EHP-101:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arviointi diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa
lauantai 16. syyskuuta 2023 päivittänyt: Emerald Health Pharmaceuticals
Vaihe IIa, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, intrakohortinsisäinen lumekontrolloitu monikeskustutkimus EHP-101:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EHP-101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja alustavaa tehoa aikuisilla koehenkilöillä, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Keskeytetty
Yksityiskohtainen kuvaus
EHP-101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja alustavaa tehoa testataan 36:lla ≥ 18 ja ≤ 74-vuotiaalla potilaalla, joilla on dokumentoitu dcSSc.
Seulontajakso on 28 päivää, hoitojakso 84 päivää ja seurantajakso 28 päivää.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Amanda Hughes
- Puhelinnumero: +1 858-832-4887
- Sähköposti: ahughes@emeraldpharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australia, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australia, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
-
Wellington, Uusi Seelanti, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Yhdysvallat, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Yhdysvallat, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat miehet ja naiset, jotka ovat ≥18-vuotiaita ja ≤74-vuotiaita suostumushetkellä;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Criteria for SSc; dcSSc (ihon paksuuntuminen käsivarsissa, säärissä tai vartalossa);
- Dokumentoitu SSc enintään 6 vuoden ajan ensimmäisestä ei-Raynaud'n ilmiöstä, jonka kokonais-mRSS on ≥15;
- Ei uusia tai suurempia annoksia immunosuppressantteja 3 kuukauden aikana ennen seulontaa;
- Tehokas ehkäisymenetelmä osallistujille ja heidän kumppaneilleen.
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea tai epästabiili systeeminen skleroosi (SSc) tai SSc, johon liittyy loppuvaiheen elinten vajaatoiminta;
- Potilas, jonka FVC <60 %;
- Aiempi kliinisesti merkittävä sairaus tai samanaikainen lääketieteellinen hoito, joka sulkee pois potilaan, estää osallistumisen kliiniseen tutkimukseen, vaikuttaa vasteeseen tutkimustuotteeseen tai häiritsee tutkimuksen arviointeja;
- Aiempi maha-suolikanavan dysmotiliteetti, joka vaatii täydellistä parenteraalista ravintoa tai sairaalahoitoa 6 kuukauden sisällä ennen käyntiä 1;
Mikä tahansa seuraavista arvoista laboratoriotesteissä seulonnassa:
- Hemoglobiini <9 g/dl;
- Neutrofiilit <1,0 x 10^9/l;
- Verihiutaleet <75 x 10^9/l;
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma <50 ml/min Cockcroft-Gault-yhtälön mukaan;
- Seerumin transaminaasit >2,0 x normaalin yläraja;
- Kokonaisbilirubiini ≥1,5 x normaalin yläraja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EHP-101 pieni annos kerran päivässä
|
EHP-101 tai lumelääke otetaan kerran päivässä
EHP-101:tä tai lumelääkettä otetaan kahdesti päivässä
|
|
Kokeellinen: EHP-101 pieni annos kahdesti päivässä
|
EHP-101 tai lumelääke otetaan kerran päivässä
EHP-101:tä tai lumelääkettä otetaan kahdesti päivässä
|
|
Kokeellinen: EHP-101 suuri annos kerran päivässä
|
EHP-101 tai lumelääke otetaan kerran päivässä
EHP-101:tä tai lumelääkettä otetaan kahdesti päivässä
|
|
Kokeellinen: EHP-101 suuri annos kahdesti päivässä
|
EHP-101 tai lumelääke otetaan kerran päivässä
EHP-101:tä tai lumelääkettä otetaan kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ilmaantuvuus ja vakavuus Emergent Haittatapahtumat
Aikaikkuna: Päivä 113
|
Tämä turvallisuustulos yhdistää haittatapahtumien kokeneiden koehenkilöiden määrän, näiden haittavaikutusten luonteen ja vakavuuden sekä niiden suhteen tutkimushoitoihin.
|
Päivä 113
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EHP-101:n hoitovaikutus lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna American College of Rheumatologyn yhdistetyllä vasteindeksillä diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
Eksponentiaalinen ACR CRISS-algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden lähtötasosta, ja se sisältää muutoksen muokatussa Rodnan-ihopisteessä (mRSS), pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) ennustetussa prosentissa, lääkärin ja potilaan yleisarvioinnissa sekä skleroderma-terveyskyselyn vammaisuusindeksin (S-) HAQ-DI).
Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %).
Koehenkilöitä ei pidetä parantuneena (ACR CRISS -pistemäärä = 0), jos heille kehittyy uusia: 1) munuaiskriisi; 2) FVC %:n lasku ennustettu 15 % (suhteellinen) lähtötasosta ja vahvistettu 1 kuukauden kuluttua; tai 3) vasemman kammion vajaatoiminta (systolinen ejektiofraktio < 45 %); tai 4) uusi hoitoa vaativa keuhkovaltimon hypertensio oikean sydämen katetrointiin.
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
|
EHP-101:n hoitovaikutus verrattuna lumelääkkeeseen modifioidussa Rodnanin ihopisteessä
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
MRSS koostuu potilaan ihon paksuuden arvioinnista, joka on arvioitu kliinisen tunnustelun avulla asteikolla 0-3 (0 = normaali iho; 1 = lievä paksuus; 2 = kohtalainen paksuus; 3 = voimakas paksuus, kyvyttömyys puristaa ihoa poimuksi jokainen 17 kehon pinta-anatomisesta alueesta: kasvot, rintakehän etuosa, vatsa ja vartalon oikea ja vasen puoli erikseen arvioituna sormet, käsivarret, olkavarret, reidet, sääret, käsien ja jalkojen selkä.
Yksittäiset arvot lasketaan yhteen ja määritellään ihon kokonaispistemääräksi.
Kokonaispisteet ovat 0-51.
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
|
EHP-101:n hoitovaikutus lumelääkkeeseen verrattuna ennustetuissa vitaalkapasiteetin prosenteissa
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
FVC on standardi keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden mittaamiseen.
FVC oli ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa, mitattuna litroina.
Ennustettu pakotettu elinkyky perustuu kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja pituutta, ja se on arvio terveestä keuhkokapasiteetista.
Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
|
EHP-101:n hoitovaikutus verrattuna lumelääkkeeseen lääkärin yleisessä arviointipisteessä
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
Physician Global Assessment of taudin aktiivisuus suoritetaan käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon segmentoitua numeerista versiota, jossa lääkäri valitsee kokonaisluvun (0-10 kokonaislukua), joka parhaiten kuvastaa sairauden yleistä aktiivisuutta.
Numeerinen pistemäärä on ankkuroitu kahteen sanalliseen kuvaajaan, joista toinen on "ei sairauden aktiivisuutta" (pistemäärä 0) ja toinen "huonompi kuviteltavissa oleva sairauden aktiivisuus" (pistemäärä 10), numerot 1-9 ovat tasavälein välissä.
Lääkäri valitsee kokonaisluvun kuvaamaan sairauden aktiivisuutta.
Palautusaika on yksi viikko.
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
|
EHP-101:n hoitovaikutus verrattuna lumelääkkeeseen potilaan yleisarvioinnissa
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
Potilaan kokonaisarviointi suoritetaan visuaalisen analogisen asteikon segmentoidulla numeerisella versiolla, jossa tutkittava valitsee kokonaisluvun (0-10 kokonaislukua), joka parhaiten kuvastaa sairauden yleistä aktiivisuutta.
Numeerinen pistemäärä on ankkuroitu kahteen sanalliseen kuvaajaan, joista toinen on "ei sairautta aktiivisuutta" (pistemäärä 0) ja toinen "huonompi kuviteltavissa oleva sairauden aktiivisuus" (pistemäärä 10), numeroiden 1-9 välissä.
Kohde valitsee kokonaisluvun kuvaamaan sairauden aktiivisuutta.
Palautusaika on yksi viikko.
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
|
EHP-101:n hoitovaikutus lumelääkkeeseen verrattuna skleroderman terveysarviointikyselyssä – vammaisuusindeksi
Aikaikkuna: Päivä 85 ja päivä 113
|
S-HAQ-DI sisältää 8 osaa: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit.
Jokaisessa osiossa on kaksi tai kolme kysymystä.
Pisteytys kussakin osiossa on 0 (ilman vaikeuksia) 3:een (ei voi tehdä).
Kahdeksan osan kahdeksan pistettä lasketaan yhteen ja jaetaan kahdeksalla.
Jos oppiaine ei täytä yhtä osaa, jaetaan yhteenlaskettu pistemäärä 7:llä. Näin ollen maksimipisteet voivat vaihdella minimiin 0. Tuloksena on DI, vammaindeksi tai toimintakyvyttömyysindeksi.
Palautusaika on yksi viikko.
|
Päivä 85 ja päivä 113
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos EHP-101:n lähtötasosta plaseboon verrattuna potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmässä-29 Short
Aikaikkuna: Päivä 85
|
(PROMIS)-29 Lyhyt mittaa itse ilmoittamaa fyysistä, henkistä hyvinvointia.
Se koostuu 29 kysymyksestä.
Kysymykset arvostetaan viiden pisteen Likert-asteikolla.
|
Päivä 85
|
|
Muutos EHP-101:n lähtötasosta plaseboon verrattuna viiden ulottuvuuden kutinapisteessä
Aikaikkuna: Päivä 85
|
5-D Itch Score sisältää seuraavat 5 ulottuvuutta: aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen.
Palautusaika on kaksi viikkoa.
|
Päivä 85
|
|
Muutos EHP-101:n lähtötasosta verrattuna lumelääkkeeseen Kalifornian yliopistossa Los Angelesissa Skleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Aikaikkuna: Päivä 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0:ssa on 7 moniosaista asteikkoa: refluksi, turvotus/turvotus, ripuli, ulosteen likaantuminen, ummetus, emotionaalinen hyvinvointi ja sosiaalinen toiminta sekä GIT-pistemäärä.
Kaikki asteikot pisteytetään 0:sta [parempi terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL)] 3:een (huonompi HRQOL) paitsi ripuli- ja ummetusasteikot (alueet 0-2 ja 0-2,5).
Total GIT Score, kehitetään laskemalla keskiarvo 6 asteikosta 7 (pois lukien ummetus).
Palautusaika on yksi viikko.
|
Päivä 85
|
|
Muutos EHP-101:n lähtötasosta lumelääkkeeseen verrattuna kroonisten sairauksien hoidon toiminnallisessa arvioinnissa: väsymys
Aikaikkuna: Päivä 85
|
FACIT-väsymysasteikko on lyhyt, 13-osainen, helppokäyttöinen työkalu, joka mittaa yksilön väsymystä tavanomaisten päivittäisten toimien aikana kuluneen viikon aikana.
Kaikkien kohteiden yhdistelmäpisteitä käytetään.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-52.
Palautusaika on yksi viikko.
|
Päivä 85
|
|
Muutos EHP-101:n lähtötasosta lumelääkkeeseen verrattuna eurooppalaisessa elämänlaatu 5 -aluekyselyssä
Aikaikkuna: Päivä 85
|
EQ-5D:n kuvaava järjestelmä sisältää seuraavat 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus ja yleisterveys käyttämällä "lämpömittarin" visuaalista analogista asteikkoa vastevaihtoehdoilla välillä 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveys). ) 100 (paras kuviteltavissa oleva terveys).
|
Päivä 85
|
|
Lääkeplasman pitoisuuksien kvantifiointi eri ajankohtina pohjan määrittämiseksi
Aikaikkuna: Päivä 113
|
Määrittää EHP 101:n lääkeaineen alimman tason plasmapitoisuudet
|
Päivä 113
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 16. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EHP-101-SS01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .