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脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された患者の登録

2023年4月18日 更新者：AveXis, Inc.

脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された患者の前向き長期登録

脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、染色体 5q13 上の生存運動ニューロン 1 遺伝子 (SMN1) の喪失または変異によって引き起こされる神経遺伝学的障害であり、SMN タンパク質レベルの低下と運動ニューロンの選択的機能障害を引き起こします。 SMA は常染色体劣性の早期小児疾患で、出生率は 1:10,000 です。 SMA は、遺伝性疾患による乳児死亡率の主な原因です。

最近まで、これらの患者の治療の中心は支持療法でした。 しかし、遺伝子置換、遺伝子増強、運動ニューロン保護、筋肉増強に焦点を当てた医療の進歩は、将来、これらの患者の管理と予後を変える可能性があります。

このレジストリの目的は、治療オプションの進歩に照らして、SMA 患者の長期転帰を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは前向き、多施設、多国籍、非介入観察研究です。 すべての患者は、臨床現場の通常の臨床診療、すなわち、臨床医が SMA 患者の臨床判断に従って選択する診断および臨床治療/診療プロセスに従って管理されます。 臨床ケアは、プロトコルによって駆動されません。 通常の臨床診療を超えて追加の訪問や調査が行われることはありません。 患者は、登録から 15 年間、または死亡するまでのいずれか早い方まで追跡されます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

500

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承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Novartis Gene Therapies (former AveXis) Medinfo
  • 電話番号：1-833-828-3947
  • メール：medinfo.gtx@novartis.com

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、1 D01 XD99
        • 募集
        • Children's University Hospital-UCD School of Medicine Scoil an Leighis
        • コンタクト：
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • 募集
        • Phoenix Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Saunder Bernes, MD
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kapil Arya, MD
        • コンタクト：
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92350
        • 募集
        • Loma Linda University Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David Michelson, MD
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Leigh Maria Ramos-Platt, MD
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California Los Angeles Health
        • コンタクト：
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • 募集
        • Valley Children's Healthcare
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raymund David, MD
      • Madera、California、アメリカ、93638
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amanda Fernandez, MD
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • University of California Davis Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nanette Joyce, DO
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julie Parsons, MD
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06034
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • 募集
        • Yale-New Haven Health System
        • 主任研究者：
          • Cristian Ionita, MD
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • 募集
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Britt Stroud, MD
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 募集
        • Nicklaus Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paula Schleifer, MD
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • 募集
        • Adventist Health System - Florida
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kihyeong Lee, MD
      • Palmetto Bay、Florida、アメリカ、33157
        • 募集
        • Jackson South Medical Center
        • 主任研究者：
          • Paula Schleifer, MD
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University Health University Hospital (IUHUH)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcia Felker, MD
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242-1009
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • University of Louisville
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Arpita Lakhotia, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Peter Karachunski, MD
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • 募集
        • University of Missouri Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jane Emerson, MD
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Craig Zaidman, MD
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • 募集
        • Atlantic Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Darius Adams, MD
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
      • Stony Brook、New York、アメリカ、11794
        • 募集
        • The State University of New York
        • 主任研究者：
          • Simona Treidler, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Edward Smith, MD
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308-1062
        • 募集
        • Akron Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ian Rossman, MD, PhD
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3026
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cuixia Tian, MD
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • Oklahoma University Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Danielle DeMarzo, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Erika Finanger, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 主任研究者：
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
        • 募集
        • Prisma Health
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Addie Hunnicutt, MD
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • 募集
        • Methodist Le Bonheur Healthcare
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elena Caron, MD
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78731
        • 募集
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jinfon Ong, MD
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 募集
        • Cook Children's
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Warren Marks, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Timothy Lotze, MD
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • 募集
        • CHRISTUS Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Melissa Svoboda, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • University of Utah
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Russell Butterfield, MD, PhD
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • 募集
        • University of Virginia Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca Scharf, MD
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 主任研究者：
          • Crystal Proud, MD
        • コンタクト：
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Seth Perlman, MD
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • 募集
        • MultiCare Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anisha Schwarz, MD
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • 募集
        • University of Wisconsin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Kwon, MD
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matthew Harmelink, MD
  • イスラエル
      • Be'er Sheva、イスラエル、85025
        • 募集
        • Soroka Medical Centre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Iris Noyman, MD
      • Holon、イスラエル、5822012
        • 募集
        • Wolfson medical center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mira Ginsberg, MD
      • H̱olon、イスラエル、582201
        • 募集
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aviva Fattal, MD
      • Petah tikva、イスラエル、4920235
        • 募集
        • Schneider- Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sharon Aharoni, MD
  • ギリシャ
      • Thessaloníki、ギリシャ、546 42
        • 募集
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
        • 主任研究者：
          • Dimitrios Zafeiriou, MD
        • コンタクト：
          • Dimitrios Zafeiriou, MD
          • 電話番号：(+30) 2310 99 29 63
          • メール：dizafeir@auth.gr
    • Athens
      • Chaïdári、Athens、ギリシャ、124 62
        • 募集
        • University General Hospital Attikon
        • コンタクト：
          • Argyrios Dinopoulos, MD
          • 電話番号：(+30) 210 583 1000
          • メール：argidino@yahoo.com
        • 主任研究者：
          • Argyrios Dinopoulos, MD
  • ポルトガル
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • 募集
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, EPE
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Teresa Moreno, MD
  • ロシア連邦
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、197341
        • 募集
        • Almazov National Medical Research Centre
        • 主任研究者：
          • Natalia Petrova, md
        • コンタクト：
  • 台湾
      • Kaohsiung city、台湾、80756
        • 募集
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
        • 主任研究者：
          • Yuh-Jyh Jong, MD
        • コンタクト：
  • 大韓民国
      • Daegu、大韓民国、41944
        • 募集
        • Kyungpook National University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yunjeong Lee, MD
      • Seongnam-si、大韓民国、13620
        • 募集
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anna Cho, MD
      • Seoul、大韓民国、03722
        • 募集
        • Severance Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hoonchul Kang, MD
      • Yangsan、大韓民国、50612
        • 募集
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yunjin Lee, MD
  • 日本
      • Fukui、日本、910-8526
        • 募集
        • Fukui Prefectural Hospital
        • コンタクト：
          • Genrei Ohta
          • 電話番号：+81-776-54-5151
        • 主任研究者：
          • Genrei Ohta
    • Aichi
      • Nagakute-shi、Aichi、日本、480-1195
        • 積極的、募集していない
        • Aichi Medical University Hospital
      • Toyoake-shi、Aichi、日本、470-1192
        • まだ募集していません
        • Fujita Health University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Naoko Ishihara, MD
    • Chiba
      • Chiba-shi、Chiba、日本、266-0007
        • 募集
        • Chiba Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Taku Omata, MD
    • Fukuoka
      • Kurume-shi、Fukuoka、日本、830-0011
        • 募集
        • Kurume University Hospital
        • コンタクト：
          • Kotaro Yuge
          • 電話番号：+81-942-38-1792
        • 主任研究者：
          • Kotaro Yuge, MD
    • Gifu
      • Gifu-shi、Gifu、日本、500-8717
        • 募集
        • Gifu Prefectural General Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Atsushi Imamura, MD
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi、Hokkaido、日本、060-8543
        • 募集
        • Sapporo Medical University Hospital
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Shinobu Fukumura
    • Kagawa
      • Kita-gun、Kagawa、日本、761-0793
        • 募集
        • Kagawa University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yukihiko Konishi
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi、Kanagawa、日本、232-8555
        • 募集
        • Kanagawa Children's Medical Center
        • コンタクト：
          • Tomohide Goto
          • 電話番号：+81-45-711-2351
          • メール：tgoto@kcmc.jp
        • 主任研究者：
          • Tomohide Goto, MD
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi、Kumamoto、日本、860-8556
        • 募集
        • Kumamoto University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shiro Ozasa
    • Miyagi
      • Sendai-shi、Miyagi、日本、989-3126
        • 募集
        • Miyagi Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Yukimune Okubo
          • 電話番号：+81-22-391-5111
        • 主任研究者：
          • Yukimune Okubo
    • Obihiro-shi
      • Hokkaido、Obihiro-shi、日本、080-0024
        • 募集
        • Obihiro Kosei Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kimiaki Uetake
    • Shiga
      • Moriyama-shi、Shiga、日本、524-0022
        • 募集
        • Shiga Medical Center for Children
        • コンタクト：
          • Kenji Inoue
          • 電話番号：+81-77-582-6200
        • 主任研究者：
          • Kenji Inoue
    • Shizuoka
      • Hamamatsu-shi、Shizuoka、日本、431-3192
        • 募集
        • Hamamatsu University School of Medicine, University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tokiko Fukuda
    • Tochigi
      • Shimotsuke-shi、Tochigi、日本、329-0498
        • 募集
        • Jichi Medical University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Takanori Yamagata
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、162-8655
        • 募集
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Reiko Arakawa, MD
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-0023
        • まだ募集していません
        • Tokyo Medical University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shingo Oana

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究には、SMAと診断された少なくとも500人の患者が登録されます。 レジストリは、5年間の募集中にAVXS-101で治療されたすべての患者をレジストリに登録しようとします。

説明

包含基準:

  • 2018 年 5 月 24 日以降に遺伝的に確認された SMA 患者。
  • レジストリへの参加について適切な同意/同意が得られていること

除外基準:

-現在、SMAを治療するための治験薬を含む介入臨床試験に登録されています。

注: AVXS-101 (Zolgensma) の Compassionate Use Program (CUP) に参加している患者 (Managed Access Program (MAP)、Expanded Access Program (EAP)、Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) など)または指名患者プログラム（NPP）は、SMAの遺伝子確認の日付に関係なく、レジストリに登録する資格があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：エコロジカルまたはコミュニティ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
将来の観察記録
これは、前向き、多施設、多国籍、非介入の観察登録です。
他の：将来の観察記録
この前向き観察レジストリは、SMA と診断された患者の長期転帰を評価します。
薬：ゾルゲンスマ
ゾルゲンスマは、通常の臨床診療に従って患者に投与され、プロトコルによって臨床ケアが義務付けられることはありません。 そのため、ゾルゲンスマを処方する決定は、患者をこの研究に含める決定とは別のものです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Kaplan Meier 法を使用して推定する SMA 患者全員の生存確率の変化
時間枠：ベースラインで収集された情報と、6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査までの 1 年ごとの情報に基づいています。
ベースラインで収集された情報と、6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査までの 1 年ごとの情報に基づいています。
ベースラインからの変更 フィラデルフィア小児病院 未病またはタイプ I SMA の乳児における神経筋障害の乳児検査 (CHOP-INTEND)
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
CHOP INTEND スコアの範囲は 0 ～ 64 で、スコアが高いほど運動機能が高いことを示します
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
ベースラインからの変化 発症前の I 型または II 型 SMA の乳児における Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
HINE スコアの範囲は 0 ～ 26 で、スコアが高いほど発達が進んでいることを示します。
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
II 型および III 型 SMA 患者の Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後 15 年間の追跡調査まで毎年
HFMSE スコアの範囲は 0 ～ 66 で、スコアが高いほど発達が進んでいることを示します。
ベースラインおよび 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後 15 年間の追跡調査まで毎年
治療緊急有害事象の発生率
時間枠：15年間のフォローアップを通じて
15年間のフォローアップを通じて
治療緊急の重篤な有害事象の発生率
時間枠：15年間のフォローアップを通じて
15年間のフォローアップを通じて
治療に関連する治療緊急有害事象の発生率
時間枠：15年間のフォローアップを通じて
15年間のフォローアップを通じて
治療緊急血小板減少症、肝毒性および心臓の有害事象の発生率
時間枠：15年間のフォローアップを通じて
15年間のフォローアップを通じて

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
入院率のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
Zarit Burdenインタビューのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
Zarit Burden Total Score の範囲は 0 ～ 88 です。 スコアが高いほど、負担のレベルが高くなります。
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
PedsQL患者インタビューにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
PedsQL Total Scale Score は、すべての項目の平均であり、範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が高いことと相関します
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
PedsQL 親インタビューのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
PedsQL Total Scale Score は、すべての項目の平均であり、範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が高いことと相関します
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
人工呼吸器のサポート (BiPAP、気管内チューブ) を必要とする患者のベースラインからの変化率
時間枠：: ベースラインと 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査で 1 年ごと
: ベースラインと 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査で 1 年ごと
栄養サポートを必要とする患者のベースラインからの変化 (胃瘻チューブ、ニッセン噴門形成術を伴う胃空腸チューブ (GT)、ニッセン噴門形成術を伴わない GT、経鼻胃管、鼻空腸管または経皮的内視鏡的胃瘻術)
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
ベースラインおよび 6 か月ごとから 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査まで毎年
可動装置サポートを必要とする患者のベースラインからの変化 (足首足装具、くるぶし上装具、装具/靴インサート、膝固定具、膝足首足装具、手の添え木、脊椎装具)
時間枠：: ベースラインと 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査で 1 年ごと
: ベースラインと 6 か月ごとの 2 年間の追跡調査、その後は 15 年間の追跡調査で 1 年ごと

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AveXis, Inc.

協力者

United BioSource, LLC

捜査官

  • スタディディレクター：Eric Faulkner、Novartis Gene Therapies

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月25日

一次修了 (予想される)

2038年6月30日

研究の完了 (予想される)

2038年6月30日

試験登録日

最初に提出

2019年9月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月20日

最初の投稿 (実際)

2019年11月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月18日

最終確認日

2023年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AVXS-101-RG-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

医学雑誌に投稿する予定の原稿の著者は、国際医学雑誌編集者委員会 (ICMJE) の生物医学雑誌に投稿される原稿の統一要件 (www.icmje.org) に従って決定されるものとします。

医師は、医師が多施設レジストリの一部である場合、個々の医師の結果がそれらの前に公開または提示されないようにするために、ノバルティス遺伝子治療とのレジストリの結果の意図された開示を事前に調整することに同意します。ただし、Novartis Gene Therapies による書面による別段の合意がない限り、

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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