Evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van EHP-101 bij diffuse cutane systemische sclerose
16 september 2023 bijgewerkt door: Emerald Health Pharmaceuticals
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, intracohort-placebogecontroleerde, multicentrische fase IIa-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van EHP-101 bij patiënten met diffuse cutane systemische sclerose
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van EHP-101 bij volwassen proefpersonen met diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc).
Studie Overzicht
Toestand
Geschorst
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Een interventioneel, dubbelblind, gerandomiseerd, intracohort placebogecontroleerd ontwerp zal worden gebruikt om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van EHP-101 te testen bij 36 patiënten ≥ 18 en ≤ 74 jaar oud met gedocumenteerde dcSSc.
Er is een screeningperiode van 28 dagen, een behandelingsperiode van 84 dagen en een follow-up van 28 dagen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
36
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Adelaide, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australië, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australië, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australië, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australië, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Wellington, Nieuw-Zeeland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Verenigde Staten, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Verenigde Staten, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 74 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≥18 jaar en ≤74 jaar op het moment van toestemming;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Criteria voor SSc; dcSSc (huidverdikking op bovenarmen, bovenbenen of romp);
- Gedocumenteerde SSc gedurende maximaal 6 jaar vanaf het eerste niet-Raynaud-fenomeen met een totale mRSS van ≥15;
- Geen nieuwe of verhoogde doses immunosuppressiva binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening;
- Effectieve anticonceptiemethode voor deelnemers en hun partners.
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige of onstabiele systemische sclerose (SSc) of SSc met eindstadium orgaanfalen;
- Patiënt met FVC <60%;
- Geschiedenis van een klinisch significante medische aandoening of gelijktijdige medische therapieën die de patiënt zouden uitsluiten, deelname aan de klinische proef zouden uitsluiten, de respons op het onderzoeksproduct zouden beïnvloeden of de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren;
- Geschiedenis van gastro-intestinale dysmotiliteit waarvoor volledige parenterale voeding of ziekenhuisopname nodig was binnen 6 maanden vóór Bezoek 1;
Een van de volgende waarden voor laboratoriumtests bij screening:
- Hemoglobine <9 g/dL;
- Neutrofielen <1,0 x 10^9/L;
- Bloedplaatjes <75 x 10^9/L;
- Geschatte creatinineklaring <50 ml/min volgens de Cockcroft-Gault-vergelijking;
- Serumtransaminasen >2,0 x bovengrens normaal;
- Totaal bilirubine ≥1,5 x bovengrens van normaal.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EHP-101 lage dosis eenmaal per dag
|
EHP-101 of placebo wordt eenmaal per dag ingenomen
EHP-101 of placebo wordt tweemaal daags ingenomen
|
|
Experimenteel: EHP-101 lage dosis twee keer per dag
|
EHP-101 of placebo wordt eenmaal per dag ingenomen
EHP-101 of placebo wordt tweemaal daags ingenomen
|
|
Experimenteel: EHP-101 hoge dosis eenmaal per dag
|
EHP-101 of placebo wordt eenmaal per dag ingenomen
EHP-101 of placebo wordt tweemaal daags ingenomen
|
|
Experimenteel: EHP-101 hoge dosis twee keer per dag
|
EHP-101 of placebo wordt eenmaal per dag ingenomen
EHP-101 of placebo wordt tweemaal daags ingenomen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van opkomende bijwerkingen van de behandeling
Tijdsspanne: Dag 113
|
Deze veiligheidsuitkomst combineert de meting van het aantal proefpersonen dat bijwerkingen ervaart, de aard en ernst van die bijwerkingen en hun relatie met de onderzoeksbehandelingen.
|
Dag 113
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo zoals gemeten door de samengestelde responsindex van het American College of Rheumatology bij diffuse cutane systemische sclerose
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
Het exponentiële algoritme van ACR CRISS bepaalt de voorspelde waarschijnlijkheid van verbetering ten opzichte van de uitgangssituatie, waarbij rekening wordt gehouden met verandering in gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS), geforceerde vitale capaciteit (FVC) % voorspeld, globale beoordelingen door arts en patiënt en Scleroderma Health Assessment Questionnaire Disability Index (S- HAQ DI).
De uitkomst is een continue variabele tussen 0,0 en 1,0 (0 - 100%).
Proefpersonen worden niet als verbeterd beschouwd (ACRISS-score = 0) als ze nieuwe ontwikkelen: 1) niercrisis; 2) afname van FVC% voorspeld met 15% (relatief) ten opzichte van baseline en bevestigd na 1 maand; of 3) linkerventrikelfalen (systolische ejectiefractie < 45%); of 4) nieuwe hypertensie van de longslagader bij katheterisatie van het rechter hart waarvoor behandeling nodig is.
|
Dag 85 en Dag 113
|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo in gewijzigde Rodnan Skin Score
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
De mRSS bestaat uit een evaluatie van de huiddikte van de patiënt, beoordeeld door klinische palpatie met behulp van een schaal van 0-3 (0 = normale huid; 1 = lichte dikte; 2 = matige dikte; 3 = ernstige dikte met onvermogen om de huid in een plooi te knijpen gedurende elk van de 17 anatomische oppervlaktegebieden van het lichaam: gezicht, voorste borst, buik en, met de rechter- en linkerkant van het lichaam afzonderlijk geëvalueerd, de vingers, onderarmen, bovenarmen, dijen, onderbenen, dorsum van handen en voeten.
Individuele waarden worden opgeteld en gedefinieerd als de totale huidscore.
De totale score is 0 tot 51.
|
Dag 85 en Dag 113
|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een standaard longfunctietest die wordt gebruikt om zwakte van de ademhalingsspieren te kwantificeren.
FVC was het luchtvolume dat met kracht kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie in rechtopstaande positie, gemeten in liters.
De voorspelde geforceerde vitale capaciteit is gebaseerd op een formule op basis van geslacht, leeftijd en lengte van een persoon en is een schatting van de gezonde longcapaciteit.
Percentage voorspelde FVC = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%
|
Dag 85 en Dag 113
|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo in globale beoordelingsscore door arts
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
De Physician Global Assessment van ziekteactiviteit zal worden uitgevoerd met behulp van een gesegmenteerde numerieke versie van de visuele analoge schaal waarin de arts een geheel getal selecteert (0-10 gehele getallen) dat de algehele ziekteactiviteit het beste weergeeft.
De numerieke beoordelingsscore is verankerd door 2 verbale descriptoren, één van "geen ziekteactiviteit" (score van 0) en één van "erger denkbare ziekteactiviteit" (score van 10), met de nummers 1-9 op gelijke afstand ertussen.
De arts selecteert een geheel getal om de ziekteactiviteit te beschrijven.
De terugroeptermijn is een week.
|
Dag 85 en Dag 113
|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo in globale beoordelingsscore van de patiënt
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
De algemene patiëntbeoordeling wordt uitgevoerd met een gesegmenteerde numerieke versie van de visuele analoge schaal waarin de proefpersoon een geheel getal selecteert (0-10 gehele getallen) dat de algehele ziekteactiviteit het beste weergeeft.
De numerieke beoordelingsscore wordt verankerd door twee verbale descriptoren, één van "geen ziekteactiviteit" (score van 0) en één van "erger denkbare ziekteactiviteit" (score van 10), met de nummers 1-9 op gelijke afstand ertussen.
De proefpersoon kiest een geheel getal om de ziekteactiviteit te beschrijven.
De terugroeptermijn is een week.
|
Dag 85 en Dag 113
|
|
Behandelingseffect van EHP-101 vergeleken met placebo in Scleroderma Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tijdsspanne: Dag 85 en Dag 113
|
S-HAQ-DI omvat 8 secties: aankleden, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grijpen en activiteiten.
Per onderdeel zijn er twee of drie vragen.
Scoren binnen elke sectie is van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat om te doen).
De acht scores van de acht secties worden opgeteld en gedeeld door 8.
Als een vak een onderdeel niet afrondt, wordt de opgetelde score gedeeld door 7. De maximale score kan dus variëren met een minimum van 0. Het resultaat is de DI, de invaliditeitsindex of de functionele invaliditeitsindex.
De terugroeptermijn is een week.
|
Dag 85 en Dag 113
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline van EHP-101 vergeleken met placebo in Patient-Reported Outcomes Measurement Information system-29 Short
Tijdsspanne: Dag 85
|
(PROMIS)-29 Short meet zelfgerapporteerd fysiek, mentaal welzijn.
Het bestaat uit 29 vragen.
De vragen zijn gerangschikt op een 5-punts Likertschaal.
|
Dag 85
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van EHP-101 in vergelijking met placebo in 5 dimensies jeukscore
Tijdsspanne: Dag 85
|
5-D Itch Score bestaat uit de volgende 5 dimensies: mate, duur, richting, handicap en distributie.
De terugroeptermijn is twee weken.
|
Dag 85
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van EHP-101 vergeleken met placebo in University of California, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Tijdsspanne: Dag 85
|
De UCLA SCTC GIT 2.0 heeft 7 schalen met meerdere items: reflux, distensie/opgeblazen gevoel, diarree, fecale vervuiling, obstipatie, emotioneel welzijn en sociaal functioneren en een totale GIT-score.
Alle schalen worden gescoord van 0 [betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GGQOL)] tot 3 (slechtere HRQOL) behalve de schalen diarree en constipatie (bereiken respectievelijk 0-2 en 0-2,5).
De Total GIT Score wordt ontwikkeld door het gemiddelde te nemen van 6 van de 7 schalen (exclusief constipatie).
De terugroeptermijn is een week.
|
Dag 85
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van EHP-101 in vergelijking met placebo in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy: Fatigue
Tijdsspanne: Dag 85
|
De FACIT Vermoeidheidsschaal is een korte, gemakkelijk toe te passen tool met 13 items die de mate van vermoeidheid van een persoon meet tijdens zijn gebruikelijke dagelijkse activiteiten in de afgelopen week.
De samengestelde score van alle items wordt gebruikt.
De totale score varieert van 0 tot 52.
De terugroeptermijn is een week.
|
Dag 85
|
|
Verandering ten opzichte van baseline van EHP-101 vergeleken met placebo in de European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Tijdsspanne: Dag 85
|
Het beschrijvende EQ-5D-systeem omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie en als algehele gezondheid met behulp van een "thermometer" visuele analoge schaal met antwoordmogelijkheden variërend van 0 (slechtst denkbare gezondheid ) tot 100 (best denkbare gezondheid).
|
Dag 85
|
|
Kwantificering van geneesmiddelplasmaspiegels op verschillende tijdstippen om dal te bepalen
Tijdsspanne: Dag 113
|
Om dalplasmaconcentraties van geneesmiddelstof van EHP 101 te bepalen
|
Dag 113
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 juni 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EHP-101-SS01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .