Evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af EHP-101 ved diffus kutan systemisk sklerose
16. september 2023 opdateret af: Emerald Health Pharmaceuticals
En fase IIa, dobbeltblind, randomiseret, intrakohort placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af EHP-101 hos patienter med diffus kutan systemisk sklerose
Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløbige effekt af EHP-101 hos voksne forsøgspersoner med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc).
Studieoversigt
Status
Suspenderet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Et interventionelt, dobbeltblindt, randomiseret, intrakohort placebokontrolleret design vil blive brugt til at teste sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og foreløbig effektivitet af EHP-101 hos 36 patienter ≥ 18 og ≤ 74 år med dokumenteret dcSSc.
Der er en screeningsperiode på 28 dage, 84 dages behandlingsperiode og 28 dages opfølgning.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australien, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australien, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Forenede Stater, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Forenede Stater, 33063
- LIFE Clinical Trials
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter mænd og kvinder ≥18 år og ≤74 år på tidspunktet for samtykke;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kriterier for SSc; dcSSc (hudfortykkelse på overarme, overben eller krop);
- Dokumenteret SSc i op til 6 år fra det første ikke-Raynauds fænomen med en total mRSS på ≥15;
- Ingen nye eller øgede doser af immunsuppressiv medicin inden for 3 måneder før screening;
- Effektiv præventionsmetode for deltagere og deres partnere.
Ekskluderingskriterier:
- Svær eller ustabil systemisk sklerose (SSc) eller SSc med organsvigt i slutstadiet;
- Patient med FVC <60%;
- Anamnese med klinisk signifikant medicinsk tilstand eller samtidige medicinske behandlinger, der ville udelukke patienten, udelukke deltagelse i det kliniske forsøg, påvirke respons på undersøgelsesprodukt eller forstyrre undersøgelsesvurderinger;
- Anamnese med gastrointestinal dysmotilitet, der kræver total parenteral ernæring eller hospitalsindlæggelse inden for 6 måneder før besøg 1;
Enhver af følgende værdier for laboratorietest ved screening:
- Hæmoglobin <9 g/dL;
- Neutrofiler <1,0 x 10^9/L;
- Blodplader <75 x 10^9/L;
- Estimeret kreatininclearance <50 ml/min i henhold til Cockcroft-Gault-ligningen;
- Serumtransaminaser >2,0 x øvre normalgrænse;
- Total bilirubin ≥1,5 x øvre normalgrænse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EHP-101 lav dosis én gang dagligt
|
EHP-101 eller placebo tages én gang dagligt
EHP-101 eller placebo tages to gange dagligt
|
|
Eksperimentel: EHP-101 lav dosis to gange dagligt
|
EHP-101 eller placebo tages én gang dagligt
EHP-101 eller placebo tages to gange dagligt
|
|
Eksperimentel: EHP-101 høj dosis én gang dagligt
|
EHP-101 eller placebo tages én gang dagligt
EHP-101 eller placebo tages to gange dagligt
|
|
Eksperimentel: EHP-101 høj dosis to gange dagligt
|
EHP-101 eller placebo tages én gang dagligt
EHP-101 eller placebo tages to gange dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af akutte behandlingshændelser
Tidsramme: Dag 113
|
Dette sikkerhedsresultat kombinerer målingen af antallet af forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er), arten og sværhedsgraden af disse AE'er og deres forhold til undersøgelsesbehandlingerne.
|
Dag 113
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo målt ved American College of Rheumatologys sammensatte responsindeks ved diffus kutan systemisk sklerose
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
ACR CRISS eksponentielle algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline, inkorporerer ændring i modificeret Rodnan Skin Score (mRSS), forudsagt Forced Vital Capacity (FVC) %, læger og patient globale vurderinger og Scleroderma Health Assessment Questionnaire Disability Index (S- HAQ-DI).
Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 - 100%).
Forsøgspersoner betragtes ikke som forbedrede (ACR CRISS-score = 0), hvis de udvikler nye: 1) nyrekrise; 2) fald i FVC % forudsagt med 15 % (relativt) fra baseline og bekræftet efter 1 måned; eller 3) venstre ventrikelsvigt (systolisk ejektionsfraktion < 45 %); eller 4) ny pulmonal arteriehypertension på højre hjertekateterisering, der kræver behandling.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo i modificeret Rodnan Skin Score
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
MRSS består af en evaluering af patientens hudtykkelse vurderet ved klinisk palpation ved hjælp af en 0-3 skala (0 = normal hud; 1 = mild tykkelse; 2 = moderat tykkelse; 3 = svær tykkelse med manglende evne til at klemme huden ind i en fold for hver af kroppens 17 anatomiske overfladeområder: ansigt, brystkasse, mave og, med højre og venstre side af kroppen separat vurderet, fingre, underarme, overarme, lår, underben, ryg på hænder og fødder.
Individuelle værdier summeres og defineres som den samlede hudscore.
Samlet score er 0 til 51.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo i forudsagt forceret vitalkapacitetsprocent
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Forceret vitalkapacitet (FVC) er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere respiratorisk muskelsvaghed.
FVC var den mængde luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter.
Forudsagt tvungen vitalkapacitet er baseret på en formel, der bruger køn, alder og højde på en person, og er et estimat af sund lungekapacitet.
Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo i lægens globale vurderingsscore
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet vil blive udført ved hjælp af en segmenteret numerisk version af den visuelle analoge skala, hvor lægen vælger et helt tal (0-10 heltal), der bedst afspejler den samlede sygdomsaktivitet.
Den numeriske vurderingsscore er forankret af 2 verbale deskriptorer, en af "ingen sygdomsaktivitet" (score på 0) og en af "værre tænkelige sygdomsaktivitet" (score på 10), med numrene 1-9 fordelt ækvidistance imellem.
Lægen vil vælge et heltal til at beskrive sygdomsaktivitet.
Tilbagekaldelsesperioden er en uge.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo i patientens globale vurderingsscore
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
Patient Global Assessment vil blive udført med en segmenteret numerisk version af den visuelle analoge skala, hvor forsøgspersonen vælger et helt tal (0-10 heltal), der bedst afspejler den samlede sygdomsaktivitet.
Den numeriske vurderingsscore er forankret af to verbale deskriptorer, en af "ingen sygdomsaktivitet" (score på 0) og en af "værre tænkelige sygdomsaktivitet" (score på 10), med numrene 1-9 fordelt ækvidistance imellem.
Individet vil vælge et heltal til at beskrive sygdomsaktivitet.
Tilbagekaldelsesperioden er en uge.
|
Dag 85 og dag 113
|
|
Behandlingseffekt af EHP-101 sammenlignet med placebo i Scleroderma Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsramme: Dag 85 og dag 113
|
S-HAQ-DI omfatter 8 sektioner: påklædning, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter.
Der er to eller tre spørgsmål til hvert afsnit.
Scoring inden for hver sektion er fra 0 (uden problemer) til 3 (kan ikke gøres).
De otte point i de otte sektioner summeres og divideres med 8.
Hvis et afsnit ikke afsluttes af et emne, divideres den summerede score med 7. Som sådan kan maksimumscore variere med min. 0. Resultatet er DI, handicapindekset eller funktionsnedsættelsesindekset.
Tilbagekaldelsesperioden er en uge.
|
Dag 85 og dag 113
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-29 Kort
Tidsramme: Dag 85
|
(PROMIS)-29 Kort måler selvrapporteret fysisk, mentalt velvære.
Den består af 29 spørgsmål.
Spørgsmålene er rangeret på en 5-punkts Likert-skala.
|
Dag 85
|
|
Ændring fra baseline af EHP-101 sammenlignet med placebo i 5 dimensioner Itch Score
Tidsramme: Dag 85
|
5-D Itch Score omfatter følgende 5 dimensioner: grad, varighed, retning, handicap og fordeling.
Tilbagekaldelsesperioden er to uger.
|
Dag 85
|
|
Ændring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i University of California, Los Angeles Sklerodermi Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Spørgeskema
Tidsramme: Dag 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 har 7 multi-item skalaer: refluks, udspiling/oppustethed, diarré, fækal tilsmudsning, forstoppelse, følelsesmæssigt velvære og social funktion og en samlet GIT-score.
Alle skalaer er scoret fra 0 [bedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL)] til 3 (værre HRQOL) undtagen diarré- og obstipationsskalaen (fra hhv. 0-2 og 0-2,5).
Total GIT Score er udviklet ved at tage et gennemsnit på 6 ud af 7 skalaer (eksklusiv forstoppelse).
Tilbagekaldelsesperioden er en uge.
|
Dag 85
|
|
Ændring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy: Fatigue
Tidsramme: Dag 85
|
FACIT Fatigue Scale er et kort, 13-element, let at administrere værktøj, der måler en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge.
Den sammensatte score for alle elementer vil blive brugt.
Den samlede score spænder fra 0 til 52.
Tilbagekaldelsesperioden er en uge.
|
Dag 85
|
|
Ændring fra baseline for EHP-101 sammenlignet med placebo i European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Tidsramme: Dag 85
|
Det EQ-5D beskrivende system omfatter følgende 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression og som overordnet helbred ved hjælp af en "termometer" visuel analog skala med svarmuligheder fra 0 (værst tænkelige helbred ) til 100 (bedst tænkelige helbred).
|
Dag 85
|
|
Kvantificering af lægemiddelplasmaniveauer på forskellige tidspunkter for at bestemme lavpunkt
Tidsramme: Dag 113
|
For at bestemme bundniveauer af plasmakoncentrationer af lægemiddelstof af EHP 101
|
Dag 113
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juli 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. november 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. november 2019
Først opslået (Faktiske)
18. november 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. september 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. september 2023
Sidst verificeret
1. september 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EHP-101-SS01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .