Utvärdering av säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av EHP-101 vid diffus kutan systemisk skleros
16 september 2023 uppdaterad av: Emerald Health Pharmaceuticals
En fas IIa, dubbelblind, randomiserad, intrakohort placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och preliminär effektivitet av EHP-101 hos patienter med diffus kutan systemisk skleros
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av EHP-101 hos vuxna patienter med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc).
Studieöversikt
Status
Upphängd
Betingelser
Detaljerad beskrivning
En interventionell, dubbelblind, randomiserad, intrakohort placebokontrollerad design kommer att användas för att testa säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av EHP-101 hos 36 patienter ≥ 18 och ≤ 74 år med dokumenterad dcSSc.
Det finns en screeningperiod på 28 dagar, 84 dagars behandlingsperiod och 28 dagars uppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Australien, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Australien, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Förenta staterna, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Förenta staterna, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Puerto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 74 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter män och kvinnor ≥18 år och ≤74 år vid tidpunkten för samtycke;
- American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism 2013 Kriterier för SSc; dcSSc (hudförtjockning på överarmar, överben eller bål);
- Dokumenterad SSc i upp till 6 år från det första icke-Raynaud-fenomenet med en total mRSS på ≥15;
- Inga nya eller ökade doser av immunsuppressiva läkemedel inom 3 månader före screening;
- Effektiv preventivmetod för deltagare och deras partners.
Exklusions kriterier:
- Svår eller instabil systemisk skleros (SSc) eller SSc med organsvikt i slutstadiet;
- Patient med FVC <60 %;
- Historik med kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller samtidiga medicinska terapier som skulle utesluta patienten, utesluta deltagande i den kliniska prövningen, påverka svar på studieprodukten eller störa studiebedömningar;
- Historik av gastrointestinal dysmotilitet som kräver total parenteral näring eller sjukhusvistelse inom 6 månader före besök 1;
Något av följande värden för laboratorietester vid screening:
- Hemoglobin <9 g/dL;
- Neutrofiler <1,0 x 10^9/L;
- Blodplättar <75 x 10^9/L;
- Uppskattad kreatininclearance <50 ml/min enligt Cockcroft-Gaults ekvation;
- Serumtransaminaser >2,0 x övre normalgräns;
- Totalt bilirubin ≥1,5 x övre normalgräns.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EHP-101 låg dos en gång om dagen
|
EHP-101 eller placebo kommer att tas en gång om dagen
EHP-101 eller placebo kommer att tas två gånger om dagen
|
|
Experimentell: EHP-101 låg dos två gånger om dagen
|
EHP-101 eller placebo kommer att tas en gång om dagen
EHP-101 eller placebo kommer att tas två gånger om dagen
|
|
Experimentell: EHP-101 hög dos en gång om dagen
|
EHP-101 eller placebo kommer att tas en gång om dagen
EHP-101 eller placebo kommer att tas två gånger om dagen
|
|
Experimentell: EHP-101 hög dos två gånger om dagen
|
EHP-101 eller placebo kommer att tas en gång om dagen
EHP-101 eller placebo kommer att tas två gånger om dagen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens och svårighetsgrad av behandling Emergent Adverse Events
Tidsram: Dag 113
|
Detta säkerhetsresultat kombinerar måttet på antalet försökspersoner som upplever biverkningar (AE), arten och svårighetsgraden av dessa biverkningar och deras relation till studiebehandlingarna.
|
Dag 113
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo mätt av American College of Rheumatologys sammansatta svarsindex vid diffus kutan systemisk skleros
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
ACR CRISS exponentiella algoritm bestämmer den förutspådda sannolikheten för förbättring från baslinjen, inklusive förändring i modifierad Rodnan Skin Score (mRSS), förutsagd Forced Vital Capacity (FVC) %, globala bedömningar av läkare och patient, och Scleroderma Health Assessment Questionnaire Disability Index (S- HAQ-DI).
Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 - 100%).
Försökspersoner anses inte förbättrade (ACR CRISS-poäng = 0) om de utvecklar nya: 1) njurkris; 2) minskning av FVC % förutspått med 15 % (relativt) från baslinjen och bekräftad efter 1 månad; eller 3) vänsterkammarsvikt (systolisk ejektionsfraktion < 45%); eller 4) ny pulmonell artär hypertoni vid höger hjärtkateterisering som kräver behandling.
|
Dag 85 och dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo i modifierad Rodnan Skin Score
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
MRSS består av en utvärdering av patientens hudtjocklek bedömd genom klinisk palpation med hjälp av en 0-3 skala (0 = normal hud; 1 = mild tjocklek; 2 = måttlig tjocklek; 3 = svår tjocklek med oförmåga att nypa huden i ett veck för vart och ett av kroppens 17 anatomiska ytområden: ansikte, främre bröstet, buken och, med höger och vänster sida av kroppen separat utvärderade, fingrar, underarmar, överarmar, lår, underben, rygg på händer och fötter.
Individuella värden summeras och definieras som den totala hudpoängen.
Totalpoäng är 0 till 51.
|
Dag 85 och dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo i förutsagd påtvingad vitalkapacitet
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
Forcerad vitalkapacitet (FVC) är ett standardtest för lungfunktion som används för att kvantifiera andningsmuskelsvaghet.
FVC var volymen luft som kan tvångsblåsas ut efter full inspiration i upprätt läge, mätt i liter.
Förutspådd påtvingad vitalkapacitet baseras på en formel som använder en persons kön, ålder och längd och är en uppskattning av frisk lungkapacitet.
Procent av förutsagt FVC = (observerat värde)/(förutsagt värde) * 100 %
|
Dag 85 och dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo i läkarens globala bedömningspoäng
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
Physician Global Assessment av sjukdomsaktivitet kommer att utföras med hjälp av en segmenterad numerisk version av den visuella analoga skalan där läkaren väljer ett heltal (0-10 heltal) som bäst återspeglar den övergripande sjukdomsaktiviteten.
Den numeriska betygspoängen är förankrad av 2 verbala deskriptorer, en av "ingen sjukdomsaktivitet" (poäng på 0) och en av "värre tänkbar sjukdomsaktivitet" (poäng på 10), med nummer 1-9 fördelade på ekvidistans däremellan.
Läkaren kommer att välja ett heltal för att beskriva sjukdomsaktivitet.
Återkallelseperioden är en vecka.
|
Dag 85 och dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo i patientens globala bedömningar
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
Patient Global Assessment kommer att utföras med en segmenterad numerisk version av den visuella analoga skalan där patienten väljer ett heltal (0-10 heltal) som bäst återspeglar den övergripande sjukdomsaktiviteten.
Den numeriska betygspoängen är förankrad av två verbala deskriptorer, en av "ingen sjukdomsaktivitet" (poäng på 0) och en av "värre tänkbar sjukdomsaktivitet" (poäng på 10), med siffrorna 1-9 fördelade på ekvidistans däremellan.
Individen kommer att välja ett heltal för att beskriva sjukdomsaktivitet.
Återkallelseperioden är en vecka.
|
Dag 85 och dag 113
|
|
Behandlingseffekt av EHP-101 jämfört med placebo i Scleroderma Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsram: Dag 85 och dag 113
|
S-HAQ-DI innehåller 8 sektioner: påklädning, uppresning, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter.
Det finns två eller tre frågor för varje avsnitt.
Poängen inom varje avsnitt är från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göra).
De åtta poängen i de åtta avsnitten summeras och divideras med 8.
Om ett avsnitt inte fylls i av ett ämne delas det summerade poängen med 7. Som sådan kan maximala poäng variera med min 0. Resultatet är DI, funktionshinderindex eller funktionshinderindex.
Återkallelseperioden är en vecka.
|
Dag 85 och dag 113
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen för EHP-101 jämfört med placebo i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-29 Kort
Tidsram: Dag 85
|
(PROMIS)-29 Korta mäter självrapporterat fysiskt, psykiskt välbefinnande.
Den består av 29 frågor.
Frågorna rankas på en 5-punkts Likert-skala.
|
Dag 85
|
|
Förändring från baslinjen för EHP-101 jämfört med placebo i 5 dimensioner Itch Score
Tidsram: Dag 85
|
5-D Itch Score består av följande 5 dimensioner: grad, varaktighet, riktning, funktionshinder och distribution.
Återkallelseperioden är två veckor.
|
Dag 85
|
|
Förändring från baslinjen för EHP-101 jämfört med placebo i University of California, Los Angeles Sklerodermi Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Tidsram: Dag 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 har 7 skalor med flera objekt: Reflux, Distension/Uppsvälldhet, Diarré, Fekal nedsmutsning, förstoppning, emotionellt välbefinnande och social funktion och en total GIT-poäng.
Alla skalor poängsätts från 0 [bättre hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL)] till 3 (sämre HRQOL) förutom diarré- och förstoppningsskalorna (intervall 0-2 respektive 0-2,5).
Den totala GIT-poängen är utvecklad genom att ha i genomsnitt 6 av 7 skalor (exklusive förstoppning).
Återkallelseperioden är en vecka.
|
Dag 85
|
|
Förändring från baslinjen för EHP-101 jämfört med placebo i Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy: Fatigue
Tidsram: Dag 85
|
FACIT Fatigue Scale är ett kort, 13-delat verktyg som är lätt att administrera som mäter en individs nivå av trötthet under sina vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan.
Den sammansatta poängen för alla objekt kommer att användas.
Den totala poängen varierar från 0 till 52.
Återkallelseperioden är en vecka.
|
Dag 85
|
|
Förändring från baslinjen för EHP-101 jämfört med placebo i European Quality of Life 5 Domain Questionnaire
Tidsram: Dag 85
|
Det beskrivande EQ-5D-systemet omfattar följande 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression och som övergripande hälsa med hjälp av en "termometer" visuell analog skala med svarsalternativ som sträcker sig från 0 (sämsta tänkbara hälsa ) till 100 (bästa tänkbara hälsa).
|
Dag 85
|
|
Kvantifiering av läkemedelsplasmanivåer vid olika tidpunkter för att bestämma dalgången
Tidsram: Dag 113
|
För att bestämma dalnivåer av plasmakoncentrationer av läkemedelssubstans av EHP 101
|
Dag 113
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 juni 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 november 2019
Första postat (Faktisk)
18 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 september 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2023
Senast verifierad
1 september 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EHP-101-SS01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Diffus kutan systemisk skleros
-
Allogene TherapeuticsRekryteringSystemisk skleros | Idiopatisk inflammatorisk myopati | Systemic Lupus erythematosus (med och utan nefrit)Förenta staterna, Kanada