores dentro de los 3 meses anteriores a la Selección;
- Método anticonceptivo eficaz para los participantes y sus parejas.
Criterio de exclusión:
- Esclerosis sistémica grave o inestable (SSc) o SSc con insuficiencia orgánica en etapa terminal;
- Paciente con FVC <60%;
- Historial de condiciones médicas clínicamente significativas o terapias médicas concurrentes que excluirían al paciente, impedirían la participación en el ensayo clínico, influirían en la respuesta al producto del estudio o interferirían con las evaluaciones del estudio;
- Historial de dismotilidad gastrointestinal que requiere nutrición parenteral total u hospitalización dentro de los 6 meses anteriores a la Visita 1;
Cualquiera de los siguientes valores para las pruebas de laboratorio en la selección:
- Hemoglobina <9 g/dL;
- Neutrófilos <1,0 x 10^9/L;
- Plaquetas <75 x 10^9/L;
- Aclaramiento de creatinina estimado <50 ml/min según la ecuación de Cockcroft-Gault;
- Transaminasas séricas >2,0 x límite superior normal;
- Bilirrubina total ≥1,5 x límite superior de la normalidad.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: EHP-101 dosis baja una vez al día
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Se tomará EHP-101 o placebo una vez al día.
Se tomará EHP-101 o placebo dos veces al día.
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Experimental: EHP-101 dosis baja dos veces al día
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Se tomará EHP-101 o placebo una vez al día.
Se tomará EHP-101 o placebo dos veces al día.
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Experimental: EHP-101 dosis alta una vez al día
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Se tomará EHP-101 o placebo una vez al día.
Se tomará EHP-101 o placebo dos veces al día.
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Experimental: EHP-101 dosis alta dos veces al día
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Se tomará EHP-101 o placebo una vez al día.
Se tomará EHP-101 o placebo dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 113
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Este resultado de seguridad combina la medida del número de sujetos que experimentaron eventos adversos (EA), la naturaleza y la gravedad de esos EA y su relación con los tratamientos del estudio.
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Día 113
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con el placebo medido por el índice de respuesta compuesto del American College of Rheumatology en la esclerosis sistémica cutánea difusa
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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El algoritmo exponencial ACR CRISS determina la probabilidad prevista de mejora desde el inicio, incorporando el cambio en la puntuación de la piel de Rodnan modificada (mRSS), el % previsto de la capacidad vital forzada (FVC), las evaluaciones globales del médico y del paciente, y el índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia (S- HAQ-DI).
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%).
Los sujetos no se consideran mejorados (puntaje ACR CRISS = 0) si desarrollan nuevos: 1) crisis renal; 2) disminución del % de FVC previsto en un 15 % (relativo) desde el inicio y confirmado después de 1 mes; o 3) insuficiencia ventricular izquierda (fracción de eyección sistólica < 45%); o 4) nueva hipertensión de la arteria pulmonar en el cateterismo del corazón derecho que requiere tratamiento.
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Día 85 y Día 113
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con placebo en Rodnan Skin Score modificado
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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El mRSS consiste en una evaluación del grosor de la piel del paciente clasificado por palpación clínica utilizando una escala de 0 a 3 (0 = piel normal; 1 = grosor leve; 2 = grosor moderado; 3 = grosor severo con incapacidad para pellizcar la piel en un pliegue durante cada una de las 17 áreas anatómicas superficiales del cuerpo: cara, parte anterior del tórax, abdomen y, evaluando por separado los lados derecho e izquierdo del cuerpo, los dedos, los antebrazos, la parte superior de los brazos, los muslos, la parte inferior de las piernas, el dorso de las manos y los pies.
Los valores individuales se suman y se definen como la puntuación total de la piel.
La puntuación total es de 0 a 51.
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Día 85 y Día 113
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con el placebo en el porcentaje de capacidad vital forzada previsto
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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La capacidad vital forzada (FVC) es una prueba de función pulmonar estándar que se utiliza para cuantificar la debilidad de los músculos respiratorios.
FVC era el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza después de una inspiración completa en posición vertical, medido en litros.
La capacidad vital forzada prevista se basa en una fórmula que utiliza el sexo, la edad y la altura de una persona, y es una estimación de la capacidad pulmonar saludable.
Porcentaje de CVF previsto = (valor observado)/(valor previsto) * 100 %
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Día 85 y Día 113
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con el placebo en la puntuación de evaluación global del médico
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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La evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad se realizará utilizando una versión numérica segmentada de la escala analógica visual en la que el médico selecciona un número entero (0-10 enteros) que mejor refleje la actividad general de la enfermedad.
La puntuación de calificación numérica está anclada por 2 descriptores verbales, uno de "sin actividad de la enfermedad" (puntuación de 0) y uno de "peor actividad imaginable de la enfermedad" (puntuación de 10), con números equidistantes del 1 al 9 en el medio.
El médico seleccionará un número entero para describir la actividad de la enfermedad.
El período de recuperación es de una semana.
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Día 85 y Día 113
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con el placebo en la puntuación de las evaluaciones globales del paciente
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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La evaluación global del paciente se realizará con una versión numérica segmentada de la escala analógica visual en la que el sujeto selecciona un número entero (0-10 enteros) que mejor refleje la actividad general de la enfermedad.
La puntuación de calificación numérica está anclada por dos descriptores verbales, uno de "sin actividad de la enfermedad" (puntuación de 0) y uno de "peor actividad imaginable de la enfermedad" (puntuación de 10), con números equidistantes del 1 al 9 en el medio.
El sujeto seleccionará un número entero para describir la actividad de la enfermedad.
El período de recuperación es de una semana.
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Día 85 y Día 113
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Efecto del tratamiento de EHP-101 en comparación con el placebo en el Cuestionario de Evaluación de la Salud de la Esclerodermia - Índice de Discapacidad
Periodo de tiempo: Día 85 y Día 113
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S-HAQ-DI incluye 8 secciones: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades.
Hay dos o tres preguntas para cada sección.
La puntuación dentro de cada sección es de 0 (sin ninguna dificultad) a 3 (no se puede hacer).
Las ocho puntuaciones de las ocho secciones se suman y se dividen por 8.
Si un sujeto no completa una sección, la puntuación total se divide por 7. Por lo tanto, las puntuaciones máximas pueden variar con un mínimo de 0. El resultado es el DI, el índice de discapacidad o el índice de discapacidad funcional.
El período de recuperación es de una semana.
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Día 85 y Día 113
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio de EHP-101 en comparación con el placebo en el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente-29 Corto
Periodo de tiempo: Día 85
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(PROMIS)-29 Medidas breves autoinformadas de bienestar físico y mental.
Consta de 29 preguntas.
Las preguntas se clasifican en una escala Likert de 5 puntos.
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Día 85
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Cambio desde el inicio de EHP-101 en comparación con el placebo en 5 dimensiones Itch Score
Periodo de tiempo: Día 85
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5-D Itch Score comprende las siguientes 5 dimensiones: grado, duración, dirección, discapacidad y distribución.
El período de recuperación es de dos semanas.
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Día 85
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Cambio desde el inicio de EHP-101 en comparación con el placebo en la Universidad de California, Los Ángeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Periodo de tiempo: Día 85
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El UCLA SCTC GIT 2.0 tiene 7 escalas de elementos múltiples: reflujo, distensión/hinchazón, diarrea, suciedad fecal, estreñimiento, bienestar emocional y funcionamiento social y una puntuación total de GIT.
Todas las escalas se puntúan de 0 [mejor calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)] a 3 (peor CVRS) excepto las escalas de diarrea y estreñimiento (rango 0-2 y 0-2,5, respectivamente).
La puntuación total de GIT se desarrolla promediando 6 de 7 escalas (excluyendo el estreñimiento).
El período de recuperación es de una semana.
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Día 85
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Cambio desde el inicio de EHP-101 en comparación con el placebo en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: fatiga
Periodo de tiempo: Día 85
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La escala de fatiga FACIT es una herramienta breve de 13 ítems y fácil de administrar que mide el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la última semana.
Se utilizará la puntuación compuesta de todos los ítems.
La puntuación total oscila entre 0 y 52.
El período de recuperación es de una semana.
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Día 85
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Cambio desde el inicio de EHP-101 en comparación con el placebo en el Cuestionario europeo de calidad de vida de 5 dominios
Periodo de tiempo: Día 85
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El sistema descriptivo EQ-5D comprende las siguientes 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión y como salud general utilizando una escala analógica visual "termómetro" con opciones de respuesta que van desde 0 (peor estado de salud imaginable ) a 100 (la mejor salud imaginable).
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Día 85
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Cuantificación de los niveles plasmáticos del fármaco en diferentes momentos para determinar el punto mínimo
Periodo de tiempo: Día 113
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Para determinar las concentraciones plasmáticas de nivel valle del principio activo de EHP 101
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Día 113
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EHP-101-SS01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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