Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare di EHP-101 nella sclerosi sistemica cutanea diffusa
16 settembre 2023 aggiornato da: Emerald Health Pharmaceuticals
Uno studio di fase IIa, in doppio cieco, randomizzato, intracoorte controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di EHP-101 in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di EHP-101 in soggetti adulti con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc).
Panoramica dello studio
Stato
Sospeso
Condizioni
Descrizione dettagliata
Verrà utilizzato un disegno interventistico, in doppio cieco, randomizzato, intracoorte controllato con placebo per testare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di EHP-101 in 36 pazienti di età ≥ 18 e ≤ 74 anni con dcSSc documentato.
È previsto un periodo di screening di 28 giorni, un periodo di trattamento di 84 giorni e un follow-up di 28 giorni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
36
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Camperdown, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Footscray, Australia, 3011
- Footscray Hospital
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Gold Coast, Australia, 9726
- Griffith University
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Murdoch, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Wellington, Nuova Zelanda, 6021
- Wellington Hospital
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Caguas, Porto Rico, 00725
- Centro Reumatologico
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San Juan, Porto Rico, 00918
- Mindful Medical Research
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San Juan, Porto Rico, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
- Care Access Research - Huntington
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Upland, California, Stati Uniti, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
- Yale University
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Margate, Florida, Stati Uniti, 33063
- LIFE Clinical Trials
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33186
- Novel Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60208
- Northwestern University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Rutgers, The State University of New Jersey
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti maschi e femmine ≥18 anni e ≤74 anni al momento del consenso;
- American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2013 Criteri per SSc; dcSSc (ispessimento cutaneo sulla parte superiore delle braccia, sulla parte superiore delle gambe o sul tronco);
- SSc documentato fino a 6 anni dal primo fenomeno non di Raynaud con un mRSS totale ≥15;
- Nessuna dose nuova o aumentata di farmaci immunosoppressori nei 3 mesi precedenti lo screening;
- Metodo efficace di contraccezione per i partecipanti e i loro partner.
Criteri di esclusione:
- Sclerosi sistemica (SSc) grave o instabile o SSc con insufficienza d'organo allo stadio terminale;
- Paziente con FVC <60%;
- Storia di condizioni mediche clinicamente significative o terapie mediche concomitanti che escluderebbero il paziente, precluderebbero la partecipazione alla sperimentazione clinica, influenzerebbero la risposta al prodotto in studio o interferirebbero con le valutazioni dello studio;
- Anamnesi di dismotilità gastrointestinale che richieda nutrizione parenterale totale o ricovero in ospedale entro 6 mesi prima della Visita 1;
Uno qualsiasi dei seguenti valori per i test di laboratorio allo screening:
- Emoglobina <9 g/dL;
- Neutrofili <1,0 x 10^9/L;
- Piastrine <75 x 10^9/L;
- Clearance stimata della creatinina <50 ml/min secondo l'equazione di Cockcroft-Gault;
- Transaminasi sieriche >2,0 x limite normale superiore;
- Bilirubina totale ≥1,5 volte il limite superiore della norma.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: EHP-101 a basso dosaggio una volta al giorno
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EHP-101 o placebo verranno assunti una volta al giorno
EHP-101 o placebo saranno presi due volte al giorno
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Sperimentale: EHP-101 a basso dosaggio due volte al giorno
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EHP-101 o placebo verranno assunti una volta al giorno
EHP-101 o placebo saranno presi due volte al giorno
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Sperimentale: EHP-101 dose elevata una volta al giorno
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EHP-101 o placebo verranno assunti una volta al giorno
EHP-101 o placebo saranno presi due volte al giorno
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Sperimentale: EHP-101 dose elevata due volte al giorno
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EHP-101 o placebo verranno assunti una volta al giorno
EHP-101 o placebo saranno presi due volte al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 113
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Questo risultato sulla sicurezza combina la misura del numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (EA), la natura e la gravità di tali eventi avversi e la loro relazione con i trattamenti dello studio.
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Giorno 113
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo misurato dall'indice di risposta composito dell'American College of Rheumatology nella sclerosi sistemica cutanea diffusa
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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L'algoritmo esponenziale ACR CRISS determina la probabilità prevista di miglioramento rispetto al basale, incorporando il cambiamento nel Rodnan Skin Score modificato (mRSS), la capacità vitale forzata (FVC) % prevista, le valutazioni globali del medico e del paziente e l'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute della sclerodermia (S- HAQ-DI).
Il risultato è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%).
I soggetti non sono considerati migliorati (punteggio ACR CRISS = 0) se sviluppano nuove: 1) crisi renali; 2) diminuzione della FVC% prevista del 15% (relativa) rispetto al basale e confermata dopo 1 mese; o 3) insufficienza ventricolare sinistra (frazione di eiezione sistolica < 45%); o 4) nuova ipertensione dell'arteria polmonare al cateterismo del cuore destro che richiede trattamento.
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Giorno 85 e Giorno 113
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo nel Rodnan Skin Score modificato
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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L'mRSS consiste in una valutazione dello spessore cutaneo del paziente valutato mediante palpazione clinica utilizzando una scala da 0 a 3 (0 = pelle normale; 1 = spessore lieve; 2 = spessore moderato; 3 = spessore grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega per ciascuna delle 17 aree anatomiche superficiali del corpo: viso, parte anteriore del torace, addome e, con i lati destro e sinistro del corpo valutati separatamente, le dita, gli avambracci, la parte superiore delle braccia, le cosce, la parte inferiore delle gambe, il dorso delle mani e dei piedi.
I singoli valori vengono sommati e definiti come punteggio totale della pelle.
Il punteggio totale va da 0 a 51.
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Giorno 85 e Giorno 113
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo nella percentuale di capacità vitale forzata prevista
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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La capacità vitale forzata (FVC) è un test di funzionalità polmonare standard utilizzato per quantificare la debolezza dei muscoli respiratori.
FVC era il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri.
La capacità vitale forzata prevista si basa su una formula che utilizza sesso, età e altezza di una persona ed è una stima della capacità polmonare sana.
Percentuale di FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%
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Giorno 85 e Giorno 113
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo nel punteggio di valutazione globale del medico
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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La valutazione globale del medico dell'attività della malattia verrà eseguita utilizzando una versione numerica segmentata della scala analogica visiva in cui il medico seleziona un numero intero (0-10 numeri interi) che meglio riflette l'attività complessiva della malattia.
Il punteggio di valutazione numerica è ancorato da 2 descrittori verbali, uno di "nessuna attività della malattia" (punteggio pari a 0) e uno di "peggiore attività della malattia immaginabile" (punteggio pari a 10), con i numeri 1-9 equidistanti tra loro.
Il medico selezionerà un numero intero per descrivere l'attività della malattia.
Il periodo di richiamo è di una settimana.
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Giorno 85 e Giorno 113
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo nel punteggio di valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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La valutazione globale del paziente verrà eseguita con una versione numerica segmentata della scala analogica visiva in cui il soggetto seleziona un numero intero (0-10 numeri interi) che meglio riflette l'attività complessiva della malattia.
Il punteggio di valutazione numerica è ancorato da due descrittori verbali, uno di "nessuna attività della malattia" (punteggio pari a 0) e uno di "peggiore attività della malattia immaginabile" (punteggio pari a 10), con i numeri 1-9 equidistanti tra loro.
Il soggetto selezionerà un numero intero per descrivere l'attività della malattia.
Il periodo di richiamo è di una settimana.
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Giorno 85 e Giorno 113
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Effetto del trattamento di EHP-101 rispetto al placebo nel questionario di valutazione della salute della sclerodermia - Indice di disabilità
Lasso di tempo: Giorno 85 e Giorno 113
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S-HAQ-DI comprende 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività.
Ci sono due o tre domande per ogni sezione.
Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile farlo).
Gli otto punteggi delle otto sezioni vengono sommati e divisi per 8.
Se una sezione non è completata da un soggetto, il punteggio sommato viene diviso per 7. Pertanto, i punteggi massimi possono variare con un minimo di 0. Il risultato è il DI, l'indice di disabilità o indice di disabilità funzionale.
Il periodo di richiamo è di una settimana.
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Giorno 85 e Giorno 113
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale di EHP-101 rispetto al placebo nel sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dai pazienti-29 Breve
Lasso di tempo: Giorno 85
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(PROMIS)-29 Short misura il benessere fisico e mentale auto-riferito.
Consiste di 29 domande.
Le domande sono classificate su una scala Likert a 5 punti.
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Giorno 85
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Variazione rispetto al basale di EHP-101 rispetto al placebo in 5 dimensioni Itch Score
Lasso di tempo: Giorno 85
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5-D Itch Score comprende le seguenti 5 dimensioni: grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione.
Il periodo di richiamo è di due settimane.
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Giorno 85
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Variazione rispetto al basale di EHP-101 rispetto al placebo nell'Università della California, Los Angeles Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract Questionnaire
Lasso di tempo: Giorno 85
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L'UCLA SCTC GIT 2.0 ha 7 scale multi-item: reflusso, distensione/gonfiore, diarrea, sporcizia fecale, costipazione, benessere emotivo e funzionamento sociale e un punteggio GIT totale.
Tutte le scale hanno un punteggio da 0 [migliore qualità della vita correlata alla salute (HRQOL)] a 3 (peggiore HRQOL) ad eccezione delle scale per diarrea e costipazione (range 0-2 e 0-2,5, rispettivamente).
Il Total GIT Score, è sviluppato calcolando la media di 6 scale su 7 (esclusa la stitichezza).
Il periodo di richiamo è di una settimana.
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Giorno 85
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Variazione rispetto al basale di EHP-101 rispetto al placebo nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche: affaticamento
Lasso di tempo: Giorno 85
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La scala dell'affaticamento FACIT è uno strumento breve, di 13 voci e facile da amministrare, che misura il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana.
Verrà utilizzato il punteggio composito di tutti gli item.
Il punteggio totale va da 0 a 52.
Il periodo di richiamo è di una settimana.
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Giorno 85
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Variazione rispetto al basale di EHP-101 rispetto al placebo nel questionario di dominio europeo sulla qualità della vita 5
Lasso di tempo: Giorno 85
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Il sistema descrittivo EQ-5D comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione e come salute generale utilizzando una scala analogica visiva "termometro" con opzioni di risposta che vanno da 0 (la peggiore salute immaginabile ) a 100 (migliore salute immaginabile).
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Giorno 85
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Quantificazione dei livelli plasmatici del farmaco in diversi momenti per determinare la depressione
Lasso di tempo: Giorno 113
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Per determinare le concentrazioni plasmatiche di livello minimo della sostanza farmaceutica di EHP 101
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Giorno 113
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 giugno 2020
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
18 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EHP-101-SS01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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