Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie (SMA)

30. ledna 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Prospektivní, dlouhodobý registr pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie (SMA)

Spinální svalová atrofie (SMA) je neurogenetická porucha způsobená ztrátou nebo mutací v genu pro přežití motorického neuronu 1 (SMN1) na chromozomu 5q13, která vede ke snížení hladin proteinu SMN a selektivní dysfunkci motorických neuronů. SMA je autozomálně recesivní onemocnění raného dětství s incidencí 1:10 000 živě narozených dětí. SMA je hlavní příčinou dětské úmrtnosti v důsledku genetických onemocnění.

Základem léčby těchto pacientů byla donedávna podpůrná lékařská péče. Pokroky v lékařské léčbě zaměřené na náhradu genů, posílení genů, ochranu motorických neuronů a posílení svalů však pravděpodobně v budoucnu změní léčbu a prognózu těchto pacientů.

Účelem tohoto registru je posoudit dlouhodobé výsledky pacientů se SMA v kontextu pokroku v možnostech léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Spinální svalová atrofie (SMA)

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, multicentrickou, nadnárodní, neintervenční observační studii. Všichni pacienti budou léčeni v souladu s běžnou klinickou praxí klinického pracoviště, tj. diagnostickým a klinickým léčebným/praktickým procesem, který lékař zvolí podle svého klinického úsudku pro pacienta se SMA. Klinická péče se nebude řídit protokolem. Žádné další návštěvy ani vyšetření nebudou prováděny nad rámec běžné klinické praxe. Pacienti budou sledováni po dobu 15 let od zařazení nebo do smrti, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

700

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Novartis Gene Therapies
Telefonní číslo: 1-888-669-6682
E-mail: novartis.email@novartis.com

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Novartis Gene Therapies
Telefonní číslo: +4161324111

Studijní místa

Irsko
- - Dublin, Irsko, 1 D01 XD99
    - Nábor
    - Children's University Hospital-UCD School of Medicine Scoil an Leighis
    - Kontakt:
      
      Declan O Rourke, MD
      
      Telefonní číslo: +353 1 8784722
      
      E-mail: declan.orourke@cuh.ie
Izrael
- - Be'er Sheva, Izrael, 85025
    - Nábor
    - Soroka Medical Centre
    - Kontakt:
      
      Iris Noyman, MD
      
      Telefonní číslo: 972-86245911
      
      E-mail: IRISN@clalit.org.il
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Iris Noyman, MD
  - Holon, Izrael, 5822012
    - Nábor
    - Wolfson Medical Center
    - Kontakt:
      
      Mira Ginsberg, MD
      
      Telefonní číslo: 972-3-5028936
      
      E-mail: miraginsberg@gmail.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mira Ginsberg, MD
  - H̱olon, Izrael, 582201
    - Nábor
    - Tel-Aviv Sourasky Medical Center
    - Kontakt:
      
      Aviva Fattal, MD
      
      Telefonní číslo: 972-3-6974115
      
      E-mail: afatal@post.tau.ac.il
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Aviva Fattal, MD
  - Petah tikva, Izrael, 4920235
    - Nábor
    - Schneider- Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Sharon Aharoni, MD
      
      Telefonní číslo: 972-3-9253398
      
      E-mail: Sharonah@clalit.org.il
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Sharon Aharoni, MD
Japonsko
- - Fukui, Japonsko, 910-8526
    - Aktivní, ne nábor
    - Fukui Prefectural Hospital
  - Hokkaido, Japonsko, 051-0005
    - Aktivní, ne nábor
    - Nikko Memorial Hospital
  - Saitama, Japonsko, 343-0845
    - Aktivní, ne nábor
    - Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
- Aichi
  - Nagakute-shi, Aichi, Japonsko, 480-1195
    - Aktivní, ne nábor
    - Aichi Medical University Hospital
  - Toyoake-shi, Aichi, Japonsko, 470-1192
    - Aktivní, ne nábor
    - Fujita Health University Hospital
- Chiba
  - Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 266-0007
    - Aktivní, ne nábor
    - Chiba Children's Hospital
- Fukuoka
  - Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
    - Aktivní, ne nábor
    - Kurume University Hospital
- Gifu
  - Gifu-shi, Gifu, Japonsko, 500-8717
    - Aktivní, ne nábor
    - Gifu Prefectural General Medical Center
- Hokkaido
  - Sapporo-shi, Hokkaido, Japonsko, 060-8543
    - Aktivní, ne nábor
    - Sapporo Medical University Hospital
- Kagawa
  - Kita-gun, Kagawa, Japonsko, 761-0793
    - Aktivní, ne nábor
    - Kagawa University Hospital
- Kanagawa
  - Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 232-8555
    - Aktivní, ne nábor
    - Kanagawa Children's Medical Center
- Kumamoto
  - Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonsko, 860-8556
    - Aktivní, ne nábor
    - Kumamoto University Hospital
- Miyagi
  - Sendai-shi, Miyagi, Japonsko, 989-3126
    - Aktivní, ne nábor
    - Miyagi Children's Hospital
- Obihiro-shi
  - Hokkaido, Obihiro-shi, Japonsko, 080-0024
    - Aktivní, ne nábor
    - Obihiro Kosei Hospital
- Shiga
  - Moriyama-shi, Shiga, Japonsko, 524-0022
    - Aktivní, ne nábor
    - Shiga Medical Center for Children
- Shizuoka
  - Hamamatsu-shi, Shizuoka, Japonsko, 431-3192
    - Aktivní, ne nábor
    - Hamamatsu University School of Medicine, University Hospital
- Tochigi
  - Shimotsuke-shi, Tochigi, Japonsko, 329-0498
    - Aktivní, ne nábor
    - Jichi Medical University Hospital
- Tokyo
  - Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
    - Aktivní, ne nábor
    - Tokyo Medical University Hospital
  - Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 162-8655
    - Aktivní, ne nábor
    - Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
Korejská republika
- - Daegu, Korejská republika, 41944
    - Nábor
    - Kyungpook National University Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Yunjeong Lee, MD
    - Kontakt:
      
      Jeong Jin Yun, SC
      
      Telefonní číslo: +82-10-7942-7673
      
      E-mail: sylyu01@naver.com
  - Seongnam-si, Korejská republika, 13620
    - Nábor
    - Seoul National University Bundang Hospital
    - Kontakt:
      
      Anna Cho, MD
      
      Telefonní číslo: +82-31-787-7301
      
      E-mail: annacho77@snu.ac.kr
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Anna Cho, MD
  - Seoul, Korejská republika, 03722
    - Nábor
    - Severance Hospital
    - Kontakt:
      
      Hoonchul Kang, MD
      
      Telefonní číslo: 02-2228-2050
      
      E-mail: HIPO0207@yuhs.ac
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Hoonchul Kang, MD
  - Seoul, Korejská republika, 03080
    - Nábor
    - Seoul National University Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      MD
    - Kontakt:
      
      Miae Kim, SC
      
      Telefonní číslo: +82-2-6072-5185
      
      E-mail: sellykma@snuh.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jong Hee Chae
  - Seoul, Korejská republika, 06351
    - Nábor
    - Samsung Medical Centre
    - Kontakt:
      
      Min Jeong Kim, SC
      
      Telefonní číslo: +82-2-2148-7606
      
      E-mail: tgkimmj@naver.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jiwon Lee
  - Yangsan, Korejská republika, 50612
    - Nábor
    - Pusan National University Yangsan Hospital
    - Kontakt:
      
      Yunjin Lee, MD
      
      Telefonní číslo: +82-55-360-2180
      
      E-mail: jinnyeye@hanmail.net
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Yunjin Lee, MD
  - Yongin-si, Korejská republika, 16995
    - Nábor
    - Yongin Severance Hospital
    - Kontakt:
      
      Lae-song Noh, SC
      
      Telefonní číslo: +82-10-4061-2483
      
      E-mail: YI771998@yuhs.ac
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Haneul Lee
Polsko
- - Lublin, Polsko, 20-093
    - Nábor
    - Uniwersytecki Szpital Dzieciec
    - Kontakt:
      
      Magdalena Chroscinska-Krawczyk, MD
      
      Telefonní číslo: (+48) 669 487 491
      
      E-mail: magdalenachk@wp.pl
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Magdalena Chroscinska-Krawczyk, MD
Portugalsko
- - Coimbra, Portugalsko, 300-6020
    - Nábor
    - CHUC - Hospital Pediatrico
    - Kontakt:
      
      Joana Ribeiro, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 239 800 100
      
      E-mail: 10675@chuc.min-saude.pt
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Joana Ribeiro, MD
  - Lisboa, Portugalsko, 1649-035
    - Nábor
    - Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, EPE
    - Kontakt:
      
      Teresa Moreno, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 915 668 130
      
      E-mail: ped.ensaioscaml@gmail.com
    - Kontakt:
      
      Joana Coelho, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 965 560 339
      
      E-mail: joanamalveirocoelho@gmail.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Teresa Moreno, MD
  - Lisboa, Portugalsko, 1169-045
    - Nábor
    - Centro Hospitalar Universitaria de Lisboa Central, EPE
    - Kontakt:
      
      Jose Pedro Vieira, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 213 126 944
      
      E-mail: Jose.vieira@chlc.min-suade.pt
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jose Pedro Vieira, MD
  - Porto, Portugalsko, 4050-371
    - Nábor
    - Centro Hospitalar Universitario de Porto, EPE
    - Kontakt:
      
      Cristina Garrido, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 222 077 500
      
      E-mail: cgarridopt@gmail.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Cristina Garrido, MD
  - Porto, Portugalsko, 4200-319
    - Nábor
    - Centro Hospitalar Universitário de São João, EPE
    - Kontakt:
      
      Raquel Carvalho Sousa, MD
      
      Telefonní číslo: (+351) 225 512 100
      
      E-mail: Rccarvalhosousa@gmail.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Raquel Carvalho Sousa
Rumunsko
- - Bucharest, Rumunsko, 041408
    - Nábor
    - Centrul de Recuperare pentru Copii dr. Nicolae Robanescu
    - Kontakt:
      
      Madalina Cristina Leanca, MD
      
      Telefonní číslo: (+40) 726 274 907
      
      E-mail: mada332@yahoo.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Madalina Cristina Leanca
  - Bucharest, Rumunsko, 041914
    - Nábor
    - Spitalul Clinic de Psihiatrie
    - Kontakt:
      
      Loana Minciu, MD
      
      Telefonní číslo: (+40) 722 548 137
      
      E-mail: Iminciu@yahoo.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Loana Minciu
Ruská Federace
- - Saint Petersburg, Ruská Federace, 197341
    - Nábor
    - Almazov National Medical Research Centre
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Natalia Petrova, md
    - Kontakt:
      
      Natalia Petrova, MD
      
      Telefonní číslo: +79110090808
      
      E-mail: natalja5@yandex.ru
Spojené státy
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    - Nábor
    - Phoenix Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Saunder Bernes, MD
    - Kontakt:
      
      Alison Lane
      
      Telefonní číslo: 602-933-0885
      
      E-mail: alane@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    - Nábor
    - Arkansas Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kapil Arya, MD
    - Kontakt:
      
      Kapil Arya
      
      Telefonní číslo: 501-364-1850
      
      E-mail: karya@uams.edu
- California
  - Loma Linda, California, Spojené státy, 92350
    - Dokončeno
    - Loma Linda University Health
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    - Nábor
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Kontakt:
      
      Claudia Dozal
      
      Telefonní číslo: (323) 361-5825
      
      E-mail: cdozal@chla.usc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Leigh Maria Ramos-Platt, MD
    - Kontakt:
      
      Martha Arellano-Garcia
      
      Telefonní číslo: 323-361-5812
      
      E-mail: margarcia@chla.usc.edu
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
    - Nábor
    - University of California Los Angeles Health
    - Kontakt:
      
      Huynh Jennifer
      
      Telefonní číslo: 310-825-3564
      
      E-mail: JenniferH@mednet.ucla.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Perry Shieh, MD, PhD
  - Madera, California, Spojené státy, 93636
    - Nábor
    - Valley Children's Healthcare
    - Kontakt:
      
      Raymund David, MD
      
      Telefonní číslo: 559-353-6215
      
      E-mail: RDavid@valleychildrens.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Raymund David, MD
  - Madera, California, Spojené státy, 93638
    - Nábor
    - Children's Hospital of Orange County
    - Kontakt:
      
      Amanda Fernandez, MD
      
      Telefonní číslo: 559-353-6215
      
      E-mail: afernandez@choc.org
    - Kontakt:
      
      Linda Do
      
      Telefonní číslo: (714) 696-2665
      
      E-mail: Linh.Do@choc.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Amanda Fernandez, MD
  - Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    - Nábor
    - University of California Davis Health System
    - Kontakt:
      
      Rachel (Ja Yoon) Baek
      
      Telefonní číslo: 916-734-2439
      
      E-mail: jrbaek@ucdavis.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Nanette Joyce, DO
  - San Diego, California, Spojené státy, 92123
    - Nábor
    - Rady Children's Hospital San Diego
    - Kontakt:
      
      Chamindra Konersman, MD
      
      Telefonní číslo: 858-966-5819
      
      E-mail: ckonersman@health.ucsd.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Chamindra Konersman, MD
    - Kontakt:
      
      Napat Intarachumnum
      
      Telefonní číslo: 858-576-1700
      
      E-mail: nintarachumnum@health.ucsd.edu
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    - Nábor
    - Children's Hospital Colorado
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Julie Parsons, MD
    - Kontakt:
      
      Margaret Finlay
      
      Telefonní číslo: 720-777-1234
      
      E-mail: margaret.finlay@childrenscolorado.org
- Connecticut
  - Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06034
    - Nábor
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Hendriana Nielsen
      
      Telefonní číslo: 860-837-5881
      
      E-mail: HNielsen@connecticutchildrens.org
    - Kontakt:
      
      James Santanelli
      
      Telefonní číslo: (860) 837-5873
      
      E-mail: jsantanelli@connecticutchidlrens.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Gyula Acsadi, MD, PhD
  - New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
    - Nábor
    - Yale-New Haven Health System
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Cristian Ionita, MD
    - Kontakt:
      
      Catherine Tsao
      
      Telefonní číslo: 203-785-4390
      
      E-mail: catherine.tsao@yale.edu
- Florida
  - Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
    - Nábor
    - Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
    - Kontakt:
      
      Britt Stroud, MD
      
      Telefonní číslo: 239-343-5437
      
      E-mail: britt.stroud@leehealth.org
    - Kontakt:
      
      Molly Arnstrom
      
      Telefonní číslo: (239) 343-5437
      
      E-mail: Molly.arnstrom@leehealth.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Britt Stroud, MD
  - Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    - Dokončeno
    - Nicklaus Children's Hospital
  - Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
    - Dokončeno
    - Adventist Health System - Florida
  - Palmetto Bay, Florida, Spojené státy, 33157
    - Nábor
    - Jackson South Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Paula Schleifer, MD
    - Kontakt:
      
      Paula Schleifer, MD
      
      Telefonní číslo: 305-279-2226
      
      E-mail: pschleifer@fcneurology.net
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Nábor
    - Indiana University Health University Hospital (IUHUH)
    - Kontakt:
      
      Marcia Felker, MD
      
      Telefonní číslo: 317-948-7450
      
      E-mail: mamccann@iupui.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Marcia Felker, MD
    - Kontakt:
      
      Leanne Dunn
      
      Telefonní číslo: 317-278-7815
      
      E-mail: lkhernan@iu.edu
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1009
    - Nábor
    - University of Iowa
    - Kontakt:
      
      Chandra Miller
      
      Telefonní číslo: 319-384-9618
      
      E-mail: Chandra-miller@uiowa.edu
    - Kontakt:
      
      Carrie Stephan
      
      Telefonní číslo: (319) 356-2673
      
      E-mail: Carrie-stephan@uiowa.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Katherine Mathews, MD
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
    - Nábor
    - University Of Kansas Medical Center
    - Kontakt:
      
      Rebecca Clay
      
      Telefonní číslo: 913-588-1227
      
      E-mail: rclay@kumc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jeffrey Statland, MD
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    - Nábor
    - University of Louisville
    - Kontakt:
      
      Lauren Evanczyk
      
      Telefonní číslo: 502-588-3650
      
      E-mail: Lauren.evanczyk@nortonhealthcare.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Arpita Lakhotia, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    - Nábor
    - University of Minnesota
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Peter Karachunski, MD
    - Kontakt:
      
      Seth Stafki, MD
      
      Telefonní číslo: 218-298-2747
      
      E-mail: stafk006@umn.edu
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
    - Nábor
    - University of Missouri Health System
    - Kontakt:
      
      Anne Bonnett
      
      Telefonní číslo: 573-884-6119
      
      E-mail: bonnetta@health.missouri.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jane Emerson, MD
  - Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    - Nábor
    - Washington University School of Medicine in St. Louis
    - Kontakt:
      
      Natalie Goedeker
      
      Telefonní číslo: 314-362-4919
      
      E-mail: ngoedeker@wustl.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Craig Zaidman, MD
- New Jersey
  - Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
    - Nábor
    - Atlantic Health System
    - Kontakt:
      
      Darius Adams, MD
      
      Telefonní číslo: 518-262-5120
      
      E-mail: adamsd@mail.amc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Darius Adams, MD
- New York
  - Rochester, New York, Spojené státy, 14642
    - Nábor
    - University of Rochester Medical Center
    - Kontakt:
      
      Bohoon Lee
      
      Telefonní číslo: 585-275-2776
      
      E-mail: Bohoon_Lee@URMC.Rochester.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Bohoon Lee, MD
    - Kontakt:
      
      Kim Hart Kim_
      
      E-mail: Hart@URMC.Rochester.edu
  - Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
    - Nábor
    - The State University of New York
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Simona Treidler, MD
    - Kontakt:
      
      Christine Pol
      
      Telefonní číslo: 631-444-9083
      
      E-mail: christiana.pol@stonybrookmedicine.edu
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
    - Nábor
    - Duke Health
    - Kontakt:
      
      Karen Cornett
      
      Telefonní číslo: 919-684-1143
      
      E-mail: k.cornett@duke.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mai Elmallah, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, Spojené státy, 44308-1062
    - Dokončeno
    - Akron Children's Hospital
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3026
    - Nábor
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Emily Hunsaker
      
      Telefonní číslo: 513-636-5511
      
      E-mail: emily.hunsaker@cchmc.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Cuixia Tian, MD
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    - Dokončeno
    - University Hospitals
  - Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    - Nábor
    - Nationwide Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Megan Waldrop, MD
    - Kontakt:
      
      Megan Waldrop
      
      Telefonní číslo: 614-722-2231
      
      E-mail: Megan.WAldrop@nationwidechildrens.org
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    - Dokončeno
    - Oklahoma University Medical center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
    - Nábor
    - Oregon Health and Science University
    - Kontakt:
      
      Bryn McCarthy
      
      Telefonní číslo: 503-418-8297
      
      E-mail: McCarbry@ohsu.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Erika Finanger, MD
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
    - Nábor
    - Penn State Hershey
    - Kontakt:
      
      Ashutosh Kumar, MD
      
      Telefonní číslo: (717) 531-8790
      
      E-mail: akumar5@pennstatehealth.psu.edu
    - Kontakt:
      
      Ellen Stoute
      
      Telefonní číslo: 717-531-1260
      
      E-mail: estoute@pennstatehealth.psu.edu
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    - Nábor
    - University of Pittsburgh Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Hoda Abdel-Hamid, MD
    - Kontakt:
      
      Emma Sekscinski
      
      Telefonní číslo: 302-393-6102
      
      E-mail: ecs112@pitt.edu
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
    - Nábor
    - Prisma Health
    - Kontakt:
      
      Addie Hunnicutt
      
      Telefonní číslo: (864) 454-5110
      
      E-mail: ahunnicutt@ghs.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Addie Hunnicutt, MD
    - Kontakt:
      
      Addie Hunnicutt Hunnicutt
      
      Telefonní číslo: 864-454-5110
      
      E-mail: ahunnicutt@ghs.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
    - Nábor
    - Methodist Le Bonheur Healthcare
    - Kontakt:
      
      Farimah Salami
      
      Telefonní číslo: 901-287-4509
      
      E-mail: Farimah.Salami@lebonheur.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Elena Caron, MD
- Texas
  - Austin, Texas, Spojené státy, 78731
    - Dokončeno
    - Child Neurology Consultants of Austin
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
    - Dokončeno
    - Children's Health
  - Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
    - Nábor
    - Cook Children's
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Warren Marks, MD
    - Kontakt:
      
      Kayla Blough
      
      Telefonní číslo: 682-319-5312
      
      E-mail: Kayla.blough@cookchildrens.org
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - Nábor
    - Texas Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Timothy Lotze, MD
    - Kontakt:
      
      Felize Singleton
      
      Telefonní číslo: 832-824-1640
      
      E-mail: felize.singleton@bcm.edu
  - San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
    - Nábor
    - CHRISTUS Health
    - Kontakt:
      
      Melissa Svoboda, MD
      
      Telefonní číslo: 210-704-4715
      
      E-mail: melissa.svoboda@bcm.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Melissa Svoboda, MD
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    - Nábor
    - University of Utah
    - Kontakt:
      
      Sarah Moldt
      
      Telefonní číslo: 801-585-9399
      
      E-mail: sarah.moldt@hsc.utah.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Russell Butterfield, MD, PhD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
    - Nábor
    - University of Virginia Health System
    - Kontakt:
      
      Chelsea Masterson
      
      Telefonní číslo: 434-297-5737
      
      E-mail: CDM5FA@hscmail.mcc.virginia.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Rebecca Scharf, MD
  - Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
    - Nábor
    - Children's Hospital of The King's Daughters
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Crystal Proud, MD
    - Kontakt:
      
      Cassandra Todd
      
      Telefonní číslo: 757-846-1969
      
      E-mail: Cassandra.Todd@chkd.org
  - Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
    - Nábor
    - Virginia Commonwealth University Health System
    - Kontakt:
      
      Ana Rosa Rezeq
      
      Telefonní číslo: 804-828-1445
      
      E-mail: Anarosa.rezeq@vcuhealth.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Amy Harper, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
    - Nábor
    - Seattle Children's
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Seth Perlman, MD
    - Kontakt:
      
      Marissa Robertson
      
      Telefonní číslo: 206-987-5457
      
      E-mail: marissa.robertson@seattlechildrens.org
  - Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
    - Nábor
    - MultiCare Health System
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Anisha Schwarz, MD
    - Kontakt:
      
      Beky Stone
      
      Telefonní číslo: 971-319-0237
      
      E-mail: Becky.Stone@multicare.org
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
    - Nábor
    - University of Wisconsin
    - Kontakt:
      
      Maggie Chilsen
      
      Telefonní číslo: 608-263-2704
      
      E-mail: mchilsen@clinicaltrials.wisc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jennifer Kwon, MD
  - Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
    - Nábor
    - Children's Hospital of Wisconsin
    - Kontakt:
      
      Rupa Nallamothu
      
      Telefonní číslo: 414-955-0685
      
      E-mail: rnallamothu@mcw.edu
    - Kontakt:
      
      Rebecca Rehborg
      
      Telefonní číslo: (414) 805-8369
      
      E-mail: rrehborg@mcw.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Matthew Harmelink, MD
Tchaj-wan
- - Kaohsiung city, Tchaj-wan, 80756
    - Nábor
    - Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Yuh-Jyh Jong, MD
    - Kontakt:
      
      Yuh-Jyh Jong, MD
      
      Telefonní číslo: 6507 +886-7-312-1101
      
      E-mail: yjjong@gap.kmu.edu.tw
  - Taichung, Tchaj-wan, 404327
    - Nábor
    - China Medical University Hospital
    - Kontakt:
      
      I-Ching Chou, MD
      
      Telefonní číslo: +886- 4-22052121
      
      E-mail: 004009@tool.caaumed.org.tw
    - Kontakt:
      
      Telefonní číslo: 4641 +886- 4-22052121
      
      E-mail: 004009@tool.caaumed.org.tw
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      I-Ching Chou
  - Taipei, Tchaj-wan, 11217
    - Nábor
    - Taipei Veterans General Hospital
    - Kontakt:
      
      Dau-Ming NIU, MD
      
      Telefonní číslo: +886-2-28712121 #8486
      
      E-mail: dmniu1111@yahoo.com.tw
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Dau-Ming NIU
  - Taipei, Tchaj-wan, 100229
    - Nábor
    - National Taiwan University Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Yin-Hsiu CHIEN, MD
    - Kontakt:
      
      Yin-Hsiu CHIEN, MD
      
      Telefonní číslo: +886-2-23123456 #271937
      
      E-mail: chienyh@ntu.edu.tw
  - Taoyuan, Tchaj-wan, 333
    - Nábor
    - Chang Gung Memorial Hospital Linkou Branch
    - Kontakt:
      
      I-Jun CHOU, MD
      
      Telefonní číslo: +886-3-328-1200 #7865
      
      E-mail: ijun@adm.cgmh.org.tw
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      I-Jun CHOU, MD
Řecko
- - Thessaloniki, Řecko, 115 27
    - Nábor
    - St. Sophia Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Maria Roser-Pons, MD
      
      Telefonní číslo: +30 213 201 3000
      
      E-mail: roserpons@med.uoa.gr
    - Kontakt:
      
      Maria Roser-Pons, MD, MD
  - Thessaloníki, Řecko, 546 42
    - Nábor
    - General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Dimitrios Zafeiriou, MD
    - Kontakt:
      
      Dimitrios Zafeiriou, MD
      
      Telefonní číslo: +30 2310 99 29 63
      
      E-mail: dizafeir@auth.gr
- Athens
  - Chaïdári, Athens, Řecko, 124 62
    - Nábor
    - University General Hospital Attikon
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Argyrios Dinopoulos, MD
    - Kontakt:
      
      Argyrios Dinopoulos, MD
      
      Telefonní číslo: +30 210 583 1000
      
      E-mail: argidino@yahoo.com
- Attikis
  - Penteli, Attikis, Řecko, 152 36
    - Nábor
    - Penteli Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Chrysanthi Tsimakidi
      
      Telefonní číslo: +30 213 205 2200
      
      E-mail: Chrysanthit@hotmail.com
    - Kontakt:
      
      Chrysanthi Tsimakidi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zařazeno minimálně 500 pacientů s diagnózou SMA. Registr se pokusí zapsat všechny pacienty léčené AVXS-101 do registru během 5 let náboru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti se SMA, geneticky potvrzené 24. května 2018 nebo později.
Pro účast v registru byl získán příslušný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

- V současné době zařazen do intervenční klinické studie zahrnující hodnocený léčivý přípravek k léčbě SMA.

Poznámka: Pacienti, kteří se účastní programu Compassionate Use Program (CUP) pro AVXS-101 (Zolgensma), jako je program řízeného přístupu (MAP), program rozšířeného přístupu (EAP), jeden pacient investigativní nový lék (IND) (SPI) nebo Named Patient Program (NPP) jsou způsobilí k zápisu do registru bez ohledu na datum genetického potvrzení SMA.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Ekologické nebo Společenství
Časové perspektivy: Budoucí

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta	Intervence / Léčba
Prospektivní observační registr Jedná se o prospektivní, multicentrický, mnohonárodní, neintervenční observační registr.	Jiný: Prospektivní observační registr Tento prospektivní observační registr bude hodnotit dlouhodobé výsledky pacientů s diagnózou SMA. Lék: Zolgensma Zolgensma bude pacientům podáván podle běžné klinické praxe a klinická péče nebude nařízena protokolem. Jako takové je rozhodnutí předepsat přípravek Zolgensma oddělené od rozhodnutí zařadit pacienta do této studie

Skupina / kohorta

Intervence / Léčba

Prospektivní observační registr

Jedná se o prospektivní, multicentrický, mnohonárodní, neintervenční observační registr.

Jiný: Prospektivní observační registr

Tento prospektivní observační registr bude hodnotit dlouhodobé výsledky pacientů s diagnózou SMA.

Lék: Zolgensma

Zolgensma bude pacientům podáván podle běžné klinické praxe a klinická péče nebude nařízena protokolem. Jako takové je rozhodnutí předepsat přípravek Zolgensma oddělené od rozhodnutí zařadit pacienta do této studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Odhad změny pravděpodobnosti přežití všech pacientů se SMA pomocí Kaplan Meierovy metody Časové okno: Na základě informací shromážděných ve výchozím stavu a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování.		Na základě informací shromážděných ve výchozím stavu a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování.
Změna od výchozího kojeneckého testu neuromuskulárních poruch v dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP-INTEND) u kojenců s presymptomatickým nebo SMA typu I Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování	Skóre CHOP INTEND se pohybuje od 0 do 64, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší motorickou funkci	Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozího Hammersmithova kojeneckého neurologického vyšetření (HINE) u kojenců s presymptomatickým SMA typu I nebo typu II Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování	Skóre HINE se pohybuje od 0 do 26, přičemž vyšší skóre naznačuje větší rozvoj.	Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozí hodnoty v Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) pro pacienty se SMA typu II a III Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců po 2 roky sledování, poté každoročně po 15 letech sledování	Skóre HFMSE se pohybuje od 0 do 66, přičemž vyšší skóre naznačuje větší rozvoj.	Výchozí stav a každých 6 měsíců po 2 roky sledování, poté každoročně po 15 letech sledování
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou Časové okno: Přes 15 let sledování		Přes 15 let sledování
Výskyt závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě Časové okno: Přes 15 let sledování		Přes 15 let sledování
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s terapií vzniklých při léčbě Časové okno: Přes 15 let sledování		Přes 15 let sledování
Výskyt trombocytopenie, hepatotoxicity a srdečních nežádoucích příhod vzniklých při léčbě Časové okno: Přes 15 let sledování		Přes 15 let sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu v počtu hospitalizací Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování		Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozího stavu v rozhovoru se Zaritem Burdenem Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování	Celkové skóre Zarit Burden se pohybuje od 0 do 88. Vyšší skóre koreluje s vyšší mírou zátěže.	Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozí hodnoty v rozhovoru s pacientem PedsQL Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování	Celkové skóre PedsQL je průměrem všech položek a pohybuje se od 0 do 100. Vyšší skóre koreluje s lepší kvalitou života související se zdravím	Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozího stavu v rozhovoru s rodiči PedsQL Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování	Celkové skóre PedsQL je průměrem všech položek a pohybuje se od 0 do 100. Vyšší skóre koreluje s lepší kvalitou života související se zdravím	Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozí hodnoty v procentech pacientů vyžadujících podporu ventilátoru (BiPAP, endotracheální trubice) Časové okno: : Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování		: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna od výchozí hodnoty v procentech pacientů vyžadujících nutriční podporu (gastrostomická sonda, Gastrojejunal sonda (GT) s Nissen fundoplikací, GT bez Nissen fundoplikace, Nasogastrictube, Nasojejunaltube nebo perkutánní endoskopická gastrostomie) Časové okno: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování		Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování
Změna oproti výchozí hodnotě v procentech pacientů vyžadujících podporu pohybovým zařízením (kotníkové ortézy, supramalleolární ortézy, ortézy/vložky do bot, imobilizéry kolen, ortézy koleno-kotník-noha, dlahy na ruce, páteřní výztuhy) Časové okno: : Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování		: Výchozí stav a každých 6 měsíců až 2 roky sledování, poté každoročně až 15 let sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Spolupracovníci

United BioSource, LLC

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis for spinal muscular atrophy: clinical laboratory analysis of >72,400 specimens. Eur J Hum Genet. 2012 Jan;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 Aug 3.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

COAV101A12001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Autorství plánovaných rukopisů k předložení lékařským časopisům bude určeno v souladu s jednotnými požadavky Mezinárodního výboru editorů lékařských časopisů (ICMJE) na rukopisy předávané biomedicínským časopisům (www.icmje.org).

Lékař souhlasí s tím, že pokud je lékař součástí multicentrického registru, musí předem koordinovat jakékoli zamýšlené zveřejnění výsledků registru se společností Novartis Gene Therapies, aby bylo zajištěno, že výsledky jednotlivých lékařů nebudou publikovány nebo prezentovány před multicentrického registru, pokud nebude písemně odsouhlaseno společností Novartis Gene Therapies jinak.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prospektivní observační registr

Heinrich-Heine University, Duesseldorf
Roche Pharma AG; Maria Hilf Clinics GmbH, Mönchengladbach; German Multiple Sclerosis...

Nábor

Kognitivní výkon, poruchy spánku a únava u roztroušené sklerózy

Roztroušená skleróza | Únavový syndrom, chronický | Poruchy spánku | Primární progresivní roztroušená skleróza | Sekundární progrese roztroušené sklerózy | Remitující-recidivující roztroušená skleróza

Německo
Nicolas Brogly

Nábor

Prediction of Platelet Function Using Viscoelastic Test (ROTEM® Sigma) in Obstetric Anesthesia.

Trombocytopenie | Poporodní krvácení (PPH)

Španělsko
Nicolas Brogly

Nábor

Selhání epidurální analgezie během porodu (FEA25)

Neúspěšná epidurální analgezie | Zotavení po porodu

Španělsko
Tepecik Training and Research Hospital

Dokončeno

Vliv kvality spánku, úzkosti a digitálního chování na průběh porodu u prvorodiček v termínu: Prospektivní observační studie (SAD-LABOR)

Těhotenství | Průběh porodu

Turecko (Türkiye)
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...

Nábor

Registr pacientů s achondroplázií / hypochondroplázií (OMPR-Ach/Hy) (OMPR-Ach/Hy)

Achondroplazie | Hypochondroplazie

Itálie
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...

Nábor

Registr protonové radiační terapie

Rakovina, související s terapií

Spojené státy
University of Ulm

Nábor

Registrační studie profilu biologického onemocnění a klinického výsledku u pacientů s nově diagnostikovaným nebo existujícím karcinomem plic Projekt LuCa Biology and Outcome (BiO)

Rakovina plic

Německo
Swiss Hemophilia Network

Nábor

Švýcarský registr hemofilie

Hemofilie a jiné závažné poruchy krvácení

Švýcarsko
University of California, San Francisco
Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)

Ukončeno

Elektronický registr pro zlepšení dodržování aktivního sledování v nemocnici Safety-net

Novotvary prostaty

Spojené státy
Fundació Institut Germans Trias i Pujol
Germans Trias i Pujol Hospital; Hospital Donostia; Hospital de Basurto; Hospital... a další spolupracovníci

Nábor

Španělský národní registr pro myotonickou dystrofii typu 1 (DM1-Hub)

Myotonická dystrofie typu 1 | Myotonická dystrofie 1 | DM1 | Steinertova nemoc | Myotonická dystrofie, vrozená

Španělsko

Registr pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie (SMA)

Prospektivní, dlouhodobý registr pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie (SMA)

Přehled studie

Postavení

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Typ studie

Zápis (Odhadovaný)

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Studijní populace

Popis

Studijní plán

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Intervence / Léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Sponzor

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

Publikace a užitečné odkazy

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Primární dokončení (Odhadovaný)

Dokončení studie (Odhadovaný)

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První zveřejněno (Aktuální)

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Naposledy ověřeno

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Popis plánu IPD

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Klinické studie na Prospektivní observační registr

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa