Оценка безопасности, переносимости и предварительной эффективности EHP-101 при диффузном кожном системном склерозе
16 сентября 2023 г. обновлено: Emerald Health Pharmaceuticals
Фаза IIa, двойное слепое, рандомизированное, внутригрупповое плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности EHP-101 у пациентов с диффузным кожным системным склерозом
Целью этого исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и предварительной эффективности EHP-101 у взрослых субъектов с диффузным кожным системным склерозом (dcSSc).
Обзор исследования
Статус
Приостановленный
Подробное описание
Интервенционный, двойной слепой, рандомизированный, внутригрупповой плацебо-контролируемый дизайн будет использоваться для проверки безопасности, переносимости, фармакокинетики и предварительной эффективности EHP-101 у 36 пациентов в возрасте ≥ 18 и ≤ 74 лет с документально подтвержденным dcSSc.
Период скрининга составляет 28 дней, период лечения — 84 дня, последующее наблюдение — 28 дней.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
36
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amanda Hughes
- Номер телефона: +1 858-832-4887
- Электронная почта: ahughes@emeraldpharma.com
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Footscray, Австралия, 3011
- Footscray Hospital
-
Gold Coast, Австралия, 9726
- Griffith University
-
Murdoch, Австралия, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Австралия, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Wellington, Новая Зеландия, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Caguas, Пуэрто-Рико, 00725
- Centro Reumatologico
-
San Juan, Пуэрто-Рико, 00918
- Mindful Medical Research
-
San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85032
- Arizona Arthritis & Rheumatology Associates, P.C.
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92648
- Care Access Research - Huntington
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Division of Rheumatology
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Upland, California, Соединенные Штаты, 91786
- Inland Rheumatology Clinical Trials
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
Margate, Florida, Соединенные Штаты, 33063
- Life Clinical Trials
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33186
- Novel Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60208
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Rutgers, the State University of New Jersey
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 74 года (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола ≥18 лет и ≤74 лет на момент получения согласия;
- Американский колледж ревматологии/Европейская лига против ревматизма 2013 Критерии SSc; dcSSc (утолщение кожи на плечах, бедрах или туловище);
- Документально подтвержденный СС на срок до 6 лет от первого феномена не-Рейно с общим mRSS ≥15;
- Отсутствие новых или повышенных доз иммунодепрессантов в течение 3 месяцев до скрининга;
- Эффективный метод контрацепции для участников и их партнеров.
Критерий исключения:
- Тяжелый или нестабильный системный склероз (СС) или СС с терминальной стадией недостаточности органов;
- Пациент с ФЖЕЛ <60%;
- Наличие в анамнезе клинически значимого медицинского состояния или сопутствующих медикаментозных методов лечения, которые могут исключить пациента, исключить участие в клиническом исследовании, повлиять на реакцию на исследуемый продукт или помешать оценке исследования;
- Нарушение моторики желудочно-кишечного тракта в анамнезе, требующее полного парентерального питания или госпитализации в течение 6 месяцев до визита 1;
Любое из следующих значений лабораторных тестов при скрининге:
- Гемоглобин <9 г/дл;
- Нейтрофилы <1,0 x 10^9/л;
- Тромбоциты <75 x 10^9/л;
- Расчетный клиренс креатинина <50 мл/мин по уравнению Кокрофта-Голта;
- Сывороточные трансаминазы >2,0 x верхняя граница нормы;
- Общий билирубин ≥1,5 x верхняя граница нормы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: EHP-101 низкая доза один раз в день
|
EHP-101 или плацебо будут принимать один раз в день.
EHP-101 или плацебо будут принимать два раза в день.
|
|
Экспериментальный: EHP-101 низкая доза два раза в день
|
EHP-101 или плацебо будут принимать один раз в день.
EHP-101 или плацебо будут принимать два раза в день.
|
|
Экспериментальный: EHP-101 высокая доза один раз в день
|
EHP-101 или плацебо будут принимать один раз в день.
EHP-101 или плацебо будут принимать два раза в день.
|
|
Экспериментальный: Высокая доза EHP-101 два раза в день
|
EHP-101 или плацебо будут принимать один раз в день.
EHP-101 или плацебо будут принимать два раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: День 113
|
Этот показатель безопасности сочетает в себе количество субъектов, у которых наблюдались нежелательные явления (НЯ), характер и тяжесть этих НЯ и их связь с исследуемым лечением.
|
День 113
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо, измеренный комбинированным индексом ответа Американского колледжа ревматологов при диффузном кожном системном склерозе
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
Экспоненциальный алгоритм ACR CRISS определяет прогнозируемую вероятность улучшения по сравнению с исходным уровнем, включая изменение модифицированной шкалы кожи Роднана (mRSS), прогнозируемого % форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), глобальные оценки врача и пациента, а также индекс инвалидности по опроснику оценки состояния здоровья при склеродермии (S- ХАК-ДИ).
Результат представляет собой непрерывную переменную от 0,0 до 1,0 (0–100%).
Субъекты не считаются улучшенными (оценка ACR CRISS = 0), если у них развиваются новые: 1) почечный криз; 2) прогнозируемое снижение ФЖЕЛ% на 15% (относительно) от исходного уровня и подтвержденное через 1 месяц; или 3) левожелудочковая недостаточность (систолическая фракция выброса <45%); или 4) новая гипертензия легочной артерии при катетеризации правых отделов сердца, требующая лечения.
|
День 85 и День 113
|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо по модифицированной шкале Rodnan Skin Score
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
MRSS состоит из оценки толщины кожи пациента, оцениваемой при клинической пальпации с использованием шкалы от 0 до 3 (0 = нормальная кожа, 1 = небольшая толщина, 2 = умеренная толщина, 3 = сильная толщина кожи с невозможностью сжать кожу в складку в течение каждая из 17 поверхностных анатомических областей тела: лицо, передняя часть грудной клетки, живот и, при отдельном оценивании правой и левой сторон тела, пальцы, предплечья, плечи, бедра, голени, тыльная поверхность кистей и стоп.
Индивидуальные значения суммируются и определяются как общая оценка кожи.
Общий балл от 0 до 51.
|
День 85 и День 113
|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо в прогнозируемом проценте форсированной жизненной емкости легких
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) — это стандартный тест функции легких, используемый для количественной оценки слабости дыхательных мышц.
ФЖЕЛ – это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть после полного вдоха в вертикальном положении, измеряемый в литрах.
Прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких основана на формуле с использованием пола, возраста и роста человека и является оценкой объема здоровых легких.
Процент прогнозируемой ФЖЕЛ = (наблюдаемое значение)/(прогнозируемое значение) * 100%
|
День 85 и День 113
|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо в общей оценке врача
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
Общая оценка активности заболевания врачом будет проводиться с использованием сегментированной числовой версии визуальной аналоговой шкалы, в которой врач выбирает целое число (0-10 целых чисел), которое лучше всего отражает общую активность заболевания.
Числовая рейтинговая оценка привязана к двум вербальным дескрипторам, одному из которых соответствует «отсутствие активности заболевания» (оценка 0), а другому — «наихудшая вообразимая активность заболевания» (оценка 10), с цифрами 1–9, расположенными на равном расстоянии друг от друга.
Врач выберет целое число для описания активности болезни.
Срок отзыва - одна неделя.
|
День 85 и День 113
|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо в общей оценке пациентов
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
Общая оценка пациента будет проводиться с сегментированной числовой версией визуальной аналоговой шкалы, в которой субъект выбирает целое число (0-10 целых чисел), которое лучше всего отражает общую активность заболевания.
Числовая рейтинговая оценка привязана к двум вербальным дескрипторам, одному из которых соответствует «отсутствие активности заболевания» (оценка 0), а другому — «наихудшая вообразимая активность заболевания» (оценка 10), с цифрами 1–9, расположенными на равном расстоянии друг от друга.
Субъект выберет целое число для описания активности болезни.
Срок отзыва - одна неделя.
|
День 85 и День 113
|
|
Лечебный эффект EHP-101 по сравнению с плацебо в опроснике оценки состояния здоровья при склеродермии - индекс инвалидности
Временное ограничение: День 85 и День 113
|
S-HAQ-DI включает в себя 8 разделов: одевание, вставание, прием пищи, ходьба, гигиена, досягаемость, захват и действия.
В каждом разделе по два-три вопроса.
Оценка в каждом разделе от 0 (без затруднений) до 3 (не могу выполнить).
Восемь баллов по восьми разделам суммируются и делятся на 8.
Если субъект не завершает один раздел, суммарный балл делится на 7. Таким образом, максимальные баллы могут варьироваться с минимальным значением 0. Результатом является DI, индекс инвалидности или индекс функциональной инвалидности.
Срок отзыва - одна неделя.
|
День 85 и День 113
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем EHP-101 по сравнению с плацебо в Информационной системе оценки исходов, сообщаемых пациентами-29 Кратко
Временное ограничение: День 85
|
(ПРОМИС)-29 Краткие измерения самооценки физического и психического благополучия.
Он состоит из 29 вопросов.
Вопросы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта.
|
День 85
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем EHP-101 по сравнению с плацебо в 5-мерной шкале зуда
Временное ограничение: День 85
|
5-D шкала зуда включает следующие 5 параметров: степень, продолжительность, направление, нетрудоспособность и распространение.
Срок отзыва две недели.
|
День 85
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем EHP-101 по сравнению с плацебо в опроснике Консорциума клинических испытаний склеродермии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе по желудочно-кишечному тракту
Временное ограничение: День 85
|
UCLA SCTC GIT 2.0 имеет 7 многокомпонентных шкал: рефлюкс, вздутие живота/вздутие живота, диарея, фекальное загрязнение, запор, эмоциональное благополучие и социальное функционирование, а также общий балл ЖКТ.
Все шкалы оцениваются от 0 [лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL)] до 3 (хуже HRQOL), за исключением шкал диареи и запоров (диапазоны 0–2 и 0–2,5 соответственно).
Общая оценка ЖКТ рассчитывается путем усреднения 6 из 7 шкал (за исключением запоров).
Срок отзыва - одна неделя.
|
День 85
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем EHP-101 по сравнению с плацебо в функциональной оценке терапии хронических заболеваний: утомляемость
Временное ограничение: День 85
|
Шкала усталости FACIT представляет собой короткий, состоящий из 13 пунктов, простой в применении инструмент, который измеряет уровень усталости человека во время его обычной повседневной деятельности за последнюю неделю.
Будет использована общая оценка всех предметов.
Сумма баллов варьируется от 0 до 52.
Срок отзыва - одна неделя.
|
День 85
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем EHP-101 по сравнению с плацебо в европейском опроснике по качеству жизни 5 доменов
Временное ограничение: День 85
|
Описательная система EQ-5D включает следующие 5 измерений: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия, а также общее состояние здоровья с использованием визуальной аналоговой шкалы «термометр» с вариантами ответа от 0 (наихудшее вообразимое состояние здоровья до ) до 100 (наилучшее вообразимое здоровье).
|
День 85
|
|
Количественное определение уровня лекарственного средства в плазме в разные моменты времени для определения минимума
Временное ограничение: День 113
|
Для определения минимальных концентраций в плазме крови лекарственного вещества ЭГП 101
|
День 113
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 июня 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EHP-101-SS01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .