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척수근위축증(SMA) 진단을 받은 환자 등록

2025년 1월 30일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

척추 근육 위축증(SMA) 진단을 받은 환자의 전향적 장기 등록

척수성 근위축증(SMA)은 염색체 5q13에 있는 생존 운동 뉴런 1 유전자(SMN1)의 손실 또는 돌연변이로 인해 발생하는 신경 유전학적 장애로, SMN 단백질 수준이 감소하고 운동 뉴런의 선택적인 기능 장애를 초래합니다. SMA는 1:10,000의 출생률을 보이는 상염색체 열성 유아기 질환입니다. SMA는 유전 질환으로 인한 영아 사망의 주요 원인입니다.

최근까지 이들 환자를 위한 치료의 중심은 지지적 의료였다. 그러나 유전자 교체, 유전자 강화, 운동 신경 보호 및 근육 강화에 초점을 맞춘 의학적 치료의 발전은 향후 이러한 환자의 관리 및 예후를 바꿀 가능성이 있습니다.

이 레지스트리의 목적은 치료 옵션의 발전과 관련하여 SMA 환자의 장기적인 결과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 전향적, 다중 센터, 다국적, 비간섭 관찰 연구입니다. 모든 환자는 SMA 환자에 대한 임상적 판단에 따라 임상의가 선택하는 진단 및 임상 치료/실습 과정인 임상 현장의 정상적인 임상 실습에 따라 관리됩니다. 임상 치료는 프로토콜에 의해 주도되지 않습니다. 정상적인 임상 실습 외에 추가 방문이나 조사는 수행되지 않습니다. 환자는 등록일로부터 15년 동안 또는 사망할 때까지 중 더 빠른 기간 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

700

확장된 액세스

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연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Gene Therapies
  • 전화번호: +4161324111

연구 장소

  • 그리스
      • Thessaloniki, 그리스, 115 27
        • 모병
        • St. Sophia Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Maria Roser-Pons, MD, MD
      • Thessaloníki, 그리스, 546 42
        • 모병
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
        • 수석 연구원:
          • Dimitrios Zafeiriou, MD
        • 연락하다:
          • Dimitrios Zafeiriou, MD
          • 전화번호: +30 2310 99 29 63
          • 이메일: dizafeir@auth.gr
    • Athens
      • Chaïdári, Athens, 그리스, 124 62
        • 모병
        • University General Hospital Attikon
        • 수석 연구원:
          • Argyrios Dinopoulos, MD
        • 연락하다:
    • Attikis
      • Penteli, Attikis, 그리스, 152 36
        • 모병
        • Penteli Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Chrysanthi Tsimakidi
  • 대만
      • Kaohsiung city, 대만, 80756
        • 모병
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
        • 수석 연구원:
          • Yuh-Jyh Jong, MD
        • 연락하다:
      • Taichung, 대만, 404327
        • 모병
        • China Medical University Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • I-Ching Chou
      • Taipei, 대만, 11217
        • 모병
        • Taipei Veterans General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dau-Ming NIU
      • Taipei, 대만, 100229
        • 모병
        • National Taiwan University Hospital
        • 수석 연구원:
          • Yin-Hsiu CHIEN, MD
        • 연락하다:
      • Taoyuan, 대만, 333
        • 모병
        • Chang Gung Memorial Hospital Linkou Branch
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • I-Jun CHOU, MD
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국, 41944
        • 모병
        • Kyungpook National University Hospital
        • 수석 연구원:
          • Yunjeong Lee, MD
        • 연락하다:
      • Seongnam-si, 대한민국, 13620
        • 모병
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anna Cho, MD
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Severance Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hoonchul Kang, MD
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • 모병
        • Seoul National University Children's Hospital
        • 연락하다:
          • MD
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jong Hee Chae
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • 모병
        • Samsung Medical Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jiwon Lee
      • Yangsan, 대한민국, 50612
        • 모병
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yunjin Lee, MD
      • Yongin-si, 대한민국, 16995
        • 모병
        • Yongin Severance Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Haneul Lee
  • 러시아 연방
      • Saint Petersburg, 러시아 연방, 197341
        • 모병
        • Almazov National Medical Research Centre
        • 수석 연구원:
          • Natalia Petrova, md
        • 연락하다:
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 041408
        • 모병
        • Centrul de Recuperare pentru Copii dr. Nicolae Robanescu
        • 연락하다:
          • Madalina Cristina Leanca, MD
          • 전화번호: (+40) 726 274 907
          • 이메일: mada332@yahoo.com
        • 수석 연구원:
          • Madalina Cristina Leanca
      • Bucharest, 루마니아, 041914
        • 모병
        • Spitalul Clinic de Psihiatrie
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Loana Minciu
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 모병
        • Phoenix Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Saunder Bernes, MD
        • 연락하다:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kapil Arya, MD
        • 연락하다:
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92350
        • 완전한
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Leigh Maria Ramos-Platt, MD
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California Los Angeles Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Perry Shieh, MD, PhD
      • Madera, California, 미국, 93636
        • 모병
        • Valley Children's Healthcare
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raymund David, MD
      • Madera, California, 미국, 93638
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amanda Fernandez, MD
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • University Of California Davis Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nanette Joyce, DO
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chamindra Konersman, MD
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06034
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • 모병
        • Yale-New Haven Health System
        • 수석 연구원:
          • Cristian Ionita, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33908
        • 모병
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Britt Stroud, MD
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 완전한
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • 완전한
        • Adventist Health System - Florida
      • Palmetto Bay, Florida, 미국, 33157
        • 모병
        • Jackson South Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Paula Schleifer, MD
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Indiana University Health University Hospital (IUHUH)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marcia Felker, MD
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1009
        • 모병
        • University of Iowa
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • University of Minnesota
        • 수석 연구원:
          • Peter Karachunski, MD
        • 연락하다:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • 모병
        • University of Missouri Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jane Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Craig Zaidman, MD
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07960
        • 모병
        • Atlantic Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Darius Adams, MD
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
      • Stony Brook, New York, 미국, 11794
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mai Elmallah, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308-1062
        • 완전한
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cuixia Tian, MD
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 완전한
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • 완전한
        • Oklahoma University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • 모병
        • Oregon Health and Science University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Erika Finanger, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29615
        • 모병
        • Prisma Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Addie Hunnicutt, MD
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • 모병
        • Methodist Le Bonheur Healthcare
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elena Caron, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78731
        • 완전한
        • Child Neurology Consultants of Austin
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • 완전한
        • Children's Health
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Cook Children's
        • 수석 연구원:
          • Warren Marks, MD
        • 연락하다:
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Timothy Lotze, MD
        • 연락하다:
      • San Antonio, Texas, 미국, 78207
        • 모병
        • CHRISTUS Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Melissa Svoboda, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • University of Utah
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Russell Butterfield, MD, PhD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • 모병
        • University of Virginia Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca Scharf, MD
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 모병
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 수석 연구원:
          • Crystal Proud, MD
        • 연락하다:
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • 모병
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amy Harper, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • 모병
        • MultiCare Health System
        • 수석 연구원:
          • Anisha Schwarz, MD
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • 모병
        • University of Wisconsin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Kwon, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Matthew Harmelink, MD
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, 1 D01 XD99
        • 모병
        • Children's University Hospital-UCD School of Medicine Scoil an Leighis
        • 연락하다:
  • 이스라엘
      • Be'er Sheva, 이스라엘, 85025
        • 모병
        • Soroka Medical Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Iris Noyman, MD
      • Holon, 이스라엘, 5822012
        • 모병
        • Wolfson Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mira Ginsberg, MD
      • H̱olon, 이스라엘, 582201
        • 모병
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aviva Fattal, MD
      • Petah tikva, 이스라엘, 4920235
        • 모병
        • Schneider- Children's Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sharon Aharoni, MD
  • 일본
      • Fukui, 일본, 910-8526
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Fukui Prefectural Hospital
      • Hokkaido, 일본, 051-0005
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Nikko Memorial Hospital
      • Saitama, 일본, 343-0845
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Aichi
      • Nagakute-shi, Aichi, 일본, 480-1195
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Aichi Medical University Hospital
      • Toyoake-shi, Aichi, 일본, 470-1192
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Fujita Health University Hospital
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, 일본, 266-0007
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Chiba Children's Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, 일본, 830-0011
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Kurume University Hospital
    • Gifu
      • Gifu-shi, Gifu, 일본, 500-8717
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Gifu Prefectural General Medical Center
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi, Hokkaido, 일본, 060-8543
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Sapporo Medical University Hospital
    • Kagawa
      • Kita-gun, Kagawa, 일본, 761-0793
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, 일본, 232-8555
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, 일본, 860-8556
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Kumamoto University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, 일본, 989-3126
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Miyagi Children's Hospital
    • Obihiro-shi
      • Hokkaido, Obihiro-shi, 일본, 080-0024
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Obihiro Kosei Hospital
    • Shiga
      • Moriyama-shi, Shiga, 일본, 524-0022
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Shiga Medical Center for Children
    • Shizuoka
      • Hamamatsu-shi, Shizuoka, 일본, 431-3192
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hamamatsu University School of Medicine, University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke-shi, Tochigi, 일본, 329-0498
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-0023
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-8655
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 300-6020
        • 모병
        • CHUC - Hospital Pediatrico
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Joana Ribeiro, MD
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • 모병
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, EPE
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Teresa Moreno, MD
      • Lisboa, 포르투갈, 1169-045
        • 모병
        • Centro Hospitalar Universitaria de Lisboa Central, EPE
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jose Pedro Vieira, MD
      • Porto, 포르투갈, 4050-371
        • 모병
        • Centro Hospitalar Universitario de Porto, EPE
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cristina Garrido, MD
      • Porto, 포르투갈, 4200-319
        • 모병
        • Centro Hospitalar Universitário de São João, EPE
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raquel Carvalho Sousa
  • 폴란드
      • Lublin, 폴란드, 20-093
        • 모병
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciec
        • 연락하다:
          • Magdalena Chroscinska-Krawczyk, MD
          • 전화번호: (+48) 669 487 491
          • 이메일: magdalenachk@wp.pl
        • 수석 연구원:
          • Magdalena Chroscinska-Krawczyk, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 SMA 진단을 ​​받은 최소 500명의 환자를 등록할 것입니다. 레지스트리는 모집 5년 동안 AVXS-101로 치료받은 모든 환자를 레지스트리에 등록하려고 시도할 것입니다.

설명

포함 기준:

  • 2018년 5월 24일 또는 그 이후에 유전적으로 확인된 SMA 환자.
  • 레지스트리 참여에 대한 적절한 동의/동의를 얻었습니다.

제외 기준:

- 현재 SMA 치료를 위한 조사 의약품을 포함하는 중재적 임상 시험에 등록되어 있습니다.

참고: MAP(Managed Access Program), EAP(Expanded Access Program), SPI(Single Patient Investigational New Drug)와 같은 AVXS-101(Zolgensma)에 대한 동정적 사용 프로그램(CUP)에 참여하는 환자 또는 지정 환자 프로그램(NPP)은 SMA의 유전자 확인 날짜와 관계없이 레지스트리에 등록할 자격이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 생태 또는 커뮤니티
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
예상 관측 레지스트리
이것은 전망적, 다중 센터, 다국적, 비개입적 관찰 레지스트리입니다.
다른: 예상 관측 레지스트리
이 전향적 관찰 등록은 SMA 진단을 ​​받은 환자의 장기적인 결과를 평가할 것입니다.
의약품: 졸겐스마
Zolgensma는 정상적인 임상 실습에 따라 환자에게 제공되며 임상 치료는 프로토콜에 의해 의무화되지 않습니다. 따라서 Zolgensma 처방 결정은 환자를 본 연구에 포함시키기로 한 결정과 별개입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Kaplan Meier 방법을 사용하여 추정하는 모든 SMA 환자의 생존 확률 변화
기간: 베이스라인에서 수집된 정보와 6개월에서 2년까지의 후속 조치, 그 다음에는 15년 동안의 후속 조치에서 수집된 정보를 기반으로 합니다.
베이스라인에서 수집된 정보와 6개월에서 2년까지의 후속 조치, 그 다음에는 15년 동안의 후속 조치에서 수집된 정보를 기반으로 합니다.
전증상 또는 제1형 SMA가 있는 영아의 기본 필라델피아 어린이 병원 신경근 장애 영아 검사(CHOP-INTEND)에서 변경
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
CHOP INTEND 점수 범위는 0~64이며 점수가 높을수록 운동 기능이 높음을 나타냅니다.
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
전증상, I형 또는 II형 SMA가 있는 영아의 기준선 해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE)에서 변경
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
HINE 점수 범위는 0~26이며 점수가 높을수록 더 발달했음을 나타냅니다.
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
Type II 및 III SMA 환자에 대한 Hammersmith Functional Motor Scale Expanded(HFMSE)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 이후 후속 조치의 15년 동안 매년
HFMSE 점수 범위는 0에서 66까지이며 점수가 높을수록 더 발달했음을 나타냅니다.
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 이후 후속 조치의 15년 동안 매년
치료 긴급 부작용 발생률
기간: 15년의 추적을 통해
15년의 추적을 통해
치료 긴급 심각한 이상 반응의 발생률
기간: 15년의 추적을 통해
15년의 추적을 통해
치료와 관련된 치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 15년의 추적을 통해
15년의 추적을 통해
치료 긴급 혈소판감소증, 간독성 및 심장 부작용의 발생률
기간: 15년의 추적을 통해
15년의 추적을 통해

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
입원율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
Zarit Burden 인터뷰의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
Zarit Burden Total Score의 범위는 0에서 88까지입니다. 점수가 높을수록 부담 수준이 높습니다.
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
PedsQL 환자 인터뷰에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
PedsQL 총 척도 점수는 모든 항목의 평균이며 범위는 0~100입니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질과 관련이 있습니다
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
PedsQL 부모 인터뷰의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
PedsQL 총 척도 점수는 모든 항목의 평균이며 범위는 0~100입니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질과 관련이 있습니다
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
인공호흡기 지원(BiPAP, 기관내관)이 필요한 환자 비율의 기준선 대비 변화
기간: : 기준선 및 6개월마다 ~ 2년 추적, 이후 15년 동안 매년 추적
: 기준선 및 6개월마다 ~ 2년 추적, 이후 15년 동안 매년 추적
기준선에서 영양 지원이 필요한 환자 비율의 변화(위루관, Nissen fundoplication이 있는 Gastrojejunal tube(GT), Nissen fundoplication이 없는 GT, Nasogastrictube, Nasojejunaltube 또는 경피적 내시경 위루술)
기간: 기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
기준선 및 후속 조치의 6개월에서 2년마다, 그 후 후속 조치의 15년 동안 매년
베이스라인 대비 이동 장치 지원이 필요한 환자 비율의 변화(발목 보조기, 척추 보조기, 보조기/신발 삽입물, 무릎 고정 장치, 무릎 발목 보조기, 손 부목, 척추 보조기)
기간: : 기준선 및 6개월마다 ~ 2년 추적, 이후 15년 동안 매년 추적
: 기준선 및 6개월마다 ~ 2년 추적, 이후 15년 동안 매년 추적

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

협력자

United BioSource, LLC

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 25일

기본 완료 (추정된)

2038년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2038년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 9월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 20일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 1월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • COAV101A12001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

의학 저널에 투고할 예정인 원고의 저자는 International Committee of Medical Journal Editors(ICMJE) Uniform Requirements for Manuscripts Submitted to Biomedical Journals(www.icmje.org)에 따라 결정됩니다.

의사는 의사가 다중 센터 레지스트리의 일부인 경우 개별 의사의 결과가 게시되거나 제시되지 않도록 Novartis Gene Therapies와 레지스트리 결과의 의도된 공개를 사전에 조정해야 한다는 데 동의합니다. Novartis Gene Therapies가 서면으로 달리 동의하지 않는 한 다기관 레지스트리의

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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